MÅL: Metreleptin effektivitets- og sikkerhetsregister (MEASuRE)
15. juli 2026 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Studien er et prospektivt, frivillig register etter godkjenning av pasienter behandlet med kommersielt metreleptin inkludert, men ikke begrenset til, pasienter i USA og EØS.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-intervensjonell, multisenter, prospektiv, observasjonsstudie av pasienter som får behandling med kommersielt metreleptin for lipodystrofi i USA (GL) og EØS (GL og PL).
Dette registeret vil legge til kunnskapen om metreleptin oppnådd fra kliniske studier ved å gi informasjon om forekomsten av akutt pankreatitt assosiert med seponering av metreleptin; og alle tilfeller av fatal eller nekrotiserende pankreatitt, leverbivirkninger, hypoglykemi, overfølsomhetsreaksjoner, alvorlige og alvorlige infeksjoner, inkludert alvorlige infeksjoner som resulterer i sykehusinnleggelse og død, tap av effekt, nye diagnoser av autoimmune lidelser, forverring av eksisterende autoimmune lidelser, alle kreftformer (unntatt ikke-melanom hudkreft) etter krefttype, eksponerte graviditeter og dødsfall av alle årsaker, hos pasienter behandlet med metreleptin i rutinemessig klinisk praksis.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Lori Hartnett
- Telefonnummer: +3905212791
- E-post: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 40506
- Avsluttet
- University Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- Avsluttet
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
- Fullført
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Hovedetterforsker:
- Barbara Burton, MD
-
Ta kontakt med:
- Erika Vucko
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Moriarty, MD
-
Ta kontakt med:
- Patrick Moriarty, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Tilbaketrukket
- Ochsner Clinic Foundation
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
- Fullført
- Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Rekruttering
- Nih/Niddk/Deob
-
Hovedetterforsker:
- Marissa Lightbourne, MD
-
Ta kontakt med:
- Marissa Lightbourne, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
Hovedetterforsker:
- Elif Oral, MD
-
Ta kontakt med:
- Elif Oral, MD
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Michigan
-
Ta kontakt med:
- Vinood Misra
-
Hovedetterforsker:
- Vinood Misra, MD
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10314
- Fullført
- Richmond University Medical Centre
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
- Rekruttering
- Endocrinology Research Associates
-
Hovedetterforsker:
- Elena Christofides, MD
-
Ta kontakt med:
- Elena Christofides, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Hovedetterforsker:
- Shana McCormack, MD
-
Ta kontakt med:
- Shana McCormack, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Tilbaketrukket
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- UT Southwestern Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Ta kontakt med:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Helen Dichek, MD
-
Ta kontakt med:
- Helen Dichek, MD
-
-
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59800
- Rekruttering
- CHRU Hôpital Claude Huriez
-
Hovedetterforsker:
- Marie-Christine Vantyghem, MD
-
Ta kontakt med:
- Marie-Christine Vantyghem
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankrike, 75012
- Rekruttering
- Hôpital Saint-Antoine
-
Hovedetterforsker:
- Camille Vatier, MD
-
Ta kontakt med:
- Camille Vatier
-
-
Paris, France
-
Paris, Paris, France, Frankrike, 75019
- Rekruttering
- Hopital Robert Debre
-
Ta kontakt med:
- Elise Bismuth-Reisman, MD
-
Hovedetterforsker:
- Elise Bismuth-Reisman
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40126
- Rekruttering
- Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
-
Ta kontakt med:
- Alessandra Gambineri
-
Hovedetterforsker:
- Alessandra Gambineri, MD
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Italia, 56124
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
-
Hovedetterforsker:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
Ta kontakt med:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italia, 00133
- Tilbaketrukket
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
-
-
Verceilli
-
Novara, Verceilli, Italia, 13100
- Rekruttering
- Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
-
Hovedetterforsker:
- Flavia Prodam, MD
-
Ta kontakt med:
- Flavia Prodam, MD
-
-
-
-
Cambridge
-
Cambridge, Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Rekruttering
- Addenbrooke's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Anna Stears
-
Hovedetterforsker:
- Anna Stears, MD
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89075
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Hovedetterforsker:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
Ta kontakt med:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 0000
- Rekruttering
- Kinderkrankenhaus Auf der Bult
-
Ta kontakt med:
- Olga Kordonouri
-
Hovedetterforsker:
- Olga Kordonouri
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Hovedetterforsker:
- Elena Vorona, MD
-
Ta kontakt med:
- Elena Vorona, MD
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Hovedetterforsker:
- Konstanze Miehle, MD
-
Ta kontakt med:
- Konstanze Miehle, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter i USA med generalisert lipodystrofi behandlet med kommersielt Metreleptin, og pasienter i EØS med enten generalisert lipodystrofi eller delvis lipodystrofi, behandlet med kommersielt Metreleptin
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter behandlet med metreleptin gjennom kommersiell forsyning på tidspunktet eller før registrering i registeret
- Pasienter som gir skriftlig samtykke
- Pasient som slutter med metreleptin kliniske studier og fortsetter eller starter på nytt behandling med metreleptin gjennom kommersiell forsyning
Ekskluderingskriterier:
• Pasienter som for tiden behandles med et undersøkelsesmiddel som en del av en klinisk studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Metreleptin
Metreleptin nye brukere Metreleptin utbredte brukere |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alvorlighetsgraden og forekomsten av følgende sikkerhetshendelser hos pasienter som er forskrevet Metreleptin i rutinemessig klinisk praksis
Tidsramme: Bivirkninger vil bli samlet fra første dose til siste besøk - min. 10 år. For vanlige brukere: Alvorlige uønskede hendelser vil bli samlet inn fra 6 måneder før påmelding til siste besøk - min. 10 år.
|
Estimering av forekomsten av følgende hendelser av spesiell interesse hos pasienter behandlet med metreleptin som en del av gjeldende klinisk praksis: akutt pankreatitt assosiert med seponering av metreleptin inkludert fatal eller nekrotiserende pankreatitt, leverbivirkninger, alvorlig hypoglykemi, alvorlige overfølsomhetsreaksjoner, alvorlige og alvorlige infeksjoner som resulterer i sykehusinnleggelse eller død, tap av effekt, nye diagnoser av autoimmune lidelser, autoimmun sykdomsforverring, alle kreftformer, utsatte svangerskap og svangerskapsutfall, dødsfall av alle årsaker, medisineringsfeil.
|
Bivirkninger vil bli samlet fra første dose til siste besøk - min. 10 år. For vanlige brukere: Alvorlige uønskede hendelser vil bli samlet inn fra 6 måneder før påmelding til siste besøk - min. 10 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjennetegn på studiepopulasjonen når det gjelder demografisk profil, vitale tegn og kliniske tegn
Tidsramme: Demografi og Vital Signs-informasjon vil bli samlet inn ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
Beskrivelse av de generelle demografiske og kliniske egenskapene hos alle pasienter behandlet med metreleptin (analyse av bruksmønster)
|
Demografi og Vital Signs-informasjon vil bli samlet inn ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
|
Karakteristikker av studiepopulasjonen når det gjelder klinisk kjemi - Glykert hemoglobin (HbA1c), fastende plasmaglukose (FPG) og triglyserider (TG)
Tidsramme: Det vil bli samlet inn klinisk kjemi ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
Beskrivelse av rutinemessige laboratoriemålinger som kan utledes som effektendepunkter (inkludert HbA1c, FPG og TG) over tid
|
Det vil bli samlet inn klinisk kjemi ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
|
Kjennetegn på studiepopulasjonen når det gjelder bruken av metreleptin
Tidsramme: Behandlingsinformasjon vil bli samlet inn ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
Beskrivelse av metreleptineksponeringsinformasjonen hos alle pasienter behandlet med metreleptin (analyse av bruksmønster)
|
Behandlingsinformasjon vil bli samlet inn ved alle studiebesøk - min. 10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. oktober 2016
Primær fullføring (Antatt)
31. oktober 2031
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. desember 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2014
Først lagt ut (Antatt)
25. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hudsykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Hudsykdommer, metabolske
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Lipodystrofi
- Lipodystrofi, medfødt generalisert
- Lipodystrofi, delvis, ervervet
- Metreleptin
Andre studie-ID-numre
- AEGR-734-400
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .