Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoute hypertonie bij kleuters (SHIP)

10 januari 2020 bijgewerkt door: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Het doel van deze studie is om te beoordelen of inhalatie van 7% hypertone zoutoplossing (HS) tweemaal daags gedurende 48 weken de longklaringsindex verbetert door meervoudige ademstikstofuitspoeling in vergelijking met inhalatie van 0,9% isotone zoutoplossing (IS) bij kleuters (leeftijd 3 tot 5) met cystische fibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een groeiend aantal bewijzen ondersteunt het belang van interventie bij cystic fibrosis (CF) longziekte tijdens de vroege kinderjaren, om mogelijk onomkeerbare longschade te vertragen of te voorkomen. Maar afgezien van antimicrobiële therapieën heeft de CF-gemeenschap geen bewijsmateriaal voor klinische proeven waarmee chronische longtherapieën bij kleuters kunnen worden begeleid. Hypertone zoutoplossing (HS) is de meest aantrekkelijke chronische onderhoudstherapie om te onderzoeken bij kleuters, omdat het een gebrekkige mucociliaire klaring aanpakt, een vroege stap in de cascade van gebeurtenissen die leiden tot CF-longziekte die naar verwachting abnormaal zal zijn vóór het begin van luchtweginfectie en ontsteking.

Op basis van verschillende onderzoeken lijkt HS veilig te zijn bij kinderen jonger dan 6 jaar, maar de effectiviteit ervan is moeilijk te meten. In een eerder onderzoek (ISIS) hadden kinderen jonger dan 6 jaar die HS kregen evenveel longinfecties als kinderen die een controlebehandeling kregen. De onderzoekers denken echter dat deze jonge kinderen een gevoeligere test nodig hebben, zoals longfunctietesten, om te zien of HS werkt bij het voorkomen van longschade. Multiple Breath Washout (MBW) is een relatief eenvoudige longfunctietest om uit te voeren bij kleuters. Het berekent een meting die de Lung Clearance Index (LCI) wordt genoemd, een gevoelige maatstaf voor inhomogeniteit van de luchtwegen. In een deelstudie van de ISIS-studie bij 25 kinderen verbeterde de LCI bij kinderen die gedurende 48 weken tweemaal daags HS inhaleerden.

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde studie met parallelle groepen die LCI beoordeelt bij kinderen met CF in de leeftijd van 3 tot 5 jaar bij inschrijving. Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 48 weken tweemaal daags 7% HS (behandelingsarm) versus 0,9% isotone zoutoplossing (controlearm) toegediend te krijgen via jet-vernevelaar. Studiebezoeken vinden plaats bij Screening, Inschrijving en in week 12, 24, 36 en 48. Contact met een ouder of wettelijke voogd om therapietrouw en tussentijdse medische geschiedenis te beoordelen, vindt plaats 1, 4 en 8 weken na inschrijving en daarna elk kwartaal tussen volgende studiebezoeken. Met uitzondering van het screeningsbezoek vinden de studiebezoeken op kwartaalbasis plaats.

De totale deelnameduur is maximaal 52 weken. Aangezien de inschrijving over ongeveer 18 maanden zal plaatsvinden, wordt verwacht dat de totale duur van het onderzoek maximaal 30 maanden zal bedragen (18 maanden inschrijving plus 12 maanden voor de laatste deelnemers die deelname aan het onderzoek voltooien).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

150

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7217
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44212
        • Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van CF zoals blijkt uit een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype of positieve CF-screening voor pasgeborenen EN een of meer van de volgende criteria:
  • Een gedocumenteerd zweetchloride ≥ 60 milli-equivalent opgeloste stof per liter (mEq/L) door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese (QPIT)
  • Een gedocumenteerd genotype met twee ziekteverwekkende mutaties in het gen Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)
  • Geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke voogd
  • Leeftijd ≥ 36 maanden en ≤72 maanden bij screeningsbezoek
  • Vaardigheid om zich te houden aan medicatiegebruik, studiebezoeken en studieprocedures zoals beoordeeld door de onderzoeker van de locatie
  • Vaardigheid om technisch aanvaardbare MBW-metingen uit te voeren tijdens de screening- en inschrijvingsbezoeken

Uitsluitingscriteria:

  • Acute intercurrente luchtweginfectie, gedefinieerd als een toename van hoesten, piepende ademhaling of ademhalingsfrequentie die binnen 3 weken voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek begint
  • Acute piepende ademhaling bij screening of inschrijvingsbezoek
  • Zuurstofverzadiging < 95% (<90% in centra op meer dan 1200 meter hoogte) bij screening- of inschrijvingsbezoek
  • Fysieke bevindingen die de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar kunnen brengen, zoals bepaald door de locatieonderzoeker
  • Drugsgebruik voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek
  • Behandeling met geïnhaleerde hypertone zoutoplossing in elke concentratie binnen 30 dagen voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek
  • Chronische longziekte niet gerelateerd aan CF
  • Onvermogen om de eerste dosis onderzoeksbehandeling te verdragen tijdens het inschrijvingsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve behandelgroep
7% hypertone zoutoplossing toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: 7% hypertone zoutoplossing (HS)
Toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken. Het toedieningssysteem is een PARI Sprint Junior-vernevelaar met een PARI Baby-gezichtsmasker of -mondstuk dat wordt aangedreven door een PARI Vios®-compressor.
Andere namen:
  • Hyper-Sal™, geïnhaleerde zoutoplossing
Actieve vergelijker: Controlegroep
0,9% isotone zoutoplossing toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: 0,9% isotone zoutoplossing (IS)
Toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken. Het toedieningssysteem is een PARI Sprint Junior-vernevelaar met een PARI Baby-gezichtsmasker of -mondstuk dat wordt aangedreven door een PARI Vios®-compressor.
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in longklaringsindex (LCI)
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in Lung Clearance Index (LCI) vanaf baseline tot 48 weken gemeten door N2 Multiple Breath Washout (MBW) tussen proefpersonen gerandomiseerd naar HS en IS.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in geforceerd expiratoir volume (FEV)
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in FEV1 0,75 gemeten met voorschoolse spirometrie tussen proefpersonen gerandomiseerd naar HS en IS.
48 weken
Pulmonale exacerbatiesnelheid
Tijdsspanne: 48 weken
Protocol gedefinieerde pulmonale exacerbatiesnelheid.
48 weken
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 48 weken
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten door de gewijzigde door ouders gerapporteerde Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) voor kleuters.
48 weken
Ademhalingstekens
Tijdsspanne: 48 weken
Ouderobservatie van ademhalingssymptomen zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Respiratory Sign Diary voor kinderen van 0-6 jaar (CFRSD0-6).
48 weken
Ademhalingsziekteverwekkende snelheid
Tijdsspanne: 48 weken
Tarieven van behandelingsgerelateerde respiratoire CF-pathogenen uit klinische respiratoire culturen.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Stephanie Davis, MD, Indiana University
  • Hoofdonderzoeker: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
  • Hoofdonderzoeker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

4 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHIP001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren