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未就学児における生理食塩水高張 (SHIP)

2020年1月10日 更新者：University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
この研究の目的は、就学前の子供 (年齢3～5) 嚢胞性線維症を伴う。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

不可逆的な肺の損傷を潜在的に遅らせたり予防したりするために、幼児期の嚢胞性線維症 (CF) 肺疾患への介入の重要性を支持する証拠が増えています。 しかし、抗菌療法を除けば、CFコミュニティには就学前の子供の慢性肺療法を導くための臨床試験の証拠ベースがありません. 高張食塩水 (HS) は、気道感染症の発症前に異常であると予想される CF 肺疾患につながるイベントのカスケードの初期段階である粘膜繊毛クリアランスの欠陥に対処するため、未就学児で調査するための最も魅力的な慢性維持療法です。そして炎症。

いくつかの研究に基づくと、HS は 6 歳未満の子供には安全であると思われますが、その有効性を測定することは困難です。 以前の研究 (ISIS) では、HS を受けている 6 歳未満の子供は、対照治療を受けている子供と同じ数の肺感染症にかかっていました。 しかし、研究者は、HSが肺の損傷を防ぐのに役立つかどうかを確認するために、この若い子供には肺機能検査などのより敏感な検査が必要であると考えています. Multiple Breath Washout (MBW) は、就学前の子供に実施できる比較的簡単な肺機能検査です。 これは、気道の不均一性の敏感な尺度である肺クリアランス指数 (LCI) と呼ばれる測定値を計算します。 25 人の子供を対象とした ISIS 研究のサブスタディでは、HS を 1 日 2 回 48 週間吸入した子供の LCI が改善しました。

これは、登録時に 3 歳から 5 歳の CF 児の LCI を評価する、多施設、無作為化、二重盲検、対照、並行群間試験です。 参加者は 1:1 で無作為化され、7% HS (治療群) と 0.9% 等張生理食塩水 (対照群) が 48 週間ジェットネブライザーを介して 1 日 2 回投与されます。 調査訪問は、スクリーニング時、登録時、および 12、24、36、48 週目に行われます。 親または法定後見人との接触を評価して、アドヒアランスおよび中間病歴を評価します。 スクリーニング訪問を除いて、研究訪問は四半期ごとに行われます。

参加の合計期間は最大 52 週間です。 登録は約 18 か月にわたって行われるため、研究の合計期間は最大 30 か月になると予想されます (18 か月の登録と、最後の参加者が研究への参加を完了するまでの 12 か月)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

150

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14222
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-7217
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44212
        • Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Kids

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -CF表現型または正のCF新生児スクリーニングと一致する1つ以上の臨床的特徴によって証明されるCFの診断、および次の基準の1つ以上：
  • -定量的ピロカルピンイオントフォレシス（QPIT）による1リットルあたりの溶質の記録された汗の塩化物≧60ミリ当量（mEq / L）
  • Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) 遺伝子に 2 つの疾患原因変異を持つ文書化された遺伝子型
  • 親または法定後見人によるインフォームド コンセント
  • -スクリーニング訪問時の年齢が36か月以上72か月以下
  • -治験責任医師が判断した、薬物使用、調査訪問、および調査手順を順守する能力
  • スクリーニングおよび登録訪問時に技術的に許容可能なMBW測定を実行する能力

除外基準:

  • -咳、喘鳴、または呼吸数の増加として定義される急性併発性呼吸器感染症 スクリーニングまたは登録訪問の前の3週間以内に発症
  • スクリーニングまたは登録訪問時の急性喘鳴
  • -スクリーニングまたは登録訪問時の酸素飽和度<95％（標高4000フィートを超えるセンターでは<90％）
  • -参加者の安全性または研究データの質を損なう可能性のある物理的所見は、サイト調査官によって決定されます
  • -スクリーニングまたは登録訪問の前の30日以内の治験薬の使用
  • -スクリーニングまたは登録訪問前の30日以内の任意の濃度の吸入高張食塩水による治療
  • CFに関連しない慢性肺疾患
  • 登録来院時に試験治療の初回投与に耐えられない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブ治療グループ
7% 高張食塩水を 1 日 2 回、48 週間吸入投与
薬：7% 高張生理食塩水 (HS)
48 週間、1 日 2 回吸入投与。 送達システムは、PARI Vios® コンプレッサーによって駆動されるPARI Babyフェイスマスクまたはマウスピースを備えたPARI Sprint Juniorネブライザーです。
他の名前：
  • Hyper-Sal™、吸入生理食塩水
アクティブコンパレータ：対照群
0.9% 等張生理食塩水を 1 日 2 回、48 週間吸入投与
薬：0.9% 等張生理食塩水 (IS)
48 週間、1 日 2 回吸入投与。 送達システムは、PARI Vios® コンプレッサーによって駆動されるPARI Babyフェイスマスクまたはマウスピースを備えたPARI Sprint Juniorネブライザーです。
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺クリアランス指数 (LCI) の変化
時間枠：48週間
HS と IS に無作為化された被験者間の N2 Multiple Breath Washout (MBW) によって測定された、ベースラインから 48 週までの肺クリアランス指数 (LCI) の変化。
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
強制呼気量（FEV）の変化
時間枠：48週間
HS と IS に無作為に割り付けられた被験者間の就学前スパイロメトリーによって測定された FEV 0.75 の変化。
48週間
肺増悪率
時間枠：48週間
プロトコルで定義された肺増悪率。
48週間
健康関連の生活の質
時間枠：48週間
未就学児向けの変更された親報告の嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）によって測定された健康関連の生活の質。
48週間
呼吸器症状
時間枠：48週間
0～6歳の嚢胞性線維症呼吸器徴候日誌（CFRSD0～6）によって測定された呼吸徴候の親の観察。
48週間
呼吸器病原体率
時間枠：48週間
臨床呼吸器培養からの緊急CF呼吸器病原体の治療率。
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Margaret Rosenfeld, MD, MPH、Seattle Children's Hospital
  • 主任研究者：Stephanie Davis, MD、Indiana University
  • 主任研究者：Richard A Kronmal, PhD、University of Washington
  • 主任研究者：Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC、Hospital for Sick Kids, Toronto

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年3月1日

一次修了 (実際)

2018年8月31日

研究の完了 (実際)

2018年8月31日

試験登録日

最初に提出

2015年2月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月3日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年1月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年1月10日

最終確認日

2019年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHIP001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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