Estudo de Resultados de Segurança e Eficácia de Longo Prazo Comparando Crianças Inscritas Anteriormente no Estudo ROPP-2008-01 para a Prevenção da Retinopatia da Prematuridade (ROP) (PEDAL)
26 de abril de 2022 atualizado por: Shire
Resultado a longo prazo de crianças inscritas no estudo ROPP-2008-01 previamente tratadas com rhIGF-1/rhIGFBP-3 para a prevenção da retinopatia da prematuridade (ROP) ou que receberam cuidados neonatais padrão
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de longo prazo e os resultados de segurança após exposição de curto prazo a rhIGF-1/rhIGFBP-3 versus cuidados neonatais padrão no Estudo ROPP-2008-01 (NCT01096784).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo de Resultados de Segurança e Eficácia de Longo Prazo Comparando Crianças Inscritas Anteriormente no Estudo ROPP-2008-01 para a Prevenção da Retinopatia da Prematuridade (ROP)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
76
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Vidant Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
- University of Wisconsin - Madison
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Amsterdam, Holanda, 1081 HZ
- VU Medical Center
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Firenze, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova, Itália, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
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Padua, Itália, 35128
- University of Padua
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Roma, Itália, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Poznań, Polônia, 60-535
- Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
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Chertsey, Reino Unido, KT16 0PZ
- St Peter's Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L8 7SS
- Alder Hey Childrens Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6AU
- UCL EGA Institute for Women's Health
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Lund, Suécia, SE-22185
- Skånes Universitetssjukhus Lund
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Stockholm, Suécia, 141 86
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 meses a 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante foi randomizado no Estudo ROPP-2008-01 Seção D (NCT01096784).
- Os pais ou representantes legalmente autorizados dos participantes devem fornecer consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer atividade relacionada ao estudo. Atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos que não seriam realizados durante o manejo normal do participante.
Critério de exclusão:
- Qualquer outra condição ou terapia que, na opinião do investigador, possa representar um risco para o participante ou interferir na capacidade do participante de cumprir este protocolo ou interferir na interpretação dos resultados.
- O participante ou pais dos participantes ou representante(s) legalmente autorizado(s) é(são) incapaz(es) de cumprir o protocolo conforme determinado pelo Investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Padrão de Cuidado Antecedente
Os participantes que foram tratados com cuidados neonatais padrão no estudo ROPP-2008-01 (NCT01096784) foram inscritos neste grupo para avaliação da eficácia e segurança de rhIGF-1/rhIGFBP-3 a longo prazo.
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Os participantes que receberam "rhIGF-1/rhIGFBP-3" no estudo ROPP-2008-01 (NCT01096784) serão inscritos neste estudo.
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
Outros nomes:
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Experimental: Antecedente rhIGF-1/rhIGFBP-3
Os participantes que foram tratados com rhIGF-1/rhIGFBP-3 no estudo ROPP-2008-01 (NCT01096784) foram inscritos neste grupo para avaliação da eficácia e segurança de rhIGF-1/rhIGFBP-3 a longo prazo.
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Os participantes que receberam "rhIGF-1/rhIGFBP-3" no estudo ROPP-2008-01 (NCT01096784) serão inscritos neste estudo.
Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade aos 6 meses de idade corrigida (CA)
Prazo: Aos 6 meses CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 6 meses CA
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade aos 12 meses de CA
Prazo: Aos 12 meses CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 12 meses CA
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade aos 20 meses de CA
Prazo: Aos 20 Meses CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 20 Meses CA
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade aos 24 meses de CA
Prazo: Aos 24 meses CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 24 meses CA
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade em 4,75 anos CA
Prazo: Aos 4,75 anos CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 4,75 anos CA
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Número de participantes com acuidade visual avaliada por um método apropriado para a idade em 5 anos de CA
Prazo: Aos 5 anos CA
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Métodos padrão apropriados à idade foram usados para avaliar a acuidade visual (quão bem um participante enxerga em diferentes distâncias) com cartões de acuidade de caixa, teste de símbolos LEA e gráficos.
Foi categorizado da seguinte forma: normal (acuidade mensurável >= 20/40 ou >= 15 ciclos/grau); abaixo do normal (20/200 <= acuidade mensurável < 20/40 ou 3 ciclos/grau <= acuidade mensurável < 15 ciclos/grau); ruim (acuidade mensurável <= 20/200 ou <= 3 ciclos/grau).
A Idade Corrigida (semanas) foi definida como Idade Cronológica (semanas) - 40 + Idade Gestacional (semanas) neste estudo.
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Aos 5 anos CA
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Número de participantes com exame oculomotor (motilidade) e alinhamento ocular (avaliado pelo reflexo de luz da córnea e teste de cobertura) em 12 meses de CA
Prazo: Aos 12 meses CA
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O alinhamento ocular foi avaliado no olhar primário comparando a posição da reflexão da luz da córnea no olho esquerdo e no olho direito (avaliação da reflexão da luz da córnea).
A presença ou ausência de estrabismo foi registrada no olhar primário e em tantas das 9 posições de olhar quanto possível com a avaliação do teste de cobertura do movimento de refixação.
Músculo extraocular sobre ação ou deficiência foi registrado.
A motilidade ocular refere-se aos movimentos oculares governados pelos 6 músculos extraoculares em cada olho.
Foi avaliado pela observação do examinador da capacidade dos participantes de abduzir, aduzir, supra e inferoduzir cada olho.
O alinhamento e a motilidade oculares incluíam a presença ou ausência de estrabismo (classificado como Esotropia [giro do olho para dentro], Exotropia [giro do olho para fora], Hipertropia [giro do olho para cima], Hipotropia [giro do olho para baixo]) foi gravado.
Foi relatado o número de participantes com dados combinados para alinhamento ocular e exame oculomotor (motilidade) aos 12 meses de CA.
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Aos 12 meses CA
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Número de participantes com exame oculomotor (motilidade) e alinhamento ocular (avaliado pelo reflexo de luz da córnea e teste de cobertura) aos 24 meses de CA
Prazo: Aos 24 meses CA
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O alinhamento ocular foi avaliado no olhar primário comparando a posição da reflexão da luz da córnea no olho esquerdo e no olho direito (avaliação da reflexão da luz da córnea).
A presença ou ausência de estrabismo foi registrada no olhar primário e em tantas das 9 posições de olhar quanto possível com a avaliação do teste de cobertura do movimento de refixação.
Músculo extraocular sobre ação ou deficiência foi registrado.
A motilidade ocular refere-se aos movimentos oculares governados pelos 6 músculos extraoculares em cada olho.
Foi avaliado pela observação do examinador da capacidade dos participantes de abduzir, aduzir, supra e inferoduzir cada olho.
O alinhamento e a motilidade oculares incluíram a presença ou ausência de estrabismo (classificado como Esotropia, Exotropia, Hipertropia, Hipotropia) foi registrado.
Foi relatado o número de participantes com dados combinados para alinhamento ocular e exame oculomotor (motilidade) avaliados pelo reflexo de luz da córnea e pelo teste de cobertura aos 24 meses de AC.
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Aos 24 meses CA
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Número de participantes com exame oculomotor (motilidade) e alinhamento ocular (avaliado pelo reflexo de luz da córnea e teste de cobertura) em 5 anos de CA
Prazo: Aos 5 anos CA
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O alinhamento ocular foi avaliado no olhar primário comparando a posição da reflexão da luz da córnea no olho esquerdo e no olho direito (avaliação da reflexão da luz da córnea).
A presença ou ausência de estrabismo foi registrada no olhar primário e em tantas das 9 posições de olhar quanto possível com a avaliação do teste de cobertura do movimento de refixação.
Músculo extraocular sobre ação ou deficiência foi registrado.
A motilidade ocular refere-se aos movimentos oculares governados pelos 6 músculos extraoculares em cada olho.
Foi avaliado pela observação do examinador da capacidade dos participantes de abduzir, aduzir, supra e inferoduzir cada olho.
O alinhamento e a motilidade oculares incluíram a presença ou ausência de estrabismo (classificado como Esotropia, Exotropia, Hipertropia, Hipotropia) foi registrado.
Foi relatado o número de participantes com dados combinados para alinhamento ocular e exame oculomotor (motilidade) avaliados pelo reflexo de luz da córnea e pelo teste de cobertura aos 5 anos de AC.
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Aos 5 anos CA
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Número de participantes com nistagmo aos 12 meses de CA
Prazo: Aos 12 meses CA
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Nistagmo foi observado durante as avaliações do alinhamento ocular.
Presença e ausência de nistagmo foi relatada aos 12 meses de AC.
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Aos 12 meses CA
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Número de participantes com nistagmo aos 24 meses de CA
Prazo: Aos 24 meses CA
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Nistagmo foi observado durante as avaliações do alinhamento ocular.
Presença e ausência de nistagmo foi relatada aos 24 meses de AC.
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Aos 24 meses CA
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Número de participantes com nistagmo em 5 anos de CA
Prazo: Aos 5 anos CA
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Nistagmo foi observado durante as avaliações do alinhamento ocular.
Presença e ausência de nistagmo foi relatada aos 5 anos de AC.
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Aos 5 anos CA
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Refração com cicloplegia avaliada por retinoscopia aos 6 meses de CA
Prazo: Aos 6 meses CA
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A refração era uma medida da potência da lente necessária para uma imagem focada na retina.
A refração com cicloplegia foi medida e registrada em dioptrias para cada olho individualmente (olho esquerdo e olho direito).
A refração com cicloplegia realizada como parte do procedimento de determinação da lente corretiva incluiu medições de esfera, cilindro, eixo e prisma para cada olho individual (olho esquerdo e olho direito).
Para a esfera, os valores negativos são resumidos como 'míope' e os valores positivos (incluindo a esfera de 0,00) são resumidos como 'hipometropia'.
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Aos 6 meses CA
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Refração com cicloplegia avaliada por retinoscopia em 12 meses de CA
Prazo: Aos 12 meses CA
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A refração era uma medida da potência da lente necessária para uma imagem focada na retina.
A refração com cicloplegia foi medida e registrada em dioptrias para cada olho individualmente (olho esquerdo e olho direito).
A refração com cicloplegia realizada como parte do procedimento de determinação da lente corretiva incluiu medições de esfera, cilindro, eixo e prisma para cada olho individual (olho esquerdo e olho direito).
Para a esfera, os valores negativos são resumidos como 'míope' e os valores positivos (incluindo a esfera de 0,00) são resumidos como 'hipometropia'.
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Aos 12 meses CA
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Refração com cicloplegia avaliada por retinoscopia em 20 meses de CA
Prazo: Aos 20 Meses CA
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A refração era uma medida da potência da lente necessária para uma imagem focada na retina.
A refração com cicloplegia foi medida e registrada em dioptrias para cada olho individualmente (olho esquerdo e olho direito).
A refração com cicloplegia realizada como parte do procedimento de determinação da lente corretiva incluiu medições de esfera, cilindro, eixo e prisma para cada olho individual (olho esquerdo e olho direito).
Para a esfera, os valores negativos são resumidos como 'míope' e os valores positivos (incluindo a esfera de 0,00) são resumidos como 'hipometropia'.
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Aos 20 Meses CA
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Refração com cicloplegia avaliada por retinoscopia em 4,75 anos CA
Prazo: Aos 4,75 anos CA
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A refração era uma medida da potência da lente necessária para uma imagem focada na retina.
A refração com cicloplegia foi medida e registrada em dioptrias para cada olho individualmente (olho esquerdo e olho direito).
A refração com cicloplegia realizada como parte do procedimento de determinação da lente corretiva incluiu medições de esfera, cilindro, eixo e prisma para cada olho individual (olho esquerdo e olho direito).
Para a esfera, os valores negativos são resumidos como 'míope' e os valores positivos (incluindo a esfera de 0,00) são resumidos como 'hipometropia'.
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Aos 4,75 anos CA
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Número de participantes com estereoacuidade avaliada com o Lang Stereotest em 5 anos CA
Prazo: Aos 5 anos CA
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A estereoacuidade, uma medida da percepção de profundidade, foi avaliada usando o Lang Stereotest.
O número de participantes com presença e ausência de estereopsia (capacidade de perceber profundidade e estrutura tridimensional) foi relatado.
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Aos 5 anos CA
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Do início do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
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Do início do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base no escore Z de peso corporal
Prazo: Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses e CA de 5 anos
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Peso corporal coletado usando balanças calibradas (o tipo de balança dependia da idade do participante).
Medida registrada com precisão de 0,1 quilograma (kg).
Escore Z baseado na idade cronológica dos participantes e utilizando os padrões de crescimento infantil da Organização Mundial da Saúde, ajustando as médias e desvios padrão pareados por idade e sexo (norma).
Z-score é a pontuação padrão que dá ideia de quão longe da média um ponto de dados está.
Se o Z-score for 0, indica que a pontuação do ponto de dados é idêntica à pontuação média.
Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
A linha de base é a primeira avaliação no estudo antecedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Foram relatadas alterações desde a linha de base no escore Z de peso corporal aos 6 meses, 12 meses, 24 meses e 5 anos de CA.
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Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses e CA de 5 anos
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Mudança da linha de base na pontuação Z de altura
Prazo: Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses e CA de 5 anos
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A estatura foi medida por meio do Z-score.
O Z-score foi calculado com base na idade cronológica dos participantes e utilizando os padrões de crescimento infantil da Organização Mundial da Saúde, ajustando as médias e desvios padrão pareados por idade e sexo (norma).
Z-score é uma pontuação padrão que dá uma ideia de quão longe da média um ponto de dados está.
Se uma pontuação Z for 0, indica que a pontuação do ponto de dados é idêntica à pontuação média.
Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
A linha de base foi definida como a primeira avaliação no estudo antecedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Mudança da linha de base no escore Z de altura em 6 meses, 12 meses, 24 meses e 5 anos de CA foram relatados.
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Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses, CA de 24 meses e CA de 5 anos
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Mudança da linha de base na pontuação Z da circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses e CA de 24 meses
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A circunferência da cabeça foi medida para todos os participantes usando uma fita métrica do tipo "laço", não extensível, como a fita Lasso-o.
Z-score calculado com base na idade cronológica dos participantes e utilizando os padrões de crescimento infantil da Organização Mundial da Saúde ajustando a idade, médias correspondentes ao sexo e desvios padrão (norma).
Se um Z-score for 0, indica que a pontuação do ponto de dados é idêntica à pontuação média.
Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média.
A linha de base foi definida como a primeira avaliação no estudo antecedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Mudança da linha de base no Z-score de circunferência da cabeça em 6, 12 e 24 meses relatados.
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Linha de base, CA de 6 meses, CA de 12 meses e CA de 24 meses
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Mudança desde a linha de base (12 meses CA) no desenvolvimento cognitivo conforme avaliado pelas pontuações compostas das escalas Bayley de desenvolvimento infantil e infantil (BSID-III) aos 24 meses CA
Prazo: Linha de base (12 meses CA), 24 meses CA
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A BSID-III avaliava habilidades cognitivas, motoras e de linguagem e era aplicável a crianças de 1 a 42 meses.
Existem 5 subescalas, a subescala cognitiva (Intervalos: 55-145) fica sozinha, enquanto 2 subescalas de linguagem (expressiva e receptiva) se combinam para formar uma pontuação total de linguagem (Intervalos: 47-153) e 2 subtestes motores (motor fino e grosso) escala de motor combinado (Faixas: 46-154).
Pontuações mais altas representam maiores habilidades cognitivas, de linguagem e motoras.
Valor positivo indica melhora e valor negativo indica piora no desenvolvimento cognitivo.
A CA de 12 meses considerada como linha de base para esta medida de resultado.
Pontuações compostas derivadas de várias somas de pontuações dimensionadas de subteste e dimensionadas para uma métrica com uma média de 100 e um desvio padrão de 15 e variam de 40 a 160.
Valores mais altos denotam competências e habilidades mais fortes no domínio, indicando melhores resultados.
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Linha de base (12 meses CA), 24 meses CA
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Desenvolvimento cognitivo conforme avaliado pela escala de inteligência pré-escolar e primária Wechsler (WPPSI-IV) escala completa aos 5 anos CA
Prazo: Aos 5 anos CA
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O WPPSI-IV é uma medida do desenvolvimento cognitivo geral em crianças que possui componentes de tarefas verbais e não verbais.
É aplicável a pré-escolares e crianças pequenas de 2 anos +6 meses a 7 anos +7 meses e é uma avaliação direta das habilidades cognitivas de uma criança.
A estrutura de teste do WPPSI-IV é organizada em cinco subescalas de Índice Primário: Compreensão Verbal, Visual Espacial, Raciocínio Fluido, Memória de Trabalho e Velocidade de Processamento.
A escala completa inclui todas as subescalas no nível da escala de índice primário, bem como quaisquer subtestes suplementares adicionais que podem ser usados para derivar o QI da escala completa.
As pontuações compostas são derivadas da soma das pontuações subescaladas com uma média de 100 e um desvio padrão de 15.
A pontuação composta para QI de escala completa e subescalas (compreensão verbal, visual espacial, raciocínio fluido, memória de trabalho e velocidade de processamento) varia de 40 (extremamente baixo) a 160 (muito superior).
Os dados para QI de escala completa foram relatados aqui.
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Aos 5 anos CA
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Número de participantes com exame físico anormal
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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O exame físico inclui aparência geral; cabeça e pescoço, olhos, ouvidos, nariz e garganta; tórax e pulmões; sistema endócrino, cardiovascular, abdome, geniturinário, pele e sistema musculoesquelético.
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Do início da administração do medicamento do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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Número de participantes diagnosticados com exame neurológico para paralisia cerebral (PC) por exame neurológico aos 24 meses de CA
Prazo: Aos 24 meses CA
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Um exame neurológico abrangente para o diagnóstico de PC foi realizado.
A estrutura de exame neurológico Amiel-Tison foi utilizada para esta avaliação e foi conduzida por profissionais médicos treinados.
Foi relatado o número de participantes diagnosticados com PC por exame neurológico aos 24 meses de CA.
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Aos 24 meses CA
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Número de participantes com status de triagem auditiva normal e anormal
Prazo: Aos 6 meses CA e 5 anos CA
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O número de participantes com qualquer condição auditiva (normal e anormal) foi relatado.
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Aos 6 meses CA e 5 anos CA
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Mudança da linha de base (6 meses CA) no comportamento infantil conforme avaliado pelas escalas de comportamento adaptativo de Vineland (VABS-II)
Prazo: Linha de base (6 meses CA), 12 meses CA, 24 meses CA e 5 anos CA
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O VABS-II foi usado para medir as habilidades pessoais e sociais dos participantes de forma serial ao longo do tempo.
Este teste mede os 4 domínios principais a seguir: Comunicação, Habilidades da Vida Diária, Socialização e Habilidades Motoras.
Os domínios têm o mesmo alcance e direcionalidade que o escore composto de comportamento adaptativo (20-160).
Pontuações mais altas indicam maior nível de habilidade cognitiva.
Um valor de mudança positivo indica melhora e um valor negativo indica piora no funcionamento adaptativo.
A CA de 6 meses foi considerada como linha de base para esta medida de resultado.
A mudança da linha de base (6 meses de CA) no comportamento da criança conforme avaliado pelo composto de comportamento adaptativo VABS-II foi relatada aqui.
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Linha de base (6 meses CA), 12 meses CA, 24 meses CA e 5 anos CA
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Número de participantes com comportamento infantil conforme avaliado pela lista de verificação de comportamento infantil (CBCL) com base nas categorias clínicas T-Score
Prazo: Aos 24 meses CA e 5 anos CA
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O CBCL (1 ½ a 5) foi uma medida de resultado relatada pelos pais usada para avaliar o funcionamento comportamental, emocional e social de bebês e crianças em idade pré-escolar de 18 a 60 meses.
É composto por 99 itens classificados na escala Likert e inclui 7 escalas de síndromes em 2 domínios (Problemas de Internalização e Externalização): Internalização inclui síndromes de Emocionalmente Reativo, Ansioso/Deprimido, Queixas Somáticas e Retraimento.
A externalização inclui síndromes de Comportamento Agressivo e Problemas de Atenção.
Os 2 domínios de todas as 7 escalas foram combinados para formar uma faixa de pontuação total de 23 a 100.
Para cada pergunta, as pontuações brutas de todas as subescalas são convertidas em pontuações T padronizadas.
O escore T mais alto indica mais problemas de comportamento.
Para problemas de internalização, externalização e comportamento total, T-scores inferiores a 60 são considerados não clínicos, 60-63 são limítrofes e 64 ou mais são considerados clínicos.
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Aos 24 meses CA e 5 anos CA
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Comportamento infantil conforme avaliado pela escala de classificação do transtorno de déficit de atenção/hiperatividade (TDAH-RS) com base na pontuação total
Prazo: Aos 5 anos CA
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O ADHD-RS mede os comportamentos de crianças com Transtorno de Déficit de Atenção/Hiperatividade (TDAH).
Consistia em 18 itens projetados para refletir a sintomatologia atual do TDAH com base nos critérios do DSM-IV.
Cada item foi pontuado em uma escala de 4 pontos variando de 0 (refletindo ausência de sintomas) a 3 (refletindo sintomas graves) com pontuações totais variando de 0 a 54.
Pontuações mais altas representam maior gravidade dos sintomas de TDAH.
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Aos 5 anos CA
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Comportamento infantil conforme avaliado pelo questionário de comunicação social (SCQ)
Prazo: Aos 5 anos CA
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O SCQ é um instrumento breve para avaliar as habilidades de comunicação e o funcionamento social em crianças usado para triagem de autismo ou transtornos do espectro autista (TEA).
O SCQ tem 40 itens dicotômicos (sim, não), e cada item pontua 1 ponto para "comportamento anormal" e 0 ponto para "ausência de comportamento anormal/comportamento normal".
Apresenta pontuação total que varia de 0 a 39, sendo que pontuações mais altas representam maior comprometimento da comunicação social.
O primeiro item, "Ele/ela agora consegue falar usando frases ou sentenças curtas?", não é pontuado, mas determina se seis itens relacionados à linguagem anormal são atribuídos.
Apenas as crianças "verbais" (crianças com resposta "sim" à primeira questão) recebem os seis itens relativos à linguagem anormal e podem pontuar um total de 0 a 39 pontos; crianças "não-verbais" (crianças com resposta "não" à primeira questão) não recebem seis itens em relação à linguagem anormal e pontuam um total de 0 a 33 pontos, sendo que pontuações mais altas representam mais prejuízo na comunicação social.
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Aos 5 anos CA
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Número de participantes com morbidade pulmonar
Prazo: Aos 6 meses CA, 12 meses CA e 24 meses CA
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A morbidade pulmonar foi avaliada com questões relacionadas à história familiar e tabagismo, bem como diagnóstico de sintomas pulmonares selecionados, condições e hospitalizações relacionadas.
Qualquer pessoa morando na mesma casa com participante fumante, Participantes tiveram asma, respiração ofegante, exacerbação ou surto de displasia broncopulmonar (DBP), Participantes tiveram bronquiolite, bronquite ou pneumonia diagnosticada, Participantes tiveram que usar oxigênio em casa, Participantes tiveram que ir ao pronto-socorro quarto ou atendimento de urgência para problema respiratório, e Os participantes tiveram que passar a noite em um hospital por problema respiratório foram relatados.
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Aos 6 meses CA, 12 meses CA e 24 meses CA
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Número de participantes com status de sobrevivência
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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O status de sobrevivência foi avaliado pelo número de participantes que morreram e foram censurados durante o estudo.
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Do início da administração do medicamento do estudo até o final do estudo (até 6,5 anos)
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Mudança da linha de base (3 meses de CA) na escala do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™): escala infantil
Prazo: Linha de base (3 meses de CA) até 6 meses de CA, 12 meses de CA e 24 meses de CA
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O PedsQL foi um instrumento genérico de qualidade de vida relacionado à saúde projetado especificamente para uma população pediátrica.
A escala infantil PedsQL abrange 5 dimensões de funcionamento (funcionamento físico, sintomas físicos, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento cognitivo).
A criança de 1 a 12 meses de idade (36 itens); para idades de 13 a 24 meses (45 itens) classificados em uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4).
As pontuações totais gerais foram calculadas como a média de todos os itens de subpontuação dimensionais da escala infantil, variando de 0 a 100, onde 0 = 100 (nunca), 1 = 75 (quase nunca), 2 = 50 (às vezes), 3 = 25 ( frequentemente) e 4=0 (quase sempre).
Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Um valor negativo indica diminuição da qualidade de vida.
A CA de 3 meses foi considerada como linha de base para esta medida de resultado.
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Linha de base (3 meses de CA) até 6 meses de CA, 12 meses de CA e 24 meses de CA
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Mudança da linha de base (24 meses de CA) na escala do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™): Pontuação Total da Escala Central Genérica (GCS)
Prazo: Linha de base (24 meses CA), até 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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O PedsQL foi um instrumento genérico de qualidade de vida relacionado à saúde projetado especificamente para uma população pediátrica.
A GCS engloba 4 dimensões de funcionamento (física, emocional, social, escolar).
O GCS que se aplica a crianças de 2 a 4 anos de idade (21 itens) classificado em uma escala Likert de 5 pontos (0 a 4); e Criança de 5 a 7 anos de idade (23 itens) classificada em uma escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4).
As pontuações totais gerais foram calculadas como a média de todos os itens de subpontuação dimensionais da GCS (crianças pequenas e pequenas) variando de 0 a 100, onde 0 = 100 (nunca), 1 = 75 (quase nunca), 2 = 50 (às vezes), 3=25 (frequentemente) e 4=0 (quase sempre).
Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Um valor negativo indica diminuição da qualidade de vida.
A CA de 24 meses foi considerada como linha de base para esta medida de resultado.
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Linha de base (24 meses CA), até 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Número de Participantes com Estado de Saúde Medido pelo Sistema de Classificação do Estado de Saúde-Pré-Escolar (HSCS-PS)
Prazo: Aos 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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HSCS-PS foi um instrumento validado usado por meio de procuração dos pais na idade de 2,5 a 5 anos.
O instrumento é composto por 12 domínios (Visão, Audição, Fala, Mobilidade, Destreza, Autocuidado, Emoção, Aprender/Lembrar, Pensar/Resolver Problemas, Dor, Estado Geral de Saúde, Comportamento) com até 6 níveis (0-5) .
As 12 dimensões agrupadas em 4 categorias: neurossensorial (visão e audição), motora (mobilidade, destreza e autocuidado), aprendizagem/lembrança (fala, aprender/lembrar, pensar/resolver problemas) e qualidade de vida (emoção, dor, saúde geral, comportamento).
Para cada categoria, os dados foram registrados nos seguintes níveis: nenhum problema (pontuação 0 em qualquer atributo); um problema leve (pontuando 1 em uma escala de 0 a 3, ou 1 a 2 em uma escala de 0 a 5 para qualquer atributo); problema moderado/grave (pontuando > 1 em uma escala de 0 a 3, ou >2 em uma escala de 0 a 5 para qualquer atributo).
Números mais altos indicam melhor estado de saúde da criança.
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Aos 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Estado de saúde medido pelo Health Utilities Index (HUI) Mark 2 e 3
Prazo: Aos 5 anos CA
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O HUI é uma família de perfis de saúde genéricos e sistemas baseados em preferências usados para medir o estado de saúde, relatar HRQoL e produzir pontuações de utilidade.
A pontuação HUI2 inclui 6 atributos: Sensação, Mobilidade, Cognição, Autocuidado, Emoção e Dor com até 5 níveis de gravidade (números mais altos indicam pior nível de gravidade).
A pontuação HUI3 inclui 8 atributos: Visão, Audição, Fala, Cognição, Deambulação, Destreza, Emoção e Dor com até 6 níveis para indicar a gravidade (com números mais altos indicando níveis piores).
As pontuações de atributo único HUI2/3 de morbidades são definidas em uma escala em que o pior nível tem uma pontuação de 0,00 e o melhor nível tem uma pontuação de 1,00.
HUI marca 2 e 3 A pontuação geral de utilidade foi relatada.
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Aos 5 anos CA
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Uso de Recursos de Saúde (HCRU)
Prazo: Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Foi relatado o número total de consultas ambulatoriais em consultórios/hospitais privados de recursos de saúde aos 3 meses de AC, 6 meses de AC, 12 meses de AC, 24 meses de AC, 3 anos de AC, 4 anos de AC e 5 anos de AC.
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Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU): Número de Visitas ao Departamento de Emergência
Prazo: Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Foi relatado o número de visitas ao departamento de emergência em 3 Meses de AC, 6 Meses de AC, 12 Meses de AC, 24 Meses de AC, 3 Anos de AC, 4 Anos de AC e 5 Anos de AC.
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Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU): Duração da Hospitalização
Prazo: Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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A duração das hospitalizações do participante em 3 meses de AC, 6 meses de AC, 12 meses de AC, 24 meses de AC, 3 anos de AC, 4 anos de AC e 5 anos de AC foram relatadas.
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Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU): Número de Participantes que Necessitaram de Óculos de Prescrição e Apoio Educacional
Prazo: Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Foi relatado o número de participantes que necessitaram de óculos graduados e suporte educacional aos 3 meses de AC, 6 meses de AC, 12 meses de AC, 24 meses de AC, 3 anos de AC, 4 anos de AC e 5 anos de AC.
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Aos 3 meses CA, 6 meses CA, 12 meses CA, 24 meses CA, 3 anos CA, 4 anos CA e 5 anos CA
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de março de 2015
Conclusão Primária (Real)
28 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
28 de setembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
12 de março de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças oculares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Complicações na Gravidez
- Complicações do Trabalho de Parto Obstétrico
- Trabalho de parto prematuro
- Lactente, Prematuro, Doenças
- Doenças Retinianas
- Nascimento prematuro
- Retinopatia da Prematuridade
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Substâncias de crescimento
- Mecassermina
Outros números de identificação do estudo
- SHP607-201
- 2014-003556-31 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Descrição do plano IPD
Os dados de participantes individuais não identificados deste estudo específico não serão compartilhados, pois há uma probabilidade razoável de que pacientes individuais possam ser reidentificados (devido ao número limitado de participantes/locais de estudo)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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