MEDIDA: Registro de Eficacia y Seguridad de Metreleptina (MEASuRE)
15 de julio de 2026 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
El estudio es un registro voluntario, prospectivo y posterior a la autorización de pacientes tratados con metreleptina comercial que incluye, entre otros, pacientes en los EE. UU. y el EEE.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio observacional, prospectivo, multicéntrico y no intervencionista de pacientes que reciben tratamiento con metreleptina comercial para la lipodistrofia en los EE. UU. (GL) y el EEE (GL y PL).
Este registro se sumará al conocimiento sobre metreleptina obtenido de los ensayos clínicos al proporcionar información sobre las tasas de incidencia de pancreatitis aguda asociada con la suspensión de metreleptina; y todos los casos de pancreatitis fatal o necrotizante, eventos adversos hepáticos, hipoglucemia, reacciones de hipersensibilidad, infecciones graves y severas, incluidas infecciones graves que resultan en hospitalización y muerte, pérdida de eficacia, nuevos diagnósticos de trastornos autoinmunes, exacerbación de trastornos autoinmunes existentes, todos los cánceres (excluido el cáncer de piel no melanoma) por tipo de cáncer, embarazos expuestos y muertes por todas las causas, en pacientes tratados con metreleptina en la práctica clínica habitual.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lori Hartnett
- Número de teléfono: +3905212791
- Correo electrónico: clinicaltrials_info@chiesi.com
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89075
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Investigador principal:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
Contacto:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Alemania, 0000
- Reclutamiento
- Kinderkrankenhaus Auf der Bult
-
Contacto:
- Olga Kordonouri
-
Investigador principal:
- Olga Kordonouri
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Alemania, 48149
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Investigador principal:
- Elena Vorona, MD
-
Contacto:
- Elena Vorona, MD
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Investigador principal:
- Konstanze Miehle, MD
-
Contacto:
- Konstanze Miehle, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 40506
- Terminado
- University Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Terminado
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Terminado
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Investigador principal:
- Barbara Burton, MD
-
Contacto:
- Erika Vucko
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
Investigador principal:
- Patrick Moriarty, MD
-
Contacto:
- Patrick Moriarty, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Retirado
- Ochsner Clinic Foundation
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Terminado
- Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- Nih/Niddk/Deob
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Investigador principal:
- Marissa Lightbourne, MD
-
Contacto:
- Marissa Lightbourne, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan
-
Investigador principal:
- Elif Oral, MD
-
Contacto:
- Elif Oral, MD
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of Michigan
-
Contacto:
- Vinood Misra
-
Investigador principal:
- Vinood Misra, MD
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Terminado
- Richmond University Medical Centre
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- Reclutamiento
- Endocrinology Research Associates
-
Investigador principal:
- Elena Christofides, MD
-
Contacto:
- Elena Christofides, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Investigador principal:
- Shana McCormack, MD
-
Contacto:
- Shana McCormack, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Retirado
- University of Pennsylvania
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- UT Southwestern Medical Center
-
Investigador principal:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Contacto:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
-
Investigador principal:
- Helen Dichek, MD
-
Contacto:
- Helen Dichek, MD
-
-
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francia, 59800
- Reclutamiento
- CHRU Hôpital Claude Huriez
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Investigador principal:
- Marie-Christine Vantyghem, MD
-
Contacto:
- Marie-Christine Vantyghem
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Francia, 75012
- Reclutamiento
- Hôpital Saint-Antoine
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Investigador principal:
- Camille Vatier, MD
-
Contacto:
- Camille Vatier
-
-
Paris, France
-
Paris, Paris, France, Francia, 75019
- Reclutamiento
- Hopital Robert Debre
-
Contacto:
- Elise Bismuth-Reisman, MD
-
Investigador principal:
- Elise Bismuth-Reisman
-
-
-
-
Bologna
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Bologna, Bologna, Italia, 40126
- Reclutamiento
- Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
-
Contacto:
- Alessandra Gambineri
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Investigador principal:
- Alessandra Gambineri, MD
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Italia, 56124
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
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Investigador principal:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
Contacto:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italia, 00133
- Retirado
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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-
Verceilli
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Novara, Verceilli, Italia, 13100
- Reclutamiento
- Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
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Investigador principal:
- Flavia Prodam, MD
-
Contacto:
- Flavia Prodam, MD
-
-
-
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Cambridge
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Cambridge, Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Reclutamiento
- Addenbrooke's Hospital
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Contacto:
- Anna Stears
-
Investigador principal:
- Anna Stears, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes en los EE. UU. con lipodistrofia generalizada tratados con metreleptina comercial, y pacientes en el EEE con lipodistrofia generalizada o lipodistrofia parcial, tratados con metreleptina comercial
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes tratados con metreleptina a través de suministro comercial en el momento o antes de la inscripción en el registro
- Pacientes que dan su consentimiento por escrito
- Paciente que finaliza los estudios clínicos de metreleptina y continúa o reinicia el tratamiento con metreleptina a través del suministro comercial
Criterio de exclusión:
• Pacientes actualmente tratados con un agente en investigación como parte de un ensayo clínico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Metreleptina
Nuevos usuarios de metreleptina Usuarios prevalentes de metreleptina |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La gravedad y la incidencia de los siguientes eventos de seguridad en pacientes a los que se les prescribió metreleptina en la práctica clínica habitual
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se recopilarán desde la primera dosis hasta la última visita: mín. 10 años. Para usuarios frecuentes: los eventos adversos graves se recopilarán desde los 6 meses anteriores a la inscripción hasta la última visita: mín. 10 años.
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Estimación de las tasas de incidencia de los siguientes eventos de especial interés en pacientes tratados con metreleptina como parte de la práctica clínica actual: pancreatitis aguda asociada con la interrupción de metreleptina, incluida pancreatitis fatal o necrotizante, eventos adversos hepáticos, hipoglucemia grave, reacciones de hipersensibilidad graves, reacciones adversas graves y infecciones graves que resultan en hospitalización o muerte, pérdida de eficacia, nuevos diagnósticos de trastornos autoinmunes, exacerbación de enfermedades autoinmunes, todos los cánceres, embarazos expuestos y resultados del embarazo, muertes por todas las causas, errores de medicación.
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Los eventos adversos se recopilarán desde la primera dosis hasta la última visita: mín. 10 años. Para usuarios frecuentes: los eventos adversos graves se recopilarán desde los 6 meses anteriores a la inscripción hasta la última visita: mín. 10 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Características de la población de estudio en cuanto a perfil demográfico, signos vitales y signos clínicos
Periodo de tiempo: Se recopilará información demográfica y de signos vitales en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Descripción de las características demográficas y clínicas globales de todos los pacientes tratados con metreleptina (análisis del patrón de uso)
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Se recopilará información demográfica y de signos vitales en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Características de la población de estudio en términos de química clínica - Hemoglobina glicosilada (HbA1c), Glucosa plasmática en ayunas (FPG) y Triglicéridos (TG)
Periodo de tiempo: La química clínica se recopilará en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Descripción de las mediciones de laboratorio de rutina que podrían inferirse como puntos finales de eficacia (incluidos HbA1c, FPG y TG) a lo largo del tiempo
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La química clínica se recopilará en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Características de la población de estudio en cuanto al uso de metreleptina
Periodo de tiempo: La información del tratamiento se recopilará en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Descripción de la información de exposición a metreleptina en todos los pacientes tratados con metreleptina (análisis del patrón de uso)
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La información del tratamiento se recopilará en todas las visitas del estudio - min. 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de octubre de 2016
Finalización primaria (Estimado)
31 de octubre de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
25 de diciembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de la piel
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades De La Piel Metabólicas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia Congénita Generalizada
- Lipodistrofia, parcial, adquirida
- metreleptina
Otros números de identificación del estudio
- AEGR-734-400
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .