Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Saltvand hypertonisk i førskolebørn (SHIP)

10. januar 2020 opdateret af: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om inhalation af 7 % hypertonisk saltvand (HS) to gange dagligt i 48 uger forbedrer lungeclearance-indekset ved multiple breath nitrogen-udvaskning sammenlignet med inhalation af 0,9 % isotonisk saltvand (IS) hos førskolebørn (aldre). 3 til 5) med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En voksende mængde af beviser understøtter vigtigheden af ​​intervention i cystisk fibrose (CF) lungesygdom i den tidlige barndom for potentielt at forsinke eller forhindre irreversibel lungeskade. Bortset fra antimikrobielle terapier har CF-samfundet dog ingen klinisk evidensbase til at vejlede kroniske lungeterapier hos førskolebørn. Hypertonisk saltvand (HS) er den mest attraktive kroniske vedligeholdelsesterapi at undersøge hos førskolebørn, fordi den retter sig mod defekt mucociliær clearance, et tidligt trin i kaskaden af ​​hændelser, der fører til CF-lungesygdom, som forventes at være unormal før starten af ​​luftvejsinfektion og betændelse.

Baseret på flere undersøgelser ser HS ud til at være sikkert hos børn under 6 år, men dets effektivitet har været vanskelig at måle. I en tidligere undersøgelse (ISIS) havde børn under 6 år, der modtog HS, det samme antal lungeinfektioner som børn, der fik en kontrolbehandling. Men efterforskerne mener, at børn, som disse unge, har brug for en mere følsom test, såsom lungefunktionstestning, for at se, om HS virker til at forhindre lungeskader. Multiple Breath Washout (MBW) er en relativt nem lungefunktionstest at udføre med førskolebørn. Den beregner en måling kaldet Lung Clearance Index (LCI), et følsomt mål for luftvejsinhomogenitet. I et delstudie af ISIS-studiet med 25 børn forbedredes LCI hos børn, der inhalerede HS to gange dagligt i 48 uger.

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret, parallel gruppeforsøg, der vurderer LCI hos børn med CF i alderen 3 til 5 år ved indskrivning. Deltagerne vil blive randomiseret 1:1 til at modtage 7 % HS (behandlingsarm) vs. 0,9 % isotonisk saltvand (kontrolarm) administreret to gange dagligt via jetforstøver i 48 uger. Studiebesøg vil finde sted ved screening, indskrivning og i uge 12, 24, 36 og 48. Kontakt med en forælder eller værge for at vurdere efterlevelse og foreløbig sygehistorie vil finde sted 1, 4 og 8 uger efter indskrivning og derefter kvartalsvis mellem efterfølgende studiebesøg. Bortset fra screeningsbesøget vil studiebesøg finde sted på kvartalsbasis.

Samlet varighed af deltagelse vil være op til 52 uger. Da tilmeldingen vil ske over cirka 18 måneder, forventes den samlede varighed af undersøgelsen at være op til 30 måneder (18 måneders tilmelding plus 12 måneder for de sidste deltagere til at fuldføre studiedeltagelsen).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

150

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama-Birmingham: Pulmonary, Allergy and Critical Care Medicine
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana U Med Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University: Pediatric Pulmonary
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7217
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44212
        • Rainbow Babies Children's Hospital and Case Western Reserve University School of Medicine
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia, UPenn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF som påvist af et eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen eller positiv CF-nyfødtscreening OG et eller flere af følgende kriterier:
  • Et dokumenteret svedklorid ≥ 60 milliækvivalenter opløst stof pr. liter (mEq/L) ved kvantitativ pilocarpiniontoforese (QPIT)
  • En dokumenteret genotype med to sygdomsfremkaldende mutationer i CFTR-genet (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)
  • Informeret samtykke fra forælder eller værge
  • Alder ≥ 36 måneder og ≤72 måneder ved screeningsbesøg
  • Evne til at overholde medicinbrug, studiebesøg og undersøgelsesprocedurer som vurderet af stedets investigator
  • Evne til at udføre teknisk acceptable MBW-målinger ved screenings- og tilmeldingsbesøgene

Ekskluderingskriterier:

  • Akut interkurrent luftvejsinfektion, defineret som en stigning i hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens med indtræden inden for 3 uger forud for screenings- eller indskrivningsbesøg
  • Akut hvæsen ved screening eller indskrivningsbesøg
  • Iltmætning < 95 % (<90 % i centre placeret over 4000 fods højde) ved screening eller tilmeldingsbesøg
  • Fysiske fund, der ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene som bestemt af stedets investigator
  • Undersøgende stofbrug inden for 30 dage før screenings- eller indskrivningsbesøg
  • Behandling med inhaleret hypertonisk saltvand ved enhver koncentration inden for 30 dage før screenings- eller indskrivningsbesøg
  • Kronisk lungesygdom, der ikke er relateret til CF
  • Manglende evne til at tolerere første dosis af undersøgelsesbehandling ved indskrivningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv Behandlingsgruppe
7 % hypertonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 uger
Medicin: 7 % hypertonisk saltvand (HS)
Administreret via inhalation to gange dagligt i 48 uger. Indføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med en PARI Baby ansigtsmaske eller mundstykke drevet af en PARI Vios® kompressor.
Andre navne:
  • Hyper-Sal™, inhaleret saltvand
Aktiv komparator: Kontrolgruppe
0,9 % isotonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 uger
Medicin: 0,9 % isotonisk saltvand (IS)
Administreret via inhalation to gange dagligt i 48 uger. Indføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med en PARI Baby ansigtsmaske eller mundstykke drevet af en PARI Vios® kompressor.
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: 48 uger
Ændring i Lung Clearance Index (LCI) fra baseline til 48 uger målt ved N2 Multiple Breath Washout (MBW) mellem forsøgspersoner randomiseret til HS og IS.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Forced Expiratory Volume (FEV)
Tidsramme: 48 uger
Ændring i FEV 0,75 målt ved førskolespirometri mellem forsøgspersoner randomiseret til HS og IS.
48 uger
Pulmonal eksacerbationshastighed
Tidsramme: 48 uger
Protokol defineret pulmonal eksacerbationshastighed.
48 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: 48 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet målt ved det modificerede forældre-rapporterede Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) for førskolebørn.
48 uger
Åndedrætstegn
Tidsramme: 48 uger
Forældreobservation af respiratoriske tegn målt ved Cystic Fibrosis Respiratory Sign Diary for alderen 0-6 (CFRSD0-6).
48 uger
Respiratorisk patogenrate
Tidsramme: 48 uger
Behandlingsrater fremkommer CF respiratoriske patogener fra kliniske respiratoriske kulturer.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Stephanie Davis, MD, Indiana University
  • Ledende efterforsker: Richard A Kronmal, PhD, University of Washington
  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, Hospital for Sick Kids, Toronto

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2015

Først opslået (Skøn)

4. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2020

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHIP001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 7 % hypertonisk saltvand (HS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner