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Uno studio in aperto sull'immunoglobulina per via endovenosa (IVIG) nel trattamento delle atassie spinocerebellari

6 giugno 2016 aggiornato da: University of South Florida
Lo scopo di questo studio è scoprire come l'immunoglobulina endovenosa (IVIG) influenzerà i sintomi dell'atassia spinocerebellare (SCA) e come influenzerà la funzione motoria e del sistema nervoso nei partecipanti I sottotipi di SCA da esaminare includeranno i tipi SCA 1, 2, 3 , 6, 10 e 11.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
          • Mary Freeman, LPN
          • Numero di telefono: 813-974-5909
        • Contatto:
          • Tanya Aranca, BS
          • Numero di telefono: 813-974-5909

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali con SCA di tipo 1, 2, 3, 6, 10 o 11, diagnosticati da uno specialista in disturbi del movimento.
  • Età da 18 anni a 80 anni.
  • In grado di deambulare con o senza assistenza per 30 piedi.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile e devono fornire un test di gravidanza negativo all'ingresso nello studio.
  • La creatina chinasi sierica, il pannello metabolico completo, l'emocromo completo, i test di funzionalità epatica, i test di funzionalità renale, le piastrine e l'ECG non rivelano anomalie clinicamente significative (risultati ottenuti dal medico di base e datati negli ultimi 6 mesi o ottenuti alla visita di screening).
  • Dosi stabili di tutti i farmaci per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio.
  • Diagnosi di neuropatia periferica. Vedere i criteri di esclusione 3 per tipi specifici di neuropatia periferica da escludere.
  • Durante lo studio, verranno compiuti tutti gli sforzi possibili per mantenere i livelli soggetti di attività, esercizio fisico o terapia fisica.
  • Autorizzazione del soggetto (consenso informato).

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione a questo studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  • Presenza di diabete (come determinato dai laboratori di glicemia negli ultimi 6 mesi), carenza nutrizionale che causa neuropatia (vitamina B1, 3, 6 e 12 o vitamina E), lesioni, malattie autoimmuni (HIV, lupus, sindrome pediatrica di Guillain-Barre , neurosarcoidosi, gammopatia monoclonale), tumori, infezioni (lebbra), esposizioni a tossine (alcool, arsenico, mercurio), malattie della tiroide o cause ereditarie (angiopatia amiloide cerebrale) note per provocare la presenza di neuropatia periferica.
  • Demenza o altra malattia psichiatrica che impedisce al soggetto di dare il consenso informato (MMSE inferiore a 25).
  • Incapacità giuridica o limitata capacità giuridica.
  • Presenza di malattia renale grave (clearance stimata della creatinina <50 ml/min) o malattia epatica (come evidenziato dai laboratori segnalati negli ultimi 6 mesi).
  • Conta dei globuli bianchi, dell'emoglobina o delle piastrine clinicamente significativamente anormale (come evidenziato dai laboratori segnalati negli ultimi 6 mesi).
  • Carenze di immunoglobuline A, vitamina B (1, 3, 6 o 12), vitamina E o folati (evidenziate da valutazioni di laboratorio di screening).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)

L'IVIG verrà infuso nell'arco di cinque giorni sotto forma di soluzione GAMMAGARD LIQUID 10%, disponibile presso Baxter. Per le malattie neurologiche e autoimmuni 2 grammi per chilogrammo di peso corporeo vengono implementati per tre mesi su un corso di cinque giorni una volta al mese.

Esistono dati affidabili sulla gamma di dosi molto limitati per IVIG nel trattamento di qualsiasi condizione e la maggior parte dei dosaggi è stata empirica. Nella nostra esperienza, abbiamo empiricamente osservato un effetto immunomodulatore più potente dalla "dose di induzione" IVIG (2 g/kg) continuata ogni mese, rispetto alla "dose di richiamo" dose di mantenimento di 1 g/kg. Sebbene non ci siano prove di prima categoria a sostegno di questa pratica, non ci sono nemmeno prove per confutarla. Inoltre, i risultati di precedenti studi di IVIG nelle SCA mostrano che questo dosaggio è relativamente sicuro ed efficace a questa velocità di infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella scala per la valutazione e valutazione dell'atassia (SARA)
Lasso di tempo: Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Gli esiti primari saranno i cambiamenti nel punteggio totale SARA del paziente e la frequenza e la gravità degli eventi avversi.
Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
impressione globale di miglioramento del medico e del paziente (CGI e PGI)
Lasso di tempo: Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Le misure di esito secondario includeranno i cambiamenti nelle seguenti scale tra il basale e l'endpoint dello studio: impressione globale di miglioramento del medico e del paziente (CGI e PGI); disfunzione neurologica valutata dai punteggi STAND; Tempi di prova del piolo a 9 fori.
Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Disfunzione neurologica valutata dai punteggi STAND
Lasso di tempo: Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Le misure di esito secondario includeranno i cambiamenti nelle seguenti scale tra il basale e l'endpoint dello studio: impressione globale di miglioramento del medico e del paziente (CGI e PGI); disfunzione neurologica valutata dai punteggi STAND; Tempi di prova del piolo a 9 fori.
Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Test del piolo a 9 fori
Lasso di tempo: Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.
Le misure di esito secondario includeranno i cambiamenti nelle seguenti scale tra il basale e l'endpoint dello studio: impressione globale di miglioramento del medico e del paziente (CGI e PGI); disfunzione neurologica valutata dai punteggi STAND; Tempi di prova del piolo a 9 fori.
Verrà valutata all'abseline, giorno 14, giorno 28 e giorno 56.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of South Florida

Collaboratori

Baxter Healthcare Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

10 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2016

Ultimo verificato

1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCA IVIG 2014

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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