Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Saltvann hypertonisk hos førskolebarn (SHIP)

10. januar 2020 oppdatert av: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Hensikten med denne studien er å vurdere om inhalering av 7 % hypertonisk saltvann (HS) to ganger daglig i 48 uker forbedrer lungeclearance-indeksen ved utvasking av nitrogen i flere pust sammenlignet med inhalering av 0,9 % isotonisk saltvann (IS) hos førskolebarn (aldre). 3 til 5) med cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En voksende mengde bevis støtter viktigheten av intervensjon i cystisk fibrose (CF) lungesykdom i tidlig barndom, for potensielt å forsinke eller forhindre irreversibel lungeskade. Likevel, bortsett fra antimikrobielle terapier, har CF-fellesskapet ingen bevisgrunnlag for kliniske studier som kan veilede kroniske lungeterapier hos førskolebarn. Hypertonisk saltvann (HS) er den mest attraktive kroniske vedlikeholdsterapien å undersøke hos førskolebarn fordi den adresserer defekt slimhinneclearance, et tidlig trinn i kaskaden av hendelser som fører til CF-lungesykdom som forventes å være unormal før utbruddet av luftveisinfeksjon og betennelse.

Basert på flere studier ser HS ut til å være trygg hos barn under 6 år, men effektiviteten har vært vanskelig å måle. I en tidligere studie (ISIS) hadde barn under 6 år som fikk HS samme antall lungeinfeksjoner som barn som fikk kontrollbehandling. Men etterforskerne mener at barn som er så unge trenger en mer sensitiv test, for eksempel lungefunksjonstesting, for å se om HS virker for å forhindre lungeskade. Multiple Breath Washout (MBW) er en relativt enkel lungefunksjonstest å utføre med førskolebarn. Den beregner en måling kalt Lung Clearance Index (LCI), et sensitivt mål på luftveisinhomogenitet. I en delstudie av ISIS-studien på 25 barn, ble LCI forbedret hos barn som inhalerte HS to ganger daglig i 48 uker.

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, kontrollert, parallell gruppeforsøk som vurderer LCI hos barn med CF i alderen 3 til 5 ved registrering. Deltakerne vil bli randomisert 1:1 for å motta 7 % HS (behandlingsarm) vs. 0,9 % isotonisk saltvann (kontrollarm) administrert to ganger daglig via jetforstøver i 48 uker. Studiebesøk vil finne sted ved screening, påmelding og i uke 12, 24, 36 og 48. Kontakt med en forelder eller verge for å vurdere etterlevelse og midlertidig sykehistorie vil finne sted 1, 4 og 8 uker etter påmelding og deretter kvartalsvis mellom påfølgende studiebesøk. Bortsett fra screeningbesøket vil studiebesøk finne sted på kvartalsbasis.

Total varighet av deltakelse vil være opptil 52 uker. Siden påmeldingen vil skje over omtrent 18 måneder, forventes den totale varigheten av studien å være opptil 30 måneder (18 måneder påmelding pluss 12 måneder for de siste deltakerne som fullfører studiedeltakelsen).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

150

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7217
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44212
        • Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av CF som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk som er i samsvar med CF-fenotypen eller positiv CF-nyfødtskjerm OG ett eller flere av følgende kriterier:
  • Et dokumentert svetteklorid ≥ 60 milliekvivalenter oppløst stoff per liter (mEq/L) ved kvantitativ pilokarpiniontoforese (QPIT)
  • En dokumentert genotype med to sykdomsfremkallende mutasjoner i genet Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)
  • Informert samtykke fra forelder eller foresatt
  • Alder ≥ 36 måneder og ≤72 måneder ved screeningbesøk
  • Evne til å overholde medisinbruk, studiebesøk og studieprosedyrer som bedømt av stedets utreder
  • Evne til å utføre teknisk akseptable MBW-målinger ved screening- og påmeldingsbesøkene

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt interkurrent luftveisinfeksjon, definert som en økning i hoste, hvesing eller respirasjonsfrekvens med utbrudd innen 3 uker før screening eller registreringsbesøk
  • Akutt hvesing ved screening eller påmeldingsbesøk
  • Oksygenmetning < 95 % (<90 % i sentre som ligger over 4000 fots høyde) ved screening eller registreringsbesøk
  • Fysiske funn som ville kompromittere sikkerheten til deltakeren eller kvaliteten på studiedataene som bestemt av stedets etterforsker
  • Undersøkende narkotikabruk innen 30 dager før screening eller registreringsbesøk
  • Behandling med inhalert hypertonisk saltvann ved hvilken som helst konsentrasjon innen 30 dager før screening eller registreringsbesøk
  • Kronisk lungesykdom som ikke er relatert til CF
  • Manglende evne til å tolerere første dose studiebehandling ved innmeldingsbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv behandlingsgruppe
7 % hypertonisk saltvann administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker
Legemiddel: 7 % hypertonisk saltvann (HS)
Administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker. Innføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med PARI Baby ansiktsmaske eller munnstykke drevet av en PARI Vios® kompressor.
Andre navn:
  • Hyper-Sal™, inhalert saltvann
Aktiv komparator: Kontrollgruppe
0,9 % isotonisk saltvann administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker
Legemiddel: 0,9 % isotonisk saltvann (IS)
Administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker. Innføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med PARI Baby ansiktsmaske eller munnstykke drevet av en PARI Vios® kompressor.
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: 48 uker
Endring i Lung Clearance Index (LCI) fra baseline til 48 uker målt ved N2 Multiple Breath Washout (MBW) mellom forsøkspersoner randomisert til HS og IS.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Forced Expiratory Volume (FEV)
Tidsramme: 48 uker
Endring i FEV 0,75 målt ved førskolespirometri mellom forsøkspersoner randomisert til HS og IS.
48 uker
Pulmonal eksaserbasjonsrate
Tidsramme: 48 uker
Protokoll definert pulmonal eksacerbasjonsrate.
48 uker
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 48 uker
Helserelatert livskvalitet målt ved den modifiserte foreldrerapporterte Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) for førskolebarn.
48 uker
Respiratoriske tegn
Tidsramme: 48 uker
Foreldreobservasjon av respiratoriske tegn målt ved Cystic Fibrosis Respiratory Sign Diary for alderen 0-6 (CFRSD0-6).
48 uker
Respiratorisk patogenfrekvens
Tidsramme: 48 uker
Behandlingshastigheter fremkommer CF respiratoriske patogener fra kliniske respiratoriske kulturer.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Stephanie Davis, MD, Indiana University
  • Hovedetterforsker: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
  • Hovedetterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2020

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHIP001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere