Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2. januar 2018 oppdatert av: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 30 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Cannabidiol oral løsning
Deltakerne vil motta cannabidiol mikstur i en passende dose (ikke høyere enn 40 mg/kg/dag) bestemt av data fra en tidligere studie.
Den totale daglige dosen vil bli administrert i doser to ganger daglig, med ca. 12 timers mellomrom.
|
An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
|
|
Placebo komparator: Placebo løsning
Deltakerne vil motta matchende placeboløsning administrert to ganger daglig, med omtrent 12 timers mellomrom.
|
A matching oral solution containing no cannabidiol
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tidsramme: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tidsramme: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tidsramme: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Tidsramme: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Endring fra baseline i forelder(e)/omsorgsgiver(e) Clinical Global Impressions of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
|
Endring fra baseline i forelder(e)/omsorgsperson(er) Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
|
Endring fra baseline i Investigator CGI-I
Tidsramme: Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
|
Endring fra baseline i Investigator CGI-S
Tidsramme: Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
Datapunkt for observasjonsperiode til datapunkt for behandlingsperiode Uke 9 til 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
30. desember 2017
Primær fullføring (Forventet)
17. juni 2018
Studiet fullført (Forventet)
17. juni 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. desember 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2014
Først lagt ut (Anslag)
17. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. januar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. januar 2018
Sist bekreftet
1. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INS011-14-025
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .