Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2018년 1월 2일 업데이트: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 칸나비디올 경구 용액
참가자는 이전 시험의 데이터에 따라 결정된 적절한 용량(40mg/kg/일 이하)의 칸나비디올 경구 용액을 받게 됩니다.
총 1일 투여량은 약 12시간 간격으로 1일 2회 투여한다.
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An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
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위약 비교기: 플라시보 솔루션
참가자는 약 12시간 간격으로 하루에 두 번 일치하는 위약 용액을 받게 됩니다.
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A matching oral solution containing no cannabidiol
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
기간: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
기간: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
기간: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
기간: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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부모(들)/간병인(들) 임상적 전반적 개선 인상(CGI-I)의 기준선으로부터의 변화
기간: 관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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부모(들)/간병인(들) 임상적 중증도의 전반적인 인상(CGI-S)의 기준선에서 변경
기간: 관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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Investigator CGI-I에서 기준선으로부터의 변화
기간: 관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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Investigator CGI-S에서 기준선으로부터의 변화
기간: 관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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관찰 기간의 데이터 포인트에서 치료 기간의 데이터 포인트까지 9주차부터 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2017년 12월 30일
기본 완료 (예상)
2018년 6월 17일
연구 완료 (예상)
2018년 6월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 12일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 2일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
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