Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie wyników dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności porównujące dzieci wcześniej włączone do badania ROPP-2008-01 dotyczącego zapobiegania retinopatii wcześniaków (ROP) (PEDAL)

26 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Shire

Odległe wyniki dzieci włączonych do badania ROPP-2008-01 wcześniej leczonych rhIGF-1/rhIGFBP-3 w profilaktyce retinopatii wcześniaków (ROP) lub dzieci objętych standardową opieką noworodkową

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa po krótkotrwałej ekspozycji na rhIGF-1/rhIGFBP-3 w porównaniu ze standardową opieką neonatologiczną w badaniu ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Długoterminowe badanie wyników dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności porównujące dzieci wcześniej włączone do badania ROPP-2008-01 dotyczącego zapobiegania retinopatii wcześniaków (ROP)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Polska
      • Poznań, Polska, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Szwecja, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Włochy, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Włochy, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Zjednoczone Królestwo, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik został zrandomizowany w badaniu ROPP-2008-01 sekcja D (NCT01096784).
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele uczestników muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z uczestnikiem.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy inny stan lub terapia, które w opinii Badacza mogą stanowić zagrożenie dla Uczestnika lub zakłócać zdolność uczestników do przestrzegania niniejszego protokołu lub zakłócać interpretację wyników.
  • Uczestnik lub rodzic uczestnika lub prawnie upoważniony przedstawiciel nie jest w stanie zastosować się do protokołu określonego przez Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poprzedni standard opieki
Uczestnicy, którzy byli leczeni standardową opieką noworodkową w badaniu ROPP-2008-01 (NCT01096784) zostali włączeni do tej grupy w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Lek: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Uczestnicy, którzy otrzymali „rhIGF-1/rhIGFBP-3” w badaniu ROPP-2008-01 (NCT01096784) zostaną włączeni do tego badania. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Inne nazwy:
  • Rynfabat mekaserminy
Eksperymentalny: Poprzednik rhIGF-1/rhIGFBP-3
Uczestnicy leczeni rhIGF-1/rhIGFBP-3 w badaniu ROPP-2008-01 (NCT01096784) zostali włączeni do tej grupy w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Lek: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Uczestnicy, którzy otrzymali „rhIGF-1/rhIGFBP-3” w badaniu ROPP-2008-01 (NCT01096784) zostaną włączeni do tego badania. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Inne nazwy:
  • Rynfabat mekaserminy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w 6-miesięcznym wieku korygowanym (CA)
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy CA
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 6 miesięcy CA
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w wieku 12 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy CA
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 12 miesięcy CA
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w wieku 20 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 20 miesięcy CA
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 20 miesięcy CA
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w wieku 24 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 24 miesięcy CA
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w wieku 4,75 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 4,75 lat ok
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 4,75 lat ok
Liczba uczestników z ostrością wzroku ocenianą metodą odpowiednią dla wieku w wieku 5 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
Zastosowano standardowe metody odpowiednie do wieku, aby ocenić ostrość wzroku (jak dobrze uczestnik widzi z różnych odległości) za pomocą kart ostrości kasjera, testu symboli LEA i wykresów. Został on sklasyfikowany jako: normalny (mierzalna ostrość >= 20/40 lub >= 15 cykli/stopień); poniżej normy (20/200 <= mierzalna ostrość < 20/40 lub 3 cykle/stopień <= mierzalna ostrość < 15 cykli/stopień); słaba (mierzalna ostrość <= 20/200 lub <= 3 cykle/stopień). Wiek skorygowany (tygodnie) został zdefiniowany jako Wiek chronologiczny (tygodnie) - 40 + wiek ciążowy (tygodnie) w tym badaniu.
W wieku 5 lat CA
Liczba uczestników z badaniem okoruchowym (ruchliwość) i ustawieniem gałki ocznej (ocenianym na podstawie odruchu rogówki na światło i testu zakrywania) w wieku 12 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy CA
Ustawienie gałki ocznej oceniano w spojrzeniu pierwotnym, porównując położenie odbicia światła rogówki w oku lewym i prawym (ocena odbicia światła rogówki). Obecność lub brak zeza rejestrowano w spojrzeniu głównym iw tak wielu z 9 pozycji spojrzenia, jak było to możliwe przy ocenie ruchu refiksacji w teście okładkowym. Zarejestrowano nadmierne działanie lub niedobór mięśni zewnątrzgałkowych. Ruchliwość gałek ocznych odnosiła się do ruchów gałek ocznych zarządzanych przez 6 mięśni zewnątrzgałkowych w każdym oku. Oceniono to na podstawie obserwacji egzaminatora zdolności uczestników do odwodzenia, przywodzenia, supra i inferodukcji każdego oka. Ustawienie i ruchliwość gałki ocznej obejmowały obecność lub brak zeza (klasyfikowanego jako ezotropia [zwrócenie oka do wewnątrz], egzotropia [zwrócenie oka na zewnątrz], hipertropia [zwrócenie oka w górę], hipotropia [zwrócenie oka w dół]) został nagrany. Zgłoszono liczbę uczestników z połączonymi danymi dotyczącymi ustawienia gałek ocznych i badania okoruchowego (ruchliwość) po 12 miesiącach CA.
W wieku 12 miesięcy CA
Liczba uczestników z badaniem okoruchowym (ruchliwość) i ustawieniem gałek ocznych (ocenianym na podstawie odruchu rogówki na światło i testu zakrywania) w wieku 24 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA
Ustawienie gałki ocznej oceniano w spojrzeniu pierwotnym, porównując położenie odbicia światła rogówki w oku lewym i prawym (ocena odbicia światła rogówki). Obecność lub brak zeza rejestrowano w spojrzeniu głównym iw tak wielu z 9 pozycji spojrzenia, jak było to możliwe przy ocenie ruchu refiksacji w teście okładkowym. Zarejestrowano nadmierne działanie lub niedobór mięśni zewnątrzgałkowych. Ruchliwość gałek ocznych odnosiła się do ruchów gałek ocznych zarządzanych przez 6 mięśni zewnątrzgałkowych w każdym oku. Oceniono to na podstawie obserwacji egzaminatora zdolności uczestników do odwodzenia, przywodzenia, supra i inferodukcji każdego oka. Zarejestrowano wyrównanie i ruchliwość gałki ocznej, w tym obecność lub brak zeza (sklasyfikowanego jako Ezotropia, Egzotropia, Hipertropia, Hipotropia). Zgłoszono liczbę uczestników z połączonymi danymi dotyczącymi ustawienia gałki ocznej i badania okoruchowego (ruchliwości) ocenianymi na podstawie odruchu rogówki na światło i testu zakrywającego po 24 miesiącach CA.
W wieku 24 miesięcy CA
Liczba uczestników z badaniem okoruchowym (ruchliwość) i ustawieniem gałki ocznej (ocenianym na podstawie odruchu rogówki na światło i testu zakrywania) w wieku 5 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
Ustawienie gałki ocznej oceniano w spojrzeniu pierwotnym, porównując położenie odbicia światła rogówki w oku lewym i prawym (ocena odbicia światła rogówki). Obecność lub brak zeza rejestrowano w spojrzeniu głównym iw tak wielu z 9 pozycji spojrzenia, jak było to możliwe przy ocenie ruchu refiksacji w teście okładkowym. Zarejestrowano nadmierne działanie lub niedobór mięśni zewnątrzgałkowych. Ruchliwość gałek ocznych odnosiła się do ruchów gałek ocznych zarządzanych przez 6 mięśni zewnątrzgałkowych w każdym oku. Oceniono to na podstawie obserwacji egzaminatora zdolności uczestników do odwodzenia, przywodzenia, supra i inferodukcji każdego oka. Zarejestrowano wyrównanie i ruchliwość gałki ocznej, w tym obecność lub brak zeza (sklasyfikowanego jako Ezotropia, Egzotropia, Hipertropia, Hipotropia). Zgłoszono liczbę uczestników z połączonymi danymi dotyczącymi ustawienia gałki ocznej i badania okoruchowego (ruchliwości) ocenianymi na podstawie odruchu rogówki na światło i testu zakrywającego w 5-letnim CA.
W wieku 5 lat CA
Liczba uczestników z oczopląsem w wieku 12 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy CA
Podczas oceny ustawienia oka obserwowano oczopląs. Obecność i brak oczopląsu zgłaszano w 12 miesiącu CA.
W wieku 12 miesięcy CA
Liczba uczestników z oczopląsem w wieku 24 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA
Podczas oceny ustawienia oka obserwowano oczopląs. Obecność i brak oczopląsu zgłaszano w 24 miesiącu CA.
W wieku 24 miesięcy CA
Liczba uczestników z oczopląsem w wieku 5 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
Podczas oceny ustawienia oka obserwowano oczopląs. Obecność i brak oczopląsu zgłaszano w wieku 5 lat CA.
W wieku 5 lat CA
Refrakcja z cykloplegią oceniana za pomocą retinoskopii w wieku 6 miesięcy CA
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy CA
Refrakcja była miarą mocy soczewki wymaganej do uzyskania zogniskowanego obrazu na siatkówce. Refrakcję z cykloplegią mierzono i zapisywano w dioptriach dla każdego oka z osobna (lewe oko i prawe oko). Refrakcja z cykloplegią wykonywana w ramach procedury określania soczewki korekcyjnej obejmowała pomiary sfery, walca, osi i pryzmatu dla każdego oka z osobna (lewego i prawego oka). W przypadku kuli wartości ujemne są podsumowywane jako „krótkowzroczne”, a wartości dodatnie (w tym sfera 0,00) są podsumowywane jako „dalekowzroczne”.
W wieku 6 miesięcy CA
Refrakcja z cykloplegią oceniana za pomocą retinoskopii w 12 miesiącu CA
Ramy czasowe: W wieku 12 miesięcy CA
Refrakcja była miarą mocy soczewki wymaganej do uzyskania zogniskowanego obrazu na siatkówce. Refrakcję z cykloplegią mierzono i zapisywano w dioptriach dla każdego oka z osobna (lewe oko i prawe oko). Refrakcja z cykloplegią wykonywana w ramach procedury określania soczewki korekcyjnej obejmowała pomiary sfery, walca, osi i pryzmatu dla każdego oka z osobna (lewego i prawego oka). W przypadku kuli wartości ujemne są podsumowywane jako „krótkowzroczne”, a wartości dodatnie (w tym sfera 0,00) są podsumowywane jako „dalekowzroczne”.
W wieku 12 miesięcy CA
Refrakcja z cykloplegią oceniana za pomocą retinoskopii w 20 miesiącu CA
Ramy czasowe: W wieku 20 miesięcy CA
Refrakcja była miarą mocy soczewki wymaganej do uzyskania zogniskowanego obrazu na siatkówce. Refrakcję z cykloplegią mierzono i zapisywano w dioptriach dla każdego oka z osobna (lewe oko i prawe oko). Refrakcja z cykloplegią wykonywana w ramach procedury określania soczewki korekcyjnej obejmowała pomiary sfery, walca, osi i pryzmatu dla każdego oka z osobna (lewego i prawego oka). W przypadku kuli wartości ujemne są podsumowywane jako „krótkowzroczne”, a wartości dodatnie (w tym sfera 0,00) są podsumowywane jako „dalekowzroczne”.
W wieku 20 miesięcy CA
Refrakcja z cykloplegią oceniana za pomocą retinoskopii w 4,75 roku CA
Ramy czasowe: W wieku 4,75 lat ok
Refrakcja była miarą mocy soczewki wymaganej do uzyskania zogniskowanego obrazu na siatkówce. Refrakcję z cykloplegią mierzono i zapisywano w dioptriach dla każdego oka z osobna (lewe oko i prawe oko). Refrakcja z cykloplegią wykonywana w ramach procedury określania soczewki korekcyjnej obejmowała pomiary sfery, walca, osi i pryzmatu dla każdego oka z osobna (lewego i prawego oka). W przypadku kuli wartości ujemne są podsumowywane jako „krótkowzroczne”, a wartości dodatnie (w tym sfera 0,00) są podsumowywane jako „dalekowzroczne”.
W wieku 4,75 lat ok
Liczba uczestników z ostrością stereoskopową ocenianą za pomocą Lang Stereotest w wieku 5 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
Stereoacuity, miara percepcji głębi, została oceniona za pomocą Lang Stereotest. Zgłoszono liczbę uczestników z obecnością i brakiem stereopsji (zdolność postrzegania głębi i trójwymiarowej struktury).
W wieku 5 lat CA
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia do zakończenia studiów (do 6,5 roku)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od rozpoczęcia do zakończenia studiów (do 6,5 roku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w wyniku Z-score masy ciała
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
Masę ciała zmierzono za pomocą skalibrowanych wag (rodzaj wagi zależny był od wieku uczestnika). Miara zapisana z dokładnością do 0,1 kilograma (kg). Z-score oparty na wieku chronologicznym uczestników i z wykorzystaniem standardów wzrostu dzieci Światowej Organizacji Zdrowia poprzez dostosowanie średnich dopasowanych do wieku i płci oraz odchyleń standardowych (norma). Z-score to standardowy wynik, który daje wyobrażenie o tym, jak daleko od średniej znajduje się punkt danych. Jeśli wynik Z wynosi 0, oznacza to, że wynik punktu danych jest identyczny z wynikiem średnim. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Punktem odniesienia jest pierwsza ocena w badaniu poprzedzającym (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Odnotowano zmianę masy ciała Z-score w stosunku do wartości wyjściowych w 6-miesięcznym, 12-miesięcznym, 24-miesięcznym i 5-letnim CA.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
Zmiana od linii bazowej w wysokości Z-score
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
Wzrost mierzono za pomocą Z-score. Z-score został obliczony na podstawie wieku chronologicznego uczestników iz wykorzystaniem standardów wzrostu dzieci Światowej Organizacji Zdrowia poprzez dostosowanie średnich dopasowanych do wieku i płci oraz odchyleń standardowych (norma). Z-score to standardowy wynik, który daje wyobrażenie o tym, jak daleko od średniej znajduje się punkt danych. Jeśli wynik Z wynosi 0, oznacza to, że wynik punktu danych jest identyczny z wynikiem średnim. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wartość wyjściową zdefiniowano jako pierwszą ocenę w badaniu poprzedzającym (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie wzrostu Z-score w 6-miesięcznym, 12-miesięcznym, 24-miesięcznym i 5-letnim CA.
Wartość bazowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
Zmiana od linii bazowej w Z-score obwodu głowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesiące CA
Obwód głowy mierzony u wszystkich uczestników za pomocą nierozciągliwej miarki typu „lasso”, takiej jak taśma Lasso-o. Z-score obliczony na podstawie wieku chronologicznego uczestników i z wykorzystaniem standardów wzrostu dzieci Światowej Organizacji Zdrowia poprzez dostosowanie wieku, średnich dopasowanych do płci i odchyleń standardowych (norm). Z-score to wynik standardowy, który daje wyobrażenie o tym, jak daleko od średniej znajduje się punkt danych. Jeśli wynik Z wynosi 0, oznacza to, że wynik punktu danych jest identyczny z wynikiem średnim. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wartość wyjściową zdefiniowano jako pierwszą ocenę w badaniu poprzedzającym (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Zgłoszono zmianę wyniku Z-score obwodu głowy w stosunku do wartości wyjściowych po 6, 12 i 24 miesiącach.
Wartość bazowa, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesiące CA
Zmiana od wartości początkowej (12 miesięcy CA) w zakresie rozwoju poznawczego oceniana za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) Wyniki złożone po 24 miesiącach CA
Ramy czasowe: Wartość bazowa (12 miesięcy CA), 24 miesiące CA
BSID-III miał na celu ocenę zdolności poznawczych, motorycznych i językowych i miał zastosowanie do dzieci w wieku od 1 do 42 miesięcy. Istnieje 5 podskal, podskala poznawcza (zakresy: 55-145) jest samodzielna, podczas gdy 2 podskale językowe (ekspresyjna i receptywna) łączą się, tworząc całkowity wynik językowy (zakresy: 47-153) i 2 podtesty motoryczne (motoryka mała i duża) tworzą łączona skala motoryczna (zakresy: 46-154). Wyższe wyniki oznaczają większe zdolności poznawcze, językowe i motoryczne. Wartość dodatnia wskazuje na poprawę, a wartość ujemna na pogorszenie rozwoju poznawczego. 12-miesięczny CA uważany za punkt odniesienia dla tej miary wyniku. Złożone wyniki uzyskane z różnych sum wyników skalowanych podtestów i przeskalowane do metryki ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15 i zakresem od 40 do 160. Wyższe wartości oznaczają silniejsze umiejętności i zdolności w danej dziedzinie, co wskazuje na lepsze wyniki.
Wartość bazowa (12 miesięcy CA), 24 miesiące CA
Rozwój poznawczy oceniany przez Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Pełna skala w wieku 5 lat CA
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
WPPSI-IV jest miarą ogólnego rozwoju poznawczego u dzieci, która obejmuje zarówno zadania werbalne, jak i niewerbalne. Dotyczy przedszkolaków i małych dzieci w wieku od 2 lat +6 miesięcy do 7 lat +7 miesięcy i jest bezpośrednią oceną zdolności poznawczych dziecka. Ramy testowe WPPSI-IV są podzielone na pięć podskal indeksu podstawowego: rozumienie werbalne, wizualna przestrzenność, płynne rozumowanie, pamięć robocza i szybkość przetwarzania. Pełna skala obejmuje wszystkie podskale na poziomie skali Indeksu Podstawowego, jak również wszelkie dodatkowe podtesty uzupełniające, które mogą być użyte do wyznaczenia IQ Pełnej Skali. Wyniki złożone pochodzą z sumy wyników podskalowanych ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Złożony wynik dla pełnej skali IQ i podskal (rozumienie werbalne, wizualna przestrzenność, płynne rozumowanie, pamięć robocza i szybkość przetwarzania) waha się od 40 (bardzo niski) do 160 (bardzo wysoki). Dane dotyczące IQ w pełnej skali zostały podane tutaj.
W wieku 5 lat CA
Liczba uczestników z nieprawidłowym badaniem fizykalnym
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 6,5 roku)
Badanie fizykalne obejmuje ogólny wygląd; głowa i szyja, oczy, uszy, nos i gardło; klatka piersiowa i płuca; hormonalny, układ sercowo-naczyniowy, brzuch, układ moczowo-płciowy, skórę i układ mięśniowo-szkieletowy.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 6,5 roku)
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano badanie neurologiczne w kierunku mózgowego porażenia dziecięcego (MPD) na podstawie badania neurologicznego w 24. miesiącu CA
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA
Przeprowadzono kompleksowe badanie neurologiczne w celu rozpoznania MPD. Do tej oceny wykorzystano ramy badania neurologicznego Amiela-Tisona, które zostało przeprowadzone przez przeszkolonych lekarzy. Zgłoszono liczbę uczestników, u których zdiagnozowano CP na podstawie badania neurologicznego w 24 miesiącu CA.
W wieku 24 miesięcy CA
Liczba uczestników z prawidłowym i nieprawidłowym statusem badania przesiewowego słuchu
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy CA i 5 lat CA
Zgłoszono liczbę uczestników z dowolnym stanem słuchu (normalnym i nieprawidłowym).
W wieku 6 miesięcy CA i 5 lat CA
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (6 miesięcy CA) w zachowaniu dzieci oceniana za pomocą skali Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS-II)
Ramy czasowe: Wartość bazowa (6 miesięcy CA), 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
VABS-II został wykorzystany do seryjnego pomiaru umiejętności osobistych i społecznych uczestników w czasie. Ten test mierzy następujące 4 kluczowe domeny: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja i umiejętności motoryczne. Domeny mają ten sam zakres i kierunkowość, co złożony wynik zachowania adaptacyjnego (20-160). Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności poznawczych. Dodatnia wartość zmiany wskazuje na poprawę, a wartość ujemna na pogorszenie funkcjonowania adaptacyjnego. 6-miesięczny CA uznano za punkt odniesienia dla tego pomiaru wyniku. W tym miejscu zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (6 miesięcy CA) w zachowaniu dziecka, ocenianą za pomocą złożonego testu zachowania adaptacyjnego VABS-II.
Wartość bazowa (6 miesięcy CA), 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA i 5 lat CA
Liczba uczestników z zachowaniem dziecka oceniana za pomocą listy kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) na podstawie kategorii klinicznych T-Score
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA i 5 lat CA
CBCL (od 1,5 do 5) była miarą wyniku zgłaszaną przez rodziców, stosowaną do oceny behawioralnego, emocjonalnego i społecznego funkcjonowania małych dzieci i dzieci w wieku przedszkolnym w wieku 18-60 miesięcy. Składa się z 99 pozycji ocenianych na skali Likerta i obejmuje 7 skal syndromów w 2 domenach (problemy internalizacji i eksternalizacji): internalizacja obejmuje syndromy reaktywności emocjonalnej, lęku/depresji, skarg somatycznych i wycofania. Eksternalizacja obejmuje syndromy zachowań agresywnych i problemów z uwagą. Dwie domeny wszystkich 7 skal połączono, aby uzyskać łączny zakres wyników od 23 do 100. Dla każdego pytania surowe wyniki wszystkich podskal są konwertowane na wystandaryzowane wyniki T. Wyższy wynik T wskazuje na więcej problemów z zachowaniem. W przypadku Internalizacji, Eksternalizacji i Całkowitego Problemu Zachowania, T-score poniżej 60 uważa się za niekliniczne, 60-63 za graniczne, a 64 lub więcej za kliniczne.
W wieku 24 miesięcy CA i 5 lat CA
Zachowanie dziecka oceniane za pomocą skali oceny zaburzeń z deficytem uwagi/nadpobudliwością ruchową (ADHD-RS) na podstawie wyniku całkowitego
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
ADHD-RS mierzy zachowania dzieci z zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Składało się z 18 pozycji zaprojektowanych w celu odzwierciedlenia aktualnej symptomatologii ADHD w oparciu o kryteria DSM-IV. Każda pozycja została oceniona w 4-punktowej skali od 0 (odzwierciedlającej brak objawów) do 3 (odzwierciedlającej poważne objawy), z łączną punktacją w zakresie od 0 do 54. Wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie objawów ADHD.
W wieku 5 lat CA
Zachowanie dziecka oceniane za pomocą Kwestionariusza Komunikacji Społecznej (SCQ)
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
SCQ to krótki instrument służący do oceny umiejętności komunikacyjnych i funkcjonowania społecznego dzieci, wykorzystywany do badań przesiewowych w kierunku autyzmu lub zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). SCQ ma 40 dychotomicznych pozycji (tak, nie), a każda pozycja daje 1 punkt za „nienormalne zachowanie” i 0 punktów za „brak nienormalnego zachowania/normalne zachowanie”. Daje całkowity wynik w zakresie od 0 do 39, wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie komunikacji społecznej. Pierwsza pozycja, „Czy ona/on jest teraz w stanie mówić, używając krótkich zwrotów lub zdań?”, nie jest punktowana, ale określa, czy przypisanych jest sześć pozycji odnoszących się do nienormalnego języka. Tylko dzieciom „werbalnym” (dzieciom, które odpowiedziały „tak” na pierwsze pytanie) przypisuje się sześć pozycji odnoszących się do nieprawidłowego języka i mogą uzyskać łącznie od 0 do 39 punktów; dzieciom „niewerbalnym” (dzieci z odpowiedzią „nie” na pierwsze pytanie) nie przypisywano sześciu pozycji związanych z nienormalnym językiem i uzyskują łącznie od 0 do 33 punktów, gdzie wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie komunikacji społecznej.
W wieku 5 lat CA
Liczba uczestników z chorobą płuc
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesięcy CA
Zachorowalność na choroby płuc oceniano za pomocą pytań dotyczących wywiadu rodzinnego i palenia tytoniu, a także rozpoznania wybranych objawów i stanów płucnych oraz związanych z nimi hospitalizacji. Każda osoba mieszkająca w tym samym domu z palącym uczestnikiem, Uczestnicy mieli astmę, świszczący oddech, zaostrzenie lub zaostrzenie dysplazji oskrzelowo-płucnej (BPD), Uczestnicy mieli zdiagnozowane zapalenie oskrzelików, zapalenie oskrzeli lub zapalenie płuc, Uczestnicy musieli używać tlenu w domu, Uczestnicy musieli udać się na pogotowie pokoju lub pilnej opieki z powodu problemów z oddychaniem, a uczestnicy musieli zostać na noc w szpitalu z powodu problemów z oddychaniem.
W wieku 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesięcy CA
Liczba uczestników ze statusem przeżycia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 6,5 roku)
Stan przeżycia oceniano na podstawie liczby uczestników, którzy zmarli i zostali ocenzurowani podczas badania.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (do 6,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (3 miesiące CA) w Skali Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL™): Skala Niemowląt
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (3 miesiące CA) do 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesięcy CA
PedsQL był ogólnym instrumentem jakości życia związanym ze zdrowiem, zaprojektowanym specjalnie dla populacji pediatrycznej. Skala niemowlęca PedsQL obejmuje 5 wymiarów funkcjonowania (funkcjonowanie fizyczne, objawy fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie poznawcze). Niemowlę w wieku 1-12 miesięcy (36 sztuk); dla wieku 13-24 miesięcy (45 pozycji) ocenianych w 5-stopniowej skali Likerta (od 0 do 4). Całkowite wyniki zostały obliczone jako średnia wszystkich wymiarowych elementów skali niemowlęcia, w zakresie od 0 do 100, gdzie 0=100 (nigdy), 1=75 (prawie nigdy), 2=50 (czasami), 3=25 ( często), a 4=0 (prawie zawsze). Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia. Wartość ujemna wskazuje na obniżoną jakość życia. 3-miesięczny CA uznano za punkt odniesienia dla tego pomiaru wyników.
Wartość wyjściowa (3 miesiące CA) do 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA i 24 miesięcy CA
Zmiana od punktu początkowego (24 miesiące CA) w Pediatrycznej Skali Inwentarza Jakości Życia (PedsQL™): Ogólny wynik Ogólnej Skali Podstawowej (GCS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa (24 miesiące CA), do 3 lat CA, 4 lata CA i 5 lat CA
PedsQL był ogólnym instrumentem jakości życia związanym ze zdrowiem, zaprojektowanym specjalnie dla populacji pediatrycznej. GCS obejmuje 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny, emocjonalny, społeczny, szkolny). OWS obowiązujące malucha w wieku 2-4 lat (21 pozycji) oceniane w 5-stopniowej skali Likerta (od 0 do 4); i Małego Dziecka w wieku 5-7 lat (23 pozycje) oceniane w 3-stopniowej skali Likerta (0, 2, 4). Całkowite wyniki całkowite obliczono jako średnią wszystkich wymiarowych elementów punktacji cząstkowej GCS (niemowlęta i małe dzieci) w zakresie od 0 do 100, gdzie 0=100 (nigdy), 1=75 (prawie nigdy), 2=50 (czasami), 3=25 (często) i 4=0 (prawie zawsze). Wyższe wyniki wskazują na poprawę jakości życia. Wartość ujemna wskazuje na obniżoną jakość życia. 24-miesięczny CA został uznany za punkt odniesienia dla tego pomiaru wyników.
Wartość bazowa (24 miesiące CA), do 3 lat CA, 4 lata CA i 5 lat CA
Liczba uczestników ze stanem zdrowia mierzonym przez System Klasyfikacji Stanu Zdrowia – Przedszkole (HSCS-PS)
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy CA, 3 lata CA, 4 lata CA i 5 lat CA
HSCS-PS był zwalidowanym instrumentem używanym przez pełnomocnika rodzica w wieku od 2,5 do 5 lat. Instrument składa się z 12 domen (wzrok, słuch, mowa, mobilność, zręczność, samoopieka, emocje, nauka/pamiętanie, myślenie/rozwiązywanie problemów, ból, ogólny stan zdrowia, zachowanie) z maksymalnie 6 poziomami (0-5) . 12 wymiarów pogrupowanych w 4 kategorie: neurosensoryczny (wzrok i słuch), motoryczny (mobilność, zręczność i dbanie o siebie), uczenie się/zapamiętywanie (mowa, uczenie się/zapamiętywanie, myślenie/rozwiązywanie problemów) oraz jakość życia (emocje, ból, ogólny stan zdrowia, zachowanie). Dla każdej kategorii dane zostały zapisane na następujących poziomach: bez problemu (0 punktów za dowolny atrybut); łagodny problem (ocena 1 w skali od 0 do 3 lub 1 do 2 w skali od 0 do 5 dla dowolnej cechy); problem umiarkowany/poważny (ocena > 1 w skali od 0 do 3 lub > 2 na skalę od 0 do 5 dla dowolnego atrybutu). Wyższe liczby wskazują na lepszy stan zdrowia dziecka.
W wieku 24 miesięcy CA, 3 lata CA, 4 lata CA i 5 lat CA
Stan zdrowia mierzony przez Health Utilities Index (HUI) Mark 2 i 3
Ramy czasowe: W wieku 5 lat CA
HUI to rodzina ogólnych profili zdrowotnych i systemów opartych na preferencjach używanych do pomiaru stanu zdrowia, raportowania HRQoL i tworzenia wyników użyteczności. Wynik HUI2 obejmuje 6 atrybutów: doznania, mobilność, funkcje poznawcze, dbanie o siebie, emocje i ból z maksymalnie 5 poziomami dotkliwości (wyższe liczby oznaczają gorszy poziom dotkliwości). Wynik HUI3 obejmuje 8 atrybutów: wzrok, słuch, mowa, funkcje poznawcze, chodzenie, zręczność, emocje i ból z maksymalnie 6 poziomami wskazującymi nasilenie (przy czym wyższe liczby oznaczają gorsze poziomy). Jednoatrybutowe wyniki zachorowalności HUI2/3 są definiowane w takiej skali, że najgorszy poziom ma wynik 0,00, a najlepszy poziom ma wynik 1,00. Zgłoszono ocenę 2 i 3 HUI Ogólny wynik użyteczności.
W wieku 5 lat CA
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU)
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Zgłoszono całkowitą liczbę ambulatoryjnych wizyt w prywatnym gabinecie/szpitalu personelu opieki zdrowotnej w wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesiące CA, 3 lata CA, 4 lata CA i 5 lat CA.
W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): Liczba wizyt na oddziale ratunkowym
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA , 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Zgłoszono liczbę wizyt na oddziale ratunkowym w 3-miesięcznym CA, 6-miesięcznym CA, 12-miesięcznym CA, 24-miesięcznym CA, 3-letnim CA, 4-letnim CA i 5-letnim CA.
W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA , 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): Czas trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA , 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Podano czas trwania hospitalizacji uczestnika po 3 miesiącach CA, 6 miesiącach CA, 12 miesiącach CA, 24 miesiącach CA, 3 latach CA, 4 latach CA i 5 latach CA.
W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA , 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): liczba uczestników, którzy potrzebowali okularów korekcyjnych i wsparcia edukacyjnego
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy wymagali okularów korekcyjnych i wsparcia edukacyjnego w wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesięcy CA, 3 lata CA, 4 lata CA i 5 lat CA.
W wieku 3 miesięcy CA, 6 miesięcy CA, 12 miesięcy CA, 24 miesięcy CA, 3 lat CA, 4 lat CA i 5 lat CA

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/miejsc badania)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj