Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MÅL: Metreleptin effektivitets- og sikkerhedsregister (MEASuRE)

15. juli 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Studiet er et prospektivt, frivilligt post-godkendelsesregister over patienter behandlet med kommercielt metreleptin, herunder, men ikke begrænset til, patienter i USA og EØS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, multicenter, prospektiv, observationsundersøgelse af patienter, der modtager behandling med kommercielt metreleptin til lipodystrofi i USA (GL) og EEA (GL og PL).

Dette register vil tilføje viden om metreleptin opnået fra kliniske forsøg ved at give oplysninger om forekomsten af ​​akut pancreatitis forbundet med seponering af metreleptin; og alle tilfælde af fatal eller nekrotiserende pancreatitis, leverbivirkninger, hypoglykæmi, overfølsomhedsreaktioner, alvorlige og alvorlige infektioner, herunder alvorlige infektioner, der resulterer i hospitalsindlæggelse og død, tab af effekt, nye diagnoser af autoimmune lidelser, forværring af eksisterende autoimmune lidelser, alle kræftformer (eksklusive ikke-melanom hudkræft) efter kræfttype, eksponerede graviditeter og dødsfald af alle årsager, hos patienter behandlet med metreleptin i rutinemæssig klinisk praksis.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Cambridge
      • Cambridge, Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
          • Anna Stears
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Stears, MD
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 40506
        • Afsluttet
        • University Alabama at Birmingham
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Afsluttet
        • City of Hope
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Afsluttet
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Burton, MD
        • Kontakt:
          • Erika Vucko
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Moriarty, MD
        • Kontakt:
          • Patrick Moriarty, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Trukket tilbage
        • Ochsner Clinic Foundation
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Afsluttet
        • Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • Nih/Niddk/Deob
        • Ledende efterforsker:
          • Marissa Lightbourne, MD
        • Kontakt:
          • Marissa Lightbourne, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ledende efterforsker:
          • Elif Oral, MD
        • Kontakt:
          • Elif Oral, MD
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Kontakt:
          • Vinood Misra
        • Ledende efterforsker:
          • Vinood Misra, MD
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Afsluttet
        • Richmond University Medical Centre
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • Rekruttering
        • Endocrinology Research Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Christofides, MD
        • Kontakt:
          • Elena Christofides, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Shana McCormack, MD
        • Kontakt:
          • Shana McCormack, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Trukket tilbage
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Kontakt:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Helen Dichek, MD
        • Kontakt:
          • Helen Dichek, MD
  • Frankrig
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59800
        • Rekruttering
        • CHRU Hôpital Claude Huriez
        • Ledende efterforsker:
          • Marie-Christine Vantyghem, MD
        • Kontakt:
          • Marie-Christine Vantyghem
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Ledende efterforsker:
          • Camille Vatier, MD
        • Kontakt:
          • Camille Vatier
    • Paris, France
      • Paris, Paris, France, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • Hopital Robert Debre
        • Kontakt:
          • Elise Bismuth-Reisman, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Elise Bismuth-Reisman
  • Italien
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italien, 40126
        • Rekruttering
        • Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
        • Kontakt:
          • Alessandra Gambineri
        • Ledende efterforsker:
          • Alessandra Gambineri, MD
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Italien, 56124
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
        • Ledende efterforsker:
          • Giovanni Ceccarini, MD
        • Kontakt:
          • Giovanni Ceccarini, MD
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien, 00133
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    • Verceilli
      • Novara, Verceilli, Italien, 13100
        • Rekruttering
        • Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
        • Ledende efterforsker:
          • Flavia Prodam, MD
        • Kontakt:
          • Flavia Prodam, MD
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89075
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Ulm
        • Ledende efterforsker:
          • Julia Von Schnurbein, MD
        • Kontakt:
          • Julia Von Schnurbein, MD
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 0000
        • Rekruttering
        • Kinderkrankenhaus Auf der Bult
        • Kontakt:
          • Olga Kordonouri
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Kordonouri
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Muenster
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Vorona, MD
        • Kontakt:
          • Elena Vorona, MD
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
        • Ledende efterforsker:
          • Konstanze Miehle, MD
        • Kontakt:
          • Konstanze Miehle, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i USA med generaliseret lipodystrofi behandlet med kommercielt Metreleptin og patienter i EØS med enten generaliseret lipodystrofi eller partiel lipodystrofi, behandlet med kommercielt Metreleptin

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter behandlet med metreleptin gennem kommerciel forsyning på tidspunktet eller før indskrivning i registeret
  • Patienter, der giver et skriftligt samtykke
  • Patient, der stopper kliniske undersøgelser med metreleptin og fortsætter eller genoptager behandlingen med metreleptin gennem kommerciel levering

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der i øjeblikket behandles med et forsøgsmiddel som en del af et klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Metreleptin

Metreleptin nye brugere

Metreleptin udbredte brugere
Medicin: Metreleptin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgraden og forekomsten af ​​følgende sikkerhedshændelser hos patienter ordineret Metreleptin i rutinemæssig klinisk praksis
Tidsramme: Bivirkninger vil blive indsamlet fra første dosis til sidste besøg - min. 10 år. For almindelige brugere: Alvorlige bivirkninger vil blive indsamlet fra 6 måneder før tilmelding til sidste besøg - min. 10 år.
Estimering af forekomsten af ​​følgende hændelser af særlig interesse hos patienter behandlet med metreleptin som en del af den nuværende kliniske praksis: akut pancreatitis forbundet med seponering af metreleptin inklusive fatal eller nekrotiserende pancreatitis, leverbivirkninger, alvorlig hypoglykæmi, alvorlige overfølsomhedsreaktioner, alvorlige og alvorlige infektioner, der resulterer i hospitalsindlæggelse eller død, tab af effekt, nye diagnoser af autoimmune lidelser, autoimmun sygdomsforværring, alle kræftformer, eksponerede graviditeter og graviditetsudfald, dødsfald af alle årsager, medicineringsfejl.
Bivirkninger vil blive indsamlet fra første dosis til sidste besøg - min. 10 år. For almindelige brugere: Alvorlige bivirkninger vil blive indsamlet fra 6 måneder før tilmelding til sidste besøg - min. 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteristika for undersøgelsespopulationen med hensyn til demografisk profil, vitale tegn og kliniske tegn
Tidsramme: Demografi og Vital Signs-oplysninger vil blive indsamlet ved alle studiebesøg - min. 10 år
Beskrivelse af de overordnede demografiske og kliniske karakteristika hos alle patienter behandlet med metreleptin (analyse af brugsmønster)
Demografi og Vital Signs-oplysninger vil blive indsamlet ved alle studiebesøg - min. 10 år
Karakteristika for undersøgelsespopulationen med hensyn til klinisk kemi - Glyceret hæmoglobin (HbA1c), Fasting Plasma Glucose (FPG) og Triglycerider (TG)
Tidsramme: Der vil blive indsamlet klinisk kemi ved alle studiebesøg - min. 10 år
Beskrivelse af rutinemæssige laboratoriemålinger, der kunne udledes som effektmål (inklusive HbA1c, FPG og TG) over tid
Der vil blive indsamlet klinisk kemi ved alle studiebesøg - min. 10 år
Karakteristika for undersøgelsespopulationen med hensyn til dens brug af metreleptin
Tidsramme: Behandlingsoplysninger vil blive indsamlet ved alle studiebesøg - min. 10 år
Beskrivelse af metreleptineksponeringsoplysningerne hos alle patienter behandlet med metreleptin (analyse af brugsmønster)
Behandlingsoplysninger vil blive indsamlet ved alle studiebesøg - min. 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Efterforskere

  • Studieleder: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2031

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2014

Først opslået (Anslået)

25. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AEGR-734-400

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner