Hypertoninen suolaliuos esikoululaisilla (SHIP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kasvava määrä näyttöä tukee kystisen fibroosin (CF) keuhkosairauden puuttumisen merkitystä varhaislapsuudessa, jotta voidaan mahdollisesti viivyttää tai estää peruuttamattomia keuhkovaurioita. Antimikrobisia hoitoja lukuun ottamatta CF-yhteisöllä ei kuitenkaan ole kliinisten tutkimusten näyttöpohjaa, jonka avulla voitaisiin ohjata esikouluikäisten lasten kroonisia keuhkohoitoja. Hypertoninen suolaliuos (HS) on houkuttelevin krooninen ylläpitohoito esikouluikäisten lasten tutkittavaksi, koska se käsittelee viallista mukosiliaarista puhdistumaa, joka on varhainen vaihe tapahtumasarjassa, joka johtaa CF-keuhkosairauteen, jonka odotetaan olevan epänormaalia ennen hengitystieinfektion puhkeamista. ja tulehdus.
Useiden tutkimusten perusteella HS näyttää olevan turvallinen alle 6-vuotiaille lapsille, mutta sen tehokkuutta on ollut vaikea mitata. Aiemmassa tutkimuksessa (ISIS) alle 6-vuotiailla lapsilla, jotka saivat HS:ää, oli sama määrä keuhkoinfektioita kuin kontrollihoitoa saavilla lapsilla. Tutkijat kuitenkin uskovat, että tämän nuoret lapset tarvitsevat herkemmän testin, kuten keuhkojen toimintatestin, nähdäkseen, toimiiko HS ehkäisemässä keuhkovaurioita. Multiple Breath Washout (MBW) on suhteellisen helppo keuhkojen toimintatesti esikouluikäisille lapsille. Se laskee keuhkojen puhdistumaindeksiksi (Lung Clearance Index, LCI) kutsutun mittauksen, joka on herkkä hengitysteiden epähomogeenisuuden mitta. ISIS-tutkimuksen alatutkimuksessa 25 lapsella LCI parani lapsilla, jotka hengittivät HS:ää kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan LCI:tä 3–5-vuotiailla CF-lapsilla. Osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan 7 % HS:ää (hoitoryhmä) vs. 0,9 % isotonista suolaliuosta (kontrollihaara) kahdesti päivässä suihkusumuttimen kautta 48 viikon ajan. Opintovierailuja järjestetään seulonnassa, ilmoittautumisessa ja viikoilla 12, 24, 36 ja 48. Yhteydenotto vanhempaan tai lailliseen huoltajaan hoitoon sitoutumisen ja väliaikaisen sairaushistorian arvioimiseksi tapahtuu 1, 4 ja 8 viikon kuluttua ilmoittautumisesta ja sen jälkeen neljännesvuosittain seuraavien opintokäyntien välillä. Seulontakäyntiä lukuun ottamatta opintovierailuja tehdään neljännesvuosittain.
Osallistumisen kokonaiskesto on enintään 52 viikkoa. Koska ilmoittautuminen kestää noin 18 kuukautta, tutkimuksen kokonaiskeston odotetaan olevan jopa 30 kuukautta (18 kuukautta ilmoittautumista plus 12 kuukautta viimeisille osallistujille, jotka ovat suorittaneet tutkimukseen osallistumisen).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa, Department of Pediatrics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
- Women & Children's Hospital of Buffalo
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7217
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44212
- Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CF-diagnoosi, jonka todistaa yksi tai useampi kliininen piirre, joka vastaa CF-fenotyyppiä tai positiivinen CF-vastasyntyneen seulonta JA yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:
- Dokumentoitu hikikloridi ≥ 60 milliekvivalenttia liuennutta ainetta litrassa (mEq/l) kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla (QPIT)
- Dokumentoitu genotyyppi, jossa on kaksi sairautta aiheuttavaa mutaatiota kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR)
- Vanhemman tai laillisen huoltajan tietoinen suostumus
- Ikä ≥ 36 kuukautta ja ≤ 72 kuukautta seulontakäynnillä
- Kyky noudattaa lääkkeiden käyttöä, opintokäyntejä ja tutkimusmenetelmiä tutkijan arvioiden mukaan
- Kyky suorittaa teknisesti hyväksyttävät MBW-mittaukset seulonta- ja ilmoittautumiskäynneillä
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti väliaikainen hengitystieinfektio, joka määritellään yskän, hengityksen vinkumisen tai hengitystiheyden lisääntymisenä, joka alkaa 3 viikon sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
- Akuutti hengityksen vinkuminen seulonta- tai ilmoittautumiskäynnillä
- Happisaturaatio < 95 % (<90 % keskuksissa, jotka sijaitsevat yli 4000 jalkaa) seulonta- tai ilmoittautumiskäynnillä
- Fyysiset löydökset, jotka vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden tai tutkimustietojen laadun tutkijan määrittämänä
- Huumeiden käytön tutkinta 30 päivän sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
- Hoito inhaloitavalla hypertonisella suolaliuoksella missä tahansa pitoisuudessa 30 päivän sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
- Krooninen keuhkosairaus, joka ei liity CF:ään
- Kyvyttömyys sietää ensimmäistä tutkimushoitoannosta ilmoittautumiskäynnillä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen hoitoryhmä
7 % hypertoninen suolaliuos, joka annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan
|
Annostetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Toimitusjärjestelmä on PARI Sprint Junior -sumutin, jossa on PARI Baby -naamari tai PARI Vios® -kompressorilla toimiva suukappale.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ohjausryhmä
0,9 % isotoninen suolaliuos, joka annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan
|
Annostetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Toimitusjärjestelmä on PARI Sprint Junior -sumutin, jossa on PARI Baby -naamari tai PARI Vios® -kompressorilla toimiva suukappale.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) muutos
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) muutos lähtötasosta 48 viikkoon mitattuna N2 Multiple Breath Washout (MBW) -menetelmällä HS- ja IS-ryhmiin satunnaistettujen koehenkilöiden välillä.
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos pakotetussa uloshengitystilavuudessa (FEV)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
FEV 0,75:n muutos esikouluikäisten spirometrialla mitattuna HS- ja IS-potilaiden välillä.
|
48 viikkoa
|
|
Keuhkojen pahenemisnopeus
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Pöytäkirjassa määritelty keuhkojen pahenemisnopeus.
|
48 viikkoa
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna muokatulla vanhempien raportoimalla kystisen fibroosin kyselylomakkeella (CFQ-R) esikouluikäisille.
|
48 viikkoa
|
|
Hengityselinten merkit
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Vanhempien havainnointi hengitysoireista mitattuna kystisen fibroosin hengitysoirepäiväkirjalla 0–6-vuotiaille (CFRSD0–6).
|
48 viikkoa
|
|
Hengitysteiden patogeenien määrä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Kliinisistä hengitystieviljelmistä saatujen hoidossa ilmenneiden CF-hengityspatogeenien määrä.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Päätutkija: Stephanie Davis, MD, Indiana University
- Päätutkija: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
- Päätutkija: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Rosenfeld M, Ratjen F, Brumback L, Daniel S, Rowbotham R, McNamara S, Johnson R, Kronmal R, Davis SD; ISIS Study Group. Inhaled hypertonic saline in infants and children younger than 6 years with cystic fibrosis: the ISIS randomized controlled trial. JAMA. 2012 Jun 6;307(21):2269-77. doi: 10.1001/jama.2012.5214.
- Amin R, Subbarao P, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. Hypertonic saline improves the LCI in paediatric patients with CF with normal lung function. Thorax. 2010 May;65(5):379-83. doi: 10.1136/thx.2009.125831.
- Ratjen F, Davis SD, Stanojevic S, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Jorgensen N, Rosenfeld M; SHIP Study Group. Inhaled hypertonic saline in preschool children with cystic fibrosis (SHIP): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Respir Med. 2019 Sep;7(9):802-809. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30187-0. Epub 2019 Jun 6.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHIP001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .