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測定: メトレレプチンの有効性と安全性登録 (MEASuRE)

2026年7月15日 更新者:Chiesi Farmaceutici S.p.A.
この研究は、米国および EEA の患者を含むがこれらに限定されない、市販のメトレレプチンで治療された患者の承認後の前向きの自発的登録です。

調査の概要

詳細な説明

これは、米国 (GL) および EEA (GL および PL) において脂肪異栄養症に対して市販のメトレレプチンによる治療を受けている患者の非介入、多施設、前向き、観察研究です。

このレジストリは、メトレレプチンの中止に伴う急性膵炎の発生率に関する情報を提供することにより、臨床試験から得られたメトレレプチンに関する知識を追加します。致死性または壊死性膵炎、肝臓の有害事象、低血糖、過敏反応、入院や死亡につながる重篤な感染症、有効性の喪失、自己免疫疾患の新たな診断、既存の自己免疫疾患の悪化、すべての癌を含む重篤な感染症のすべての症例(非黒色腫皮膚がんを除く) 通常の臨床診療でメトレレプチンで治療された患者の、がんの種類、曝露された妊娠、および全死因による死亡。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、40506
        • 終了しました
        • University Alabama at Birmingham
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 終了しました
        • City of Hope
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • 完了
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 主任研究者:
          • Barbara Burton, MD
        • コンタクト:
          • Erika Vucko
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
        • 主任研究者:
          • Patrick Moriarty, MD
        • コンタクト:
          • Patrick Moriarty, MD
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • 引きこもった
        • Ochsner Clinic Foundation
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • 完了
        • Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 募集
        • Nih/Niddk/Deob
        • 主任研究者:
          • Marissa Lightbourne, MD
        • コンタクト:
          • Marissa Lightbourne, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
        • 主任研究者:
          • Elif Oral, MD
        • コンタクト:
          • Elif Oral, MD
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Childrens Hospital of Michigan
        • コンタクト:
          • Vinood Misra
        • 主任研究者:
          • Vinood Misra, MD
    • New York
      • Staten Island、New York、アメリカ、10314
        • 完了
        • Richmond University Medical Centre
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43201
        • 募集
        • Endocrinology Research Associates
        • 主任研究者:
          • Elena Christofides, MD
        • コンタクト:
          • Elena Christofides, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者:
          • Shana McCormack, MD
        • コンタクト:
          • Shana McCormack, MD
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 引きこもった
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern Medical Center
        • 主任研究者:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • コンタクト:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • 主任研究者:
          • Helen Dichek, MD
        • コンタクト:
          • Helen Dichek, MD
    • Cambridge
      • Cambridge、Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Addenbrooke's Hospital
        • コンタクト:
          • Anna Stears
        • 主任研究者:
          • Anna Stears, MD
    • Bologna
      • Bologna、Bologna、イタリア、40126
        • 募集
        • Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
        • コンタクト:
          • Alessandra Gambineri
        • 主任研究者:
          • Alessandra Gambineri, MD
    • Pisa
      • Pisa、Pisa、イタリア、56124
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
        • 主任研究者:
          • Giovanni Ceccarini, MD
        • コンタクト:
          • Giovanni Ceccarini, MD
    • Roma
      • Roma、Roma、イタリア、00133
        • 引きこもった
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Verceilli
      • Novara、Verceilli、イタリア、13100
        • 募集
        • Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
        • 主任研究者:
          • Flavia Prodam, MD
        • コンタクト:
          • Flavia Prodam, MD
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89075
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Ulm
        • 主任研究者:
          • Julia Von Schnurbein, MD
        • コンタクト:
          • Julia Von Schnurbein, MD
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、ドイツ、0000
        • 募集
        • Kinderkrankenhaus Auf der Bult
        • コンタクト:
          • Olga Kordonouri
        • 主任研究者:
          • Olga Kordonouri
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster、North Rhine-Westphalia、ドイツ、48149
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Muenster
        • 主任研究者:
          • Elena Vorona, MD
        • コンタクト:
          • Elena Vorona, MD
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • 主任研究者:
          • Konstanze Miehle, MD
        • コンタクト:
          • Konstanze Miehle, MD
    • Nord
      • Lille、Nord、フランス、59800
        • 募集
        • CHRU Hôpital Claude Huriez
        • 主任研究者:
          • Marie-Christine Vantyghem, MD
        • コンタクト:
          • Marie-Christine Vantyghem
    • Paris
      • Paris、Paris、フランス、75012
        • 募集
        • Hôpital Saint-Antoine
        • 主任研究者:
          • Camille Vatier, MD
        • コンタクト:
          • Camille Vatier
    • Paris, France
      • Paris、Paris, France、フランス、75019
        • 募集
        • Hopital Robert Debre
        • コンタクト:
          • Elise Bismuth-Reisman, MD
        • 主任研究者:
          • Elise Bismuth-Reisman

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

市販のメトレレプチンで治療された米国の全身性脂肪異栄養症の患者、および市販のメトレレプチンで治療された汎発性脂肪異栄養症または部分的脂肪異栄養症のいずれかの EEA の患者

説明

包含基準:

  • -登録時または登録前に商業供給を通じてメトレレプチンで治療された患者
  • 書面による同意を提供する患者
  • -患者はメトレレプチンの臨床試験を中止し、商業供給を通じてメレレプチンによる治療を継続または再開する

除外基準:

•現在、臨床試験の一環として治験薬で治療されている患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
メトレレプチン

メトレレプチンの新規ユーザー

メトレレプチンの一般的なユーザー

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
日常臨床診療でメトレレプチンを処方された患者における以下の安全性事象の重症度と発生率
時間枠:有害事象は、最初の投与から最後の来院までの分で収集されます。 10年。蔓延しているユーザーの場合: 登録の 6 か月前から最後の来院まで、重篤な有害事象が収集されます。 10年。
現在の臨床診療の一環としてメトレレプチンで治療されている患者における特に興味深い以下の事象の発生率の推定:致死性または壊死性膵炎を含むメトレレプチンの中止に伴う急性膵炎、肝臓の有害事象、重度の低血糖、重篤な過敏症反応、重篤なおよび入院または死亡につながる重度の感染症、薬効の喪失、自己免疫疾患の新たな診断、自己免疫疾患の増悪、あらゆる癌、暴露された妊娠および妊娠転帰、全死因死亡、投薬ミス。
有害事象は、最初の投与から最後の来院までの分で収集されます。 10年。蔓延しているユーザーの場合: 登録の 6 か月前から最後の来院まで、重篤な有害事象が収集されます。 10年。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
人口統計学的プロファイル、バイタルサイン、および臨床的サインに関する研究集団の特徴
時間枠:人口統計およびバイタルサイン情報は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年
メトレレプチンで治療されたすべての患者における全体的な人口統計学的および臨床的特徴の説明(使用パターン分析)
人口統計およびバイタルサイン情報は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年
臨床化学に関する研究集団の特徴 - 糖化ヘモグロビン (HbA1c)、空腹時血漿グルコース (FPG) およびトリグリセリド (TG)
時間枠:臨床化学は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年
経時的な有効性エンドポイント (HbA1c、FPG、および TG を含む) として推測できる定期的な検査室測定の説明
臨床化学は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年
メトレレプチンの使用に関する研究集団の特徴
時間枠:治療情報は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年
メトレレプチンで治療されたすべての患者におけるメトレレプチン曝露情報の説明(使用パターン分析)
治療情報は、すべての研究訪問で収集されます-分。 10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Lori Hartnett、Amryt Pharmaceuticals DAC

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年10月11日

一次修了 (推定)

2031年10月31日

研究の完了 (推定)

2031年10月31日

試験登録日

最初に提出

2014年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年12月22日

最初の投稿 (推定)

2014年12月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月15日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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