Solución salina hipertónica en preescolares (SHIP)

Un creciente cuerpo de evidencia respalda la importancia de la intervención en la enfermedad pulmonar de fibrosis quística (FQ) durante la primera infancia, con el fin de retrasar o prevenir potencialmente el daño pulmonar irreversible. Sin embargo, aparte de las terapias antimicrobianas, la comunidad de FQ no tiene una base de evidencia de ensayos clínicos con la que guiar las terapias pulmonares crónicas en niños en edad preescolar. La solución salina hipertónica (HS) es la terapia de mantenimiento crónico más atractiva para investigar en niños en edad preescolar porque aborda la eliminación mucociliar defectuosa, un paso temprano en la cascada de eventos que conducen a la enfermedad pulmonar con fibrosis quística que se espera que sea anormal antes del inicio de la infección de las vías respiratorias e inflamación.

Según varios estudios, la HS parece ser segura en niños menores de 6 años, pero ha sido difícil medir su eficacia. En un estudio anterior (ISIS), los niños menores de 6 años que recibieron HS tuvieron el mismo número de infecciones pulmonares que los niños que recibieron un tratamiento de control. Sin embargo, los investigadores creen que los niños tan pequeños necesitan una prueba más sensible, como una prueba de función pulmonar, para ver si la HS funciona para prevenir el daño pulmonar. El lavado de respiración múltiple (MBW) es una prueba de función pulmonar relativamente fácil de realizar con niños en edad preescolar. Calcula una medida llamada Índice de depuración pulmonar (LCI), una medida sensible de la falta de homogeneidad de las vías respiratorias. En un subestudio del estudio ISIS en 25 niños, LCI mejoró en niños que inhalaron HS dos veces al día durante 48 semanas.

Este es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado y de grupos paralelos que evalúa LCI en niños con FQ de 3 a 5 años de edad en el momento de la inscripción. Los participantes serán aleatorizados 1:1 para recibir HS al 7 % (brazo de tratamiento) frente a solución salina isotónica al 0,9 % (brazo de control) administrado dos veces al día a través de un nebulizador de chorro durante 48 semanas. Las visitas de estudio se realizarán en la selección, inscripción y en las semanas 12, 24, 36 y 48. El contacto con un padre o tutor legal para evaluar la adherencia y el historial médico provisional se producirá 1, 4 y 8 semanas después de la inscripción y luego trimestralmente entre las visitas de estudio posteriores. Con excepción de la visita de selección, las visitas del estudio se realizarán trimestralmente.

La duración total de la participación será de hasta 52 semanas. Dado que la inscripción tendrá lugar durante aproximadamente 18 meses, se espera que la duración total del estudio sea de hasta 30 meses (18 meses de inscripción más 12 meses para que los últimos participantes completen la participación en el estudio).