OPATŘENÍ: Registr účinnosti a bezpečnosti metreleptinu (MEASuRE)
15. července 2026 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Studie je poregistračním, prospektivním, dobrovolným registrem pacientů léčených komerčním metreleptinem, včetně, ale bez omezení, pacientů v USA a EEA.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o neintervenční, multicentrickou, prospektivní, observační studii pacientů léčených komerčním metreleptinem pro lipodystrofii v USA (GL) a EEA (GL a PL).
Tento registr rozšíří znalosti o metroleptinu získané z klinických studií tím, že poskytne informace o incidenci akutní pankreatitidy spojené s vysazením metroleptinu; a všechny případy fatální nebo nekrotizující pankreatitidy, jaterní nežádoucí příhody, hypoglykémie, reakce z přecitlivělosti, závažné a závažné infekce, včetně závažných infekcí vedoucích k hospitalizaci a úmrtí, ztráta účinnosti, nové diagnózy autoimunitních poruch, exacerbace stávajících autoimunitních poruch, všechny druhy rakoviny (s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže) podle typu rakoviny, exponovaných těhotenství a úmrtí ze všech příčin u pacientů léčených metreleptinem v běžné klinické praxi.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Lori Hartnett
- Telefonní číslo: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studijní místa
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59800
- Nábor
- CHRU Hôpital Claude Huriez
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marie-Christine Vantyghem, MD
-
Kontakt:
- Marie-Christine Vantyghem
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Francie, 75012
- Nábor
- Hôpital Saint-Antoine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Camille Vatier, MD
-
Kontakt:
- Camille Vatier
-
-
Paris, France
-
Paris, Paris, France, Francie, 75019
- Nábor
- Hopital Robert Debre
-
Kontakt:
- Elise Bismuth-Reisman, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elise Bismuth-Reisman
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Itálie, 40126
- Nábor
- Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
-
Kontakt:
- Alessandra Gambineri
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alessandra Gambineri, MD
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Itálie, 56124
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
Kontakt:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Itálie, 00133
- Staženo
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
-
-
Verceilli
-
Novara, Verceilli, Itálie, 13100
- Nábor
- Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Flavia Prodam, MD
-
Kontakt:
- Flavia Prodam, MD
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89075
- Nábor
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
Kontakt:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Německo, 0000
- Nábor
- Kinderkrankenhaus Auf der Bult
-
Kontakt:
- Olga Kordonouri
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Olga Kordonouri
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
- Nábor
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elena Vorona, MD
-
Kontakt:
- Elena Vorona, MD
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Německo, 04103
- Nábor
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Konstanze Miehle, MD
-
Kontakt:
- Konstanze Miehle, MD
-
-
-
-
Cambridge
-
Cambridge, Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Nábor
- Addenbrooke's Hospital
-
Kontakt:
- Anna Stears
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anna Stears, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 40506
- Ukončeno
- University Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- Ukončeno
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Dokončeno
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Barbara Burton, MD
-
Kontakt:
- Erika Vucko
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrick Moriarty, MD
-
Kontakt:
- Patrick Moriarty, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Staženo
- Ochsner Clinic Foundation
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
- Dokončeno
- Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- Nábor
- Nih/Niddk/Deob
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marissa Lightbourne, MD
-
Kontakt:
- Marissa Lightbourne, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elif Oral, MD
-
Kontakt:
- Elif Oral, MD
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Nábor
- Childrens Hospital of Michigan
-
Kontakt:
- Vinood Misra
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vinood Misra, MD
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
- Dokončeno
- Richmond University Medical Centre
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
- Nábor
- Endocrinology Research Associates
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elena Christofides, MD
-
Kontakt:
- Elena Christofides, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shana McCormack, MD
-
Kontakt:
- Shana McCormack, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Staženo
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- UT Southwestern Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Kontakt:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Seattle Children's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Helen Dichek, MD
-
Kontakt:
- Helen Dichek, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti v USA s generalizovanou lipodystrofií léčení komerčním Metreleptinem a pacienti v EEA buď s generalizovanou lipodystrofií nebo parciální lipodystrofií, léčení komerčním Metreleptinem
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti léčení metleptinem prostřednictvím komerční nabídky v době nebo před zápisem do registru
- Pacienti, kteří poskytnou písemný souhlas
- Pacient opouštějící klinické studie s metreleptinem a pokračující nebo znovuzahajující léčbu metleptinem prostřednictvím komerční dodávky
Kritéria vyloučení:
• Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni hodnocenou látkou v rámci klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Metroleptin
Noví uživatelé Metreleptinu Převládající uživatelé metreleptinu |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažnost a výskyt následujících bezpečnostních událostí u pacientů předepsaných Metreleptinem v běžné klinické praxi
Časové okno: Nežádoucí účinky budou shromažďovány od první dávky do poslední návštěvy - min. 10 let. Pro převládající uživatele: Závažné nežádoucí příhody budou shromažďovány od 6 měsíců před registrací do poslední návštěvy – min. 10 let.
|
Odhad četnosti výskytu následujících příhod zvláštního zájmu u pacientů léčených metreleptinem v rámci současné klinické praxe: akutní pankreatitida spojená s přerušením léčby metreleptinem včetně fatální nebo nekrotizující pankreatitidy, jaterní nežádoucí příhody, těžká hypoglykémie, závažné reakce z přecitlivělosti, závažné a těžké infekce vedoucí k hospitalizaci nebo smrti, ztráta účinnosti, nové diagnózy autoimunitních poruch, exacerbace autoimunitních onemocnění, všechny druhy rakoviny, nechráněná těhotenství a výsledky těhotenství, úmrtí ze všech příčin, chyby v medikaci.
|
Nežádoucí účinky budou shromažďovány od první dávky do poslední návštěvy - min. 10 let. Pro převládající uživatele: Závažné nežádoucí příhody budou shromažďovány od 6 měsíců před registrací do poslední návštěvy – min. 10 let.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakteristika studované populace z hlediska demografického profilu, vitálních funkcí a klinických příznaků
Časové okno: Demografické údaje a informace o vitálních funkcích budou shromažďovány při všech studijních návštěvách – min. 10 let
|
Popis celkových demografických a klinických charakteristik u všech pacientů léčených metreleptinem (analýza vzoru použití)
|
Demografické údaje a informace o vitálních funkcích budou shromažďovány při všech studijních návštěvách – min. 10 let
|
|
Charakteristika studované populace z hlediska klinické chemie - glykovaný hemoglobin (HbA1c), plazmatická glukóza (FPG) a triglyceridy (TG)
Časové okno: Klinická chemie bude odebírána na všech studijních návštěvách - min. 10 let
|
Popis rutinních laboratorních měření, která by mohla být odvozena jako koncové body účinnosti (včetně HbA1c, FPG a TG) v průběhu času
|
Klinická chemie bude odebírána na všech studijních návštěvách - min. 10 let
|
|
Charakteristika studované populace z hlediska jejího použití metleptinu
Časové okno: Informace o léčbě budou shromažďovány při všech studijních návštěvách – min. 10 let
|
Popis informací o expozici metreleptinu u všech pacientů léčených metreleptinem (analýza vzoru použití)
|
Informace o léčbě budou shromažďovány při všech studijních návštěvách – min. 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. října 2016
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. prosince 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Kožní choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kožní onemocnění, Metabolické
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Lipodystrofie
- Lipodystrofie, vrozená generalizovaná
- Lipodystrofie, částečná, získaná
- metreleptin
Další identifikační čísla studie
- AEGR-734-400
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .