Salina hipertônica em pré-escolares (SHIP)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um crescente corpo de evidências apóia a importância da intervenção na doença pulmonar da fibrose cística (FC) durante a primeira infância, a fim de retardar ou prevenir danos pulmonares irreversíveis. No entanto, além das terapias antimicrobianas, a comunidade com FC não tem base de evidências de ensaios clínicos para orientar as terapias pulmonares crônicas em crianças em idade pré-escolar. A solução salina hipertônica (HS) é a terapia de manutenção crônica mais atraente para investigar em crianças em idade pré-escolar, pois aborda a depuração mucociliar deficiente, um passo inicial na cascata de eventos que levam à doença pulmonar da FC, que se espera ser anormal antes do início da infecção das vias aéreas e inflamação.
Com base em vários estudos, o SH parece ser seguro em crianças com menos de 6 anos de idade, mas sua eficácia tem sido difícil de medir. Em um estudo anterior (ISIS), crianças menores de 6 anos recebendo HS tiveram o mesmo número de infecções pulmonares que crianças recebendo um tratamento de controle. No entanto, os pesquisadores acham que crianças tão jovens precisam de um teste mais sensível, como o teste de função pulmonar, para ver se o HS funciona na prevenção de danos pulmonares. Multiple Breath Washout (MBW) é um teste de função pulmonar relativamente fácil de realizar com crianças em idade pré-escolar. Ele calcula uma medida chamada Índice de Desobstrução Pulmonar (LCI), uma medida sensível da falta de homogeneidade das vias aéreas. Em um subestudo do estudo ISIS em 25 crianças, o LCI melhorou em crianças que inalaram HS duas vezes ao dia por 48 semanas.
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado e de grupos paralelos que avalia LCI em crianças com FC de 3 a 5 anos no momento da inscrição. Os participantes serão randomizados 1:1 para receber 7% HS (braço de tratamento) versus solução salina isotônica a 0,9% (braço de controle) administrado duas vezes ao dia via nebulizador a jato por 48 semanas. As visitas do estudo ocorrerão na triagem, inscrição e nas semanas 12, 24, 36 e 48. O contato com um dos pais ou responsável legal para avaliar a adesão e o histórico médico provisório ocorrerá em 1, 4 e 8 semanas após a inscrição e, em seguida, trimestralmente entre as visitas subsequentes do estudo. Com exceção da visita de triagem, as visitas de estudo ocorrerão trimestralmente.
A duração total da participação será de até 52 semanas. Como a inscrição ocorrerá em aproximadamente 18 meses, espera-se que a duração total do estudo seja de até 30 meses (18 meses de inscrição mais 12 meses para os últimos participantes a concluir a participação no estudo).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Kids
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa, Department of Pediatrics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
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New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- Women & Children's Hospital of Buffalo
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-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7217
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44212
- Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de FC evidenciado por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC ou triagem neonatal positiva para FC E um ou mais dos seguintes critérios:
- Cloreto de suor documentado ≥ 60 miliequivalentes de soluto por litro (mEq/L) por iontoforese quantitativa de pilocarpina (QPIT)
- Um genótipo documentado com duas mutações causadoras de doenças no gene Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)
- Consentimento informado dos pais ou responsável legal
- Idade ≥ 36 meses e ≤ 72 meses na consulta de triagem
- Capacidade de cumprir o uso de medicamentos, visitas de estudo e procedimentos de estudo conforme julgado pelo investigador do centro
- Capacidade de realizar medições MBW tecnicamente aceitáveis nas visitas de triagem e inscrição
Critério de exclusão:
- Infecção respiratória intercorrente aguda, definida como um aumento da tosse, chiado ou frequência respiratória com início dentro de 3 semanas anteriores à triagem ou visita de inscrição
- Sibilos agudos na triagem ou visita de inscrição
- Saturação de oxigênio < 95% (<90% em centros localizados acima de 4.000 pés de altitude) na triagem ou visita de inscrição
- Achados físicos que possam comprometer a segurança do participante ou a qualidade dos dados do estudo, conforme determinado pelo investigador do local
- Uso de drogas em investigação dentro de 30 dias antes da triagem ou visita de inscrição
- Tratamento com solução salina hipertônica inalada em qualquer concentração dentro de 30 dias antes da triagem ou visita de inscrição
- Doença pulmonar crônica não relacionada à FC
- Incapacidade de tolerar a primeira dose do tratamento do estudo na visita de inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamento ativo
Solução salina hipertônica a 7% administrada por inalação duas vezes ao dia por 48 semanas
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Administrado por inalação duas vezes ao dia durante 48 semanas.
O sistema de administração é um nebulizador PARI Sprint Junior com uma máscara facial PARI Baby ou bocal acionado por um compressor PARI Vios®.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo de controle
Solução salina isotônica a 0,9% administrada por inalação duas vezes ao dia por 48 semanas
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Administrado por inalação duas vezes ao dia durante 48 semanas.
O sistema de administração é um nebulizador PARI Sprint Junior com uma máscara facial PARI Baby ou bocal acionado por um compressor PARI Vios®.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no índice de depuração pulmonar (LCI)
Prazo: 48 semanas
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Alteração no índice de depuração pulmonar (LCI) desde a linha de base até 48 semanas medido por N2 Multiple Breath Washout (MBW) entre indivíduos randomizados para HS e IS.
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48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no Volume Expiratório Forçado (FEV)
Prazo: 48 semanas
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Mudança no VEF 0,75 medido por espirometria pré-escolar entre indivíduos randomizados para HS e IS.
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48 semanas
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Taxa de exacerbação pulmonar
Prazo: 48 semanas
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Taxa de exacerbação pulmonar definida pelo protocolo.
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48 semanas
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Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 48 semanas
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) modificado relatado pelos pais para pré-escolares.
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48 semanas
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Sinais Respiratórios
Prazo: 48 semanas
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Observação dos pais dos sinais respiratórios medidos pelo Diário de Sinais Respiratórios de Fibrose Cística para idades de 0-6 (CFRSD0-6).
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48 semanas
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Taxa de patógenos respiratórios
Prazo: 48 semanas
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Taxas de tratamento de patógenos respiratórios emergentes da FC a partir de culturas respiratórias clínicas.
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Investigador principal: Stephanie Davis, MD, Indiana University
- Investigador principal: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
- Investigador principal: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Rosenfeld M, Ratjen F, Brumback L, Daniel S, Rowbotham R, McNamara S, Johnson R, Kronmal R, Davis SD; ISIS Study Group. Inhaled hypertonic saline in infants and children younger than 6 years with cystic fibrosis: the ISIS randomized controlled trial. JAMA. 2012 Jun 6;307(21):2269-77. doi: 10.1001/jama.2012.5214.
- Amin R, Subbarao P, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. Hypertonic saline improves the LCI in paediatric patients with CF with normal lung function. Thorax. 2010 May;65(5):379-83. doi: 10.1136/thx.2009.125831.
- Ratjen F, Davis SD, Stanojevic S, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Jorgensen N, Rosenfeld M; SHIP Study Group. Inhaled hypertonic saline in preschool children with cystic fibrosis (SHIP): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Respir Med. 2019 Sep;7(9):802-809. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30187-0. Epub 2019 Jun 6.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SHIP001
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Ensaios clínicos em Solução salina hipertônica a 7% (HS)
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CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis FoundationConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Canadá