MEASuRE: Registro de Eficácia e Segurança da Metreleptina (MEASuRE)
15 de julho de 2026 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
O estudo é um registro pós-autorização, prospectivo e voluntário de pacientes tratados com metreleptina comercial, incluindo, entre outros, pacientes nos EUA e na EEA.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo não intervencional, multicêntrico, prospectivo e observacional de pacientes recebendo tratamento com metreleptina comercial para lipodistrofia nos EUA (GL) e EEA (GL e PL).
Este registro aumentará o conhecimento sobre a metreleptina adquirido em ensaios clínicos, fornecendo informações sobre as taxas de incidência de pancreatite aguda associada à descontinuação da metreleptina; e todos os casos de pancreatite necrosante ou fatal, eventos adversos hepáticos, hipoglicemia, reações de hipersensibilidade, infecções sérias e graves, incluindo infecções graves resultando em hospitalização e morte, perda de eficácia, novos diagnósticos de distúrbios autoimunes, exacerbação de distúrbios autoimunes existentes, todos os tipos de câncer (excluindo câncer de pele não melanoma) por tipo de câncer, gestações expostas e mortes por todas as causas, em pacientes tratados com metreleptina na prática clínica de rotina.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lori Hartnett
- Número de telefone: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89075
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Investigador principal:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
Contato:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Alemanha, 0000
- Recrutamento
- Kinderkrankenhaus Auf der Bult
-
Contato:
- Olga Kordonouri
-
Investigador principal:
- Olga Kordonouri
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 48149
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Investigador principal:
- Elena Vorona, MD
-
Contato:
- Elena Vorona, MD
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
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Investigador principal:
- Konstanze Miehle, MD
-
Contato:
- Konstanze Miehle, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 40506
- Rescindido
- University Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Rescindido
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Concluído
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Investigador principal:
- Barbara Burton, MD
-
Contato:
- Erika Vucko
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Investigador principal:
- Patrick Moriarty, MD
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Contato:
- Patrick Moriarty, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Retirado
- Ochsner Clinic Foundation
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Concluído
- Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- Nih/Niddk/Deob
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Investigador principal:
- Marissa Lightbourne, MD
-
Contato:
- Marissa Lightbourne, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan
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Investigador principal:
- Elif Oral, MD
-
Contato:
- Elif Oral, MD
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Recrutamento
- Childrens Hospital of Michigan
-
Contato:
- Vinood Misra
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Investigador principal:
- Vinood Misra, MD
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Concluído
- Richmond University Medical Centre
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- Recrutamento
- Endocrinology Research Associates
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Investigador principal:
- Elena Christofides, MD
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Contato:
- Elena Christofides, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Investigador principal:
- Shana McCormack, MD
-
Contato:
- Shana McCormack, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Retirado
- University of Pennsylvania
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Investigador principal:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Contato:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Seattle Children's Hospital
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Investigador principal:
- Helen Dichek, MD
-
Contato:
- Helen Dichek, MD
-
-
-
-
Nord
-
Lille, Nord, França, 59800
- Recrutamento
- CHRU Hôpital Claude Huriez
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Investigador principal:
- Marie-Christine Vantyghem, MD
-
Contato:
- Marie-Christine Vantyghem
-
-
Paris
-
Paris, Paris, França, 75012
- Recrutamento
- Hôpital Saint-Antoine
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Investigador principal:
- Camille Vatier, MD
-
Contato:
- Camille Vatier
-
-
Paris, France
-
Paris, Paris, France, França, 75019
- Recrutamento
- Hopital Robert Debre
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Contato:
- Elise Bismuth-Reisman, MD
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Investigador principal:
- Elise Bismuth-Reisman
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-
-
-
Bologna
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Bologna, Bologna, Itália, 40126
- Recrutamento
- Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
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Contato:
- Alessandra Gambineri
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Investigador principal:
- Alessandra Gambineri, MD
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-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Itália, 56124
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
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Investigador principal:
- Giovanni Ceccarini, MD
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Contato:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Itália, 00133
- Retirado
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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-
Verceilli
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Novara, Verceilli, Itália, 13100
- Recrutamento
- Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
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Investigador principal:
- Flavia Prodam, MD
-
Contato:
- Flavia Prodam, MD
-
-
-
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Cambridge
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Cambridge, Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Recrutamento
- Addenbrooke's Hospital
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Contato:
- Anna Stears
-
Investigador principal:
- Anna Stears, MD
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes nos EUA com Lipodistrofia Generalizada tratados com Metreleptina comercial e pacientes na EEA com Lipodistrofia Generalizada ou Lipodistrofia Parcial, tratados com Metreleptina comercial
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes tratados com metreleptina por meio de fornecimento comercial no momento ou antes da inscrição no registro
- Pacientes que fornecem um consentimento por escrito
- Paciente saindo de estudos clínicos com metreleptina e continuando ou reiniciando o tratamento com metreleptina por meio de fornecimento comercial
Critério de exclusão:
• Pacientes atualmente tratados com um agente experimental como parte de um ensaio clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Metreleptina
Novos usuários de Metreleptina Usuários prevalentes de Metreleptina |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A gravidade e incidência dos seguintes eventos de segurança em pacientes prescritos com metreleptina na prática clínica de rotina
Prazo: Os eventos adversos serão coletados desde a primeira dose até a última consulta - min. 10 anos. Para usuários prevalentes: Eventos adversos graves serão coletados 6 meses antes da inscrição até a última visita - min. 10 anos.
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Estimativa das taxas de incidência dos seguintes eventos de interesse especial em pacientes tratados com metreleptina como parte da prática clínica atual: pancreatite aguda associada à descontinuação da metreleptina, incluindo pancreatite fatal ou necrosante, eventos adversos hepáticos, hipoglicemia grave, reações graves de hipersensibilidade, reações graves e infecções graves que resultam em hospitalização ou morte, perda de eficácia, novos diagnósticos de doenças autoimunes, exacerbação de doenças autoimunes, todos os tipos de cancro, gravidezes expostas e resultados de gravidez, mortes por todas as causas, erros de medicação.
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Os eventos adversos serão coletados desde a primeira dose até a última consulta - min. 10 anos. Para usuários prevalentes: Eventos adversos graves serão coletados 6 meses antes da inscrição até a última visita - min. 10 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Características da população de estudo quanto ao perfil demográfico, sinais vitais e sinais clínicos
Prazo: Informações demográficas e de sinais vitais serão coletadas em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Descrição das características demográficas e clínicas gerais em todos os pacientes tratados com metreleptina (análise de padrão de uso)
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Informações demográficas e de sinais vitais serão coletadas em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Características da população de estudo em termos de química clínica - Hemoglobina Glicada (HbA1c), Glicose Plasmática em Jejum (FPG) e Triglicerídeos (TG)
Prazo: A química clínica será coletada em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Descrição das medições laboratoriais de rotina que podem ser inferidas como endpoints de eficácia (incluindo HbA1c, FPG e TG) ao longo do tempo
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A química clínica será coletada em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Características da população de estudo quanto ao uso de metreleptina
Prazo: As informações sobre o tratamento serão coletadas em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Descrição das informações de exposição à metreleptina em todos os pacientes tratados com metreleptina (análise de padrão de uso)
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As informações sobre o tratamento serão coletadas em todas as visitas do estudo - min. 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
25 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças de pele
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças de Pele Metabólicas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia Congênita Generalizada
- Lipodistrofia, parcial, adquirida
- Mereleptina
Outros números de identificação do estudo
- AEGR-734-400
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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