Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MAATREGEL: Metreleptine-effectiviteits- en veiligheidsregister (MEASuRE)

23 november 2022 bijgewerkt door: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

De studie is een post-autorisatie, prospectieve, vrijwillige registratie van patiënten die worden behandeld met commercieel metreleptine, waaronder, maar niet beperkt tot, patiënten in de VS en de EER.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-interventionele, multicenter, prospectieve, observationele studie van patiënten die behandeld worden met commerciële metreleptine voor lipodystrofie in de VS (GL) en EER (GL en PL).

Dit register zal bijdragen aan de kennis over metreleptine die is verkregen uit klinische onderzoeken door informatie te verstrekken over de incidentiepercentages van acute pancreatitis geassocieerd met het staken van metreleptine; en alle gevallen van fatale of necrotiserende pancreatitis, leverbijwerkingen, hypoglykemie, overgevoeligheidsreacties, ernstige en ernstige infecties, waaronder ernstige infecties die ziekenhuisopname en overlijden tot gevolg hebben, verlies van werkzaamheid, nieuwe diagnoses van auto-immuunziekten, verergering van bestaande auto-immuunziekten, alle vormen van kanker (exclusief niet-melanome huidkanker) naar kankertype, blootgestelde zwangerschappen en overlijden door alle oorzaken, bij patiënten die in de dagelijkse klinische praktijk met metreleptine werden behandeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Ruth Louzado
Telefoonnummer: +1 855-303-2347
E-mail: medinfo@amrytpharma.com

Studie Locaties

Duitsland
- Baden Wuerttemberg
  - Ulm, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 89075
    - Werving
    - Universitaetsklinikum Ulm
    - Contact:
      
      Julia Von Schnurbein, MD
      
      Telefoonnummer: +4973150057440
      
      E-mail: julia.vonschnurbein@uniklinik-ulm.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Julia Von Schnurbein, MD
- Nordrhein Westfalen
  - Muenster, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 48149
    - Werving
    - Universitaetsklinikum Muenster
    - Contact:
      
      Elena Vorona, MD
      
      Telefoonnummer: +492518344874
      
      E-mail: elena.vorona@ukmuenster.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Elena Vorona, MD
- Sachsen
  - Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
    - Nog niet aan het werven
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
    - Contact:
      
      Konstanze Miehle, MD
      
      Telefoonnummer: +493419724239
      
      E-mail: konstanze.miehle@medizin.uni-leipzig.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Konstanze Miehle, MD
Italië
- - Pisa, Italië, 56126
    - Werving
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
    - Contact:
      
      Giovanni Ceccarini, MD
      
      Telefoonnummer: +3950997380
      
      E-mail: giovanni.ceccarini@unipi.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Giovanni Ceccarini, MD
  - Roma, Italië, 00133
    - Nog niet aan het werven
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
    - Contact:
      
      Paolo Sbraccia, MD
      
      Telefoonnummer: +390620902680
      
      E-mail: sbraccia@med.uniroma2.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Paolo Sbraccia, MD
- Verceilli
  - Novara, Verceilli, Italië, 13100
    - Werving
    - Università del Piemonte orientale "Amedeo Avogadro"
    - Contact:
      
      Flavia Prodam, MD
      
      Telefoonnummer: +3903213733905
      
      E-mail: flavia.prodam@med.uniupo.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Flavia Prodam, MD
Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 40506
    - Beëindigd
    - University Alabama at Birmingham
- California
  - Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
    - Werving
    - City of Hope
    - Contact:
      
      Behrouz Salehian, MD
      
      Telefoonnummer: 626-256-2251
      
      E-mail: bsalehian@coh.org
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Behrouz Salehian, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
    - Werving
    - Atlanta Diabetes Associates
    - Contact:
      
      Jonathan Ownby, MD
      
      Telefoonnummer: 404-355-4393
      
      E-mail: jownby@atlantadiabetes.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Jonathan Ownby, MD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Werving
    - Northwestern University Children's Memorial Hospital
    - Contact:
      
      Barbara Burton, MD
      
      Telefoonnummer: 773-880-3058
      
      E-mail: bburton@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - Werving
    - U. of Kansas Hospital
    - Contact:
      
      Patrick Moriarty, MD
      
      Telefoonnummer: 913-588-4064
      
      E-mail: pmoriart@kumc.edu
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Patrick Moriarty, MD
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
    - Ingetrokken
    - Ochsner Clinic Foundation
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
    - Werving
    - Children's Hospital of New Orleans
    - Contact:
      
      Dania Felipe-Ramirez, MD
      
      Telefoonnummer: 504-896-9441
      
      E-mail: dfelip@lsuhsc.edu
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Dania Felipe-Ramirez, MD
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
    - Werving
    - Nih/Niddk/Ceb
    - Contact:
      
      Elaine Cochran, NP
      
      Telefoonnummer: 301-496-2718
      
      E-mail: elaine_cochran@nih.gov
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Elaine Cochran, NP
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
    - Werving
    - University of Michigan
    - Contact:
      
      Elif Oral, MD
      
      Telefoonnummer: 734-615-7271
      
      E-mail: eliforal@med.umich.edu
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    - Nog niet aan het werven
    - Detroit Children's Hospital
    - Contact:
      
      Vinood Misra
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Vinood Misra, MD
- New York
  - Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
    - Werving
    - Richmond University Medical Centre
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Svetlana Ten, MD
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
    - Werving
    - Endocrinology Research Associates
    - Contact:
      
      Elena Christofides, MD
      
      Telefoonnummer: 614-824-5865
      
      E-mail: christofides@endocrinology-associates.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Elena Christofides, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Werving
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Contact:
      
      Shana McCormack, MD
      
      Telefoonnummer: 215-590-1000
      
      E-mail: mccormacks1@email.chop.edu
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Shana McCormack, MD
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Ingetrokken
    - University of Pennsylvania
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    - Werving
    - University Texas Southwestern INT
    - Contact:
      
      Abhimanyu Garg, MD
      
      Telefoonnummer: 214-648-2895
      
      E-mail: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Abhimanyu Garg, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Werving
    - Seattle Children's Hospital
    - Contact:
      
      Helen Dichek, MD
      
      Telefoonnummer: 206-987-4056
      
      E-mail: helen.dichek@seattlechildrens.org
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Helen Dichek, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

VOLWASSEN
OUDER_ADULT
KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten in de VS met gegeneraliseerde lipodystrofie behandeld met in de handel verkrijgbaar metreleptine, en patiënten in de EER met gegeneraliseerde lipodystrofie of gedeeltelijke lipodystrofie, behandeld met in de handel verkrijgbaar metreleptine

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten behandeld met metreleptine via commerciële levering op dat moment of vóór inschrijving in het register
Patiënten die een schriftelijke toestemming geven
Patiënt komt uit de klinische onderzoeken met metreleptine en zet de behandeling met metreleptine voort of hervat deze via commerciële levering

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die momenteel worden behandeld met een onderzoeksmiddel als onderdeel van een klinische studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Metreleptine Metreleptine nieuwe gebruikers Metreleptine overwegend gebruikers

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
De ernst en incidentie van de volgende veiligheidsgebeurtenissen bij patiënten die Metreleptine voorgeschreven kregen in de dagelijkse klinische praktijk Tijdsspanne: Bijwerkingen worden verzameld vanaf de eerste dosis tot het laatste bezoek - min. 10 jaar	Schatting van de incidentie van de volgende voorvallen die van speciaal belang zijn bij patiënten die met metreleptine worden behandeld als onderdeel van de huidige klinische praktijk: acute pancreatitis geassocieerd met stopzetting van metreleptine, waaronder fatale of necrotiserende pancreatitis, leverbijwerkingen, ernstige hypoglykemie, ernstige overgevoeligheidsreacties, ernstige en ernstige infecties die ziekenhuisopname of overlijden tot gevolg hebben, verlies van werkzaamheid, nieuwe diagnoses van auto-immuunziekten, exacerbatie van auto-immuunziekten, alle vormen van kanker, blootgestelde zwangerschappen en zwangerschapsuitkomsten, sterfgevallen door alle oorzaken.	Bijwerkingen worden verzameld vanaf de eerste dosis tot het laatste bezoek - min. 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Kenmerken van de onderzoekspopulatie in termen van demografisch profiel, vitale functies en klinische symptomen Tijdsspanne: Demografische gegevens en informatie over vitale functies worden verzameld bij alle studiebezoeken - min. 10 jaar	Beschrijving van de algemene demografische en klinische kenmerken bij alle patiënten die met metreleptine werden behandeld (analyse van het gebruikspatroon)	Demografische gegevens en informatie over vitale functies worden verzameld bij alle studiebezoeken - min. 10 jaar
Kenmerken van de onderzoekspopulatie in termen van klinische chemie - hemoglobineglycaat (HbA1c), nuchtere plasmaglucose (FPG) en triglyceriden (TG) Tijdsspanne: Klinische chemie wordt verzameld bij alle studiebezoeken - min. 10 jaar	Beschrijving van routinematige laboratoriummetingen die in de loop van de tijd kunnen worden afgeleid als werkzaamheidseindpunten (waaronder HbA1c, FPG en TG)	Klinische chemie wordt verzameld bij alle studiebezoeken - min. 10 jaar
Kenmerken van de onderzoekspopulatie wat betreft het gebruik van metreleptine Tijdsspanne: Bij alle studiebezoeken wordt informatie over de behandeling verzameld - min. 10 jaar	Beschrijving van de informatie over de blootstelling aan metreleptine bij alle patiënten die met metreleptine werden behandeld (analyse van het gebruikspatroon)	Bij alle studiebezoeken wordt informatie over de behandeling verzameld - min. 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

Studie directeur: Ruth Louzado, Amryt Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

15 januari 2016

Primaire voltooiing (VERWACHT)

31 oktober 2031

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

29 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

AEGR-734-400 / D5560R00003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .