MISURA: Registro di efficacia e sicurezza della metreleptina (MEASuRE)
15 luglio 2026 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Lo studio è un registro post-autorizzativo, prospettico, volontario di pazienti trattati con metreleptina commerciale inclusi, ma non limitati a, pazienti negli Stati Uniti e nel SEE.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio osservazionale non interventistico, multicentrico, prospettico su pazienti sottoposti a trattamento con metreleptina commerciale per la lipodistrofia negli Stati Uniti (GL) e nel SEE (GL e PL).
Questo registro si aggiungerà alle conoscenze sulla metreleptina acquisite dagli studi clinici fornendo informazioni sui tassi di incidenza della pancreatite acuta associata alla sospensione della metreleptina; e tutti i casi di pancreatite fatale o necrotizzante, eventi avversi epatici, ipoglicemia, reazioni di ipersensibilità, infezioni gravi e gravi, incluse infezioni gravi che comportano ospedalizzazione e decesso, perdita di efficacia, nuove diagnosi di malattie autoimmuni, esacerbazione di malattie autoimmuni esistenti, tutti i tumori (escluso il cancro della pelle non melanoma) per tipo di cancro, gravidanze esposte e decessi per tutte le cause, in pazienti trattati con metreleptina nella pratica clinica di routine.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lori Hartnett
- Numero di telefono: +3905212791
- Email: clinicaltrials_info@chiesi.com
Luoghi di studio
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59800
- Reclutamento
- CHRU Hôpital Claude Huriez
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Investigatore principale:
- Marie-Christine Vantyghem, MD
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Contatto:
- Marie-Christine Vantyghem
-
-
Paris
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Paris, Paris, Francia, 75012
- Reclutamento
- Hôpital Saint-Antoine
-
Investigatore principale:
- Camille Vatier, MD
-
Contatto:
- Camille Vatier
-
-
Paris, France
-
Paris, Paris, France, Francia, 75019
- Reclutamento
- Hopital Robert Debre
-
Contatto:
- Elise Bismuth-Reisman, MD
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Investigatore principale:
- Elise Bismuth-Reisman
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89075
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Ulm
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Investigatore principale:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
Contatto:
- Julia Von Schnurbein, MD
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Germania, 0000
- Reclutamento
- Kinderkrankenhaus Auf der Bult
-
Contatto:
- Olga Kordonouri
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Investigatore principale:
- Olga Kordonouri
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Muenster
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Investigatore principale:
- Elena Vorona, MD
-
Contatto:
- Elena Vorona, MD
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Germania, 04103
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
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Investigatore principale:
- Konstanze Miehle, MD
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Contatto:
- Konstanze Miehle, MD
-
-
-
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Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40126
- Reclutamento
- Alma Mater Studiorum - Università di Bologna
-
Contatto:
- Alessandra Gambineri
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Investigatore principale:
- Alessandra Gambineri, MD
-
-
Pisa
-
Pisa, Pisa, Italia, 56124
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (Presidio di Cisanello)
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Investigatore principale:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
Contatto:
- Giovanni Ceccarini, MD
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italia, 00133
- Ritirato
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
-
-
Verceilli
-
Novara, Verceilli, Italia, 13100
- Reclutamento
- Universita del Piemonte Orientale "Amedeo Avogadro"
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Investigatore principale:
- Flavia Prodam, MD
-
Contatto:
- Flavia Prodam, MD
-
-
-
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Cambridge
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Cambridge, Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Reclutamento
- Addenbrooke's Hospital
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Contatto:
- Anna Stears
-
Investigatore principale:
- Anna Stears, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 40506
- Terminato
- University Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- Terminato
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Completato
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Investigatore principale:
- Barbara Burton, MD
-
Contatto:
- Erika Vucko
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Reclutamento
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Investigatore principale:
- Patrick Moriarty, MD
-
Contatto:
- Patrick Moriarty, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
- Ritirato
- Ochsner Clinic Foundation
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Completato
- Children's Hospital of New Orleans/LSU Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- Nih/Niddk/Deob
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Investigatore principale:
- Marissa Lightbourne, MD
-
Contatto:
- Marissa Lightbourne, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan
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Investigatore principale:
- Elif Oral, MD
-
Contatto:
- Elif Oral, MD
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Reclutamento
- Childrens Hospital of Michigan
-
Contatto:
- Vinood Misra
-
Investigatore principale:
- Vinood Misra, MD
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
- Completato
- Richmond University Medical Centre
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
- Reclutamento
- Endocrinology Research Associates
-
Investigatore principale:
- Elena Christofides, MD
-
Contatto:
- Elena Christofides, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Investigatore principale:
- Shana McCormack, MD
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Contatto:
- Shana McCormack, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Ritirato
- University of Pennsylvania
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Investigatore principale:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Contatto:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Reclutamento
- Seattle Children's Hospital
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Investigatore principale:
- Helen Dichek, MD
-
Contatto:
- Helen Dichek, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti negli Stati Uniti con lipodistrofia generalizzata trattati con metreleptina commerciale e pazienti nel SEE con lipodistrofia generalizzata o lipodistrofia parziale, trattati con metreleptina commerciale
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti trattati con metreleptin tramite fornitura commerciale al momento o prima dell'arruolamento nel registro
- Pazienti che forniscono un consenso scritto
- Paziente che esce dagli studi clinici sulla metreleptina e continua o riprende il trattamento con metreleptina attraverso la fornitura commerciale
Criteri di esclusione:
• Pazienti attualmente trattati con un agente sperimentale nell'ambito di uno studio clinico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Metreleptina
Metreleptin nuovi utilizzatori Utenti prevalenti di metreleptin |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La gravità e l’incidenza dei seguenti eventi di sicurezza nei pazienti a cui è stato prescritto Metreleptina nella pratica clinica di routine
Lasso di tempo: Gli eventi avversi verranno raccolti dalla prima dose all'ultima visita - min. 10 anni. Per gli utenti prevalenti: gli eventi avversi gravi verranno raccolti da 6 mesi prima dell'arruolamento all'ultima visita - min. 10 anni.
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Stima dei tassi di incidenza dei seguenti eventi di particolare interesse nei pazienti trattati con meterleptina nell'ambito della pratica clinica attuale: pancreatite acuta associata all'interruzione di meterleptina inclusa pancreatite fatale o necrotizzante, eventi avversi epatici, ipoglicemia grave, reazioni di ipersensibilità gravi, reazioni gravi e infezioni gravi con conseguente ospedalizzazione o morte, perdita di efficacia, nuove diagnosi di malattie autoimmuni, esacerbazione di malattie autoimmuni, tutti i tipi di cancro, gravidanze esposte ed esiti di gravidanza, morti per tutte le cause, errori terapeutici.
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Gli eventi avversi verranno raccolti dalla prima dose all'ultima visita - min. 10 anni. Per gli utenti prevalenti: gli eventi avversi gravi verranno raccolti da 6 mesi prima dell'arruolamento all'ultima visita - min. 10 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratteristiche della popolazione in studio in termini di profilo demografico, segni vitali e segni clinici
Lasso di tempo: Le informazioni demografiche e sui segni vitali saranno raccolte in tutte le visite di studio - min. 10 anni
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Descrizione delle caratteristiche demografiche e cliniche complessive in tutti i pazienti trattati con metreleptina (analisi del pattern d'uso)
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Le informazioni demografiche e sui segni vitali saranno raccolte in tutte le visite di studio - min. 10 anni
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Caratteristiche della popolazione in studio in termini di chimica clinica - Emoglobina glicata (HbA1c), Glucosio plasmatico a digiuno (FPG) e Trigliceridi (TG)
Lasso di tempo: La chimica clinica sarà raccolta in tutte le visite di studio - min. 10 anni
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Descrizione delle misurazioni di laboratorio di routine che potrebbero essere dedotte come endpoint di efficacia (inclusi HbA1c, FPG e TG) nel tempo
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La chimica clinica sarà raccolta in tutte le visite di studio - min. 10 anni
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Caratteristiche della popolazione in studio in termini di utilizzo di metreleptina
Lasso di tempo: Le informazioni sul trattamento saranno raccolte durante tutte le visite dello studio - min. 10 anni
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Descrizione delle informazioni sull'esposizione alla metreleptina in tutti i pazienti trattati con metreleptina (analisi del modello di utilizzo)
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Le informazioni sul trattamento saranno raccolte durante tutte le visite dello studio - min. 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lori Hartnett, Amryt Pharmaceuticals DAC
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 ottobre 2016
Completamento primario (Stimato)
31 ottobre 2031
Completamento dello studio (Stimato)
31 ottobre 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 dicembre 2014
Primo Inserito (Stimato)
25 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie della pelle
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie della pelle, metaboliche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia, congenita generalizzata
- Lipodystrophy, parziale, acquisito
- metreleptina
Altri numeri di identificazione dello studio
- AEGR-734-400
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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