Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гипертонический раствор солевого раствора у дошкольников (SHIP)

10 января 2020 г. обновлено: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Цель данного исследования — оценить, улучшает ли ингаляция 7% гипертонического раствора (ГС) два раза в день в течение 48 недель индекс клиренса легких за счет многократного вымывания азота при дыхании по сравнению с ингаляцией 0,9% изотонического раствора (ИС) у детей дошкольного возраста (возраст 3-5) при муковисцидозе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Растущее количество данных подтверждает важность вмешательства при муковисцидозе (МВ) заболеваниях легких в раннем детстве, чтобы потенциально отсрочить или предотвратить необратимое повреждение легких. Тем не менее, помимо антимикробной терапии, сообщество больных МВ не имеет доказательной базы клинических испытаний, с помощью которой можно было бы направлять хроническую легочную терапию у детей дошкольного возраста. Гипертонический раствор (ГС) является наиболее привлекательной длительной поддерживающей терапией для изучения у детей дошкольного возраста, поскольку он воздействует на дефектный мукоцилиарный клиренс, являющийся ранним этапом каскада событий, ведущих к муковисцидозу легких, который, как ожидается, будет ненормальным до начала инфекции дыхательных путей. и воспаление.

Основываясь на нескольких исследованиях, HS кажется безопасным для детей младше 6 лет, но его эффективность трудно измерить. В предыдущем исследовании (ISIS) у детей в возрасте до 6 лет, получавших ГС, было такое же количество легочных инфекций, как и у детей, получавших контрольное лечение. Тем не менее, исследователи считают, что дети в этом возрасте нуждаются в более чувствительном тесте, таком как тестирование функции легких, чтобы увидеть, работает ли HS в предотвращении повреждения легких. Множественное вымывание дыхания (MBW) — относительно простой тест функции легких для детей дошкольного возраста. Он рассчитывает измерение, называемое индексом просвета легких (LCI), чувствительной мерой неоднородности дыхательных путей. В дополнительном исследовании ISIS у 25 детей LCI улучшилось у детей, которые вдыхали HS два раза в день в течение 48 недель.

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование с параллельными группами, в котором оценивают LCI у детей с муковисцидозом в возрасте от 3 до 5 лет на момент включения. Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения 7% HS (лечебная группа) и 0,9% изотонического физиологического раствора (контрольная группа), которые будут вводиться два раза в день через струйный небулайзер в течение 48 недель. Учебные визиты будут происходить при скрининге, зачислении и на 12, 24, 36 и 48 неделях. Контакт с родителем или законным опекуном для оценки приверженности и промежуточного медицинского анамнеза будет происходить через 1, 4 и 8 недель после зачисления, а затем ежеквартально между последующими посещениями исследования. За исключением ознакомительного визита, ознакомительные визиты будут проводиться ежеквартально.

Общая продолжительность участия составит до 52 недель. Поскольку зачисление будет происходить в течение примерно 18 месяцев, ожидается, что общая продолжительность исследования составит до 30 месяцев (18 месяцев зачисления плюс 12 месяцев для последних участников, завершивших участие в исследовании).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

150

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-7217
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44212
        • Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз МВ, подтвержденный одним или несколькими клиническими признаками, соответствующими фенотипу МВ, или положительным результатом скрининга новорожденных на МВ, И одним или несколькими из следующих критериев:
  • Документально подтвержденный уровень хлорида пота ≥ 60 миллиэквивалентов растворенного вещества на литр (мэкв/л) с помощью количественного ионофореза пилокарпина (QPIT)
  • Задокументированный генотип с двумя болезнетворными мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR).
  • Информированное согласие родителя или законного опекуна
  • Возраст ≥ 36 месяцев и ≤ 72 месяцев на момент скринингового визита
  • Способность соблюдать режим приема лекарств, учебные визиты и исследовательские процедуры по оценке исследователя на месте
  • Способность выполнять технически приемлемые измерения MBW во время скрининга и регистрации

Критерий исключения:

  • Острая интеркуррентная респираторная инфекция, определяемая как учащение кашля, хрипов или частоты дыхания с началом в течение 3 недель до визита для скрининга или регистрации
  • Острые свистящие хрипы во время скрининга или визита для регистрации
  • Насыщение кислородом <95% (<90% в центрах, расположенных на высоте более 4000 футов над уровнем моря) во время скрининга или визита для регистрации
  • Физические данные, которые могут поставить под угрозу безопасность участника или качество данных исследования, как это определено исследователем на месте
  • Исследовательское употребление наркотиков в течение 30 дней до визита для скрининга или регистрации
  • Лечение ингаляционным гипертоническим раствором любой концентрации в течение 30 дней до визита для скрининга или регистрации
  • Хроническое заболевание легких, не связанное с МВ
  • Неспособность переносить первую дозу исследуемого препарата на визите для включения в исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа активного лечения
7% гипертонический раствор вводят ингаляционно два раза в день в течение 48 недель.
Лекарство: 7% гипертонический раствор (HS)
Вводят через ингаляции два раза в день в течение 48 недель. Система доставки представляет собой небулайзер PARI Sprint Junior с лицевой маской PARI Baby или мундштуком, приводимым в действие компрессором PARI Vios®.
Другие имена:
  • Hyper-Sal™, физиологический раствор для ингаляций
Активный компаратор: Контрольная группа
0,9% изотонический солевой раствор вводили ингаляционно два раза в день в течение 48 недель.
Лекарство: 0,9% изотонический солевой раствор (IS)
Вводят через ингаляции два раза в день в течение 48 недель. Система доставки представляет собой небулайзер PARI Sprint Junior с лицевой маской PARI Baby или мундштуком, приводимым в действие компрессором PARI Vios®.
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение индекса очистки легких (LCI)
Временное ограничение: 48 недель
Изменение индекса очистки легких (LCI) от исходного уровня до 48 недель, измеренное с помощью многократного вымывания N2 (MBW) между субъектами, рандомизированными для HS и IS.
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение объема форсированного выдоха (ОФВ)
Временное ограничение: 48 недель
Изменение ОФВ 0,75, измеренное дошкольной спирометрией между субъектами, рандомизированными для HS и IS.
48 недель
Частота легочных обострений
Временное ограничение: 48 недель
Протокол определял частоту легочных обострений.
48 недель
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: 48 недель
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеренное с помощью модифицированного пересмотренного вопросника кистозного фиброза (CFQ-R), предоставленного родителями, для дошкольников.
48 недель
Респираторные признаки
Временное ограничение: 48 недель
Наблюдение родителей за респираторными симптомами, измеренными с помощью Дневника респираторных признаков муковисцидоза для детей в возрасте 0–6 лет (CFRSD0–6).
48 недель
Уровень респираторных патогенов
Временное ограничение: 48 недель
Показатели лечения эмерджентного МВ респираторных возбудителей из клинических респираторных культур.
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Главный следователь: Stephanie Davis, MD, Indiana University
  • Главный следователь: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
  • Главный следователь: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 января 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHIP001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться