Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Participants With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
2 januari 2018 bijgewerkt door: INSYS Therapeutics Inc
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo- Controlled, Interventional Study to Assess the Safety and Efficacy of Pharmaceutical Cannabidiol Oral Solution as an Adjunctive Therapy for Treatment of Subjects With Inadequately Controlled Dravet Syndrome
This Phase 3 study will enroll participants diagnosed with Dravet Syndrome (DS) who are still experiencing at least one tonic-clonic, clonic, and/or focal seizures with motor components (FSMC) per week, despite ongoing treatment with up to three antiepileptic drugs (AEDs), and meet the other inclusion/exclusion criteria.
Following a 28-day baseline period, participants will begin an 84-day treatment period. Participants will be assigned to receive twice-daily doses of placebo or cannabidiol oral solution at the highest dose determined to be safe in a previous trial.
Following study completion, all participants will be invited to receive Cannabidiol Oral Solution in an open label extension study (under a separate protocol).
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 3
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Meets protocol-specified criteria for qualification and contraception, including clinical diagnosis of refractory DS and onset of seizures according to protocol-specified criteria
- Is able to speak and understand the language in which the study is being conducted, is able to understand the procedures and study requirements and has voluntarily signed and dated an informed consent form approved by the Institutional Review Board before the conduct of any study procedure
- In the opinion of the Investigator, the subject and/or parent(s)/caregiver(s) are able to keep accurate seizure diaries and the participant is able to take study drug and comply with the protocol, including dosing, medications and diet
Exclusion Criteria:
- Medical history is outside protocol-specified parameters
- Clinically significant history of allergic reactions or significant sensitivities to cannabinoids or to any of the other ingredients in the study drug
- Inadequate supervision by parents or guardians
- History or current use of dietary supplements, drugs or over-the counter medications outside protocol-specified parameters
- Signs, symptoms or history of any condition that, per protocol or in the opinion of the investigator, might compromise: 1) the safety or well-being of the participant or study staff; 2) the safety or well-being of the participant's offspring (such as through pregnancy or breast-feeding); 3) the analysis of results
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cannabidiol orale oplossing
Deelnemers krijgen cannabidiol orale oplossing in een geschikte dosis (niet hoger dan 40 mg/kg/dag), bepaald op basis van gegevens van een eerdere proef.
De totale dagelijkse dosis wordt toegediend in tweemaal daagse doses, met een tussenpoos van ongeveer 12 uur.
|
An oral solution containing pharmaceutical grade cannabidiol (nonplant-based)
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-oplossing
Deelnemers krijgen een bijpassende placebo-oplossing die tweemaal daags wordt toegediend, met een tussenpoos van ongeveer 12 uur.
|
A matching oral solution containing no cannabidiol
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percent change in the frequency of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tijdsspanne: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percent change from baseline in the severity of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tijdsspanne: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the duration of tonic-clonic, clonic, and focal seizures with motor components
Tijdsspanne: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Percent change from baseline in the frequency of all seizure activity independent of seizure type
Tijdsspanne: Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
Data point for observation period to data point for treatment period Weeks 9 through 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in ouder(s)/verzorger(s) Clinical Global Impressions of Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in ouder(s)/verzorger(s) Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Investigator CGI-I
Tijdsspanne: Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Investigator CGI-S
Tijdsspanne: Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
Gegevenspunt voor observatieperiode tot gegevenspunt voor behandelingsperiode Week 9 tot en met 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Neha Parikh, INSYS Therapeutics Inc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
30 december 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
17 juni 2018
Studie voltooiing (Verwacht)
17 juni 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 december 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
17 december 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 januari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 januari 2018
Laatst geverifieerd
1 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INS011-14-025
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .