Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2018年1月2日 更新者：INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カンナビジオール経口溶液
参加者は、以前の試験からのデータによって決定された適切な用量（40 mg / kg /日以下）でカンナビジオール経口溶液を受け取ります。
1 日総投与量は、約 12 時間間隔で 1 日 2 回投与されます。
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An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
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プラセボコンパレーター：プラセボ溶液
参加者は、約 12 時間間隔で 1 日 2 回、対応するプラセボ溶液を投与されます。
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A matching oral solution containing no cannabidiol
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
時間枠：Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
時間枠：Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
時間枠：Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
時間枠：Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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親/介護者のベースラインからの変化 改善の臨床全体印象 (CGI-I)
時間枠：観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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親/介護者のベースラインからの変化 重症度の臨床全体印象 (CGI-S)
時間枠：観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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Investigator CGI-I のベースラインからの変化
時間枠：観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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Investigator CGI-S のベースラインからの変化
時間枠：観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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観察期間のデータ点から投与期間のデータ点まで 9～12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Neha Parikh、INSYS Therapeutics Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2017年12月30日
一次修了 (予想される)
2018年6月17日
研究の完了 (予想される)
2018年6月17日
試験登録日
最初に提出
2014年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年12月12日
最初の投稿 (見積もり)
2014年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月2日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。