Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet, der sammenligner børn, der tidligere er tilmeldt undersøgelse ROPP-2008-01 til forebyggelse af retinopati hos præmaturiteter (ROP) (PEDAL)

26. april 2022 opdateret af: Shire

Langsigtet resultat af børn, der er indskrevet i undersøgelse ROPP-2008-01, der tidligere er behandlet med rhIGF-1/rhIGFBP-3 til forebyggelse af retinopati hos præmaturitet (ROP), eller som modtog standard neonatal pleje

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhedsresultater efter kortvarig eksponering for rhIGF-1/rhIGFBP-3 versus standard neonatal pleje i undersøgelse ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet, der sammenligner børn, der tidligere er tilmeldt undersøgelse ROPP-2008-01 til forebyggelse af retinopati hos præmaturiteter (ROP)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Det Forenede Kongerige, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Italien, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Polen
      • Poznań, Polen, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Sverige
      • Lund, Sverige, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren blev randomiseret i undersøgelse ROPP-2008-01 Sektion D (NCT01096784).
  • Deltageres forælder eller juridisk autoriserede repræsentant(er) skal give skriftligt informeret samtykke, før de udfører undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Studierelaterede aktiviteter er alle procedurer, der ikke ville være blevet udført under normal ledelse af deltageren.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden tilstand eller terapi, der efter investigatorens mening kan udgøre en risiko for deltageren eller forstyrre deltagernes evne til at overholde denne protokol eller forstyrre fortolkningen af ​​resultater.
  • Deltagerens eller deltagernes forælder eller juridisk autoriserede repræsentant(er) er ikke i stand til at overholde protokollen som bestemt af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forudgående plejestandard
Deltagere, der blev behandlet med standard neonatal pleje i studiet ROPP-2008-01 (NCT01096784), blev inkluderet i denne gruppe til vurdering af rhIGF-1/rhIGFBP-3 langsigtede effekt og sikkerhedsresultater.
Medicin: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deltagere, der modtog "rhIGF-1/rhIGFBP-3" i undersøgelse ROPP-2008-01 (NCT01096784), vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andre navne:
  • Mecasermin rinfabat
Eksperimentel: Forudgående rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deltagere, der blev behandlet med rhIGF-1/rhIGFBP-3 i studiet ROPP-2008-01 (NCT01096784), blev inkluderet i denne gruppe til vurdering af rhIGF-1/rhIGFBP-3 langsigtede effekt og sikkerhedsresultater.
Medicin: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deltagere, der modtog "rhIGF-1/rhIGFBP-3" i undersøgelse ROPP-2008-01 (NCT01096784), vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andre navne:
  • Mecasermin rinfabat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode ved 6 måneders korrigeret alder (CA)
Tidsramme: Ved 6 måneder CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
Ved 6 måneder CA
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode ved 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
Ved 12 måneder CA
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode ved 20 måneder CA
Tidsramme: Ved 20 måneder CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
Ved 20 måneder CA
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
Ved 24 måneder CA
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode på 4,75 år CA
Tidsramme: Ved 4,75 år CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
Ved 4,75 år CA
Antal deltagere med synsskarphed som vurderet ved en alderssvarende metode ved 5 år CA
Tidsramme: På 5 år CA
Alderssvarende standardmetoder blev brugt til at vurdere synsstyrken (hvor godt en deltager ser på forskellige afstande) med kort med tellerskarphed, LEA-symboltest og diagrammer. Den blev kategoriseret som følgende: normal (målbar skarphed >= 20/40 eller >= 15 cyklusser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphed < 20/40 eller 3 cyklusser/grad <= målbar skarphed < 15 cyklusser/grad); dårlig (målbar skarphed <= 20/200 eller <= 3 cyklusser/grad). Korrigeret alder (uger) blev defineret som kronologisk alder (uger) - 40 + gestationsalder (uger) i denne undersøgelse.
På 5 år CA
Antal deltagere med øjenmotorisk undersøgelse (motilitet) og øjenjustering (vurderet ved hornhindelysrefleks og dækningstest) efter 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
Okulær justering blev vurderet i primært blik ved at sammenligne positionen af ​​hornhindens lysreflektion i venstre øje og højre øje (vurdering af hornhindelysreflektion). Tilstedeværelse eller fravær af strabismus blev registreret i primært blik og i så mange af de 9 blikpositioner som muligt med dækningstestvurderingen af ​​refiksationsbevægelse. Ekstraokulær muskeloveraktivitet eller mangel blev registreret. Okulær motilitet refererede til øjenbevægelser styret af de 6 ekstraokulære muskler i hvert øje. Det blev vurderet ved eksaminatorobservation af deltagernes evne til at abducere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øje. Okulær justering og motilitet inkluderede tilstedeværelsen eller fraværet af strabismus (klassificeret som Esotropi [indadvendt øjet], Eksotropi [udadvending af øjet], Hypertropi [opadgående øjendrejning], Hypotropi [nedadvendt øjenvending]) blev optaget. Antal deltagere med kombinerede data for okulær justering og oculomotorisk undersøgelse (motilitet) efter 12 måneder CA blev rapporteret.
Ved 12 måneder CA
Antal deltagere med øjenmotorisk undersøgelse (motilitet) og øjenjustering (vurderet ved hornhindelysrefleks og dækningstest) efter 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
Okulær justering blev vurderet i primært blik ved at sammenligne positionen af ​​hornhindens lysreflektion i venstre øje og højre øje (vurdering af hornhindelysreflektion). Tilstedeværelse eller fravær af strabismus blev registreret i primært blik og i så mange af de 9 blikpositioner som muligt med dækningstestvurderingen af ​​refiksationsbevægelse. Ekstraokulær muskeloveraktivitet eller mangel blev registreret. Okulær motilitet refererede til øjenbevægelser styret af de 6 ekstraokulære muskler i hvert øje. Det blev vurderet ved eksaminatorobservation af deltagernes evne til at abducere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øje. Okulær justering og motilitet inkluderede tilstedeværelse eller fravær af strabismus (klassificeret som Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) blev registreret. Antal deltagere med kombinerede data for okulær justering og oculomotorisk undersøgelse (motilitet) vurderet ved hornhindelysrefleks og ved dækningstest efter 24 måneder CA blev rapporteret.
Ved 24 måneder CA
Antal deltagere med øjenmotorisk undersøgelse (motilitet) og øjenjustering (vurderet ved hornhindelysrefleks og dækningstest) ved 5-års CA
Tidsramme: På 5 år CA
Okulær justering blev vurderet i primært blik ved at sammenligne positionen af ​​hornhindens lysreflektion i venstre øje og højre øje (vurdering af hornhindelysreflektion). Tilstedeværelse eller fravær af strabismus blev registreret i primært blik og i så mange af de 9 blikpositioner som muligt med dækningstestvurderingen af ​​refiksationsbevægelse. Ekstraokulær muskeloveraktivitet eller mangel blev registreret. Okulær motilitet refererede til øjenbevægelser styret af de 6 ekstraokulære muskler i hvert øje. Det blev vurderet ved eksaminatorobservation af deltagernes evne til at abducere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øje. Okulær justering og motilitet inkluderede tilstedeværelse eller fravær af strabismus (klassificeret som Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) blev registreret. Antal deltagere med kombinerede data for okulær justering og oculomotorisk undersøgelse (motilitet) vurderet ved corneal lysrefleks og ved dækningstest ved 5-års CA blev rapporteret.
På 5 år CA
Antal deltagere med Nystagmus på 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
Nystagmus blev observeret under vurderingerne af okulær tilpasning. Tilstedeværelse og fravær af nystagmus blev rapporteret efter 12 måneder CA.
Ved 12 måneder CA
Antal deltagere med Nystagmus på 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
Nystagmus blev observeret under vurderingerne af okulær tilpasning. Tilstedeværelse og fravær af nystagmus blev rapporteret efter 24 måneder CA.
Ved 24 måneder CA
Antal deltagere med Nystagmus på 5 år CA
Tidsramme: På 5 år CA
Nystagmus blev observeret under vurderingerne af okulær tilpasning. Tilstedeværelse og fravær af nystagmus blev rapporteret efter 5 år CA.
På 5 år CA
Refraktion med cykloplegi som vurderet ved retinoskopi ved 6 måneder CA
Tidsramme: Ved 6 måneder CA
Brydning var et mål for den linsestyrke, der kræves til et fokuseret billede på nethinden. Refraktion med cycloplegi blev målt og registreret i dioptrier for hvert øje individuelt (venstre øje og højre øje). Refraktion med cykloplegi udført som en del af den korrigerende linsebestemmelsesprocedure omfattede målinger af kugle, cylinder, akse og prisme for hvert enkelt øje (venstre øje og højre øje). For sfære er de negative værdier opsummeret som 'nærsynet', og de positive værdier (inklusive sfære på 0,00) er opsummeret som 'langsynet'.
Ved 6 måneder CA
Refraktion med cykloplegi som vurderet ved retinoskopi ved 12 måneders CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
Brydning var et mål for den linsestyrke, der kræves til et fokuseret billede på nethinden. Refraktion med cycloplegi blev målt og registreret i dioptrier for hvert øje individuelt (venstre øje og højre øje). Refraktion med cykloplegi udført som en del af den korrigerende linsebestemmelsesprocedure omfattede målinger af kugle, cylinder, akse og prisme for hvert enkelt øje (venstre øje og højre øje). For sfære er de negative værdier opsummeret som 'nærsynet', og de positive værdier (inklusive sfære på 0,00) er opsummeret som 'langsynet'.
Ved 12 måneder CA
Refraktion med cykloplegi som vurderet ved retinoskopi ved 20 måneders CA
Tidsramme: Ved 20 måneder CA
Brydning var et mål for den linsestyrke, der kræves til et fokuseret billede på nethinden. Refraktion med cycloplegi blev målt og registreret i dioptrier for hvert øje individuelt (venstre øje og højre øje). Refraktion med cykloplegi udført som en del af den korrigerende linsebestemmelsesprocedure omfattede målinger af kugle, cylinder, akse og prisme for hvert enkelt øje (venstre øje og højre øje). For sfære er de negative værdier opsummeret som 'nærsynet', og de positive værdier (inklusive sfære på 0,00) er opsummeret som 'langsynet'.
Ved 20 måneder CA
Refraktion med cykloplegi som vurderet ved retinoskopi ved 4,75 år CA
Tidsramme: Ved 4,75 år CA
Brydning var et mål for den linsestyrke, der kræves til et fokuseret billede på nethinden. Refraktion med cycloplegi blev målt og registreret i dioptrier for hvert øje individuelt (venstre øje og højre øje). Refraktion med cykloplegi udført som en del af den korrigerende linsebestemmelsesprocedure omfattede målinger af kugle, cylinder, akse og prisme for hvert enkelt øje (venstre øje og højre øje). For sfære er de negative værdier opsummeret som 'nærsynet', og de positive værdier (inklusive sfære på 0,00) er opsummeret som 'langsynet'.
Ved 4,75 år CA
Antal deltagere med Stereocuity som vurderet med Lang Stereotest ved 5 år CA
Tidsramme: På 5 år CA
Stereoakuitet, et mål for dybdeopfattelse, blev vurderet ved brug af Lang Stereotest. Antallet af deltagere med tilstedeværelse og fravær af stereopsis (evnen til at opfatte dybde og 3-dimensionel struktur) blev rapporteret.
På 5 år CA
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra studiestart til studieafslutning (op til 6,5 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Fra studiestart til studieafslutning (op til 6,5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kropsvægt Z-score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
Kropsvægt opsamlet ved hjælp af kalibrerede vægte (vægttype var afhængig af deltagerens alder). Mål registreret til nærmeste 0,1 kg (kg). Z-score baseret på deltagernes kronologiske alder og ved at bruge World Health Organizations børnevækststandarder ved at justere alder og kønsmatchede midler og standardafvigelser (norm). Z-score er standardscore, der giver en idé om, hvor langt fra gennemsnittet et datapunkt er. Hvis Z-score er 0, indikerer det, at datapunktets score er identisk med den gennemsnitlige score. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Baseline er den første vurdering i den forudgående undersøgelse (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Ændring fra baseline i kropsvægt Z-score efter 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder og 5 år CA blev rapporteret.
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
Ændring fra baseline i højde Z-score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
Højden blev målt ved hjælp af Z-score. Z-score blev beregnet ud fra deltagernes kronologiske alder og ved at bruge World Health Organizations børnevækststandarder ved at justere alder og kønsmatchede midler og standardafvigelser (norm). Z-score er en standardscore, der giver en idé om, hvor langt fra middelværdien et datapunkt er. Hvis en Z-score er 0, indikerer det, at datapunktets score er identisk med den gennemsnitlige score. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Baseline blev defineret som den første vurdering i den forudgående undersøgelse (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Ændring fra baseline i Højde Z-score ved 6-måneders, 12-måneders, 24-måneders og 5-årige CA blev rapporteret.
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
Ændring fra baseline i hovedomkreds Z-score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
Hovedomkreds målt for alle deltagere ved hjælp af et "lasso"-type, ikke-strækbart målebånd, såsom lasso-o-båndet. Z-score beregnet baseret på deltagernes kronologiske alder og ved at bruge World Health Organizations børnevækststandarder ved at justere alder, kønsmatchede gennemsnit og standardafvigelser (norm). Z-score er standardscore, der giver en idé om, hvor langt fra gennemsnittet et datapunkt er. Hvis en Z-score er 0, indikerer det, at datapunktets score er identisk med gennemsnitsscore. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Baseline blev defineret som den første vurdering i den forudgående undersøgelse (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Ændring fra baseline i hovedomkreds Z-score ved 6, 12 og 24 måneder rapporteret.
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
Ændring fra baseline (12 måneder CA) i kognitiv udvikling som vurderet af Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) Composite Scores ved 24 måneder CA
Tidsramme: Baseline (12 måneder CA), 24 måneder CA
BSID-III skulle vurdere kognitive, motoriske og sproglige færdigheder og gælder for børn i alderen 1-42 måneder. Der er 5 underskalaer, kognitiv underskala (intervaller: 55-145) står alene, mens 2 sprogunderskalaer (ekspressive og receptive) kombineres for at danne en samlet sprogscore (intervaller: 47-153) og 2 motoriske undertest (fin- og grovmotorik) kombineret motorskala (intervaller: 46-154). Højere score repræsenterer større kognitive, sproglige og motoriske evner. Positiv værdi indikerer forbedring og negativ værdi indikerer forværring i kognitiv udvikling. 12 måneders CA betragtes som udgangspunkt for dette resultatmål. Sammensatte scores afledt af forskellige summer af deltestskalerede scores og skaleret til en metrisk med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15 og spænder fra 40 til 160. Højere værdier angiver stærkere færdigheder og evner i domænet, hvilket indikerer bedre resultater.
Baseline (12 måneder CA), 24 måneder CA
Kognitiv udvikling som vurderet af Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) fuld skala ved 5 år CA
Tidsramme: På 5 år CA
WPPSI-IV er et mål for generel kognitiv udvikling hos børn, der har komponenter af både verbale og non-verbale opgaver. Den gælder for førskolebørn og småbørn i alderen 2 år +6 måneder til 7 år +7 måneder og er en direkte vurdering af et barns kognitive færdigheder. Testrammen for WPPSI-IV er organiseret i fem primære indeks-underskalaer: Verbal forståelse, visuel rumlig, flydende ræsonnement, arbejdshukommelse og behandlingshastighed. Fuldskalaen inkluderer alle underskalaerne på det primære indeksskalaniveau, såvel som eventuelle yderligere supplerende undertests, der kan bruges til at udlede fuldskala-IQ'en. Sammensatte scores udledes af summen af ​​sub-skalerede scores med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Sammensat score for fuldskala IQ og subskalaer (verbal forståelse, visuel rumlig, flydende ræsonnement, arbejdshukommelse og behandlingshastighed) spænder fra 40 (ekstremt lav) til 160 (meget overlegen). Data for fuldskala IQ blev rapporteret her.
På 5 år CA
Antal deltagere med unormal fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Fysisk undersøgelse omfatter generelt udseende; hoved og hals, øjne, ører, næse og hals; bryst og lunger; endokrine, kardiovaskulære system, mave, genitourinary, hud og muskuloskeletale system.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Antal deltagere diagnosticeret med neurologisk undersøgelse for cerebral parese (CP) ved neurologisk undersøgelse ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
En omfattende neurologisk undersøgelse til diagnosticering af CP blev udført. Amiel-Tison neurologiske undersøgelsesramme blev brugt til denne vurdering, og den blev udført af uddannede læger. Antal deltagere diagnosticeret med CP ved neurologisk undersøgelse efter 24 måneder CA blev rapporteret.
Ved 24 måneder CA
Antal deltagere med normal og unormal hørescreeningsstatus
Tidsramme: Ved 6 måneder CA og 5 år CA
Antallet af deltagere med nogen hørestatus (normal og unormal) blev rapporteret.
Ved 6 måneder CA og 5 år CA
Ændring fra baseline (6 måneder CA) i børns adfærd som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Tidsramme: Baseline (6 måneder CA), 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 års CA
VABS-II blev brugt til at måle deltagernes personlige og sociale færdigheder serielt over tid. Denne test måler følgende 4 nøgledomæner: Kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering og motoriske færdigheder. Domænerne har samme rækkevidde og retningsbestemmelse som den sammensatte score for adaptiv adfærd (20-160). Højere score indikerer højere niveau af kognitiv evne. En positiv ændringsværdi indikerer forbedring og negativ værdi indikerer forværring i adaptiv funktion. 6 måneders CA blev betragtet som baseline for dette resultatmål. Ændring fra baseline (6 måneder CA) i børns adfærd vurderet af VABS-II adaptiv adfærdssammensætning blev rapporteret her.
Baseline (6 måneder CA), 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 års CA
Antal deltagere med børneadfærd som vurderet af børneadfærdstjekliste (CBCL) baseret på T-score kliniske kategorier
Tidsramme: Ved 24 måneder CA og 5 år CA
CBCL (1 ½ til 5) var forældrerapporteret resultatmål, der blev brugt til at vurdere adfærdsmæssig, følelsesmæssig og social funktion hos småbørn og førskolebørn i alderen 18-60 måneder. Den er sammensat af 99 elementer vurderet på Likert-skalaen og inkluderer 7 syndromskalaer under 2 domæner (internaliserende og eksternaliserende problemer): Internalisering omfatter syndromer af følelsesmæssigt reaktive, ængstelige/deprimerede, somatiske klager og tilbagetrukne. Eksternalisering omfatter syndromer af aggressiv adfærd og opmærksomhedsproblemer. De 2 domæner af alle 7 skalaer blev kombineret for at danne et samlet scoreområde på 23 til 100. For hvert spørgsmål konverteres råscores for alle underskalaer til standardiserede T-scores. Højere T-score indikerer flere adfærdsproblemer. For internalisering, eksternalisering og total adfærdsproblem betragtes T-score på mindre end 60 som ikke-kliniske, 60-63 er grænseoverskridende, og 64 eller mere betragtes som kliniske.
Ved 24 måneder CA og 5 år CA
Børns adfærd vurderet ved vurderingsskala for opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelser (ADHD-RS) baseret på totalscore
Tidsramme: På 5 år CA
ADHD-RS måler adfærden hos børn med Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder (ADHD). Den bestod af 18 elementer designet til at afspejle den aktuelle symptomatologi af ADHD baseret på DSM-IV kriterier. Hvert element blev scoret på en 4-punkts skala fra 0 (afspejler ingen symptomer) til 3 (afspejler alvorlige symptomer) med samlede scorer fra 0 til 54. Højere score repræsenterer større sværhedsgrad af ADHD-symptomer.
På 5 år CA
Børns adfærd vurderet af Social Communication Questionnaire (SCQ)
Tidsramme: På 5 år CA
SCQ er et kort instrument, der evaluerer kommunikationsevner og social funktion hos børn, der bruges til screening for autisme eller autismespektrumforstyrrelser (ASD). SCQ'en har 40 dikotome (ja, nej) emner, og hvert emne fik 1 point for "unormal adfærd" og 0 point for "fravær af unormal adfærd/normal adfærd." Det giver en samlet score fra 0 til 39, højere score repræsenterer mere social kommunikationsvækkelse. Det første punkt, "Er hun/han nu i stand til at tale ved hjælp af korte sætninger eller sætninger?", bedømmes ikke, men bestemmer, om der tildeles seks punkter vedrørende unormalt sprog. Kun "verbale" børn (børn med "ja" svar på det første spørgsmål) tildeles de seks punkter, der vedrører unormalt sprog og kan i alt opnå 0 til 39 point; "non-verbale" børn (børn med "nej" svar på første spørgsmål) tildeles ikke seks punkter i forhold til unormalt sprog og scorer i alt 0 til 33 point, hvor højere score repræsenterer mere social kommunikationsvækkelse.
På 5 år CA
Antal deltagere med lungesygelighed
Tidsramme: Ved 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
Lungemorbiditet blev vurderet med spørgsmål relateret til familiehistorie og rygestatus samt diagnose af udvalgte lungesymptomer, tilstande og relaterede hospitalsindlæggelser. Enhver, der bor i samme hjem med deltagerrøg, Deltagerne havde astma, hvæsende vejrtrækning, bronkopulmonal dysplasi (BPD) forværring eller opblussen, Deltagerne fik diagnosticeret bronchiolitis, bronkitis eller lungebetændelse, Deltagerne skulle bruge ilt derhjemme, Deltagerne skulle besøge nødsituationer værelse eller akut pleje for åndedrætsproblemer, og deltagerne måtte blive på et hospital natten over for åndedrætsproblemer blev rapporteret.
Ved 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
Antal deltagere med overlevelsesstatus
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Overlevelsesstatus blev vurderet af antallet af deltagere, der døde og blev censureret under undersøgelsen.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Ændring fra baseline (3 måneder CA) i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL™) skala: spædbarnsskala
Tidsramme: Baseline (3 måneder CA) op til 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
PedsQL var et generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument designet specifikt til en pædiatrisk population. PedsQL spædbørnsskala omfatter 5 funktionsdimensioner (fysisk funktion, fysiske symptomer, følelsesmæssig funktion, social funktion og kognitiv funktion). Spædbarnet i alderen 1-12 måneder (36 genstande); for alderen 13-24 måneder (45 genstande) vurderet på en 5-punkts Likert-skala (0 til 4). Samlede totalscore blev beregnet som gennemsnit af alle dimensionelle sub-score-elementer på spædbørnsskalaen, varierende fra 0 til 100, hvor 0=100 (Aldrig), 1=75 (næsten aldrig), 2=50 (nogle gange), 3=25 ( ofte), og 4=0 (næsten altid). Højere score indikerer forbedret livskvalitet. En negativ værdi indikerer nedsat livskvalitet. 3 måneders CA blev betragtet som baseline for dette resultatmål.
Baseline (3 måneder CA) op til 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
Ændring fra baseline (24 måneder CA) i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)-skala: Generic Core Scale (GCS) Total Score
Tidsramme: Baseline (24 måneder CA), op til 3 års CA, 4 års CA og 5 års CA
PedsQL var et generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument designet specifikt til en pædiatrisk population. GCS omfatter 4 funktionsdimensioner (fysisk, følelsesmæssig, social, skole). GCS, der gælder for småbørn i alderen 2-4 år (21 genstande) vurderet på en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); og Ungt barn i alderen 5-7 år (23 genstande) vurderet på en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4). Samlede totalscore blev beregnet som gennemsnit af alle dimensionelle sub-score-elementer af GCS (Toddler og småbørns) varierende fra 0 til 100, hvor 0=100 (Aldrig), 1=75 (næsten aldrig), 2=50 (nogle gange), 3=25 (ofte) og 4=0 (næsten altid). Højere score indikerer forbedret livskvalitet. En negativ værdi indikerer nedsat livskvalitet. 24 måneders CA blev betragtet som baseline for dette resultatmål.
Baseline (24 måneder CA), op til 3 års CA, 4 års CA og 5 års CA
Antal deltagere med helbredsstatus målt ved sundhedsstatusklassifikationssystemet-førskole (HSCS-PS)
Tidsramme: Ved 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
HSCS-PS var et valideret instrument, der blev brugt via forældreproxy inden for alderen 2,5 - 5 år. Instrumentet er sammensat af 12 domæner (syn, hørelse, tale, mobilitet, fingerfærdighed, egenomsorg, følelser, lær/husk, tænk/løs problemer, smerte, generel sundhed, adfærd) med op til 6 niveauer (0-5) . De 12 dimensioner grupperet i 4 kategorier: neurosensorisk (syn og hørelse), motorisk (mobilitet, fingerfærdighed og egenomsorg), læring/huskelse (tale, lær/husk, tænk/problemløsning) og livskvalitet (følelser, smerte, generel sundhed, adfærd). For hver kategori blev data registreret i følgende niveauer: intet problem (score 0 på enhver attribut); et mildt problem (score 1 på en skala fra 0 til 3 eller 1 til 2 på en skala fra 0 til 5 for enhver egenskab); moderat/alvorligt problem (score > 1 på en skala fra 0 til 3 eller >2 på en skala fra 0 til 5 for enhver egenskab). Højere tal indikerer bedre børns sundhedstilstand.
Ved 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Sundhedsstatus målt ved Health Utilities Index (HUI) Mark 2 og 3
Tidsramme: På 5 år CA
HUI er en familie af generiske sundhedsprofiler og præferencebaserede systemer, der bruges til at måle sundhedsstatus, rapportere HRQoL og producere nytteresultater. HUI2-scoren inkluderer 6 attributter: Sensation, Mobilitet, Kognition, Egenomsorg, Følelser og Smerte med op til 5 sværhedsgrader (højere tal angiver et værre sværhedsgrad). HUI3-scoren inkluderer 8 attributter: Syn, hørelse, tale, kognition, ambulation, fingerfærdighed, følelser og smerte med op til 6 niveauer for at angive sværhedsgraden (hvor højere tal indikerer værre niveauer). HUI2/3 single-attribut scores af sygeligheder er defineret på en skala, således at det værste niveau har en score på 0,00 og det bedste niveau har en score på 1,00. HUI-mærke 2 og 3 Samlet brugsscore blev rapporteret.
På 5 år CA
Health Care Resource Use (HCRU)
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Det samlede antal private kontor/hospital ambulante besøg af sundhedsressourcer ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 års CA blev rapporteret.
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): Antal besøg på akutafdelingen
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Antal besøg på akutafdelingen ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA blev rapporteret.
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): Varighed af hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Deltagerens varighed af indlæggelser ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA blev rapporteret.
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): Antal deltagere, der havde brug for receptpligtige briller og uddannelsesstøtte
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
Antal deltagere, der havde brug for receptpligtige briller og uddannelsesstøtte ved 3 måneders CA, 6 måneders CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 års CA, 4 års CA og 5 års CA, blev rapporteret.
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

28. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2015

Først opslået (Skøn)

12. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan blive genidentificeret (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere/undersøgelsessteder)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner