Открытое исследование внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) при лечении спиноцеребеллярных атаксий

Критерии включения:

• Амбулаторные пациенты с ВСС типов 1, 2, 3, 6, 10 или 11, диагностированные специалистом по двигательным расстройствам.
• Возраст от 18 лет до 80 лет.
• Способен передвигаться с посторонней помощью или без нее на 30 футов.
• Женщины детородного возраста должны использовать надежный метод контрацепции и должны предоставить отрицательный тест на беременность при включении в исследование.
• Креатинкиназа сыворотки, полная метаболическая панель, общий анализ крови, функциональные пробы печени, почечные пробы, тромбоциты и ЭКГ не выявляют клинически значимых отклонений (результаты, полученные от лечащего врача и датированные в течение последних 6 месяцев или полученные во время скринингового визита).
• Стабильные дозы всех лекарств за 30 дней до включения в исследование и на протяжении всего исследования.
• Диагностика периферической нейропатии. См. критерии исключения 3 для исключения определенных типов периферической невропатии.
• На протяжении всего исследования будут предприняты все возможные усилия для поддержания уровня активности субъекта, физических упражнений или физиотерапии.
• Разрешение субъекта (информированное согласие).

Критерий исключения:

• Любое нестабильное заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в данном исследовании.
• Использование любого исследуемого продукта в течение последних 30 дней.
• Наличие диабета (по результатам лабораторного анализа уровня глюкозы в крови в течение последних 6 месяцев), дефицит питательных веществ, вызывающий невропатию (витамин B1, 3, 6 и 12 или витамин E), травмы, аутоиммунные заболевания (ВИЧ, волчанка, педиатрический синдром Гийена-Барре). , нейросаркоидоз, моноклональная гаммапатия), опухоли, инфекции (проказа), воздействие токсинов (алкоголь, мышьяк, ртуть), заболевания щитовидной железы или наследственные причины (церебральная амилоидная ангиопатия), о которых известно, что они приводят к периферической нейропатии.
• Деменция или другое психическое заболевание, которое не позволяет субъекту дать информированное согласие (MMSE менее 25).
• Недееспособность или ограниченная дееспособность.
• Наличие тяжелого заболевания почек (расчетный клиренс креатинина <50 мл/мин) или заболевания печени (по данным лабораторных исследований за последние 6 месяцев).
• Клинически значимо аномальное количество лейкоцитов, гемоглобина или тромбоцитов (о чем свидетельствуют лабораторные данные, зарегистрированные в течение последних 6 месяцев).
• Дефицит иммуноглобулина А, витамина В (1, 3, 6 или 12), витамина Е или фолиевой кислоты (подтверждается скрининговыми лабораторными исследованиями).