Fyziologický roztok hypertonický u předškoláků (SHIP)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Rostoucí množství důkazů podporuje důležitost intervence u cystické fibrózy (CF) plicního onemocnění v raném dětství, aby se potenciálně oddálilo nebo zabránilo nevratnému poškození plic. Kromě antimikrobiálních terapií však komunita CF nemá žádnou základnu důkazů z klinických studií, se kterou by mohla vést chronickou plicní terapii u předškolních dětí. Hypertonický fyziologický roztok (HS) je nejatraktivnější chronickou udržovací terapií, kterou lze zkoumat u předškolních dětí, protože řeší defektní mukociliární clearance, časný krok v kaskádě událostí vedoucích k CF plicnímu onemocnění, u kterého se očekává, že bude abnormální před nástupem infekce dýchacích cest. a zánět.
Na základě několika studií se zdá, že HS je bezpečný u dětí mladších 6 let, ale jeho účinnost je obtížně měřitelná. V předchozí studii (ISIS) měly děti mladší 6 let, které dostávaly HS, stejný počet plicních infekcí jako děti, které dostávaly kontrolní léčbu. Vyšetřovatelé se však domnívají, že tyto děti potřebují citlivější test, jako je testování funkce plic, aby se zjistilo, zda HS funguje při prevenci poškození plic. Multiple Breath Washout (MBW) je relativně snadný test funkce plic, který lze provést u předškolních dětí. Vypočítává měření zvané Lung Clearance Index (LCI), citlivé měřítko nehomogenity dýchacích cest. V dílčí studii studie ISIS u 25 dětí se LCI zlepšila u dětí, které inhalovaly HS dvakrát denně po dobu 48 týdnů.
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie s paralelními skupinami hodnotící LCI u dětí s CF ve věku 3 až 5 let při zařazení. Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali 7% HS (léčebné rameno) vs. 0,9% izotonický fyziologický roztok (kontrolní rameno) podávané dvakrát denně pomocí tryskového nebulizéru po dobu 48 týdnů. Studijní návštěvy se budou konat při screeningu, zápisu a ve 12., 24., 36. a 48. týdnu. Ke kontaktu s rodičem nebo zákonným zástupcem za účelem posouzení adherence a prozatímní anamnézy dojde 1, 4 a 8 týdnů po zařazení a poté čtvrtletně mezi následujícími studijními návštěvami. Kromě screeningové návštěvy budou studijní návštěvy probíhat čtvrtletně.
Celková délka účasti bude až 52 týdnů. Vzhledem k tomu, že k zápisu dojde během přibližně 18 měsíců, očekává se, že celková doba trvání studie bude až 30 měsíců (18 měsíců zápis plus 12 měsíců pro poslední účastníky, kteří dokončí účast ve studii).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa, Department of Pediatrics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- Women & Children's Hospital of Buffalo
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7217
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44212
- Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza CF doložená jedním nebo více klinickými rysy konzistentními s fenotypem CF nebo pozitivním screeningem CF novorozenců A jedním nebo více z následujících kritérií:
- Zdokumentovaný chlorid potu ≥ 60 miliekvivalentů rozpuštěné látky na litr (mEq/L) kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou (QPIT)
- Dokumentovaný genotyp se dvěma mutacemi způsobujícími onemocnění v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR)
- Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce
- Věk ≥ 36 měsíců a ≤ 72 měsíců při screeningové návštěvě
- Schopnost dodržovat užívání léků, studijní návštěvy a studijní postupy podle posouzení zkoušejícího na místě
- Schopnost provádět technicky přijatelná měření MBW při screeningových a registračních návštěvách
Kritéria vyloučení:
- Akutní interkurentní respirační infekce, definovaná jako zvýšení kašle, sípání nebo dechové frekvence s nástupem do 3 týdnů před screeningem nebo návštěvou při registraci
- Akutní sípání při screeningu nebo při registraci
- Nasycení kyslíkem < 95 % (< 90 % v centrech umístěných nad nadmořskou výškou 4000 stop) při screeningu nebo návštěvě
- Fyzikální nálezy, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka nebo kvalitu dat studie, jak je určil zkoušející na místě
- Zkoumané užívání drog do 30 dnů před screeningem nebo návštěvou při registraci
- Léčba inhalačním hypertonickým fyziologickým roztokem v jakékoli koncentraci během 30 dnů před screeningem nebo návštěvou při registraci
- Chronické plicní onemocnění nesouvisející s CF
- Neschopnost tolerovat první dávku studijní léčby při vstupní návštěvě
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní léčebná skupina
7% hypertonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů
|
Podává se inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů.
Aplikačním systémem je nebulizér PARI Sprint Junior s obličejovou maskou PARI Baby nebo náustkem poháněným kompresorem PARI Vios®.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina
0,9% izotonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů
|
Podává se inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů.
Aplikačním systémem je nebulizér PARI Sprint Junior s obličejovou maskou PARI Baby nebo náustkem poháněným kompresorem PARI Vios®.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna indexu clearance plic (LCI)
Časové okno: 48 týdnů
|
Změna indexu clearance plic (LCI) z výchozí hodnoty na 48 týdnů měřená pomocí N2 Multiple Breath Washout (MBW) mezi subjekty randomizovanými do HS a IS.
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna vynuceného exspiračního objemu (FEV)
Časové okno: 48 týdnů
|
Změna FEV 0,75 měřená předškolní spirometrií mezi subjekty randomizovanými k HS a IS.
|
48 týdnů
|
|
Míra exacerbace plic
Časové okno: 48 týdnů
|
Rychlost plicních exacerbací definovaná protokolem.
|
48 týdnů
|
|
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 48 týdnů
|
Kvalita života související se zdravím měřená upraveným dotazníkem o cystické fibróze (CFQ-R) pro předškoláky hlášeným rodiči.
|
48 týdnů
|
|
Respirační příznaky
Časové okno: 48 týdnů
|
Rodičovské pozorování respiračních příznaků měřených pomocí deníku Cystic Fibrosis Respiratory Sign Diary pro věk 0-6 (CFRSD0-6).
|
48 týdnů
|
|
Rychlost respiračního patogenu
Časové okno: 48 týdnů
|
Rychlosti léčby CF respiračních patogenů vzniklých z klinických respiračních kultur.
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Davis, MD, Indiana University
- Vrchní vyšetřovatel: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
- Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Rosenfeld M, Ratjen F, Brumback L, Daniel S, Rowbotham R, McNamara S, Johnson R, Kronmal R, Davis SD; ISIS Study Group. Inhaled hypertonic saline in infants and children younger than 6 years with cystic fibrosis: the ISIS randomized controlled trial. JAMA. 2012 Jun 6;307(21):2269-77. doi: 10.1001/jama.2012.5214.
- Amin R, Subbarao P, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. Hypertonic saline improves the LCI in paediatric patients with CF with normal lung function. Thorax. 2010 May;65(5):379-83. doi: 10.1136/thx.2009.125831.
- Ratjen F, Davis SD, Stanojevic S, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Jorgensen N, Rosenfeld M; SHIP Study Group. Inhaled hypertonic saline in preschool children with cystic fibrosis (SHIP): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Respir Med. 2019 Sep;7(9):802-809. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30187-0. Epub 2019 Jun 6.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHIP001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .