Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2 stycznia 2018 zaktualizowane przez: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Roztwór doustny kannabidiolu
Uczestnicy otrzymają roztwór doustny kannabidiolu w odpowiedniej dawce (nie wyższej niż 40 mg/kg/dzień) określonej na podstawie danych z poprzedniego badania.
Całkowita dawka dobowa będzie podawana w dawkach podawanych dwa razy na dobę, w odstępie około 12 godzin.
|
An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
|
|
Komparator placebo: Rozwiązanie placebo
Uczestnicy otrzymają odpowiedni roztwór placebo, podawany dwa razy dziennie, w odstępie około 12 godzin.
|
A matching oral solution containing no cannabidiol
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Ramy czasowe: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Ramy czasowe: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Ramy czasowe: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Ramy czasowe: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej u rodziców/opiekunów Globalne kliniczne wrażenie poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej u rodzica/opiekunów/opiekunów Globalne kliniczne wrażenia ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego w Investigator CGI-I
Ramy czasowe: Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego w Investigator CGI-S
Ramy czasowe: Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
Punkt danych dla okresu obserwacji do punktu danych dla okresu leczenia Tygodnie od 9 do 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
30 grudnia 2017
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
17 czerwca 2018
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
17 czerwca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 stycznia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 stycznia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- INS011-14-025
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .