Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2 de enero de 2018 actualizado por: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Solución oral de cannabidiol
Los participantes recibirán una solución oral de cannabidiol en una dosis adecuada (no superior a 40 mg/kg/día) determinada por los datos de un ensayo anterior.
La dosis diaria total se administrará en dosis de dos veces al día, con un intervalo de aproximadamente 12 horas.
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An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
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Comparador de placebos: Solución de placebo
Los participantes recibirán una solución de placebo equivalente administrada dos veces al día, con aproximadamente 12 horas de diferencia.
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A matching oral solution containing no cannabidiol
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Periodo de tiempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Periodo de tiempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Periodo de tiempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Periodo de tiempo: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
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Cambio desde el inicio en padres/cuidadores Impresiones clínicas globales de mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Cambio desde el inicio en padres/cuidadores Impresiones clínicas globales de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Cambio desde la línea de base en Investigator CGI-I
Periodo de tiempo: Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Cambio desde la línea de base en Investigator CGI-S
Periodo de tiempo: Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Punto de datos para el período de observación a punto de datos para el período de tratamiento Semanas 9 a 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
30 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
17 de junio de 2018
Finalización del estudio (Anticipado)
17 de junio de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INS011-14-025
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .