Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2 gennaio 2018 aggiornato da: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soluzione orale di cannabidiolo
I partecipanti riceveranno una soluzione orale di cannabidiolo a una dose appropriata (non superiore a 40 mg / kg / giorno) determinata dai dati di una sperimentazione precedente.
La dose giornaliera totale verrà somministrata in due dosi giornaliere, a circa 12 ore di distanza.
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An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
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Comparatore placebo: Soluzione placebo
I partecipanti riceveranno una soluzione placebo corrispondente somministrata due volte al giorno, a circa 12 ore di distanza.
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A matching oral solution containing no cannabidiol
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Lasso di tempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Lasso di tempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Lasso di tempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Lasso di tempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Variazione rispetto al basale nei genitori/i caregiver Impressioni cliniche globali di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Variazione rispetto al basale nei genitori/tutori/tutori Impressioni cliniche globali di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Cambiamento rispetto al basale in Investigator CGI-I
Lasso di tempo: Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Modifica rispetto al basale in Investigator CGI-S
Lasso di tempo: Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Dal punto dati per il periodo di osservazione al punto dati per il periodo di trattamento Settimane da 9 a 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
30 dicembre 2017
Completamento primario (Anticipato)
17 giugno 2018
Completamento dello studio (Anticipato)
17 giugno 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 dicembre 2014
Primo Inserito (Stima)
17 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 gennaio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 gennaio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- INS011-14-025
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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