Sól fizjologiczna hipertoniczna u przedszkolaków (SHIP)

Coraz więcej dowodów potwierdza znaczenie interwencji w chorobie płuc związanej z mukowiscydozą (CF) we wczesnym dzieciństwie, aby potencjalnie opóźnić lub zapobiec nieodwracalnemu uszkodzeniu płuc. Jednak poza terapią przeciwdrobnoustrojową społeczność mukowiscydozy nie dysponuje bazą dowodową z badań klinicznych, na podstawie której mogłaby kierować przewlekłymi terapiami płucnymi u dzieci w wieku przedszkolnym. Hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej (HS) jest najbardziej atrakcyjną przewlekłą terapią podtrzymującą do zbadania u dzieci w wieku przedszkolnym, ponieważ odnosi się do upośledzonego klirensu śluzowo-rzęskowego, wczesnego etapu w kaskadzie zdarzeń prowadzących do mukowiscydozy, która prawdopodobnie będzie nieprawidłowa przed wystąpieniem zakażenia dróg oddechowych i zapalenie.

Na podstawie kilku badań wydaje się, że HS jest bezpieczny u dzieci w wieku poniżej 6 lat, ale jego skuteczność była trudna do zmierzenia. W poprzednim badaniu (ISIS) dzieci w wieku poniżej 6 lat otrzymujące HS miały taką samą liczbę infekcji płuc jak dzieci otrzymujące leczenie kontrolne. Jednak badacze uważają, że dzieci w tak młodym wieku potrzebują bardziej czułego testu, takiego jak badanie czynności płuc, aby sprawdzić, czy HS działa w zapobieganiu uszkodzeniom płuc. Wielokrotne wypłukiwanie oddechu (MBW) jest stosunkowo łatwym testem czynności płuc do wykonania u dzieci w wieku przedszkolnym. Oblicza pomiar zwany wskaźnikiem klirensu płuc (LCI), czułą miarę niejednorodności dróg oddechowych. W badaniu cząstkowym badania ISIS z udziałem 25 dzieci, LCI poprawiło się u dzieci, które wdychały HS dwa razy dziennie przez 48 tygodni.

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie w grupach równoległych oceniające LCI u dzieci z mukowiscydozą w wieku od 3 do 5 lat w momencie rejestracji. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących 7% HS (ramię leczenia) w porównaniu z izotonicznym roztworem soli fizjologicznej 0,9% (ramię kontrolne) podawanych dwa razy dziennie za pomocą nebulizatora strumieniowego przez 48 tygodni. Wizyty studyjne będą miały miejsce podczas badań przesiewowych, rejestracji oraz w 12, 24, 36 i 48 tygodniu. Kontakt z rodzicem lub opiekunem prawnym w celu oceny przestrzegania zaleceń i tymczasowej historii medycznej nastąpi po 1, 4 i 8 tygodniach od rejestracji, a następnie co kwartał pomiędzy kolejnymi wizytami w ramach badania. Z wyjątkiem wizyty przesiewowej, wizyty studyjne będą odbywały się raz na kwartał.

Całkowity czas trwania uczestnictwa wyniesie do 52 tygodni. Ponieważ rejestracja będzie trwała około 18 miesięcy, całkowity czas trwania badania ma wynieść do 30 miesięcy (18 miesięcy zapisania plus 12 miesięcy dla ostatnich uczestników, którzy ukończyli udział w badaniu).