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比较先前参加 ROPP-2008-01 预防早产儿视网膜病变 (ROP) 研究的儿童的长期安全性和有效性结果研究 (PEDAL)

2022年4月26日 更新者：Shire

参加研究 ROPP-2008-01 的儿童的长期结果以前用 rhIGF-1/rhIGFBP-3 治疗以预防早产儿视网膜病变 (ROP) 或接受标准新生儿护理的儿童

本研究的主要目的是在研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) 中评估短期接触 rhIGF-1/rhIGFBP-3 与标准新生儿护理后的长期疗效和安全性结果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

比较先前参加 ROPP-2008-01 预防早产儿视网膜病变 (ROP) 研究的儿童的长期安全性和有效性结果研究

研究类型

介入性

注册 (实际的)

76

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova、意大利、16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua、意大利、35128
        • University of Padua
      • Roma、意大利、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • 波兰
      • Poznań、波兰、60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • 瑞典
      • Lund、瑞典、SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm、瑞典、141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey、英国、KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool、英国、L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London、英国、WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1081 HZ
        • VU Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

9个月 至 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者被随机分配到研究 ROPP-2008-01 的 D 部分 (NCT01096784)。
  • 在进行任何与研究相关的活动之前，参与者的父母或合法授权代表必须提供书面知情同意书。 与研究相关的活动是在参与者的正常管理期间不会执行的任何程序。

排除标准：

  • 调查员认为可能对参与者构成风险或干扰参与者遵守本协议的能力或干扰结果解释的任何其他情况或疗法。
  • 参与者或参与者的父母或合法授权代表无法遵守调查员确定的方案。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：先前的护理标准
在研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) 中接受标准新生儿护理的参与者被纳入该组，以评估 rhIGF-1/rhIGFBP-3 的长期疗效和安全性结果。
药品：rhIGF-1/rhIGFBP-3
在研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) 中接受“rhIGF-1/rhIGFBP-3”的参与者将被纳入本研究。 本研究将不使用任何研究产品。
其他名称：
  • Mecasermin rinfabate
实验性的：前体 rhIGF-1/rhIGFBP-3
在研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) 中接受 rhIGF-1/rhIGFBP-3 治疗的参与者被纳入该组，以评估 rhIGF-1/rhIGFBP-3 的长期疗效和安全性结果。
药品：rhIGF-1/rhIGFBP-3
在研究 ROPP-2008-01 (NCT01096784) 中接受“rhIGF-1/rhIGFBP-3”的参与者将被纳入本研究。 本研究将不使用任何研究产品。
其他名称：
  • Mecasermin rinfabate

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 6 个月矫正年龄 (CA) 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：6 个月大时
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
6 个月大时
在 12 个月 CA 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：12 个月大时
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
12 个月大时
在 20 个月 CA 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：20 个月大时
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
20 个月大时
在 24 个月 CA 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：24 个月大时
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
24 个月大时
在 4.75 岁 CA 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：CA 4.75 岁
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
CA 4.75 岁
在 5 岁 CA 时通过适合年龄的方法评估视力的参与者人数
大体时间：5 年 CA
使用标准的适合年龄的方法通过出纳员视力卡、LEA 符号测试和图表来评估视力（参与者在不同距离的视力）。 它被分类如下： 正常（可测量的敏锐度 >= 20/40 或 >= 15 周期/度）；低于正常值（20/200 <= 可测量敏锐度 < 20/40 或 3 周期/度 <= 可测量敏锐度 < 15 周期/度）；差（可测量的敏锐度 <= 20/200 或 <= 3 周期/度）。 在本研究中，校正年龄（周）定义为实足年龄（周）- 40 + 胎龄（周）。
5 年 CA
12 个月时进行动眼神经检查（运动）和眼部校准（通过角膜光反射和覆盖测试评估）的参与者人数 CA
大体时间：12 个月大时
通过比较左眼和右眼角膜光反射的位置（角膜光反射评估），在主要凝视中评估眼睛对准。 斜视的存在或不存在被记录在主要凝视和尽可能多的 9 个凝视位置中，并通过重新注视运动的覆盖测试评估。 记录眼外肌过度活动或不足。 眼球运动是指由每只眼睛的 6 块眼外肌控制的眼球运动。 它是通过检查者观察参与者外展、内收、超前和内收每只眼睛的能力来评估的。 眼睛排列和运动包括是否存在斜视（分为内斜视 [眼睛向内转动]、外斜视 [眼睛向外转动]、上斜视 [眼睛向上转动]、斜视 [眼睛向下转动]）被记录。 报告了在 12 个月 CA 时具有眼位对准和眼球运动检查（运动）综合数据的参与者人数。
12 个月大时
24 个月时进行动眼神经检查（运动）和眼部校准（通过角膜光反射和覆盖测试评估）的参与者人数 CA
大体时间：24 个月大时
通过比较左眼和右眼角膜光反射的位置（角膜光反射评估），在主要凝视中评估眼睛对准。 斜视的存在或不存在被记录在主要凝视和尽可能多的 9 个凝视位置中，并通过重新注视运动的覆盖测试评估。 记录眼外肌过度活动或不足。 眼球运动是指由每只眼睛的 6 块眼外肌控制的眼球运动。 它是通过检查者观察参与者外展、内收、超前和内收每只眼睛的能力来评估的。 记录眼睛排列和运动包括是否存在斜视（分类为内斜视、外斜视、上斜视、下斜视）。 报告了在 24 个月 CA 时通过角膜光反射和遮盖试验评估的眼部对准和动眼检查（运动）综合数据的参与者人数。
24 个月大时
5 年 CA 时进行动眼神经检查（活动性）和眼部校准（通过角膜光反射和覆盖测试评估）的参与者人数
大体时间：5 年 CA
通过比较左眼和右眼角膜光反射的位置（角膜光反射评估），在主要凝视中评估眼睛对准。 斜视的存在或不存在被记录在主要凝视和尽可能多的 9 个凝视位置中，并通过重新注视运动的覆盖测试评估。 记录眼外肌过度活动或不足。 眼球运动是指由每只眼睛的 6 块眼外肌控制的眼球运动。 它是通过检查者观察参与者外展、内收、超前和内收每只眼睛的能力来评估的。 记录眼睛排列和运动包括是否存在斜视（分类为内斜视、外斜视、上斜视、下斜视）。 报告了通过角膜光反射和 5 年 CA 覆盖测试评估的眼部对准和动眼检查（运动）综合数据的参与者人数。
5 年 CA
CA 12 个月时患有眼球震颤的参与者人数
大体时间：12 个月大时
在眼睛对齐评估期间观察到眼球震颤。 在 12 个月 CA 时报告了眼球震颤的存在和不存在。
12 个月大时
CA 24 个月时患有眼球震颤的参与者人数
大体时间：24 个月大时
在眼睛对齐评估期间观察到眼球震颤。 在 24 个月 CA 时报告了眼球震颤的存在和不存在。
24 个月大时
5 年 CA 时患有眼球震颤的参与者人数
大体时间：5 年 CA
在眼睛对齐评估期间观察到眼球震颤。 在 5 年 CA 时报告了眼球震颤的存在和不存在。
5 年 CA
CA 6 个月时通过视网膜镜检查评估的睫状肌麻痹屈光度
大体时间：6 个月大时
折射是衡量在视网膜上聚焦图像所需的晶状体屈光力的量度。 分别测量每只眼睛（左眼和右眼）的屈光度并以屈光度记录。 作为矫正镜片确定程序的一部分执行的睫状肌麻痹折射包括对每只眼睛（左眼和右眼）的球面、柱面、轴和棱镜的测量。 对于球体，负值总结为“近视”，正值（包括 0.00 的球体）总结为“远视”。
6 个月大时
在 12 个月 CA 时通过视网膜镜检查评估睫状肌麻痹的屈光
大体时间：12 个月大时
折射是衡量在视网膜上聚焦图像所需的晶状体屈光力的量度。 分别测量每只眼睛（左眼和右眼）的屈光度并以屈光度记录。 作为矫正镜片确定程序的一部分执行的睫状肌麻痹折射包括对每只眼睛（左眼和右眼）的球面、柱面、轴和棱镜的测量。 对于球体，负值总结为“近视”，正值（包括 0.00 的球体）总结为“远视”。
12 个月大时
在 20 个月 CA 时通过视网膜镜检查评估睫状肌麻痹的屈光
大体时间：20 个月大时
折射是衡量在视网膜上聚焦图像所需的晶状体屈光力的量度。 分别测量每只眼睛（左眼和右眼）的屈光度并以屈光度记录。 作为矫正镜片确定程序的一部分执行的睫状肌麻痹折射包括对每只眼睛（左眼和右眼）的球面、柱面、轴和棱镜的测量。 对于球体，负值总结为“近视”，正值（包括 0.00 的球体）总结为“远视”。
20 个月大时
在 4.75 岁 CA 时通过视网膜检查评估的睫状肌麻痹屈光
大体时间：CA 4.75 岁
折射是衡量在视网膜上聚焦图像所需的晶状体屈光力的量度。 分别测量每只眼睛（左眼和右眼）的屈光度并以屈光度记录。 作为矫正镜片确定程序的一部分执行的睫状肌麻痹折射包括对每只眼睛（左眼和右眼）的球面、柱面、轴和棱镜的测量。 对于球体，负值总结为“近视”，正值（包括 0.00 的球体）总结为“远视”。
CA 4.75 岁
在 5 年 CA 时使用 Lang 立体测试评估的具有立体视觉的参与者人数
大体时间：5 年 CA
立体视度是深度知觉的量度，使用 Lang Stereotest 进行评估。 报告了存在和不存在立体视觉（感知深度和 3 维结构的能力）的参与者人数。
5 年 CA
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从学习开始到学习结束（最长 6.5 年）
AE 是临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
从学习开始到学习结束（最长 6.5 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
体重 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：基线、CA 6 个月、CA 12 个月、CA 24 个月和 CA 5 年
使用校准秤收集体重（秤的类型取决于参与者的年龄）。 测量记录到最接近的 0.1 千克 (kg)。 Z 分数基于参与者的实际年龄，并通过调整年龄和性别匹配的均值和标准差（范数）来利用世界卫生组织儿童生长标准。 Z 分数是标准分数，它给出了数据点与平均值的距离。 如果 Z-score 为 0，则表示数据点的得分与平均得分相同。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 基线是先行研究中的第一个评估 (ROPP-2008-01 [NCT01096784])。 报告了 6 个月、12 个月、24 个月和 5 年 CA 时体重 Z 评分相对于基线的变化。
基线、CA 6 个月、CA 12 个月、CA 24 个月和 CA 5 年
身高 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：基线、CA 6 个月、CA 12 个月、CA 24 个月和 CA 5 年
使用 Z 分数测量身高。 Z 分数是根据参与者的实足年龄和世界卫生组织儿童生长标准通过调整年龄和性别匹配的均值和标准差（常模）来计算的。 Z 分数是一个标准分数，它给出了数据点与平均值的距离。 如果 Z 分数为 0，则表示数据点的分数与平均分数相同。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 基线被定义为先行研究 (ROPP-2008-01 [NCT01096784]) 中的第一次评估。 报告了在 6 个月、12 个月、24 个月和 5 年 CA 时身高 Z 分数相对于基线的变化。
基线、CA 6 个月、CA 12 个月、CA 24 个月和 CA 5 年
头围 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：基线、6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
使用“套索”类型、不可拉伸的卷尺（例如套索-o 卷尺）为所有参与者测量头围。 Z 分数根据参与者的实际年龄计算，并通过调整年龄、性别匹配均值和标准偏差（标准）来利用世界卫生组织儿童生长标准。Z 分数是标准分数，它给出了数据点与平均值的距离。 如果 Z 分数为 0，则表示数据点的分数与平均分数相同。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 基线被定义为先行研究 (ROPP-2008-01 [NCT01096784]) 中的第一次评估。 报告了 6、12 和 24 个月时头围 Z 分数相对于基线的变化。
基线、6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
贝利婴幼儿发展量表 (BSID-III) 24 个月 CA 综合评分评估的认知发展相对于基线（12 个月 CA）的变化
大体时间：基线（12 个月 CA）、24 个月 CA
BSID-III 旨在评估认知、运动和语言技能，适用于 1-42 个月的儿童。 有 5 个子量表，认知子量表（范围：55-145）独立，而 2 个语言子量表（表达和接受）组合构成总语言分数（范围：47-153）和 2 个运动子测试（精细和粗大运动）形式组合电机秤（范围：46-154）。 更高的分数代表更强的认知、语言和运动能力。 正值表示改善，负值表示认知发展恶化。 12 个月的 CA 被视为该结果测量的基线。 综合分数源自各种分测验标度分数的总和，并按均值为 100、标准差为 15 且范围为 40 至 160 的指标进行标度。 较高的值表示该领域的技能和能力更强，表明结果更好。
基线（12 个月 CA）、24 个月 CA
认知发展评估由 Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Full Scale at 5 years CA
大体时间：5 年 CA
WPPSI-IV 是衡量儿童一般认知发展的指标，包括语言和非语言任务。 适用于学龄前儿童和2岁+6个月至7岁+7个月的幼儿，是对儿童认知能力的直接评估。 WPPSI-IV 的测试框架分为五个主要指标子量表：语言理解、视觉空间、流畅推理、工作记忆和处理速度。 Full Scale 包括 Primary Index 量表级别的所有子量表，以及可用于推导 Full Scale IQ 的任何其他补充子测试。 综合分数是从子量表分数的总和得出的，平均值为 100，标准差为 15。 全量表 IQ 和子量表（语言理解、视觉空间、流畅推理、工作记忆和处理速度）的综合分数范围从 40（极低）到 160（非常好）。 此处报告了全面 IQ 的数据。
5 年 CA
体检异常人数
大体时间：从研究药物管理开始到研究结束（最多 6.5 年）
身体检查包括一般外观；头颈、眼睛、耳朵、鼻子和喉咙；胸部和肺部；内分泌、心血管系统、腹部、泌尿生殖系统、皮肤和肌肉骨骼系统。
从研究药物管理开始到研究结束（最多 6.5 年）
24 个月 CA 时通过神经学检查诊断为脑瘫 (CP) 神经学检查的参与者人数
大体时间：24 个月大时
进行了全面的神经系统检查以诊断 CP。 Amiel-Tison 神经学检查框架用于此评估，由训练有素的医疗专业人员进行。 报告了在 24 个月 CA 时通过神经学检查诊断为 CP 的参与者人数。
24 个月大时
听力筛查状态正常和异常的参与者人数
大体时间：在 6 个月 CA 和 5 年 CA
报告了具有任何听力状态（正常和异常）的参与者人数。
在 6 个月 CA 和 5 年 CA
Vineland 适应性行为量表 (VABS-II) 评估的儿童行为相对于基线（6 个月 CA）的变化
大体时间：基线（6 个月 CA）、12 个月 CA、24 个月 CA 和 5 年 CA
VABS-II 用于随时间连续测量参与者的个人和社交技能。 该测试衡量以下 4 个关键领域：沟通、日常生活技能、社交和运动技能。 这些域具有与适应性行为综合得分 (20-160) 相同的范围和方向性。 分数越高表明认知能力水平越高。 正变化值表示改善，负值表示适应功能恶化。 6 个月的 CA 被视为该结果测量的基线。 此处报告了由 VABS-II 适应性行为综合评估的儿童行为相对于基线（CA 6 个月）的变化。
基线（6 个月 CA）、12 个月 CA、24 个月 CA 和 5 年 CA
根据 T 分数临床类别，通过儿童行为检查表 (CBCL) 评估的儿童行为参与者人数
大体时间：在 24 个月 CA 和 5 年 CA
CBCL（1.5 至 5）是父母报告的结果测量，用于评估 18-60 个月的幼儿和学龄前儿童的行为、情感和社会功能。 它由李克特量表评级的 99 个项目组成，包括 2 个领域（内化和外化问题）下的 7 个症状量表：内化包括情绪反应、焦虑/抑郁、躯体主诉和退缩症状。 外化包括攻击性行为和注意力问题综合症。 将所有 7 个量表的 2 个领域组合在一起，形成 23 到 100 的总分范围。 对于每个问题，所有子量表的原始分数都会转换为标准化的 T 分数。 较高的 T 分数表示更多的行为问题。 对于内化、外化和总体行为问题，小于 60 的 T 分数被认为是非临床的，60-63 是临界的，64 或更多被认为是临床的。
在 24 个月 CA 和 5 年 CA
基于总分的注意力缺陷/多动障碍评定量表 (ADHD-RS) 评估的儿童行为
大体时间：5 年 CA
ADHD-RS 测量注意力缺陷/多动障碍 (ADHD) 儿童的行为。 它由 18 个项目组成，旨在反映基于 DSM-IV 标准的 ADHD 的当前症状。 每个项目采用 4 点量表评分，范围从 0（反映无症状）到 3（反映严重症状），总分范围从 0 到 54。 分数越高表示 ADHD 症状越严重。
5 年 CA
社会沟通问卷 (SCQ) 评估的儿童行为
大体时间：5 年 CA
SCQ 是一种评估儿童沟通技巧和社交功能的简短工具，用于筛查自闭症或自闭症谱系障碍 (ASD)。 SCQ 有 40 个二分项（是、否），每个项目“异常行为”得 1 分，“无异常行为/正常行为”得 0 分。 它产生的总分从 0 到 39 不等，分数越高代表社交沟通障碍越严重。 第一项“她/他现在能用短语或句子说话吗？”不计分，但确定是否分配了与异常语言有关的六个项目。 只有“语言型”儿童（第一个问题回答“是”的儿童）被分配与异常语言有关的六个项目，总分为0到39分； “非语言”儿童（对第一个问题回答“否”的儿童）没有分配与异常语言相关的六个项目，总分为 0 到 33 分，分数越高表示社会沟通障碍越多。
5 年 CA
患有肺部疾病的参与者人数
大体时间：在 6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
肺部发病率通过与家族史和吸烟状况相关的问题以及特定肺部症状、病症和相关住院的诊断进行评估。 与参与者吸烟住在同一家中的任何人，参与者患有哮喘、喘息、支气管肺发育不良 (BPD) 恶化或发作，参与者诊断出细支气管炎、支气管炎或肺炎，参与者必须在家中使用氧气，参与者必须去看急诊房间或紧急护理呼吸系统问题，以及参与者不得不在医院过​​夜报告呼吸系统问题。
在 6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
具有生存状态的参与者人数
大体时间：从研究药物管理开始到研究结束（最多 6.5 年）
通过在研究期间死亡和审查的参与者人数来评估生存状况。
从研究药物管理开始到研究结束（最多 6.5 年）
儿科生活质量量表 (PedsQL™) 量表相对于基线（3 个月 CA）的变化：婴儿量表
大体时间：基线（3 个月 CA）到 6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
PedsQL 是一种通用的健康相关生活质量工具，专为儿科人群设计。 PedsQL 婴儿量表包含 5 个功能维度（身体功能、身体症状、情绪功能、社会功能和认知功能）。 1-12个月婴儿（36件）；适合 13-24 个月大的孩子（45 个项目），采用 5 分李克特量表（0 到 4）评分。 总体总分计算为婴儿量表所有维度子分数项目的平均值，范围从 0 到 100，其中 0=100（从不），1=75（几乎从不），2=50（有时），3=25（经常），并且 4=0（几乎总是）。 较高的分数表明生活质量得到改善。 负值表示生活质量下降。 3 个月的 CA 被视为该结果测量的基线。
基线（3 个月 CA）到 6 个月 CA、12 个月 CA 和 24 个月 CA
儿科生活质量量表 (PedsQL™) 量表相对于基线（24 个月 CA）的变化：通用核心量表 (GCS) 总分
大体时间：基线（24 个月 CA）、最多 3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
PedsQL 是一种通用的健康相关生活质量工具，专为儿科人群设计。 GCS 包含 4 个功能维度（身体、情感、社交、学校）。 适用于 2-4 岁幼儿的 GCS（21 项），采用 5 点李克特量表（0 至 4）进行评分； 5-7 岁的幼儿（23 个项目）采用 3 分李克特量表（0、2、4）进行评分。 总体总分计算为 GCS（幼儿和幼儿）所有维度分项的平均值，范围从 0 到 100，其中 0=100（从不），1=75（几乎从不），2=50（有时）， 3=25（经常），4=0（几乎总是）。 较高的分数表明生活质量得到改善。 负值表示生活质量下降。 24 个月的 CA 被视为该结果测量的基线。
基线（24 个月 CA）、最多 3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
健康状况分类系统-学前班 (HSCS-PS) 测量的参与者人数
大体时间：在 24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
HSCS-PS 是在 2.5 - 5 岁期间通过父母代理使用的经过验证的工具。 该工具由 12 个领域（视觉、听觉、言语、活动能力、灵活性、自我保健、情感、学习/记忆、思考/解决问题、疼痛、一般健康、行为）组成，最多 6 个等级（0-5） . 12 个维度分为 4 类：神经感觉（视觉和听觉）、运动（移动性、灵活性和自我保健）、学习/记忆（言语、学习/记忆、思考/解决问题）和生活质量（情感、疼痛、一般健康状况、行为）。 对于每个类别，数据被记录为以下级别： 没有问题（任何属性得分为 0）；轻度问题（任何属性在 0 到 3 的范围内得分为 1，或在 0 到 5 的范围内得分为 1 到 2）；中度/严重问题（在 0 到 3 的范围内得分 > 1，或在任何属性上得分 > 2任何属性的 0 到 5 等级）。 数字越高表示孩子的健康状况越好。
在 24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
健康公用事业指数 (HUI) Mark 2 和 3 衡量的健康状况
大体时间：5 年 CA
HUI 是一系列通用健康档案和基于偏好的系统，用于测量健康状况、报告 HRQoL 和生成效用分数。 HUI2 分数包括 6 个属性：感觉、活动能力、认知、自我护理、情绪和疼痛，严重程度高达 5 个级别（数字越高表示严重程度越差）。 HUI3 分数包括 8 个属性：视觉、听觉、言语、认知、行走、灵巧度、情绪和疼痛，最多可分为 6 个级别来表示严重程度（数字越高表示级别越差）。 发病率的 HUI2/3 单属性分数定义为最差级别的分数为 0.00，最佳级别的分数为 1.00。 HUI 标记 2 和 3 报告了总体效用得分。
5 年 CA
医疗保健资源使用 (HCRU)
大体时间：在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
报告了在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA 时医疗资源的私人办公室/医院门诊就诊总数。
在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
卫生保健资源利用 (HCRU)：急诊就诊次数
大体时间：在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
报告了 CA 3 个月、CA 6 个月、CA 12 个月、CA 24 个月、CA 3 年、CA 4 年和 CA 5 年时急诊科就诊次数。
在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
卫生保健资源利用 (HCRU)：住院时间
大体时间：在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
报告了参与者在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA 的住院时间。
在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
医疗保健资源利用 (HCRU)：需要处方眼镜和教育支持的参与者人数
大体时间：在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA
报告了在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA 时需要处方眼镜和教育支持的参与者人数。
在 3 个月 CA、6 个月 CA、12 个月 CA、24 个月 CA、3 年 CA、4 年 CA 和 5 年 CA

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年3月26日

初级完成 (实际的)

2021年9月28日

研究完成 (实际的)

2021年9月28日

研究注册日期

首次提交

2015年3月4日

首先提交符合 QC 标准的

2015年3月6日

首次发布 (估计)

2015年3月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年5月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月26日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

由于有合理的可能性可以重新识别个体患者（由于研究参与者/研究地点的数量有限），因此不会共享来自该特定研究的去识别个体参与者数据

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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