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未熟児網膜症（ROP）の予防のための研究ROPP-2008-01に以前に登録された子供を比較する長期安全性および有効性結果研究 (PEDAL)

2022年4月26日 更新者：Shire

ROPP-2008-01研究に登録された、未熟児網膜症（ROP）の予防のためにrhIGF-1 / rhIGFBP-3で以前に治療された、または標準的な新生児ケアを受けた子供の長期転帰

この研究の主な目的は、研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) における標準的な新生児ケアと比較して、rhIGF-1/rhIGFBP-3 への短期暴露後の長期的な有効性と安全性の結果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

未熟児網膜症（ROP）の予防のための研究ROPP-2008-01に以前に登録された子供を比較する長期安全性および有効性結果研究

研究の種類

介入

入学 (実際)

76

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey、イギリス、KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool、イギリス、L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London、イギリス、WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova、イタリア、16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua、イタリア、35128
        • University of Padua
      • Roma、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1081 HZ
        • VU Medical Center
  • スウェーデン
      • Lund、スウェーデン、SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm、スウェーデン、141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • ポーランド
      • Poznań、ポーランド、60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

9ヶ月～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 参加者は研究 ROPP-2008-01 セクション D (NCT01096784) で無作為化されました。
  • 参加者の親または法的に承認された代理人は、研究関連の活動を行う前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。 研究関連の活動は、参加者の通常の管理中に実行されなかったであろうあらゆる手順です。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、参加者にリスクをもたらす可能性がある、または参加者がこのプロトコルに準拠する能力を妨げる、または結果の解釈を妨げる可能性があるその他の状態または治療。
  • -参加者または参加者の親または法的に承認された代理人は、治験責任医師が決定したプロトコルに従うことができません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：前例の標準治療
研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) で標準的な新生児ケアを受けた参加者は、rhIGF-1/rhIGFBP-3 の長期的な有効性と安全性の結果を評価するために、このグループに登録されました。
薬：rhIGF-1/rhIGFBP-3
研究ROPP-2008-01（NCT01096784）で「rhIGF-1 / rhIGFBP-3」を受けた参加者は、この研究に登録されます。 この研究では、治験薬は投与されません。
他の名前：
  • メカセルミンリンファベート
実験的：先行者 rhIGF-1/rhIGFBP-3
研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) で rhIGF-1/rhIGFBP-3 で治療された参加者は、rhIGF-1/rhIGFBP-3 の長期的な有効性と安全性の結果を評価するために、このグループに登録されました。
薬：rhIGF-1/rhIGFBP-3
研究ROPP-2008-01（NCT01096784）で「rhIGF-1 / rhIGFBP-3」を受けた参加者は、この研究に登録されます。 この研究では、治験薬は投与されません。
他の名前：
  • メカセルミンリンファベート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
矯正年齢（CA）6ヶ月で年齢に応じた方法で評価された視力を持つ参加者の数
時間枠：6 か月 CA で
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
6 か月 CA で
年齢に応じた方法で評価された生後 12 か月の視力を持つ参加者の数 CA
時間枠：12 ヶ月 CA
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
12 ヶ月 CA
年齢に応じた方法で 20 か月 CA で評価された視力を持つ参加者の数
時間枠：20 か月 CA で
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
20 か月 CA で
年齢に応じた方法で評価された 24 か月 CA の視力を持つ参加者の数
時間枠：24 ヶ月 CA
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
24 ヶ月 CA
4.75歳CAで年齢に応じた方法で評価された視力を持つ参加者の数
時間枠：4.75 年 CA
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
4.75 年 CA
年齢に応じた方法で評価された 5 歳 CA の視力を持つ参加者の数
時間枠：5 年 CA で
標準的な年齢に応じた方法を使用して、窓口の視力カード、LEA シンボル テスト、チャートを使用して視力 (参加者がさまざまな距離でどれだけよく見えるか) を評価しました。 それは次のように分類されました：正常（測定可能な視力> = 20/40または> = 15サイクル/度）。正常以下 (20/200 <= 測定可能な視力 < 20/40 または 3 サイクル/度 <= 測定可能な視力 < 15 サイクル/度);悪い (測定可能な視力 <= 20/200 または <= 3 サイクル/度)。 修正年齢 (週) は、この研究では暦年齢 (週) - 40 + 在胎週数 (週) として定義されました。
5 年 CA で
12か月CAでの眼球運動検査（運動性）および眼球位置合わせ（角膜対光反射およびカバーテストによって評価）のある参加者の数
時間枠：12 ヶ月 CA
左眼と右眼の角膜光反射の位置を比較することにより、一次注視で眼球位置合わせを評価しました (角膜光反射評価)。 斜視の有無は、再固定運動のカバーテスト評価で、一次注視および9つの注視位置のうち可能な限り多くで記録されました。 外眼筋の過活動または欠乏が記録されました。 眼球運動とは、各眼の 6 つの外眼筋によって支配される眼球運動を指します。 それは、外転、内転、上、およびそれぞれの眼の下への参加者の能力の試験官の観察によって評価されました。 眼の配置と運動性には、斜視の有無が含まれます (内斜視 [眼の内向き回転]、外斜視 [眼の外向き回転]、遠視 [眼の上向き回転]、斜視 [眼の下向き回転] に分類されます)。記録されました。 12 か月の CA での眼球配置と眼球運動検査 (運動性) のデータを組み合わせた参加者の数が報告されました。
12 ヶ月 CA
24か月CAでの眼球運動検査（運動性）および眼球位置合わせ（角膜対光反射およびカバーテストによって評価）のある参加者の数
時間枠：24 ヶ月 CA
左眼と右眼の角膜光反射の位置を比較することにより、一次注視で眼球位置合わせを評価しました (角膜光反射評価)。 斜視の有無は、再固定運動のカバーテスト評価で、一次注視および9つの注視位置のうち可能な限り多くで記録されました。 外眼筋の過活動または欠乏が記録されました。 眼球運動とは、各眼の 6 つの外眼筋によって支配される眼球運動を指します。 それは、外転、内転、上、およびそれぞれの眼の下への参加者の能力の試験官の観察によって評価されました。 斜視（内斜視、外斜視、遠斜視、下斜視に分類される）の有無を含めた眼の位置合わせおよび運動性を記録した。 角膜対光反射および 24 か月の CA でのカバーテストによって評価された、眼の位置合わせと眼球運動検査 (運動性) のデータを組み合わせた参加者の数が報告されました。
24 ヶ月 CA
5年CAでの眼球運動検査（運動性）および眼球アライメント（角膜対光反射およびカバーテストによって評価）のある参加者の数
時間枠：5 年 CA で
左眼と右眼の角膜光反射の位置を比較することにより、一次注視で眼球位置合わせを評価しました (角膜光反射評価)。 斜視の有無は、再固定運動のカバーテスト評価で、一次注視および9つの注視位置のうち可能な限り多くで記録されました。 外眼筋の過活動または欠乏が記録されました。 眼球運動とは、各眼の 6 つの外眼筋によって支配される眼球運動を指します。 それは、外転、内転、上、およびそれぞれの眼の下への参加者の能力の試験官の観察によって評価されました。 斜視（内斜視、外斜視、遠斜視、下斜視に分類される）の有無を含めた眼の位置合わせおよび運動性を記録した。 角膜対光反射および5年CAでのカバーテストによって評価された、眼球配置および眼球運動検査（運動性）のデータを組み合わせた参加者の数が報告されました。
5 年 CA で
12ヶ月CAで眼振のある参加者の数
時間枠：12 ヶ月 CA
眼球アライメント評価中に眼振が観察された。 眼振の有無は、12ヶ月CAで報告されました。
12 ヶ月 CA
24 か月の CA で眼振のある参加者の数
時間枠：24 ヶ月 CA
眼球アライメント評価中に眼振が観察された。 眼振の有無は、24か月CAで報告されました。
24 ヶ月 CA
5年CAで眼振のある参加者の数
時間枠：5 年 CA で
眼球アライメント評価中に眼振が観察された。 眼振の有無は、5 年 CA で報告されました。
5 年 CA で
網膜鏡検査により6ヶ月CAで評価された毛様体麻痺を伴う屈折
時間枠：6 か月 CA で
屈折は、網膜上に焦点を合わせた画像に必要なレンズパワーの尺度でした。 調節麻痺を伴う屈折を測定し、各眼（左眼および右眼）のジオプトリーで個別に記録しました。 矯正レンズ決定手順の一部として実施された毛様体麻痺を伴う屈折には、個々の目 (左目と右目) ごとの球、円柱、軸、および角柱の測定が含まれていました。 球の場合、負の値は「近視」としてまとめられ、正の値 (0.00 の球を含む) は「遠視」としてまとめられます。
6 か月 CA で
12ヶ月CAで網膜鏡検査によって評価された毛様体麻痺を伴う屈折
時間枠：12 ヶ月 CA
屈折は、網膜上に焦点を合わせた画像に必要なレンズパワーの尺度でした。 調節麻痺を伴う屈折を測定し、各眼（左眼および右眼）のジオプトリーで個別に記録しました。 矯正レンズ決定手順の一部として実施された毛様体麻痺を伴う屈折には、個々の目 (左目と右目) ごとの球、円柱、軸、および角柱の測定が含まれていました。 球の場合、負の値は「近視」としてまとめられ、正の値 (0.00 の球を含む) は「遠視」としてまとめられます。
12 ヶ月 CA
20 ヶ月 CA で網膜鏡検査によって評価された毛様体麻痺を伴う屈折
時間枠：20 か月 CA で
屈折は、網膜上に焦点を合わせた画像に必要なレンズパワーの尺度でした。 調節麻痺を伴う屈折を測定し、各眼（左眼および右眼）のジオプトリーで個別に記録しました。 矯正レンズ決定手順の一部として実施された毛様体麻痺を伴う屈折には、個々の目 (左目と右目) ごとの球、円柱、軸、および角柱の測定が含まれていました。 球の場合、負の値は「近視」としてまとめられ、正の値 (0.00 の球を含む) は「遠視」としてまとめられます。
20 か月 CA で
4.75 年 CA で網膜鏡検査によって評価された毛様体麻痺を伴う屈折
時間枠：4.75 年 CA
屈折は、網膜上に焦点を合わせた画像に必要なレンズパワーの尺度でした。 調節麻痺を伴う屈折を測定し、各眼（左眼および右眼）のジオプトリーで個別に記録しました。 矯正レンズ決定手順の一部として実施された毛様体麻痺を伴う屈折には、個々の目 (左目と右目) ごとの球、円柱、軸、および角柱の測定が含まれていました。 球の場合、負の値は「近視」としてまとめられ、正の値 (0.00 の球を含む) は「遠視」としてまとめられます。
4.75 年 CA
Lang Stereotest で評価された 5 年間のステレオアキュリティを持つ参加者の数 CA
時間枠：5 年 CA で
奥行き知覚の尺度であるステレオアキュイティは、Lang Stereotest を使用して評価されました。 立体視（奥行きと立体構造を知覚する能力）の有無を示す参加者の数が報告されました。
5 年 CA で
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：留学開始から留学終了まで（最長6.5年）
AE とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
留学開始から留学終了まで（最長6.5年）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
体重 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、CA 6 か月、CA 12 か月、CA 24 か月、CA 5 年
較正された体重計を使用して収集された体重 (体重計の種類は参加者の年齢によって異なります)。 単位は 0.1 キログラム (kg) 単位で記録されます。 参加者の実年齢に基づく Z スコアと、年齢と性別を一致させた平均値と標準偏差 (ノルム) を調整することにより、世界保健機関の子供の成長基準を利用しています。 Z スコアは、データ ポイントが平均値からどれだけ離れているかを示す標準スコアです。 Z スコアが 0 の場合、データ ポイントのスコアが平均スコアと同じであることを示します。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 ベースラインは先行研究 (ROPP-2008-01 [NCT01096784]) の最初の評価です。 6 か月、12 か月、24 か月、および 5 年の CA での体重 Z スコアのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、CA 6 か月、CA 12 か月、CA 24 か月、CA 5 年
身長 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、および 5 年 CA
高さは Z スコアを使用して測定されました。 Z スコアは、参加者の実年齢に基づいて計算され、年齢と性別が一致した平均値と標準偏差 (ノルム) を調整することにより、世界保健機関の子供の成長基準を利用しました。 Z スコアは、データ ポイントが平均値からどれだけ離れているかを示す標準スコアです。 Z スコアが 0 の場合、データ ポイントのスコアが平均スコアと同じであることを示します。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 ベースラインは、先行研究 (ROPP-2008-01 [NCT01096784]) の最初の評価として定義されました。 6 か月、12 か月、24 か月、および 5 年の CA での高さ Z スコアのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、および 5 年 CA
頭囲 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA
なげなわテープなどの伸縮性のない「なげなわ」タイプの測定テープを使用して、すべての参加者の頭囲を測定します。 Z スコアは、参加者の暦年齢に基づいて計算され、年齢、性別が一致する平均、および標準偏差 (ノルム) を調整することにより、世界保健機関の子供の成長基準を利用しています。Z スコアは、データ ポイントが平均からどれだけ離れているかを示す標準スコアです。 Z スコアが 0 の場合、データ ポイントのスコアが平均スコアと同じであることを示します。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 ベースラインは、先行研究 (ROPP-2008-01 [NCT01096784]) の最初の評価として定義されました。 6、12、および 24 か月での頭囲 Z スコアのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) Composite Scores at 24 Month CA によって評価された認知発達のベースライン (12 か月 CA) からの変化
時間枠：ベースライン (12 か月 CA)、24 か月 CA
BSID-III は認知能力、運動能力、言語能力を評価するもので、生後 1 ～ 42 か月の子供に適用されます。 5 つのサブスケールがあり、認知サブスケール (範囲: 55-145) は独立しており、2 つの言語サブスケール (表現力と受容力) を組み合わせて合計言語スコア (範囲: 47-153) と 2 つの運動サブテスト (細かい運動と粗大運動) を作成します。複合モーター スケール (範囲: 46-154)。 スコアが高いほど、認知能力、言語能力、および運動能力が高いことを表します。 正の値は認知発達の改善を示し、負の値は悪化を示します。 このアウトカム指標のベースラインと見なされる 12 か月の CA。 サブテストのスケーリングされたスコアのさまざまな合計から派生した複合スコアは、平均 100、標準偏差 15、範囲 40 ～ 160 のメトリックにスケーリングされます。 値が高いほど、そのドメインのスキルと能力が高く、結果が優れていることを示します。
ベースライン (12 か月 CA)、24 か月 CA
Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Full Scale at 5 Years CA によって評価された認知発達
時間枠：5 年 CA で
WPPSI-IV は、言語的課題と非言語的課題の両方の要素を持つ子供の一般的な認知発達の尺度です。 未就学児および 2 歳 +6 か月から 7 歳 +7 か月の幼児に適用され、子供の認知能力を直接評価します。 WPPSI-IV のテスト フレームワークは、言語理解、視覚空間、流動的推論、作業記憶、および処理速度の 5 つのプライマリ インデックス サブスケールに編成されています。 フル スケールには、プライマリ インデックス スケール レベルのすべてのサブ スケールと、フル スケール IQ を導出するために使用できる追加の補助サブテストが含まれます。 複合スコアは、平均が 100、標準偏差が 15 のサブスケール スコアの合計から算出されます。 フルスケール IQ とサブスケール (言語理解、視覚空間、流動的推論、作業記憶、および処理速度) の総合スコアは、40 (非常に低い) から 160 (非常に優れている) の範囲です。 フルスケール IQ のデータはここで報告されました。
5 年 CA で
身体検査に異常のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験終了まで（最長6.5年）
身体診察には一般的な外観が含まれます。頭と首、目、耳、鼻、のど。胸と肺;内分泌、心血管系、腹部、泌尿生殖器、皮膚および筋骨格系。
治験薬投与開始から治験終了まで（最長6.5年）
24 か月の神経学的検査によって脳性麻痺 (CP) の神経学的検査で診断された参加者の数 CA
時間枠：24 ヶ月 CA
CP の診断のための包括的な神経学的検査が実施されました。 Amiel-Tison 神経学的検査フレームワークがこの評価に利用され、訓練を受けた医療専門家によって実施されました。 24ヶ月CAでの神経学的検査によりCPと診断された参加者の数が報告されました。
24 ヶ月 CA
聴覚スクリーニングの状態が正常および異常である参加者の数
時間枠：6 か月 CA および 5 年 CA で
任意の聴覚状態 (正常および異常) を持つ参加者の数が報告されました。
6 か月 CA および 5 年 CA で
Vineland Adaptive Behavior Scales（VABS-II）によって評価された子供の行動のベースライン（6ヶ月CA）からの変化
時間枠：ベースライン (6 か月 CA)、12 か月 CA、24 か月 CA、および 5 年 CA
VABS-II は、参加者の個人的および社会的スキルを経時的に連続して測定するために使用されました。 このテストでは、次の 4 つの主要な領域を測定します: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、および運動スキル。 ドメインの範囲と方向性は、適応行動複合スコア (20 ～ 160) と同じです。 スコアが高いほど認知能力が高いことを示します。 正の変化値は適応機能の改善を示し、負の値は悪化を示します。 6 か月の CA は、この結果測定のベースラインと見なされました。 VABS-II適応行動複合体によって評価された子供の行動のベースライン（6か月CA）からの変化がここに報告されました。
ベースライン (6 か月 CA)、12 か月 CA、24 か月 CA、および 5 年 CA
Tスコア臨床カテゴリに基づく児童行動チェックリスト（CBCL）によって評価された児童行動のある参加者の数
時間枠：24 か月 CA および 5 年 CA で
CBCL (1.5 から 5) は、生後 18 ～ 60 か月の幼児および就学前の子供の行動、感情、および社会的機能を評価するために使用される、保護者が報告したアウトカム指標でした。 リッカート尺度で評価された 99 項目で構成され、2 つのドメイン (内在化問題と外在化問題) の下に 7 つの症候群スケールが含まれています。 外在化には、攻撃的行動および注意の問題の症候群が含まれます。 7 つのスケールすべての 2 つのドメインを組み合わせて、合計スコア範囲 23 ～ 100 を形成しました。 質問ごとに、すべてのサブスケールの生のスコアが標準化された T スコアに変換されます。 T スコアが高いほど、問題行動が多いことを示します。 内在化、外在化、および行動全体の問題については、T スコアが 60 未満は非臨床的と見なされ、60 ～ 63 は境界線と見なされ、64 以上は臨床的と見なされます。
24 か月 CA および 5 年 CA で
合計スコアに基づく注意欠陥/多動性障害評価尺度 (ADHD-RS) によって評価される子供の行動
時間枠：5 年 CA で
ADHD-RS は、注意欠陥/多動性障害 (ADHD) の子供の行動を測定します。 これは、DSM-IV 基準に基づいて ADHD の現在の症状を反映するように設計された 18 項目で構成されていました。 各項目は、0 (症状がないことを表す) から 3 (重度の症状を表す) までの範囲の 4 段階スケールでスコア付けされ、合計スコアは 0 ～ 54 の範囲でした。 スコアが高いほど、ADHD 症状の重症度が高いことを表します。
5 年 CA で
社会的コミュニケーションアンケート（SCQ）によって評価された子供の行動
時間枠：5 年 CA で
SCQ は、自閉症または自閉症スペクトラム障害 (ASD) のスクリーニングに使用される子供のコミュニケーション スキルと社会的機能を評価する簡単な手段です。 SCQ は 40 の二分法 (はい、いいえ) の項目で構成され、各項目は「異常な行動」を 1 点、「異常な行動なし/正常な行動」を 0 点として採点されます。 0 から 39 までの合計スコアが得られ、スコアが高いほど社会的コミュニケーション障害が多いことを表します。 最初の項目「短いフレーズや文章を使って話すことができるようになりましたか?」は採点されませんが、異常な言語に関する 6 つの項目が割り当てられているかどうかを判断します。 異常言語に関する 6 項目は、「口頭」の子供 (最初の質問で「はい」と答えた子供) のみに割り当てられ、合計 0 ～ 39 点のスコアが得られます。 「非言語」の子供 (最初の質問に「いいえ」の回答を持つ子供) は、異常な言語に関連する 6 つの項目が割り当てられず、合計 0 から 33 ポイントを獲得します。スコアが高いほど、社会的コミュニケーション障害が多いことを表します。
5 年 CA で
肺罹患率のある参加者の数
時間枠：6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA で
肺の罹患率は、家族歴および喫煙状況に関連する質問、ならびに選択された肺の症状、状態、および関連する入院の診断で評価されました。 参加者の喫煙と同じ家に住んでいる人 参加者は喘息、喘鳴、気管支肺異形成（BPD）の増悪または再燃を起こした 参加者は細気管支炎、気管支炎、または肺炎と診断された 参加者は自宅で酸素を使用しなければならなかった 参加者は救急車を訪問しなければならなかった病室または呼吸器系の問題の緊急治療、参加者は呼吸器系の問題で一晩入院しなければならなかったことが報告されました。
6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA で
生存状況のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験終了まで（最長6.5年）
生存状況は、研究中に死亡し、打ち切られた参加者の数によって評価されました。
治験薬投与開始から治験終了まで（最長6.5年）
小児生活の質インベントリー (PedsQL™) スケールのベースライン (3 か月 CA) からの変化: 幼児スケール
時間枠：ベースライン (3 か月 CA)、最大 6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA
PedsQL は、特に小児科集団向けに設計された一般的な健康関連の QOL 測定器でした。 PedsQL幼児スケールは、機能の5つの次元を網羅しています（身体機能、身体症状、感情機能、社会機能、認知機能）。 生後1～12ヶ月の幼児（36アイテム）。 13 ～ 24 か月 (45 項目) の 5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) で評価されます。 全体の合計スコアは、幼児スケールのすべての次元サブスコア項目の平均として計算され、0 から 100 の範囲で、0 = 100 (まったくない)、1 = 75 (ほとんどない)、2 = 50 (時々)、3 = 25 ( 4=0 (ほぼ常に)。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。 負の値は、生活の質が低下していることを示します。 3 か月の CA は、この結果測定のベースラインと見なされました。
ベースライン (3 か月 CA)、最大 6 か月 CA、12 か月 CA、および 24 か月 CA
小児生活の質インベントリー (PedsQL™) スケールのベースライン (24 か月 CA) からの変化: ジェネリック コア スケール (GCS) 合計スコア
時間枠：ベースライン (24 か月 CA)、最大 3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA
PedsQL は、特に小児科集団向けに設計された一般的な健康関連の QOL 測定器でした。 GCS には、機能の 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校的) が含まれます。 2 歳から 4 歳の幼児に適用される GCS (21 項目) は、5 段階のリッカート スケール (0 から 4) で評価されます。および 5 ～ 7 歳の幼児 (23 項目) を 3 段階のリッカート尺度 (0、2、4) で評価しました。 全体の合計スコアは、0 = 100 (まったくない)、1 = 75 (ほとんどない)、2 = 50 (時々)、 3=25 (多くの場合)、4=0 (ほとんどの場合)。 スコアが高いほど、生活の質が向上していることを示します。 負の値は、生活の質が低下していることを示します。 24 か月の CA は、この結果測定のベースラインと見なされました。
ベースライン (24 か月 CA)、最大 3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA
健康状態分類システム-幼稚園（HSCS-PS）によって測定された健康状態を持つ参加者の数
時間枠：24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、5 年 CA で
HSCS-PS は、年齢 2.5 ～ 5 歳以内に親プロキシを介して使用される検証済みの手段でした。 このツールは、最大 6 つのレベル (0-5) の 12 のドメイン (視覚、聴覚、発話、運動能力、器用さ、セルフケア、感情、学習/記憶、思考/問題解決、痛み、一般的な健康、行動) で構成されています。 . 12の次元は、神経感覚（視覚と聴覚）、運動（可動性、器用さ、セルフケア）、学習/記憶（スピーチ、学習/記憶、思考/問題解決）、生活の質（感情、痛み、一般的な健康、行動）。 各カテゴリについて、データは次のレベルに記録されました。問題なし (すべての属性でスコア 0)。軽度の問題 (任意の属性について、0 ～ 3 のスケールで 1、または 0 ～ 5 のスケールで 1 ～ 2 のスコア);中程度/重大な問題 (0 ～ 3 のスケールでスコア > 1、または属性で >2 のスコア)任意の属性に対して 0 から 5 のスケール)。 数値が高いほど、子供の健康状態が良好であることを示します。
24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、5 年 CA で
Health Utilities Index (HUI) Mark 2 および 3 によって測定される健康状態
時間枠：5 年 CA で
HUI は、健康状態の測定、HRQoL の報告、ユーティリティ スコアの生成に使用される、一般的な健康プロファイルと好みに基づくシステムのファミリです。 HUI2 スコアには、センセーション、可動性、認知、セルフケア、感情、痛みの 6 つの属性が含まれ、最大 5 レベルの重大度があります (数字が大きいほど重大度が悪いことを示します)。 HUI3 スコアには、視覚、聴覚、発話、認知、歩行、器用さ、感情、痛みの 8 つの属性が含まれており、最大 6 つのレベルで重症度を示します (数字が大きいほど悪いレベルを示します)。 罹患率の HUI2/3 単一属性スコアは、最悪のレベルが 0.00 のスコアを持ち、最良のレベルが 1.00 のスコアを持つようなスケールで定義されます。 HUI マーク 2 および 3 全体的なユーティリティ スコアが報告されました。
5 年 CA で
ヘルスケア リソースの使用 (HCRU)
時間枠：3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA でのヘルスケア リソースの個人オフィス/病院外来の合計数が報告されました。
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
医療リソース利用率 (HCRU): 救急部門への訪問数
時間枠：3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA での救急部門への訪問数が報告されました。
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
医療資源利用率 (HCRU): 入院期間
時間枠：3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
参加者の入院期間は、CA 3 か月、CA 6 か月、CA 12 か月、CA 24 か月、CA 3 年、CA 4 年、および CA 5 年で報告されました。
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
医療資源利用率 (HCRU): 処方眼鏡と教育支援を必要とした参加者の数
時間枠：3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で処方眼鏡と教育サポートを必要とした参加者の数が報告されました。
3 か月 CA、6 か月 CA、12 か月 CA、24 か月 CA、3 年 CA、4 年 CA、および 5 年 CA で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年3月26日

一次修了 (実際)

2021年9月28日

研究の完了 (実際)

2021年9月28日

試験登録日

最初に提出

2015年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月6日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月26日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません (研究参加者/研究施設の数が限られているため)。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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