Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn waarin kinderen worden vergeleken die eerder deelnamen aan onderzoek ROPP-2008-01 voor de preventie van retinopathie bij prematuren (ROP) (PEDAL)

26 april 2022 bijgewerkt door: Shire

Resultaten op lange termijn van kinderen die deelnamen aan onderzoek ROPP-2008-01 die eerder werden behandeld met rhIGF-1/rhIGFBP-3 voor de preventie van prematuriteitsretinopathie (ROP) of die standaard neonatale zorg ontvingen

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de resultaten op de lange termijn voor werkzaamheid en veiligheid na kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 versus standaard neonatale zorg in studie ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn waarin kinderen worden vergeleken die eerder deelnamen aan onderzoek ROPP-2008-01 voor de preventie van retinopathie bij prematuren (ROP)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

76

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italië, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Italië, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Polen
      • Poznań, Polen, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Verenigd Koninkrijk, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Zweden
      • Lund, Zweden, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Zweden, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 maanden tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer werd gerandomiseerd in Studie ROPP-2008-01 Sectie D (NCT01096784).
  • Ouders van deelnemers of wettelijk bevoegde vertegenwoordiger(s) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde activiteiten. Studiegerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de deelnemer.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere aandoening of therapie die, naar de mening van de onderzoeker, een risico voor de deelnemer kan vormen of het vermogen van de deelnemer om aan dit protocol te voldoen, kan belemmeren of de interpretatie van resultaten kan verstoren.
  • De deelnemer of de ouder van de deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) kunnen het door de Onderzoeker vastgestelde protocol niet naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Voorafgaande zorgstandaard
Deelnemers die werden behandeld met standaard neonatale zorg in onderzoek ROPP-2008-01 (NCT01096784) werden in deze groep opgenomen voor beoordeling van rhIGF-1/rhIGFBP-3 langetermijnwerkzaamheid en veiligheidsresultaten.
Geneesmiddel: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deelnemers die "rhIGF-1/rhIGFBP-3" hebben gekregen in onderzoek ROPP-2008-01 (NCT01096784) zullen worden ingeschreven voor dit onderzoek. In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Andere namen:
  • Mecasermine rinfabate
Experimenteel: Antecedent rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deelnemers die werden behandeld met rhIGF-1/rhIGFBP-3 in onderzoek ROPP-2008-01 (NCT01096784) werden in deze groep opgenomen voor beoordeling van rhIGF-1/rhIGFBP-3 langetermijnresultaten op het gebied van werkzaamheid en veiligheid.
Geneesmiddel: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deelnemers die "rhIGF-1/rhIGFBP-3" hebben gekregen in onderzoek ROPP-2008-01 (NCT01096784) zullen worden ingeschreven voor dit onderzoek. In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Andere namen:
  • Mecasermine rinfabate

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode op 6 maanden gecorrigeerde leeftijd (CA)
Tijdsspanne: Na 6 maanden CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Na 6 maanden CA
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode na 12 maanden CA
Tijdsspanne: Op 12 maanden CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Op 12 maanden CA
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode na 20 maanden CA
Tijdsspanne: Op 20 maanden CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Op 20 maanden CA
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode na 24 maanden CA
Tijdsspanne: Op 24 maanden CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Op 24 maanden CA
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode op 4,75 jaar CA
Tijdsspanne: Op 4,75 jaar CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Op 4,75 jaar CA
Aantal deelnemers met gezichtsscherpte zoals beoordeeld door een leeftijdsgeschikte methode na 5 jaar CA
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
Er werden standaard voor de leeftijd geschikte methoden gebruikt om de gezichtsscherpte te beoordelen (hoe goed een deelnemer op verschillende afstanden ziet) met kaartlezers, LEA-symbolentest en grafieken. Het werd als volgt gecategoriseerd: normaal (meetbare scherpte >= 20/40 of >= 15 cycli/graad); onder normaal (20/200 <= meetbare scherpte < 20/40 of 3 cycli/graad <= meetbare scherpte < 15 cycli/graad); slecht (meetbare scherpte <= 20/200 of <= 3 cycli/graad). Gecorrigeerde leeftijd (weken) werd in dit onderzoek gedefinieerd als chronologische leeftijd (weken) - 40 + zwangerschapsduur (weken).
Op 5 jaar CA
Aantal deelnemers met oculomotorisch onderzoek (motiliteit) en oculaire uitlijning (beoordeeld door corneale lichtreflex en dekkingstest) na 12 maanden CA
Tijdsspanne: Op 12 maanden CA
Oculaire uitlijning werd beoordeeld bij primaire blik door de positie van de lichtreflectie van het hoornvlies in het linkeroog en het rechteroog te vergelijken (beoordeling van de lichtreflectie van het hoornvlies). Aanwezigheid of afwezigheid van strabisme werd geregistreerd in de primaire blik en in zoveel mogelijk van de 9 blikposities als haalbaar is met de beoordeling van de refixatiebeweging door de covertest. Extra-oculaire spieroverwerking of -deficiëntie werd geregistreerd. Oculaire motiliteit verwijst naar oogbewegingen die worden bestuurd door de 6 extraoculaire spieren in elk oog. Het werd beoordeeld door observatie van de onderzoeker van het vermogen van de deelnemer om elk oog te ontvoeren, adducten, supra en inferoducten. Oculaire uitlijning en motiliteit omvatte de aan- of afwezigheid van strabisme (geclassificeerd als Esotropia [naar binnen draaien van het oog], Exotropia [naar buiten draaien van het oog], Hypertropia [opwaarts draaien van het oog], Hypotropie [neerwaarts draaien van het oog]) was opgenomen. Aantal deelnemers met gecombineerde gegevens voor oculaire uitlijning en oculomotorisch onderzoek (motiliteit) na 12 maanden CA werden gerapporteerd.
Op 12 maanden CA
Aantal deelnemers met oculomotorisch onderzoek (motiliteit) en oculaire uitlijning (beoordeeld door corneale lichtreflex en dekkingstest) na 24 maanden CA
Tijdsspanne: Op 24 maanden CA
Oculaire uitlijning werd beoordeeld bij primaire blik door de positie van de lichtreflectie van het hoornvlies in het linkeroog en het rechteroog te vergelijken (beoordeling van de lichtreflectie van het hoornvlies). Aanwezigheid of afwezigheid van strabisme werd geregistreerd in de primaire blik en in zoveel mogelijk van de 9 blikposities als haalbaar is met de beoordeling van de refixatiebeweging door de covertest. Extra-oculaire spieroverwerking of -deficiëntie werd geregistreerd. Oculaire motiliteit verwijst naar oogbewegingen die worden bestuurd door de 6 extraoculaire spieren in elk oog. Het werd beoordeeld door observatie van de onderzoeker van het vermogen van de deelnemer om elk oog te ontvoeren, adducten, supra en inferoducten. Oculaire uitlijning en motiliteit omvatten de aan- of afwezigheid van strabisme (geclassificeerd als Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) werd geregistreerd. Aantal deelnemers met gecombineerde gegevens voor oculaire uitlijning en oculomotorisch onderzoek (motiliteit) beoordeeld door corneale lichtreflex en door de covertest na 24 maanden CA werden gerapporteerd.
Op 24 maanden CA
Aantal deelnemers met oculomotorisch onderzoek (motiliteit) en oculaire uitlijning (beoordeeld door corneale lichtreflex en dekkingstest) na 5 jaar CA
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
Oculaire uitlijning werd beoordeeld bij primaire blik door de positie van de lichtreflectie van het hoornvlies in het linkeroog en het rechteroog te vergelijken (beoordeling van de lichtreflectie van het hoornvlies). Aanwezigheid of afwezigheid van strabisme werd geregistreerd in de primaire blik en in zoveel mogelijk van de 9 blikposities als haalbaar is met de beoordeling van de refixatiebeweging door de covertest. Extra-oculaire spieroverwerking of -deficiëntie werd geregistreerd. Oculaire motiliteit verwijst naar oogbewegingen die worden bestuurd door de 6 extraoculaire spieren in elk oog. Het werd beoordeeld door observatie van de onderzoeker van het vermogen van de deelnemer om elk oog te ontvoeren, adducten, supra en inferoducten. Oculaire uitlijning en motiliteit omvatten de aan- of afwezigheid van strabisme (geclassificeerd als Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) werd geregistreerd. Aantal deelnemers met gecombineerde gegevens voor oculaire uitlijning en oculomotorisch onderzoek (motiliteit) beoordeeld door corneale lichtreflex en door de cover-test bij 5-jaar CA werden gerapporteerd.
Op 5 jaar CA
Aantal deelnemers met nystagmus na 12 maanden CA
Tijdsspanne: Op 12 maanden CA
Nystagmus werd waargenomen tijdens de beoordelingen van de oculaire uitlijning. Aan- en afwezigheid van nystagmus werd gemeld na 12 maanden CA.
Op 12 maanden CA
Aantal deelnemers met nystagmus na 24 maanden CA
Tijdsspanne: Op 24 maanden CA
Nystagmus werd waargenomen tijdens de beoordelingen van de oculaire uitlijning. Aan- en afwezigheid van nystagmus werd gemeld na 24 maanden CA.
Op 24 maanden CA
Aantal deelnemers met nystagmus op 5 jaar CA
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
Nystagmus werd waargenomen tijdens de beoordelingen van de oculaire uitlijning. Aan- en afwezigheid van nystagmus werd gemeld na 5 jaar CA.
Op 5 jaar CA
Breking met cycloplegie zoals beoordeeld door retinoscopie na 6 maanden CA
Tijdsspanne: Na 6 maanden CA
Breking was een maat voor het lensvermogen dat nodig is voor een gefocust beeld op het netvlies. Breking met cycloplegie werd gemeten en geregistreerd in dioptrieën voor elk oog afzonderlijk (linkeroog en rechteroog). Refractie met cycloplegie uitgevoerd als onderdeel van de procedure voor het bepalen van de corrigerende lens omvatte metingen van bol, cilinder, as en prisma voor elk afzonderlijk oog (linkeroog en rechteroog). Voor bol worden de negatieve waarden samengevat als 'bijziend' en de positieve waarden (inclusief bol van 0,00) worden samengevat als 'verziend'.
Na 6 maanden CA
Breking met cycloplegie zoals beoordeeld door retinoscopie na 12 maanden CA
Tijdsspanne: Op 12 maanden CA
Breking was een maat voor het lensvermogen dat nodig is voor een gefocust beeld op het netvlies. Breking met cycloplegie werd gemeten en geregistreerd in dioptrieën voor elk oog afzonderlijk (linkeroog en rechteroog). Refractie met cycloplegie uitgevoerd als onderdeel van de procedure voor het bepalen van de corrigerende lens omvatte metingen van bol, cilinder, as en prisma voor elk afzonderlijk oog (linkeroog en rechteroog). Voor bol worden de negatieve waarden samengevat als 'bijziend' en de positieve waarden (inclusief bol van 0,00) worden samengevat als 'verziend'.
Op 12 maanden CA
Breking met cycloplegie zoals beoordeeld door retinoscopie na 20 maanden CA
Tijdsspanne: Op 20 maanden CA
Breking was een maat voor het lensvermogen dat nodig is voor een gefocust beeld op het netvlies. Breking met cycloplegie werd gemeten en geregistreerd in dioptrieën voor elk oog afzonderlijk (linkeroog en rechteroog). Refractie met cycloplegie uitgevoerd als onderdeel van de procedure voor het bepalen van de corrigerende lens omvatte metingen van bol, cilinder, as en prisma voor elk afzonderlijk oog (linkeroog en rechteroog). Voor bol worden de negatieve waarden samengevat als 'bijziend' en de positieve waarden (inclusief bol van 0,00) worden samengevat als 'verziend'.
Op 20 maanden CA
Breking met cycloplegie zoals beoordeeld door retinoscopie na 4,75 jaar CA
Tijdsspanne: Op 4,75 jaar CA
Breking was een maat voor het lensvermogen dat nodig is voor een gefocust beeld op het netvlies. Breking met cycloplegie werd gemeten en geregistreerd in dioptrieën voor elk oog afzonderlijk (linkeroog en rechteroog). Refractie met cycloplegie uitgevoerd als onderdeel van de procedure voor het bepalen van de corrigerende lens omvatte metingen van bol, cilinder, as en prisma voor elk afzonderlijk oog (linkeroog en rechteroog). Voor bol worden de negatieve waarden samengevat als 'bijziend' en de positieve waarden (inclusief bol van 0,00) worden samengevat als 'verziend'.
Op 4,75 jaar CA
Aantal deelnemers met stereoscherpte zoals beoordeeld met de Lang Stereotest na 5 jaar CA
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
Stereoaciteit, een maat voor diepteperceptie, werd beoordeeld met behulp van de Lang Stereotest. Het aantal deelnemers met aan- en afwezigheid van stereopsis (het vermogen om diepte en driedimensionale structuur waar te nemen) werd gerapporteerd.
Op 5 jaar CA
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Van start studie tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Van start studie tot einde studie (tot 6,5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in Z-score voor lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
Lichaamsgewicht verzameld met behulp van gekalibreerde weegschalen (type weegschaal was afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer). Meet geregistreerd tot op 0,1 kilogram (kg). Z-score gebaseerd op de chronologische leeftijd van de deelnemers en gebruikmakend van de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie door aanpassing van leeftijd en geslacht-gematchte gemiddelden en standaarddeviaties (norm). Z-score is een standaardscore die een idee geeft van hoe ver een gegevenspunt van het gemiddelde verwijderd is. Als de Z-score 0 is, geeft dit aan dat de score van het gegevenspunt identiek is aan de gemiddelde score. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde. Baseline is eerste beoordeling in het antecedentonderzoek (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht Z-score na 6 maanden, 12 maanden, 24 maanden en 5 jaar CA werden gemeld.
Baseline, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
Verandering van basislijn in hoogte Z-score
Tijdsspanne: Baseline, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
Hoogte werd gemeten met behulp van Z-score. De Z-score werd berekend op basis van de chronologische leeftijd van de deelnemers en gebruikmakend van de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie door aanpassing van leeftijd en geslacht-gematchte gemiddelden en standaarddeviaties (norm). Z-score is een standaardscore die een idee geeft van hoe ver een datapunt van het gemiddelde verwijderd is. Als een Z-score 0 is, geeft dit aan dat de score van het datapunt identiek is aan de gemiddelde score. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde. Baseline werd gedefinieerd als de eerste beoordeling in het voorafgaande onderzoek (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Z-score voor lengte na 6 maanden, 12 maanden, 24 maanden en 5 jaar CA werden gemeld.
Baseline, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
Verandering van basislijn in hoofdomtrek Z-score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
Hoofdomtrek gemeten voor alle deelnemers met behulp van een "lasso" type, niet-rekbaar meetlint zoals de Lasso-o tape. Z-score berekend op basis van de chronologische leeftijd van de deelnemers en gebruikmakend van de groeistandaarden van de Wereldgezondheidsorganisatie door leeftijd, geslachtsgemiddelden en standaarddeviaties (norm) aan te passen. Z-score is een standaardscore die een idee geeft van hoe ver een gegevenspunt verwijderd is van het gemiddelde. Als een Z-score 0 is, geeft dit aan dat de score van het datapunt identiek is aan de gemiddelde score. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde. Baseline werd gedefinieerd als de eerste beoordeling in het voorafgaande onderzoek (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Verandering ten opzichte van baseline in hoofdomtrek Z-score na 6, 12 en 24 maanden gerapporteerd.
Basislijn, 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
Verandering ten opzichte van baseline (12 maanden CA) in cognitieve ontwikkeling zoals beoordeeld door Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) Samengestelde scores na 24 maanden CA
Tijdsspanne: Basislijn (12 maanden CA), 24 maanden CA
BSID-III was bedoeld om cognitieve, motorische en taalvaardigheden te beoordelen en was van toepassing op kinderen van 1-42 maanden. Er zijn 5 subschalen, de cognitieve subschaal (bereiken: 55-145) staat op zichzelf, terwijl 2 taalsubschalen (expressief en receptief) samen een totale taalscore vormen (bereiken: 47-153) en 2 motorische subtests (fijne en grove motoriek) vormen gecombineerde motorschaal (reeksen: 46-154). Hogere scores vertegenwoordigen grotere cognitieve, taal- en motorische vaardigheden. Een positieve waarde duidt op verbetering en een negatieve waarde op een verslechtering van de cognitieve ontwikkeling. De CA van 12 maanden beschouwd als baseline voor deze uitkomstmaat. Samengestelde scores afgeleid van verschillende sommen van subtest geschaalde scores en geschaald naar een metriek met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15 en variëren van 40 tot 160. Hogere waarden duiden op sterkere vaardigheden en capaciteiten in het domein, wat wijst op betere resultaten.
Basislijn (12 maanden CA), 24 maanden CA
Cognitieve ontwikkeling zoals beoordeeld door Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Volledige schaal na 5 jaar CA
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
De WPPSI-IV is een maatstaf voor de algemene cognitieve ontwikkeling van kinderen met componenten van zowel verbale als non-verbale taken. Het is van toepassing op kleuters en jonge kinderen van 2 jaar +6 maanden tot 7 jaar +7 maanden en is een directe beoordeling van de cognitieve vaardigheden van een kind. Het toetsingskader van de WPPSI-IV is onderverdeeld in vijf subschalen van de primaire index: verbaal begrip, visueel ruimtelijk, vloeiend redeneren, werkgeheugen en verwerkingssnelheid. De volledige schaal omvat alle subschalen op het schaalniveau van de primaire index, evenals eventuele aanvullende subtests die kunnen worden gebruikt om het IQ van de volledige schaal af te leiden. Samengestelde scores worden afgeleid uit de som van subgeschaalde scores met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15. Samengestelde score voor IQ op volledige schaal en subschalen (verbaal begrip, visueel ruimtelijk, vloeiend redeneren, werkgeheugen en verwerkingssnelheid) varieert van 40 (extreem laag) tot 160 (zeer superieur). Gegevens voor IQ op volledige schaal werden hier gerapporteerd.
Op 5 jaar CA
Aantal deelnemers met abnormaal lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 6,5 jaar)
Lichamelijk onderzoek omvat algemeen voorkomen; hoofd en nek, ogen, oren, neus en keel; borst en longen; endocrien, cardiovasculair systeem, buik, urogenitaal, huid en bewegingsapparaat.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 6,5 jaar)
Aantal deelnemers gediagnosticeerd met neurologisch onderzoek voor cerebrale parese (CP) door neurologisch onderzoek na 24 maanden CA
Tijdsspanne: Op 24 maanden CA
Een uitgebreid neurologisch onderzoek voor de diagnose CP werd uitgevoerd. Het Amiel-Tison neurologisch onderzoekskader werd gebruikt voor deze beoordeling en werd uitgevoerd door getrainde medische professionals. Het aantal deelnemers bij wie de diagnose CP werd gesteld door neurologisch onderzoek na 24 maanden CA werd gerapporteerd.
Op 24 maanden CA
Aantal deelnemers met normale en abnormale gehoorscreeningsstatus
Tijdsspanne: Na 6 maanden CA en 5 jaar CA
Het aantal deelnemers met een gehoorstatus (normaal en abnormaal) werd gerapporteerd.
Na 6 maanden CA en 5 jaar CA
Verandering ten opzichte van baseline (6 maanden CA) in gedrag van kinderen zoals beoordeeld door Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Tijdsspanne: Basislijn (6 maanden CA), 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
De VABS-II werd gebruikt om de persoonlijke en sociale vaardigheden van deelnemers serieel in de tijd te meten. Deze test meet de volgende 4 sleuteldomeinen: communicatie, dagelijkse levensvaardigheden, socialisatie en motorische vaardigheden. De domeinen hebben hetzelfde bereik en dezelfde richting als de samengestelde score voor adaptief gedrag (20-160). Hogere scores duiden op een hoger niveau van cognitief vermogen. Een positieve veranderingswaarde duidt op verbetering en een negatieve waarde duidt op verslechtering van het adaptief functioneren. De CA van 6 maanden werd beschouwd als basislijn voor deze uitkomstmaat. Verandering ten opzichte van baseline (6 maanden CA) in het gedrag van kinderen zoals beoordeeld door VABS-II adaptief gedragscomposiet werd hier gerapporteerd.
Basislijn (6 maanden CA), 12 maanden CA, 24 maanden CA en 5 jaar CA
Aantal deelnemers met gedrag van kinderen zoals beoordeeld door de checklist voor gedrag van kinderen (CBCL) op basis van T-Score klinische categorieën
Tijdsspanne: Na 24 maanden CA en 5 jaar CA
De CBCL (1 ½ tot 5) was een door ouders gerapporteerde uitkomstmaat die werd gebruikt om gedrags-, emotioneel en sociaal functioneren van peuters en kleuters in de leeftijd van 18-60 maanden te beoordelen. Het is samengesteld uit 99 items beoordeeld op Likert-schaal en omvat 7 syndroomschalen onder 2 domeinen (internaliserende en externaliserende problemen): internaliseren omvat syndromen van emotioneel reactief, angstig/depressief, somatische klachten en teruggetrokken. Externaliseren omvat syndromen van agressief gedrag en aandachtsproblemen. De 2 domeinen van alle 7 schalen werden gecombineerd om een ​​totaalscorebereik van 23 tot 100 te vormen. Voor elke vraag worden ruwe scores van alle subschalen omgezet naar gestandaardiseerde T-scores. Een hogere T-score duidt op meer gedragsproblemen. Voor internalisatie, externalisatie en totaal gedragsprobleem worden T-scores van minder dan 60 als niet-klinisch beschouwd, 60-63 als borderline en 64 of meer als klinisch.
Na 24 maanden CA en 5 jaar CA
Gedrag van kinderen zoals beoordeeld door Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale (ADHD-RS) op basis van de totale score
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
De ADHD-RS meet het gedrag van kinderen met ADHD (Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder). Het bestond uit 18 items die waren ontworpen om de huidige symptomatologie van ADHD weer te geven op basis van DSM-IV-criteria. Elk item werd gescoord op een 4-puntsschaal variërend van 0 (weerspiegelt geen symptomen) tot 3 (weerspiegelt ernstige symptomen) met totaalscores variërend van 0 tot 54. Hogere scores vertegenwoordigen een grotere ernst van ADHD-symptomen.
Op 5 jaar CA
Gedrag van kinderen zoals beoordeeld door vragenlijst voor sociale communicatie (SCQ)
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
De SCQ is een beknopt instrument dat de communicatieve vaardigheden en het sociaal functioneren van kinderen evalueert en wordt gebruikt voor screening op autisme of autismespectrumstoornissen (ASS). De SCQ heeft 40 dichotome (ja, nee) items en elk item scoorde 1 punt voor "abnormaal gedrag" en 0 punt voor "afwezigheid van abnormaal gedrag/normaal gedrag". Het levert een totaalscore op van 0 tot 39, hogere scores vertegenwoordigen meer sociale communicatiestoornissen. Het eerste item, "Kan zij/hij nu praten met korte zinnen of zinnen?", wordt niet gescoord, maar bepaalt of er zes items met betrekking tot afwijkend taalgebruik worden toegewezen. Alleen 'verbale' kinderen (kinderen met een 'ja'-antwoord op de eerste vraag) krijgen de zes items met betrekking tot afwijkend taalgebruik toegewezen en kunnen in totaal 0 tot 39 punten scoren; "non-verbale" kinderen (kinderen met "nee" antwoord op de eerste vraag) krijgen geen zes items toegewezen met betrekking tot abnormale taal en scoren in totaal 0 tot 33 punten, waarbij hogere scores meer sociale communicatiestoornissen vertegenwoordigen.
Op 5 jaar CA
Aantal deelnemers met longmorbiditeit
Tijdsspanne: Bij 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
Pulmonale morbiditeit werd beoordeeld met vragen over familiegeschiedenis en rookstatus, evenals de diagnose van geselecteerde longsymptomen, aandoeningen en gerelateerde ziekenhuisopnames. Iedereen die in hetzelfde huis woont en rookt, deelnemers hadden astma, piepende ademhaling, verergering of opflakkering van bronchopulmonale dysplasie (BPD), deelnemers hadden bronchiolitis, bronchitis of longontsteking gediagnosticeerd, deelnemers moesten thuis zuurstof gebruiken, deelnemers moesten naar de spoedeisende hulp kamer of spoedeisende zorg voor ademhalingsproblemen, en deelnemers moesten een nacht in een ziekenhuis blijven vanwege ademhalingsproblemen.
Bij 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
Aantal deelnemers met overlevingsstatus
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 6,5 jaar)
De overlevingsstatus werd beoordeeld door het aantal deelnemers dat stierf en werd gecensureerd tijdens het onderzoek.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 6,5 jaar)
Verandering ten opzichte van baseline (3 maanden CA) in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)-schaal: Infant Scale
Tijdsspanne: Basislijn (3 maanden CA) tot 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
De PedsQL was een generiek gezondheidsgerelateerd instrument voor kwaliteit van leven, speciaal ontworpen voor een pediatrische populatie. De PedsQL-schaal voor baby's omvat 5 dimensies van functioneren (fysiek functioneren, lichamelijke symptomen, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en cognitief functioneren). Het kind voor de leeftijd van 1-12 maanden (36 items); voor kinderen van 13-24 maanden (45 items) beoordeeld op een 5-punts Likertschaal (0 tot 4). Algehele totaalscores werden berekend als het gemiddelde van alle dimensionale subscore-items van de zuigelingenschaal, variërend van 0 tot 100 waarbij 0=100 (nooit), 1=75 (bijna nooit), 2=50 (soms), 3=25 ( vaak), en 4=0 (bijna altijd). Hogere scores duiden op een verbeterde kwaliteit van leven. Een negatieve waarde duidt op een verminderde kwaliteit van leven. De CA van 3 maanden werd beschouwd als basislijn voor deze uitkomstmaat.
Basislijn (3 maanden CA) tot 6 maanden CA, 12 maanden CA en 24 maanden CA
Verandering ten opzichte van baseline (24 maanden CA) in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)-schaal: Generic Core Scale (GCS) Totale score
Tijdsspanne: Basislijn (24 maanden CA), tot 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
De PedsQL was een generiek gezondheidsgerelateerd instrument voor kwaliteit van leven, speciaal ontworpen voor een pediatrische populatie. De GCS omvat 4 dimensies van functioneren (fysiek, emotioneel, sociaal, school). De GCS die van toepassing zijn op peuters van 2-4 jaar (21 items) beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal (0 tot 4); en Jong kind voor 5-7 jaar (23 items) beoordeeld op een 3-punts Likertschaal (0, 2, 4). Algehele totaalscores werden berekend als het gemiddelde van alle dimensionale subscore-items van GCS (peuter en jonge kinderen) variërend van 0 tot 100 waarbij 0=100 (nooit), 1=75 (bijna nooit), 2=50 (soms), 3=25 (vaak) en 4=0 (bijna altijd). Hogere scores duiden op een verbeterde kwaliteit van leven. Een negatieve waarde duidt op een verminderde kwaliteit van leven. De CA van 24 maanden werd beschouwd als baseline voor deze uitkomstmaat.
Basislijn (24 maanden CA), tot 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Aantal deelnemers met gezondheidsstatus gemeten door het Health Status Classification System-Preschool (HSCS-PS)
Tijdsspanne: Bij 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
HSCS-PS was een gevalideerd instrument dat werd gebruikt via ouderlijke volmacht binnen de leeftijd van 2,5 - 5 jaar. Het instrument bestaat uit 12 domeinen (visie, gehoor, spraak, mobiliteit, behendigheid, zelfzorg, emotie, leren/herinneren, denken/problemen oplossen, pijn, algemene gezondheid, gedrag) met maximaal 6 niveaus (0-5) . De 12 dimensies zijn gegroepeerd in 4 categorieën: neurosensorisch (zien en horen), motorisch (mobiliteit, behendigheid en zelfzorg), leren/herinneren (spraak, leren/onthouden, denken/probleem oplossen) en kwaliteit van leven (emotie, pijn, algemene gezondheid, gedrag). Voor elke categorie werden gegevens vastgelegd in de volgende niveaus: geen probleem (score 0 op elk attribuut); een licht probleem (score 1 op een schaal van 0 tot 3, of 1 tot 2 op een schaal van 0 tot 5 voor elk attribuut); matig/ernstig probleem (score > 1 op een schaal van 0 tot 3, of >2 op een schaal van 0 tot 5 voor elk attribuut). Hogere cijfers duiden op een betere gezondheidstoestand van het kind.
Bij 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Gezondheidsstatus gemeten door de Health Utilities Index (HUI) Mark 2 en 3
Tijdsspanne: Op 5 jaar CA
De HUI is een familie van generieke gezondheidsprofielen en op voorkeuren gebaseerde systemen die worden gebruikt voor het meten van de gezondheidsstatus, het rapporteren van HRQoL en het produceren van utiliteitsscores. De HUI2-score omvat 6 kenmerken: Sensatie, Mobiliteit, Cognitie, Zelfzorg, Emotie en Pijn met maximaal 5 niveaus van ernst (hogere getallen duiden op een slechter niveau van ernst). De HUI3-score omvat 8 attributen: zicht, gehoor, spraak, cognitie, lopen, behendigheid, emotie en pijn met maximaal 6 niveaus om de ernst aan te geven (waarbij hogere cijfers slechtere niveaus aangeven). HUI2/3 single-attribute scores van morbiditeiten worden gedefinieerd op een schaal waarbij het slechtste niveau een score van 0,00 heeft en het beste niveau een score van 1,00. HUI-cijfer 2 en 3 Algehele utiliteitsscore werd gerapporteerd.
Op 5 jaar CA
Hulpbronnengebruik in de gezondheidszorg (HCRU)
Tijdsspanne: Na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Het totale aantal poliklinische bezoeken aan een privékantoor/ziekenhuis van de gezondheidszorg na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA werd gerapporteerd.
Na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): aantal bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp
Tijdsspanne: Bij 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Het aantal bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp bij 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA werd gerapporteerd.
Bij 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Bij 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
De duur van ziekenhuisopnames van de deelnemer op 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA werden gerapporteerd.
Bij 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Health Care Resource Utilization (HCRU): aantal deelnemers dat een bril op sterkte en educatieve ondersteuning nodig had
Tijdsspanne: Na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA
Het aantal deelnemers dat een bril op sterkte en educatieve ondersteuning nodig had na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA, werd gerapporteerd.
Na 3 maanden CA, 6 maanden CA, 12 maanden CA, 24 maanden CA, 3 jaar CA, 4 jaar CA en 5 jaar CA

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 september 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

12 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers aan dit specifieke onderzoek zullen niet worden gedeeld, aangezien er een redelijke kans bestaat dat individuele patiënten opnieuw kunnen worden geïdentificeerd (vanwege het beperkte aantal deelnemers aan het onderzoek/onderzoekslocaties).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren