Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
tiistai 2. tammikuuta 2018 päivittänyt: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kannabidioli oraaliliuos
Osallistujat saavat kannabidiolioraaliliuosta sopivana annoksena (enintään 40 mg/kg/vrk), joka on määritetty aikaisemman kokeen tietojen perusteella.
Päivittäinen kokonaisannos annetaan kahdesti vuorokaudessa noin 12 tunnin välein.
|
An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
|
|
Placebo Comparator: Placebo-liuos
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkeliuosta kahdesti päivässä, noin 12 tunnin välein.
|
A matching oral solution containing no cannabidiol
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Aikaikkuna: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Aikaikkuna: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Aikaikkuna: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Aikaikkuna: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Muutos lähtötasosta vanhemman/hoitajan/hoitajan kliinisissä globaaleissa paranemisvaikutuksissa (CGI-I)
Aikaikkuna: Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
|
Muutos lähtötilanteesta vanhemman/hoitajan/hoitajan kliinisissä maailmanlaajuisissa vakavuusvaikutelmissa (CGI-S)
Aikaikkuna: Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
|
Muutos lähtötilanteesta Investigator CGI-I:ssä
Aikaikkuna: Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
|
Muutos lähtötilanteesta Investigator CGI-S:ssä
Aikaikkuna: Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
Tarkkailujakson tietopisteestä hoitojakson tietopisteeseen viikot 9–12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 30. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 17. kesäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 17. kesäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. tammikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INS011-14-025
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .