Ipertonico salino nei bambini in età prescolare (SHIP)

Un numero crescente di prove supporta l'importanza dell'intervento nella malattia polmonare della fibrosi cistica (FC) durante la prima infanzia, al fine di ritardare o prevenire potenzialmente danni polmonari irreversibili. Tuttavia, a parte le terapie antimicrobiche, la comunità della FC non dispone di una base di prove cliniche con cui guidare le terapie polmonari croniche nei bambini in età prescolare. La soluzione salina ipertonica (HS) è la terapia di mantenimento cronico più attraente da studiare nei bambini in età prescolare perché affronta la clearance mucociliare difettosa, un primo passo nella cascata di eventi che portano alla malattia polmonare CF che dovrebbe essere anormale prima dell'inizio dell'infezione delle vie aeree e infiammazione.

Sulla base di diversi studi, l'HS sembra essere sicuro nei bambini di età inferiore ai 6 anni, ma la sua efficacia è stata difficile da misurare. In uno studio precedente (ISIS), i bambini di età inferiore a 6 anni che ricevevano HS presentavano lo stesso numero di infezioni polmonari dei bambini che ricevevano un trattamento di controllo. Tuttavia, gli investigatori pensano che i bambini così piccoli abbiano bisogno di un test più sensibile, come il test della funzionalità polmonare, per vedere se l'HS funziona nella prevenzione del danno polmonare. Multiple Breath Washout (MBW) è un test di funzionalità polmonare relativamente facile da eseguire con bambini in età prescolare. Calcola una misura chiamata Lung Clearance Index (LCI), una misura sensibile della disomogeneità delle vie aeree. In un sottostudio dello studio ISIS su 25 bambini, il LCI è migliorato nei bambini che hanno inalato l'HS due volte al giorno per 48 settimane.

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, a gruppi paralleli che valuta l'LCI nei bambini con FC di età compresa tra 3 e 5 anni al momento dell'arruolamento. I partecipanti saranno randomizzati 1:1 per ricevere il 7% di HS (braccio di trattamento) vs. soluzione salina isotonica allo 0,9% (braccio di controllo) somministrata due volte al giorno tramite nebulizzatore a getto per 48 settimane. Le visite di studio avverranno allo screening, all'arruolamento e alle settimane 12, 24, 36 e 48. Il contatto con un genitore o tutore legale per valutare l'adesione e la storia medica provvisoria avverrà a 1, 4 e 8 settimane dopo l'arruolamento e poi trimestralmente tra le successive visite di studio. Fatta eccezione per la visita di screening, le visite di studio avverranno su base trimestrale.

La durata totale della partecipazione sarà fino a 52 settimane. Poiché l'arruolamento avverrà in circa 18 mesi, la durata totale dello studio dovrebbe essere fino a 30 mesi (18 mesi di iscrizione più 12 mesi per gli ultimi partecipanti per completare la partecipazione allo studio).