Langsiktig sikkerhet og effektstudie som sammenligner barn som tidligere er registrert i studien ROPP-2008-01 for forebygging av retinopati hos prematuriteter (ROP) (PEDAL)
26. april 2022 oppdatert av: Shire
Langsiktig resultat av barn som er registrert i studie ROPP-2008-01 tidligere behandlet med rhIGF-1/rhIGFBP-3 for forebygging av retinopati hos prematuritet (ROP) eller som mottok standard neonatal omsorg
Hovedformålet med denne studien er å evaluere den langsiktige effekten og sikkerhetsresultatene etter kortvarig eksponering for rhIGF-1/rhIGFBP-3 versus standard neonatal omsorg i studie ROPP-2008-01 (NCT01096784).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Langsiktig sikkerhet og effektstudie som sammenligner barn som tidligere er registrert i studien ROPP-2008-01 for forebygging av retinopati hos prematuriteter (ROP)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
76
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- Vidant Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53715
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
-
Padua, Italia, 35128
- University of Padua
-
Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HZ
- VU Medical Center
-
-
-
-
-
Poznań, Polen, 60-535
- Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
Chertsey, Storbritannia, KT16 0PZ
- St Peter's Hospital
-
Liverpool, Storbritannia, L8 7SS
- Alder Hey Childrens Hospital
-
London, Storbritannia, WC1E 6AU
- UCL EGA Institute for Women's Health
-
-
-
-
-
Lund, Sverige, SE-22185
- Skånes Universitetssjukhus Lund
-
Stockholm, Sverige, 141 86
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 måneder til 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren ble randomisert i studie ROPP-2008-01 Seksjon D (NCT01096784).
- Deltakeres forelder eller juridisk autoriserte representant(er) må gi skriftlig informert samtykke før de utfører studierelaterte aktiviteter. Studierelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal ledelse av deltakeren.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver annen tilstand eller terapi som, etter etterforskerens mening, kan utgjøre en risiko for deltakeren eller forstyrre deltakernes evne til å overholde denne protokollen eller forstyrre tolkningen av resultater.
- Deltakerens eller deltakernes forelder eller juridisk autoriserte representant(er) er ikke i stand til å overholde protokollen som bestemt av etterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Forutgående omsorgsstandard
Deltakere som ble behandlet med standard neonatal omsorg i studien ROPP-2008-01 (NCT01096784) ble registrert i denne gruppen for vurdering av rhIGF-1/rhIGFBP-3 langsiktig effekt og sikkerhetsresultater.
|
Deltakere som mottok "rhIGF-1/rhIGFBP-3" i studien ROPP-2008-01 (NCT01096784) vil bli registrert i denne studien.
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Forløpende rhIGF-1/rhIGFBP-3
Deltakere som ble behandlet med rhIGF-1/rhIGFBP-3 i studien ROPP-2008-01 (NCT01096784) ble registrert i denne gruppen for vurdering av rhIGF-1/rhIGFBP-3 langsiktig effekt og sikkerhetsresultater.
|
Deltakere som mottok "rhIGF-1/rhIGFBP-3" i studien ROPP-2008-01 (NCT01096784) vil bli registrert i denne studien.
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 6 måneders korrigert alder (CA)
Tidsramme: Ved 6 måneder CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 6 måneder CA
|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 12 måneder CA
|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 20 måneder CA
Tidsramme: Ved 20 måneder CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 20 måneder CA
|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 24 måneder CA
|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 4,75 år CA
Tidsramme: Ved 4,75 år CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 4,75 år CA
|
|
Antall deltakere med synsskarphet vurdert ved en alderstilpasset metode ved 5 år CA
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
Standard alderstilpassede metoder ble brukt for å vurdere synsskarphet (hvor godt en deltaker ser på forskjellige avstander) med tellerskarphetskort, LEA-symboltest og diagrammer.
Den ble kategorisert som følgende: normal (målbar skarphet >= 20/40 eller >= 15 sykluser/grad); under normal (20/200 <= målbar skarphet < 20/40 eller 3 sykluser/grad <= målbar skarphet < 15 sykluser/grad); dårlig (målbar skarphet <= 20/200 eller <= 3 sykluser/grad).
Korrigert alder (uker) ble definert som kronologisk alder (uker) - 40 + svangerskapsalder (uker) i denne studien.
|
Ved 5 år CA
|
|
Antall deltakere med okulomotorisk undersøkelse (motilitet) og okulær justering (vurdert ved hornhinnelysrefleks og dekktest) ved 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
|
Okulær justering ble vurdert i primært blikk ved å sammenligne posisjonen til hornhinnens lysrefleksjon i venstre øye og høyre øye (vurdering av hornhinnelysrefleksjon).
Tilstedeværelse eller fravær av skjeling ble registrert i primært blikk og i så mange av de 9 blikkposisjonene som mulig med dekktestvurderingen av refiksasjonsbevegelse.
Ekstraokulær muskeloveraksjon eller mangel ble registrert.
Okulær motilitet refererte til øyebevegelser styrt av de 6 ekstraokulære musklene i hvert øye.
Det ble vurdert av undersøkerobservasjon av deltakernes evne til å abdusere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øye.
Okulær justering og motilitet inkluderte tilstedeværelsen eller fraværet av skjeling (klassifisert som Esotropia [innovervendt øyet], Eksotropi [utadvendt øyet], Hypertropi [oppoverdreining av øyet], Hypotropi [vending nedover]) ble tatt opp.
Antall deltakere med kombinerte data for okulær justering og oculomotorisk undersøkelse (motilitet) etter 12 måneder CA ble rapportert.
|
Ved 12 måneder CA
|
|
Antall deltakere med okulomotorisk undersøkelse (motilitet) og okulær justering (vurdert ved hornhinnelysrefleks og dekktest) ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
|
Okulær justering ble vurdert i primært blikk ved å sammenligne posisjonen til hornhinnens lysrefleksjon i venstre øye og høyre øye (vurdering av hornhinnelysrefleksjon).
Tilstedeværelse eller fravær av skjeling ble registrert i primært blikk og i så mange av de 9 blikkposisjonene som mulig med dekktestvurderingen av refiksasjonsbevegelse.
Ekstraokulær muskeloveraksjon eller mangel ble registrert.
Okulær motilitet refererte til øyebevegelser styrt av de 6 ekstraokulære musklene i hvert øye.
Det ble vurdert av undersøkerobservasjon av deltakernes evne til å abdusere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øye.
Okulær justering og motilitet inkluderte tilstedeværelse eller fravær av strabismus (klassifisert som Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) ble registrert.
Antall deltakere med kombinerte data for okulær justering og oculomotorisk undersøkelse (motilitet) vurdert ved hornhinnelysrefleks og ved dekktest ved 24 måneder CA ble rapportert.
|
Ved 24 måneder CA
|
|
Antall deltakere med okulomotorisk undersøkelse (motilitet) og okulær justering (vurdert ved hornhinnelysrefleks og dekktest) ved 5-års CA
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
Okulær justering ble vurdert i primært blikk ved å sammenligne posisjonen til hornhinnens lysrefleksjon i venstre øye og høyre øye (vurdering av hornhinnelysrefleksjon).
Tilstedeværelse eller fravær av skjeling ble registrert i primært blikk og i så mange av de 9 blikkposisjonene som mulig med dekktestvurderingen av refiksasjonsbevegelse.
Ekstraokulær muskeloveraksjon eller mangel ble registrert.
Okulær motilitet refererte til øyebevegelser styrt av de 6 ekstraokulære musklene i hvert øye.
Det ble vurdert av undersøkerobservasjon av deltakernes evne til å abdusere, adduktere, supra og inferoduktere hvert øye.
Okulær justering og motilitet inkluderte tilstedeværelse eller fravær av strabismus (klassifisert som Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia) ble registrert.
Antall deltakere med kombinerte data for okulær justering og oculomotorisk undersøkelse (motilitet) vurdert ved hornhinnelysrefleks og ved dekktest ved 5-års CA ble rapportert.
|
Ved 5 år CA
|
|
Antall deltakere med Nystagmus ved 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
|
Nystagmus ble observert under vurderingene av okulær justering.
Tilstedeværelse og fravær av nystagmus ble rapportert ved 12 måneder CA.
|
Ved 12 måneder CA
|
|
Antall deltakere med Nystagmus ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
|
Nystagmus ble observert under vurderingene av okulær justering.
Tilstedeværelse og fravær av nystagmus ble rapportert ved 24 måneder CA.
|
Ved 24 måneder CA
|
|
Antall deltakere med Nystagmus på 5 år CA
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
Nystagmus ble observert under vurderingene av okulær justering.
Tilstedeværelse og fravær av nystagmus ble rapportert ved 5 år CA.
|
Ved 5 år CA
|
|
Refraksjon med cykloplegi som vurdert ved retinoskopi ved 6 måneder CA
Tidsramme: Ved 6 måneder CA
|
Refraksjon var et mål på linsekraften som kreves for et fokusert bilde på netthinnen.
Refraksjon med cykloplegi ble målt og registrert i dioptrier for hvert øye individuelt (venstre øye og høyre øye).
Refraksjon med cykloplegi utført som en del av prosedyren for korrigerende linsebestemmelse inkluderte målinger av kule, sylinder, akse og prisme for hvert enkelt øye (venstre øye og høyre øye).
For sfære er de negative verdiene oppsummert som 'nærsynt', og de positive verdiene (inkludert sfære på 0,00) oppsummeres som 'langsynt'.
|
Ved 6 måneder CA
|
|
Refraksjon med cykloplegi vurdert ved retinoskopi ved 12 måneder CA
Tidsramme: Ved 12 måneder CA
|
Refraksjon var et mål på linsekraften som kreves for et fokusert bilde på netthinnen.
Refraksjon med cykloplegi ble målt og registrert i dioptrier for hvert øye individuelt (venstre øye og høyre øye).
Refraksjon med cykloplegi utført som en del av prosedyren for korrigerende linsebestemmelse inkluderte målinger av kule, sylinder, akse og prisme for hvert enkelt øye (venstre øye og høyre øye).
For sfære er de negative verdiene oppsummert som 'nærsynt', og de positive verdiene (inkludert sfære på 0,00) oppsummeres som 'langsynt'.
|
Ved 12 måneder CA
|
|
Refraksjon med cykloplegi som vurdert ved retinoskopi ved 20 måneder CA
Tidsramme: Ved 20 måneder CA
|
Refraksjon var et mål på linsekraften som kreves for et fokusert bilde på netthinnen.
Refraksjon med cykloplegi ble målt og registrert i dioptrier for hvert øye individuelt (venstre øye og høyre øye).
Refraksjon med cykloplegi utført som en del av prosedyren for korrigerende linsebestemmelse inkluderte målinger av kule, sylinder, akse og prisme for hvert enkelt øye (venstre øye og høyre øye).
For sfære er de negative verdiene oppsummert som 'nærsynt', og de positive verdiene (inkludert sfære på 0,00) oppsummeres som 'langsynt'.
|
Ved 20 måneder CA
|
|
Refraksjon med cykloplegi som vurdert ved retinoskopi ved 4,75 år CA
Tidsramme: Ved 4,75 år CA
|
Refraksjon var et mål på linsekraften som kreves for et fokusert bilde på netthinnen.
Refraksjon med cykloplegi ble målt og registrert i dioptrier for hvert øye individuelt (venstre øye og høyre øye).
Refraksjon med cykloplegi utført som en del av prosedyren for korrigerende linsebestemmelse inkluderte målinger av kule, sylinder, akse og prisme for hvert enkelt øye (venstre øye og høyre øye).
For sfære er de negative verdiene oppsummert som 'nærsynt', og de positive verdiene (inkludert sfære på 0,00) oppsummeres som 'langsynt'.
|
Ved 4,75 år CA
|
|
Antall deltakere med stereokvalitet som vurdert med lang stereotest ved 5 år CA
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
Stereoakuitet, et mål på dybdepersepsjon, ble vurdert ved bruk av Lang Stereotest.
Antall deltakere med tilstedeværelse og fravær av stereopsis (evnen til å oppfatte dybde og 3-dimensjonal struktur) ble rapportert.
|
Ved 5 år CA
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra studiestart til studieslutt (inntil 6,5 år)
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
|
Fra studiestart til studieslutt (inntil 6,5 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Z-score for kroppsvekt
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
Kroppsvekt samlet ved hjelp av kalibrerte vekter (type vekt var avhengig av deltakerens alder).
Mål registrert til nærmeste 0,1 kilogram (kg).
Z-score basert på deltakernes kronologiske alder og bruk av Verdens helseorganisasjons barnevekststandarder ved å justere alder og kjønnstilpassede midler og standardavvik (norm).
Z-score er standard poengsum som gir en idé om hvor langt fra gjennomsnittet et datapunkt er.
Hvis Z-score er 0, indikerer det at datapunktets poengsum er identisk med gjennomsnittsskåren.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Baseline er første vurdering i den forutgående studien (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Endring fra baseline i kroppsvekt Z-score ved 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder og 5 år CA ble rapportert.
|
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
|
Endring fra baseline i høyde Z-score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
Høyde ble målt ved hjelp av Z-score.
Z-score ble beregnet basert på deltakernes kronologiske alder og ved å bruke World Health Organizations barnevekststandarder ved å justere alder og kjønnstilpassede gjennomsnitt og standardavvik (norm).
Z-score er en standardscore som gir en ide om hvor langt fra gjennomsnittet et datapunkt er.
Hvis en Z-score er 0, indikerer det at datapunktets poengsum er identisk med gjennomsnittsskåren.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Baseline ble definert som den første vurderingen i den forutgående studien (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Endring fra baseline i Høyde Z-score ved 6-måneders, 12-måneders, 24-måneders og 5-års CA ble rapportert.
|
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
|
Endring fra baseline i hodeomkrets Z-score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
Hodeomkrets målt for alle deltakere ved å bruke et "lasso"-type, ikke-strekkbart målebånd som Lasso-o-båndet.
Z-score beregnet basert på deltakernes kronologiske alder og ved å bruke World Health Organizations barnevekststandarder ved å justere alder, kjønnstilpassede gjennomsnitt og standardavvik (norm). Z-score er standardscore som gir en idé om hvor langt fra gjennomsnittet et datapunkt er.
Hvis en Z-score er 0, indikerer det at datapunktets poengsum er identisk med gjennomsnittlig poengsum.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Baseline ble definert som den første vurderingen i den forutgående studien (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Endring fra baseline i hodeomkrets Z-score ved 6, 12 og 24 måneder rapportert.
|
Baseline, 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
|
Endring fra baseline (12 måneder CA) i kognitiv utvikling som vurdert av Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) Composite Scores ved 24 måneder CA
Tidsramme: Baseline (12 måneder CA), 24 måneder CA
|
BSID-III skulle vurdere kognitive, motoriske og språklige ferdigheter, og gjelder for barn i alderen 1-42 måneder.
Det er 5 underskalaer, kognitiv underskala (område: 55-145) står alene, mens 2 språkunderskalaer (ekspressive og mottakelige) kombineres for å lage en total språkscore (område: 47-153) og 2 motoriske deltester (fin- og grovmotorikk) kombinert motorskala (områder: 46-154).
Høyere skårer representerer større kognitive, språklige og motoriske evner.
Positiv verdi indikerer forbedring og negativ verdi indikerer forverring i kognitiv utvikling.
12 måneders CA betraktet som baseline for dette utfallsmålet.
Sammensatte skårer utledet fra ulike summer av deltestskalerte skårer og skalert til en metrikk med et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15 og varierer fra 40 til 160.
Høyere verdier angir sterkere ferdigheter og evner i domenet, noe som indikerer bedre resultater.
|
Baseline (12 måneder CA), 24 måneder CA
|
|
Kognitiv utvikling som vurdert av Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Full Scale at 5 Years CA
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
WPPSI-IV er et mål på generell kognitiv utvikling hos barn som har komponenter av både verbale og ikke-verbale oppgaver.
Den gjelder for førskolebarn og små barn i alderen 2 år +6 måneder til 7 år +7 måneder og er en direkte vurdering av et barns kognitive ferdigheter.
Testrammeverket til WPPSI-IV er organisert i fem primærindeks-underskalaer: Verbal forståelse, visuell romlig, flytende resonnement, arbeidsminne og prosesseringshastighet.
Fullskalaen inkluderer alle underskalaene på Primærindeksskalanivået, samt eventuelle tilleggsundertester som kan brukes til å utlede fullskala-IQ.
Sammensatte skårer er utledet fra summen av subskalerte skårer med et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15.
Sammensatt poengsum for fullskala IQ og subskalaer (verbal forståelse, visuell romlig, flytende resonnement, arbeidsminne og prosesseringshastighet) varierer fra 40 (ekstremt lav) til 160 (meget overlegen).
Data for fullskala IQ ble rapportert her.
|
Ved 5 år CA
|
|
Antall deltakere med unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (opptil 6,5 år)
|
Fysisk undersøkelse inkluderer generelt utseende; hode og nakke, øyne, ører, nese og svelg; bryst og lunger; endokrine, kardiovaskulære system, mage, genitourinært, hud og muskel- og skjelettsystem.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (opptil 6,5 år)
|
|
Antall deltakere diagnostisert med nevrologisk undersøkelse for cerebral parese (CP) ved nevrologisk undersøkelse ved 24 måneder CA
Tidsramme: Ved 24 måneder CA
|
En omfattende nevrologisk undersøkelse for diagnostisering av CP ble utført.
Amiel-Tisons nevrologiske undersøkelsesramme ble brukt for denne vurderingen, og den ble utført av utdannet medisinsk fagpersonell.
Antall deltakere diagnostisert med CP ved nevrologisk undersøkelse ved 24 måneder CA ble rapportert.
|
Ved 24 måneder CA
|
|
Antall deltakere med normal og unormal hørselsscreeningsstatus
Tidsramme: Ved 6 måneder CA og 5 år CA
|
Antall deltakere med en hvilken som helst hørselsstatus (normal og unormal) ble rapportert.
|
Ved 6 måneder CA og 5 år CA
|
|
Endring fra baseline (6 måneder CA) i barneatferd som vurdert av Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Tidsramme: Baseline (6 måneder CA), 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
VABS-II ble brukt til å måle deltakernes personlige og sosiale ferdigheter serielt over tid.
Denne testen måler følgende 4 nøkkeldomener: Kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering og motoriske ferdigheter.
Domenene har samme rekkevidde og retningsevne som den sammensatte poengsummen for adaptiv atferd (20-160).
Høyere skårer indikerer høyere nivå av kognitiv evne.
En positiv endringsverdi indikerer forbedring og negativ verdi indikerer forverring i adaptiv funksjon.
6 måneders CA ble ansett som baseline for dette utfallsmålet.
Endring fra baseline (6 måneder CA) i barneatferd som vurdert av VABS-II adaptiv atferdskompositt ble rapportert her.
|
Baseline (6 måneder CA), 12 måneder CA, 24 måneder CA og 5 år CA
|
|
Antall deltakere med barneatferd vurdert av barneatferdssjekkliste (CBCL) basert på T-score kliniske kategorier
Tidsramme: Ved 24 måneder CA og 5 år CA
|
CBCL (1 ½ til 5) var foreldrerapportert resultatmål brukt for å vurdere atferdsmessig, emosjonell og sosial funksjon hos småbarn og førskolebarn i alderen 18-60 måneder.
Den er sammensatt av 99 elementer vurdert på Likert-skalaen og inkluderer 7 syndromskalaer under 2 domener (internaliserende og eksternaliserende problemer): Internalisering inkluderer syndromer av emosjonelt reaktiv, engstelig/deprimert, somatiske klager og tilbaketrukket.
Eksternalisering inkluderer syndromer med aggressiv atferd og oppmerksomhetsproblemer.
De 2 domenene av alle 7 skalaene ble kombinert for å danne en total poengsum på 23 til 100.
For hvert spørsmål konverteres råskårer for alle underskalaer til standardiserte T-skårer.
Høyere T-score indikerer flere atferdsproblemer.
For internalisering, eksternalisering og totalt atferdsproblem anses T-score på mindre enn 60 som ikke-kliniske, 60-63 er borderline, og 64 eller mer anses som kliniske.
|
Ved 24 måneder CA og 5 år CA
|
|
Barneatferd vurdert ved vurderingsskala for oppmerksomhetsunderskudd/hyperaktivitetsforstyrrelser (ADHD-RS) basert på totalpoengsum
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
ADHD-RS måler atferden til barn med oppmerksomhetssvikt/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD).
Den besto av 18 elementer designet for å gjenspeile gjeldende symptomatologi ved ADHD basert på DSM-IV-kriterier.
Hvert element ble skåret på en 4-punkts skala fra 0 (som reflekterer ingen symptomer) til 3 (reflekterer alvorlige symptomer) med totalskåre fra 0 til 54.
Høyere score representerer større alvorlighetsgrad av ADHD-symptomer.
|
Ved 5 år CA
|
|
Barneatferd vurdert av spørreskjema for sosial kommunikasjon (SCQ)
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
SCQ er et kort instrument for å evaluere kommunikasjonsferdigheter og sosial funksjon hos barn som brukes til screening for autisme eller autismespekterforstyrrelser (ASD).
SCQ har 40 dikotome (ja, nei) elementer, og hvert element fikk 1 poeng for "unormal oppførsel" og 0 poeng for "fravær av unormal oppførsel/normal oppførsel."
Det gir totalskåre fra 0 til 39, høyere score representerer mer sosial kommunikasjonssvikt.
Det første elementet, "Er hun/han nå i stand til å snakke ved hjelp av korte fraser eller setninger?", er ikke skåret, men bestemmer om seks elementer som er relatert til unormalt språk blir tildelt.
Bare "verbale" barn (barn med "ja"-svar på det første spørsmålet) blir tildelt de seks elementene som er relatert til unormalt språk og kan totalt score 0 til 39 poeng; "ikke-verbale" barn (barn med "nei" svar på første spørsmål) blir ikke tildelt seks elementer i forhold til unormalt språk og skårer totalt 0 til 33 poeng der høyere skår representerer mer sosial kommunikasjonssvikt.
|
Ved 5 år CA
|
|
Antall deltakere med lungesykdom
Tidsramme: Ved 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
Lungesykelighet ble vurdert med spørsmål knyttet til familiehistorie og røykestatus samt diagnose av utvalgte lungesymptomer, tilstander og relaterte sykehusinnleggelser.
Alle som bor i samme hjem med deltakerrøyk, deltakerne hadde astma, hvesing, bronkopulmonal dysplasi (BPD) forverring eller oppblussing, deltakerne fikk diagnostisert bronkiolitt, bronkitt eller lungebetennelse, deltakerne måtte bruke oksygen hjemme, deltakerne måtte besøke nødsituasjonen rom eller akuttbehandling for luftveisproblemer, og deltakerne måtte ligge på sykehus over natten for luftveisproblemer ble rapportert.
|
Ved 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
|
Antall deltakere med overlevelsesstatus
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (opptil 6,5 år)
|
Overlevelsesstatus ble vurdert av antall deltakere som døde og ble sensurert under studien.
|
Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (opptil 6,5 år)
|
|
Endring fra baseline (3 måneder CA) i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)-skala: Spedbarnsskala
Tidsramme: Baseline (3 måneder CA) opptil 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
PedsQL var et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument designet spesielt for en pediatrisk populasjon.
PedsQL spedbarnsskala omfatter 5 funksjonsdimensjoner (fysisk funksjon, fysiske symptomer, emosjonell funksjon, sosial funksjon og kognitiv funksjon).
Spedbarnet i alderen 1-12 måneder (36 elementer); for alderen 13-24 måneder (45 elementer) vurdert på en 5-punkts Likert-skala (0 til 4).
Samlet totalpoengsum ble beregnet som gjennomsnitt av alle dimensjonale underpoengelementer i spedbarnsskalaen, fra 0 til 100 hvor 0=100 (Aldri), 1=75 (nesten aldri), 2=50 (noen ganger), 3=25 ( ofte), og 4=0 (nesten alltid).
Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
En negativ verdi indikerer redusert livskvalitet.
3 måneders CA ble ansett som baseline for dette utfallsmålet.
|
Baseline (3 måneder CA) opptil 6 måneder CA, 12 måneder CA og 24 måneder CA
|
|
Endring fra baseline (24 måneder CA) i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™)-skala: Generic Core Scale (GCS) Total Score
Tidsramme: Baseline (24 måneder CA), opptil 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
PedsQL var et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument designet spesielt for en pediatrisk populasjon.
GCS omfatter 4 dimensjoner av funksjon (fysisk, emosjonell, sosial, skole).
GCS som gjelder for småbarn i alderen 2-4 år (21 elementer) vurdert på en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); og Young Child for 5-7 år (23 elementer) vurdert på en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4).
Samlet totalpoengsum ble beregnet som gjennomsnitt av alle dimensjonale subscore-elementer for GCS (småbarn og småbarns) fra 0 til 100 hvor 0=100 (Aldri), 1=75 (nesten aldri), 2=50 (noen ganger), 3=25 (ofte) og 4=0 (nesten alltid).
Høyere skårer indikerer forbedret livskvalitet.
En negativ verdi indikerer redusert livskvalitet.
24 måneders CA ble ansett som baseline for dette utfallsmålet.
|
Baseline (24 måneder CA), opptil 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
|
Antall deltakere med helsestatus målt ved helsestatusklassifiseringssystem-Førskole (HSCS-PS)
Tidsramme: Ved 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
HSCS-PS var et validert instrument som ble brukt via foreldrefullmektig innen alder 2,5 - 5 år.
Instrumentet er sammensatt av 12 domener (syn, hørsel, tale, mobilitet, fingerferdighet, egenomsorg, følelser, lære/husk, tenke/løse problemer, smerte, generell helse, atferd) med opptil 6 nivåer (0-5) .
De 12 dimensjonene er gruppert i 4 kategorier: nevrosensorisk (syn og hørsel), motorisk (mobilitet, fingerferdighet og egenomsorg), læring/huske (tale, lære/huske, tenke/løse problemer) og livskvalitet (følelser, smerte, generell helse, oppførsel).
For hver kategori ble data registrert i følgende nivåer: ikke noe problem (skårer 0 på alle attributter); et mildt problem (skårer 1 på en skala fra 0 til 3, eller 1 til 2 på en skala fra 0 til 5 for en hvilken som helst egenskap); moderat/alvorlig problem (skårer > 1 på en skala fra 0 til 3, eller >2 på en skala fra 0 til 5 for alle attributter).
Høyere tall indikerer bedre barnets helsestatus.
|
Ved 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
|
Helsestatus målt av Health Utilities Index (HUI) Mark 2 og 3
Tidsramme: Ved 5 år CA
|
HUI er en familie av generiske helseprofiler og preferansebaserte systemer som brukes til å måle helsestatus, rapportere HRQoL og produsere nytteresultater.
HUI2-poengsummen inkluderer 6 attributter: Sensasjon, Mobilitet, Kognisjon, Egenomsorg, Følelser og Smerte med opptil 5 alvorlighetsnivåer (høyere tall indikerer dårligere alvorlighetsgrad).
HUI3-poengsummen inkluderer 8 attributter: syn, hørsel, tale, kognisjon, ambulasjon, fingerferdighet, følelser og smerte med opptil 6 nivåer for å indikere alvorlighetsgraden (med høyere tall som indikerer dårligere nivåer).
HUI2/3 enkeltattributtskårer for sykelighet er definert på en skala slik at det verste nivået har en score på 0,00 og det beste nivået har en skår på 1,00.
HUI-merke 2 og 3 Samlet nyttepoengsum ble rapportert.
|
Ved 5 år CA
|
|
Health Care Resource Use (HCRU)
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
Det totale antallet private kontor/sykehus polikliniske besøk av helseressurs ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA ble rapportert.
|
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU): Antall besøk til akuttmottaket
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
Antall besøk til akuttmottaket ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA ble rapportert.
|
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU): Varighet av sykehusinnleggelse
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
Deltakerens varighet av sykehusinnleggelser ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA ble rapportert.
|
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
|
Health Care Resource Utilization (HCRU): Antall deltakere som trengte reseptbelagte briller og pedagogisk støtte
Tidsramme: Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
Antall deltakere som trengte reseptbelagte briller og pedagogisk støtte ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA ble rapportert.
|
Ved 3 måneder CA, 6 måneder CA, 12 måneder CA, 24 måneder CA, 3 år CA, 4 år CA og 5 år CA
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. mars 2015
Primær fullføring (Faktiske)
28. september 2021
Studiet fullført (Faktiske)
28. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2015
Først lagt ut (Anslag)
12. mars 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SHP607-201
- 2014-003556-31 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli identifisert på nytt (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .