Долгосрочное исследование результатов безопасности и эффективности, в котором сравнивали детей, ранее включенных в исследование ROPP-2008-01 по профилактике ретинопатии недоношенных (РН) (PEDAL)
26 апреля 2022 г. обновлено: Shire
Долгосрочные результаты для детей, включенных в исследование ROPP-2008-01, ранее получавших rhIGF-1/rhIGFBP-3 для профилактики ретинопатии недоношенных (РН) или получавших стандартную неонатальную помощь
Основной целью этого исследования является оценка долгосрочных результатов эффективности и безопасности после краткосрочного воздействия rhIGF-1/rhIGFBP-3 по сравнению со стандартным неонатальным уходом в исследовании ROPP-2008-01 (NCT01096784).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Долгосрочное исследование результатов безопасности и эффективности, в котором сравнивали детей, ранее включенных в исследование ROPP-2008-01 по профилактике ретинопатии недоношенных (РН)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
76
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Firenze, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Италия, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
-
Padua, Италия, 35128
- University of Padua
-
Roma, Италия, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1081 HZ
- VU Medical Center
-
-
-
-
-
Poznań, Польша, 60-535
- Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
Chertsey, Соединенное Королевство, KT16 0PZ
- St Peter's Hospital
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L8 7SS
- Alder Hey Childrens Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6AU
- UCL EGA Institute for Women's Health
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- Vidant Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53715
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Lund, Швеция, SE-22185
- Skånes Universitetssjukhus Lund
-
Stockholm, Швеция, 141 86
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 9 месяцев до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Участник был рандомизирован в исследовании ROPP-2008-01, раздел D (NCT01096784).
- Родители участников или законно уполномоченные представители должны предоставить письменное информированное согласие до выполнения каких-либо действий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с исследованием, — это любые процедуры, которые не были бы выполнены при обычном ведении участника.
Критерий исключения:
- Любое другое состояние или терапия, которые, по мнению исследователя, могут представлять риск для участника или мешать участникам соблюдать этот протокол или мешать интерпретации результатов.
- Участник или родители участников или законные представители не могут соблюдать протокол, как это определено Исследователем.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Предшествующий стандарт ухода
Участники, получавшие стандартную неонатальную помощь в исследовании ROPP-2008-01 (NCT01096784), были включены в эту группу для оценки долгосрочной эффективности и безопасности rhIGF-1/rhIGFBP-3.
|
Участники, получившие rhIGF-1/rhIGFBP-3 в исследовании ROPP-2008-01 (NCT01096784), будут включены в это исследование.
В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Предшествующий rhIGF-1/rhIGFBP-3
Участники, получавшие лечение rhIGF-1/rhIGFBP-3 в исследовании ROPP-2008-01 (NCT01096784), были включены в эту группу для оценки долгосрочной эффективности и безопасности rhIGF-1/rhIGFBP-3.
|
Участники, получившие rhIGF-1/rhIGFBP-3 в исследовании ROPP-2008-01 (NCT01096784), будут включены в это исследование.
В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной соответствующим возрасту методом в 6-месячном скорректированном возрасте (CA)
Временное ограничение: В 6 месяцев ЦА
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 6 месяцев ЦА
|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной соответствующим возрасту методом в 12 месяцев CA
Временное ограничение: В 12 месяцев CA
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 12 месяцев CA
|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной с помощью соответствующего возрасту метода в возрасте 20 месяцев CA
Временное ограничение: В 20 месяцев CA
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 20 месяцев CA
|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной соответствующим возрасту методом в возрасте 24 месяцев CA
Временное ограничение: В 24 месяца CA
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 24 месяца CA
|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной соответствующим возрасту методом, в возрасте 4,75 года (CA)
Временное ограничение: В 4,75 года CA
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 4,75 года CA
|
|
Количество участников с остротой зрения, оцененной соответствующим возрасту методом в возрасте 5 лет CA
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
Стандартные методы, соответствующие возрасту, использовались для оценки остроты зрения (насколько хорошо участник видит на разных расстояниях) с карточками остроты зрения кассира, тестом символов LEA и диаграммами.
Его классифицировали следующим образом: нормальный (измеримая острота >= 20/40 или >= 15 циклов/градус); ниже нормы (20/200 <= острота зрения < 20/40 или 3 цикла/градус <= острота зрения < 15 цикла/градус); плохой (измеряемая острота <= 20/200 или <= 3 цикла/градус).
В этом исследовании скорректированный возраст (недели) определялся как хронологический возраст (недели) - 40 + гестационный возраст (недели).
|
В 5 лет ЦА
|
|
Количество участников, прошедших осмотр глазодвигательного аппарата (подвижность) и выравнивание глаз (по оценке корнеального рефлекса и теста покрытия) через 12 месяцев CA
Временное ограничение: В 12 месяцев CA
|
Ориентация глаз оценивалась в первичном взгляде путем сравнения положения отражения света роговицей левого и правого глаза (оценка отражения света роговицей).
Наличие или отсутствие косоглазия регистрировалось в основном взгляде и во всех 9 положениях взгляда, насколько это было возможно, с помощью теста прикрытия для оценки рефиксационного движения.
Было зарегистрировано чрезмерное действие или недостаточность экстраокулярных мышц.
Подвижность глаз относится к движениям глаз, которые регулируются 6 экстраокулярными мышцами каждого глаза.
Это оценивалось путем наблюдения экзаменатора за способностью участников отводить, приводить, поднимать и отводить каждый глаз.
Выравнивание и подвижность глаз включали наличие или отсутствие косоглазия (классифицируется как эзотропия [поворот глаза внутрь], экзотропия [поворот глаза наружу], гипертропия [поворот глаза вверх], гипотропия [поворот глаза вниз]) было записано.
Сообщалось о количестве участников с комбинированными данными о выравнивании глаз и окуломоторном исследовании (подвижности) через 12 месяцев СА.
|
В 12 месяцев CA
|
|
Количество участников, прошедших осмотр глазодвигательного аппарата (подвижность) и выравнивание глаз (по оценке корнеального рефлекса и теста покрытия) через 24 месяца CA
Временное ограничение: В 24 месяца CA
|
Ориентация глаз оценивалась в первичном взгляде путем сравнения положения отражения света роговицей левого и правого глаза (оценка отражения света роговицей).
Наличие или отсутствие косоглазия регистрировалось в основном взгляде и во всех 9 положениях взгляда, насколько это было возможно, с помощью теста прикрытия для оценки рефиксационного движения.
Было зарегистрировано чрезмерное действие или недостаточность экстраокулярных мышц.
Подвижность глаз относится к движениям глаз, которые регулируются 6 экстраокулярными мышцами каждого глаза.
Это оценивалось путем наблюдения экзаменатора за способностью участников отводить, приводить, поднимать и отводить каждый глаз.
Выравнивание и подвижность глаз включали наличие или отсутствие косоглазия (классифицируемого как эзотропия, экзотропия, гипертропия, гипотропия).
Сообщалось о количестве участников с комбинированными данными о выравнивании глаз и окуломоторном исследовании (подвижности), оцененными по корнеальному рефлексу на свет и тесту покрытия через 24 месяца СА.
|
В 24 месяца CA
|
|
Количество участников, прошедших осмотр глазодвигательного аппарата (подвижность) и выравнивание глаз (по оценке корнеального рефлекса на свет и теста покрытия) через 5 лет CA
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
Ориентация глаз оценивалась в первичном взгляде путем сравнения положения отражения света роговицей левого и правого глаза (оценка отражения света роговицей).
Наличие или отсутствие косоглазия регистрировалось в основном взгляде и во всех 9 положениях взгляда, насколько это было возможно, с помощью теста прикрытия для оценки рефиксационного движения.
Было зарегистрировано чрезмерное действие или недостаточность экстраокулярных мышц.
Подвижность глаз относится к движениям глаз, которые регулируются 6 экстраокулярными мышцами каждого глаза.
Это оценивалось путем наблюдения экзаменатора за способностью участников отводить, приводить, поднимать и отводить каждый глаз.
Выравнивание и подвижность глаз включали наличие или отсутствие косоглазия (классифицируемого как эзотропия, экзотропия, гипертропия, гипотропия).
Сообщалось о числе участников с комбинированными данными по выравниванию глаз и глазодвигательному осмотру (подвижности), оцененным с помощью роговичного светового рефлекса и теста покрытия через 5 лет СА.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Количество участников с нистагмом через 12 месяцев CA
Временное ограничение: В 12 месяцев CA
|
Во время оценки выравнивания глаз наблюдался нистагм.
О наличии и отсутствии нистагма сообщалось через 12 мес.
|
В 12 месяцев CA
|
|
Количество участников с нистагмом через 24 месяца CA
Временное ограничение: В 24 месяца CA
|
Во время оценки выравнивания глаз наблюдался нистагм.
О наличии и отсутствии нистагма сообщалось через 24 мес.
|
В 24 месяца CA
|
|
Количество участников с нистагмом в возрасте 5 лет CA
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
Во время оценки выравнивания глаз наблюдался нистагм.
О наличии и отсутствии нистагма сообщалось через 5 лет СА.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Рефракция с циклоплегией по данным ретиноскопии через 6 месяцев СА
Временное ограничение: В 6 месяцев ЦА
|
Рефракция была мерой силы линзы, необходимой для сфокусированного изображения на сетчатке.
Рефракцию при циклоплегии измеряли и регистрировали в диоптриях для каждого глаза в отдельности (левого и правого глаза).
Рефракция с циклоплегией, выполненная как часть процедуры определения корригирующих линз, включала измерения сферы, цилиндра, оси и призмы для каждого отдельного глаза (левого и правого глаза).
Для сферы отрицательные значения суммируются как «близорукость», а положительные значения (включая сферу 0,00) суммируются как «дальнозоркость».
|
В 6 месяцев ЦА
|
|
Рефракция с циклоплегией, оцененная с помощью ретиноскопии через 12 месяцев СА
Временное ограничение: В 12 месяцев CA
|
Рефракция была мерой силы линзы, необходимой для сфокусированного изображения на сетчатке.
Рефракцию при циклоплегии измеряли и регистрировали в диоптриях для каждого глаза в отдельности (левого и правого глаза).
Рефракция с циклоплегией, выполненная как часть процедуры определения корригирующих линз, включала измерения сферы, цилиндра, оси и призмы для каждого отдельного глаза (левого и правого глаза).
Для сферы отрицательные значения суммируются как «близорукость», а положительные значения (включая сферу 0,00) суммируются как «дальнозоркость».
|
В 12 месяцев CA
|
|
Рефракция с циклоплегией, оцененная с помощью ретиноскопии через 20 месяцев СА
Временное ограничение: В 20 месяцев CA
|
Рефракция была мерой силы линзы, необходимой для сфокусированного изображения на сетчатке.
Рефракцию при циклоплегии измеряли и регистрировали в диоптриях для каждого глаза в отдельности (левого и правого глаза).
Рефракция с циклоплегией, выполненная как часть процедуры определения корригирующих линз, включала измерения сферы, цилиндра, оси и призмы для каждого отдельного глаза (левого и правого глаза).
Для сферы отрицательные значения суммируются как «близорукость», а положительные значения (включая сферу 0,00) суммируются как «дальнозоркость».
|
В 20 месяцев CA
|
|
Рефракция с циклоплегией по данным ретиноскопии в возрасте 4,75 лет.
Временное ограничение: В 4,75 года CA
|
Рефракция была мерой силы линзы, необходимой для сфокусированного изображения на сетчатке.
Рефракцию при циклоплегии измеряли и регистрировали в диоптриях для каждого глаза в отдельности (левого и правого глаза).
Рефракция с циклоплегией, выполненная как часть процедуры определения корригирующих линз, включала измерения сферы, цилиндра, оси и призмы для каждого отдельного глаза (левого и правого глаза).
Для сферы отрицательные значения суммируются как «близорукость», а положительные значения (включая сферу 0,00) суммируются как «дальнозоркость».
|
В 4,75 года CA
|
|
Количество участников со стереозрением, оцененным с помощью стереотеста Ланга, через 5 лет CA
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
Стереочувствительность, мера восприятия глубины, оценивалась с помощью стереотеста Ланга.
Сообщалось о количестве участников с наличием и отсутствием стереопсиса (способности воспринимать глубину и трехмерную структуру).
|
В 5 лет ЦА
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
|
От начала обучения до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение Z-показателя массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
Массу тела измеряли с помощью калиброванных весов (тип весов зависел от возраста участников).
Мера записана с точностью до 0,1 килограмма (кг).
Z-оценка основана на хронологическом возрасте участников и с использованием стандартов роста детей Всемирной организации здравоохранения путем корректировки соответствующих возрасту и полу средних значений и стандартных отклонений (норма).
Z-оценка — это стандартная оценка, которая дает представление о том, насколько далека точка данных от среднего значения.
Если Z-оценка равна 0, это означает, что оценка точки данных идентична средней оценке.
Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Исходный уровень — это первая оценка в предшествующем исследовании (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Сообщалось об изменении Z-показателя массы тела по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, 12 месяцев, 24 месяца и 5 лет СА.
|
Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
|
Изменение Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
Рост измеряли с помощью Z-оценки.
Z-оценка была рассчитана на основе хронологического возраста участников и с использованием стандартов роста детей Всемирной организации здравоохранения путем корректировки соответствующих возрасту и полу средних значений и стандартных отклонений (норма).
Z-оценка — это стандартная оценка, которая дает представление о том, насколько далека точка данных от среднего значения.
Если Z-оценка равна 0, это означает, что оценка точки данных идентична средней оценке.
Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Базовый уровень был определен как первая оценка в предшествующем исследовании (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Сообщалось об изменении Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, 12 месяцев, 24 месяца и 5 лет.
|
Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
|
Изменение Z-показателя окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА и 24 месяца СА
|
Окружность головы измерялась для всех участников с помощью нерастяжимой измерительной ленты типа «лассо», такой как лента Lasso-o.
Z-оценка рассчитывается на основе хронологического возраста участников и с использованием стандартов роста детей Всемирной организации здравоохранения путем корректировки возраста, средних значений, соответствующих полу, и стандартных отклонений (норма). Z-оценка — это стандартная оценка, которая дает представление о том, насколько далека от среднего точка данных.
Если Z-оценка равна 0, это означает, что оценка точки данных идентична средней оценке.
Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Базовый уровень был определен как первая оценка в предшествующем исследовании (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Сообщалось об изменении Z-показателя окружности головы по сравнению с исходным уровнем через 6, 12 и 24 месяца.
|
Исходный уровень, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА и 24 месяца СА
|
|
Изменение когнитивного развития по сравнению с исходным уровнем (12 месяцев СА) по оценке по шкале Бейли для развития младенцев и детей раннего возраста (BSID-III) Составные баллы через 24 месяца СА
Временное ограничение: Исходный уровень (12 месяцев СА), 24 месяца СА
|
BSID-III предназначался для оценки когнитивных, моторных и языковых навыков и применим к детям в возрасте от 1 до 42 месяцев.
Существует 5 подшкал, когнитивная подшкала (диапазоны: 55-145) стоит отдельно, в то время как 2 языковые субшкалы (выразительные и рецептивные) объединяются, чтобы составить общий языковой балл (диапазоны: 47-153) и 2 моторных субтеста (мелкая и крупная моторика). комбинированная моторная шкала (диапазоны: 46-154).
Более высокие баллы представляют более высокие когнитивные, языковые и двигательные способности.
Положительное значение указывает на улучшение, а отрицательное значение указывает на ухудшение когнитивного развития.
12-месячный СА считается базовым для этой меры результата.
Составные баллы, полученные из различных сумм масштабированных баллов подтестов и масштабированных до показателя со средним значением 100 и стандартным отклонением 15 в диапазоне от 40 до 160.
Более высокие значения обозначают более сильные навыки и способности в предметной области, что указывает на лучшие результаты.
|
Исходный уровень (12 месяцев СА), 24 месяца СА
|
|
Когнитивное развитие по оценке Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), полная шкала в 5 лет CA
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
WPPSI-IV — это показатель общего когнитивного развития детей, который включает в себя компоненты как вербальных, так и невербальных задач.
Он применим к дошкольникам и детям младшего возраста в возрасте от 2 лет + 6 месяцев до 7 лет + 7 месяцев и представляет собой прямую оценку когнитивных навыков ребенка.
Тестовая структура WPPSI-IV состоит из пяти подшкал первичного индекса: вербальное понимание, зрительно-пространственное мышление, плавное мышление, рабочая память и скорость обработки.
Полная шкала включает в себя все подшкалы на уровне шкалы Первичного индекса, а также любые дополнительные дополнительные подтесты, которые можно использовать для получения полной шкалы IQ.
Составные баллы получаются из суммы субшкалированных баллов со средним значением 100 и стандартным отклонением 15.
Суммарный балл по полной шкале IQ и субшкалам (вербальное понимание, зрительно-пространственное мышление, подвижное мышление, рабочая память и скорость обработки) колеблется от 40 (крайне низкий) до 160 (очень высокий).
Данные для полномасштабного IQ были представлены здесь.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Количество участников с аномальным физическим обследованием
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
Физикальное обследование включает общий вид; голова и шея, глаза, уши, нос и горло; грудь и легкие; эндокринной, сердечно-сосудистой системы, органов брюшной полости, мочеполовой системы, кожи и опорно-двигательного аппарата.
|
От начала приема исследуемого препарата до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
|
Количество участников, у которых при неврологическом обследовании был диагностирован церебральный паралич (ДЦП) при неврологическом обследовании через 24 месяца CA
Временное ограничение: В 24 месяца CA
|
Проведено комплексное неврологическое обследование для диагностики ДЦП.
Для этой оценки использовалась система неврологического обследования Amiel-Tison, и оно проводилось обученными медицинскими работниками.
Сообщалось о количестве участников, у которых был диагностирован ХП при неврологическом обследовании через 24 месяца СА.
|
В 24 месяца CA
|
|
Количество участников с нормальным и аномальным статусом скрининга слуха
Временное ограничение: В 6 месяцев СА и 5 лет СА
|
Сообщалось о количестве участников с любым статусом слуха (нормальным и ненормальным).
|
В 6 месяцев СА и 5 лет СА
|
|
Изменение поведения ребенка по сравнению с исходным уровнем (6 месяцев СА) по оценке с помощью шкал адаптивного поведения Вайнленда (VABS-II)
Временное ограничение: Базовый уровень (6 месяцев СА), 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
VABS-II использовался для последовательного измерения личных и социальных навыков участников с течением времени.
Этот тест измеряет следующие 4 ключевые области: общение, повседневные навыки, социализация и двигательные навыки.
Домены имеют тот же диапазон и направленность, что и составная оценка адаптивного поведения (20–160).
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень когнитивных способностей.
Положительное значение изменения указывает на улучшение, а отрицательное значение указывает на ухудшение адаптивного функционирования.
6-месячный СА считался исходным для этой оценки исхода.
Здесь сообщалось об изменении поведения ребенка по сравнению с исходным уровнем (6 месяцев СА) по оценке адаптивного поведения VABS-II.
|
Базовый уровень (6 месяцев СА), 12 месяцев СА, 24 месяца СА и 5 лет СА
|
|
Количество участников с поведением ребенка, оцененное с помощью контрольного списка поведения ребенка (CBCL) на основе клинических категорий T-Score
Временное ограничение: В 24 месяца CA и 5 лет CA
|
CBCL (от 1 ½ до 5) — сообщаемый родителями показатель исхода, используемый для оценки поведенческого, эмоционального и социального функционирования детей ясельного и дошкольного возраста в возрасте 18–60 месяцев.
Он состоит из 99 пунктов, оцениваемых по шкале Лайкерта, и включает в себя 7 шкал синдромов в двух областях (проблемы интернализации и экстернализации): интернализация включает синдромы эмоционально-реактивного, тревожно-депрессивного, соматических жалоб и замкнутости.
Экстернализация включает синдромы агрессивного поведения и проблем с вниманием.
2 домена всех 7 шкал были объединены, чтобы сформировать общий диапазон баллов от 23 до 100.
Для каждого вопроса необработанные баллы по всем субшкалам преобразуются в стандартизированные Т-баллы.
Более высокий показатель T указывает на большее количество проблем с поведением.
Для проблем интернализации, экстернализации и общей поведенческой проблемы Т-баллы менее 60 считаются неклиническими, 60–63 — пограничными, а 64 и более — клиническими.
|
В 24 месяца CA и 5 лет CA
|
|
Поведение ребенка по шкале оценки синдрома дефицита внимания/гиперактивности (СДВГ-РС) на основе общего балла
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
ADHD-RS измеряет поведение детей с синдромом дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ).
Он состоял из 18 пунктов, предназначенных для отражения текущей симптоматики СДВГ на основе критериев DSM-IV.
Каждый пункт оценивался по 4-балльной шкале от 0 (отсутствие симптомов) до 3 (отображает тяжелые симптомы) с общим количеством баллов от 0 до 54.
Более высокие баллы представляют большую тяжесть симптомов СДВГ.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Поведение ребенка согласно опроснику социальной коммуникации (SCQ)
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
SCQ — это краткий инструмент для оценки коммуникативных навыков и социального функционирования у детей, используемый для скрининга на аутизм или расстройства аутистического спектра (РАС).
SCQ состоит из 40 дихотомических (да, нет) вопросов, и каждый пункт оценивается в 1 балл за «ненормальное поведение» и 0 баллов за «отсутствие ненормального поведения/нормальное поведение».
Он дает общий балл от 0 до 39, более высокие баллы представляют более серьезные нарушения социальной коммуникации.
Первый пункт, «Может ли он/она теперь говорить, используя короткие фразы или предложения?», не оценивается, но определяет, назначены ли шесть пунктов, относящихся к ненормальному языку.
Только «говорящие» дети (дети, ответившие «да» на первый вопрос) получают шесть пунктов, относящихся к ненормальной речи, и могут набрать в общей сложности от 0 до 39 баллов; «невербальным» детям (детям, ответившим «нет» на первый вопрос) не назначаются шесть пунктов в отношении ненормальной речи, и они получают в общей сложности от 0 до 33 баллов, где более высокие баллы представляют более серьезные нарушения социальной коммуникации.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Количество участников с легочной заболеваемостью
Временное ограничение: В 6 месяцев СА, 12 месяцев СА и 24 месяца СА
|
Легочная заболеваемость оценивалась с помощью вопросов, связанных с семейным анамнезом и статусом курения, а также с диагностикой отдельных легочных симптомов, состояний и связанных с ними госпитализаций.
Любой человек, проживающий в том же доме, что и участник курения. У участников была астма, свистящее дыхание, обострение или обострение бронхолегочной дисплазии (БЛД). У участников был диагностирован бронхиолит, бронхит или пневмония. Участникам приходилось пользоваться кислородом дома. палата или неотложная помощь при проблемах с дыханием, и участникам пришлось остаться в больнице на ночь из-за проблем с дыханием.
|
В 6 месяцев СА, 12 месяцев СА и 24 месяца СА
|
|
Количество участников со статусом выживания
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
Статус выживания оценивали по числу участников, которые умерли и подверглись цензуре во время исследования.
|
От начала приема исследуемого препарата до окончания обучения (до 6,5 лет)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (3 месяца CA) в педиатрической шкале инвентаризации качества жизни (PedsQL™): шкала для младенцев
Временное ограничение: Базовый уровень (3 месяца CA) до 6 месяцев CA, 12 месяцев CA и 24 месяца CA
|
PedsQL был универсальным инструментом оценки качества жизни, связанным со здоровьем, разработанным специально для педиатрической популяции.
Детская шкала PedsQL охватывает 5 аспектов функционирования (физическое функционирование, физические симптомы, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и когнитивное функционирование).
Младенцы в возрасте 1-12 месяцев (36 шт.); для возраста 13–24 месяцев (45 пунктов) по 5-балльной шкале Лайкерта (от 0 до 4).
Общие общие баллы были рассчитаны как среднее значение всех аспектных подбаллов шкалы для младенцев в диапазоне от 0 до 100, где 0 = 100 (никогда), 1 = 75 (почти никогда), 2 = 50 (иногда), 3 = 25 ( часто) и 4=0 (почти всегда).
Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Отрицательное значение указывает на снижение качества жизни.
3-месячный СА считался исходным для этой оценки исхода.
|
Базовый уровень (3 месяца CA) до 6 месяцев CA, 12 месяцев CA и 24 месяца CA
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (24 месяца CA) по шкале педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL™): общий балл основной шкалы (GCS)
Временное ограничение: Базовый уровень (24 месяца CA), до 3 лет CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
PedsQL был универсальным инструментом оценки качества жизни, связанным со здоровьем, разработанным специально для педиатрической популяции.
GCS охватывает 4 измерения функционирования (физическое, эмоциональное, социальное, школьное).
ШКГ, применимые к детям 2–4 лет (21 пункт), оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта (от 0 до 4); и для детей младшего возраста 5-7 лет (23 пункта) по 3-балльной шкале Лайкерта (0, 2, 4).
Общие общие баллы рассчитывались как среднее значение всех аспектных подбаллов ШКГ (для детей ясельного возраста и детей младшего возраста) в диапазоне от 0 до 100, где 0 = 100 (никогда), 1 = 75 (почти никогда), 2 = 50 (иногда), 3=25 (часто) и 4=0 (почти всегда).
Более высокие баллы указывают на улучшение качества жизни.
Отрицательное значение указывает на снижение качества жизни.
24-месячный СА считался исходным для этой оценки исхода.
|
Базовый уровень (24 месяца CA), до 3 лет CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
|
Количество участников с состоянием здоровья, измеренным Системой классификации состояния здоровья для дошкольных учреждений (HSCS-PS)
Временное ограничение: В 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
HSCS-PS был валидированным инструментом, который использовался через доверенных лиц родителей в возрасте от 2,5 до 5 лет.
Инструмент состоит из 12 доменов (зрение, слух, речь, подвижность, ловкость, самообслуживание, эмоции, обучение/запоминание, мышление/решение проблем, боль, общее состояние здоровья, поведение) с 6 уровнями (0-5). .
12 измерений сгруппированы в 4 категории: нейросенсорные (зрение и слух), двигательные (подвижность, ловкость и самообслуживание), обучение/запоминание (речь, обучение/запоминание, мышление/решение проблем) и качество жизни (эмоции, боль, общее состояние здоровья, поведение).
Для каждой категории данные были записаны по следующим уровням: нет проблем (оценка 0 по любому признаку); легкая проблема (оценка 1 по шкале от 0 до 3 или от 1 до 2 по шкале от 0 до 5 для любого признака); умеренная/тяжелая проблема (оценка > 1 по шкале от 0 до 3 или > 2 по шкале). шкала от 0 до 5 для любого атрибута).
Более высокие цифры указывают на лучшее состояние здоровья ребенка.
|
В 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
|
Состояние здоровья, измеренное индексом коммунальных услуг здравоохранения (HUI), баллы 2 и 3
Временное ограничение: В 5 лет ЦА
|
HUI — это семейство общих профилей здоровья и систем на основе предпочтений, используемых для измерения состояния здоровья, составления отчетов о HRQoL и получения оценок полезности.
Оценка HUI2 включает в себя 6 атрибутов: ощущение, подвижность, познание, забота о себе, эмоции и боль с 5 уровнями серьезности (более высокие числа указывают на худший уровень серьезности).
Оценка HUI3 включает 8 атрибутов: зрение, слух, речь, познание, передвижение, ловкость, эмоции и боль с 6 уровнями, указывающими на серьезность (более высокие числа указывают на худшие уровни).
Показатели заболеваемости по одному атрибуту HUI2/3 определяются по шкале, согласно которой наихудший уровень имеет оценку 0,00, а наилучший уровень имеет оценку 1,00.
Оценка HUI 2 и 3 Сообщается об общей оценке полезности.
|
В 5 лет ЦА
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU)
Временное ограничение: В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
Сообщалось об общем количестве амбулаторных посещений частного кабинета/больницы за 3 месяца СА, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА, 3 года СА, 4 года СА и 5 лет СА.
|
В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): количество посещений отделения неотложной помощи
Временное ограничение: В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
Сообщалось о количестве посещений отделения неотложной помощи через 3 месяца СА, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА, 3 года СА, 4 года СА и 5 лет СА.
|
В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): продолжительность госпитализации
Временное ограничение: В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
Сообщалось о продолжительности госпитализации участников через 3 месяца СА, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА, 3 года СА, 4 года СА и 5 лет СА.
|
В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): количество участников, которым потребовались очки, отпускаемые по рецепту, и образовательная поддержка
Временное ограничение: В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
Сообщалось о количестве участников, которым требовались рецептурные очки и образовательная поддержка через 3 месяца СА, 6 месяцев СА, 12 месяцев СА, 24 месяца СА, 3 года СА, 4 года СА и 5 лет СА.
|
В 3 месяца CA, 6 месяцев CA, 12 месяцев CA, 24 месяца CA, 3 года CA, 4 года CA и 5 лет CA
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 марта 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 сентября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 сентября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 марта 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
12 марта 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 апреля 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Глазные болезни
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Осложнения беременности
- Осложнения акушерских родов
- Акушерские роды, преждевременные роды
- Младенец, Преждевременно, Заболевания
- Заболевания сетчатки
- Преждевременные роды
- Ретинопатия недоношенных
- Физиологические эффекты лекарств
- Вещества роста
- Мекасермин
Другие идентификационные номера исследования
- SHP607-201
- 2014-003556-31 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные отдельных участников из этого конкретного исследования не будут переданы, поскольку существует разумная вероятность того, что отдельные пациенты могут быть повторно идентифицированы (из-за ограниченного числа участников исследования/центров исследования).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .