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미숙아망막병증(ROP) 예방을 위한 연구 ROPP-2008-01에 이전에 등록된 어린이를 비교한 장기 안전성 및 효능 결과 연구 (PEDAL)

2022년 4월 26일 업데이트: Shire

연구 ROPP-2008-01에 등록된 소아의 장기 결과 미숙아 망막병증(ROP) 예방을 위해 이전에 rhIGF-1/rhIGFBP-3으로 치료했거나 표준 신생아 치료를 받은 소아

이 연구의 주요 목적은 연구 ROPP-2008-01(NCT01096784)에서 rhIGF-1/rhIGFBP-3에 대한 단기 노출과 표준 신생아 치료에 따른 장기 효능 및 안전성 결과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

미숙아망막병증(ROP) 예방을 위한 연구 ROPP-2008-01에 이전에 등록된 어린이를 비교한 장기 안전성 및 효능 결과 연구

연구 유형

중재적

등록 (실제)

76

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • 미국
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, 미국, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • 스웨덴
      • Lund, 스웨덴, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, 스웨덴, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, 영국, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, 영국, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, 영국, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, 이탈리아, 35128
        • University of Padua
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • 폴란드
      • Poznań, 폴란드, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

9개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 ROPP-2008-01 섹션 D(NCT01096784)에서 무작위 배정되었습니다.
  • 참가자의 부모 또는 법적 대리인은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다. 연구 관련 활동은 참가자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다.

제외 기준:

  • 조사자의 의견으로는 참가자에게 위험을 초래할 수 있거나 참가자가 이 프로토콜을 준수하는 능력을 방해하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 기타 상태 또는 치료.
  • 참가자 또는 참가자의 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인(들)은 조사자가 결정한 프로토콜을 준수할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료의 선행 기준
연구 ROPP-2008-01(NCT01096784)에서 표준 신생아 치료를 받은 참가자가 rhIGF-1/rhIGFBP-3 장기 효능 및 안전성 결과 평가를 위해 이 그룹에 등록되었습니다.
의약품: rhIGF-1/rhIGFBP-3
연구 ROPP-2008-01(NCT01096784)에서 "rhIGF-1/rhIGFBP-3"을 받은 참가자가 이 연구에 등록됩니다. 이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
다른 이름들:
  • 메카세르민 린파베이트
실험적: 선행 rhIGF-1/rhIGFBP-3
연구 ROPP-2008-01(NCT01096784)에서 rhIGF-1/rhIGFBP-3으로 치료받은 참가자는 rhIGF-1/rhIGFBP-3 장기 효능 및 안전성 결과 평가를 위해 이 그룹에 등록되었습니다.
의약품: rhIGF-1/rhIGFBP-3
연구 ROPP-2008-01(NCT01096784)에서 "rhIGF-1/rhIGFBP-3"을 받은 참가자가 이 연구에 등록됩니다. 이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
다른 이름들:
  • 메카세르민 린파베이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 교정 연령(CA)에서 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: 6개월 CA
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
6개월 CA
CA 12개월에 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: 12개월 CA
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
12개월 CA
CA 20개월에 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: 20개월 CA
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
20개월 CA
CA 24개월에 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: 24개월 CA
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
24개월 CA
CA 4.75세에 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: CA 4.75년
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
CA 4.75년
5년 CA에서 연령에 적합한 방법으로 평가한 시력을 가진 참가자 수
기간: 5년 CA
표준 연령에 적합한 방법을 사용하여 출납원 시력 카드, LEA 기호 테스트 및 차트를 사용하여 시력(참가자가 서로 다른 거리에서 얼마나 잘 보는지)을 평가했습니다. 그것은 다음과 같이 분류되었습니다: 정상(측정 가능한 시력 >= 20/40 또는 >= 15 주기/도); 정상 미만(20/200 <= 측정 가능한 시력 < 20/40 또는 3주기/도 <= 측정 가능한 시력 < 15주기/도); 나쁨(측정 가능한 시력 <= 20/200 또는 <= 3주기/도). 수정 연령(주)은 본 연구에서 생활연령(주) - 40 + 재태 주수(주)로 정의되었습니다.
5년 CA
CA 12개월에 안구 운동 검사(운동성) 및 안구 정렬(각막 광반사 및 커버 테스트로 평가)이 있는 참가자 수
기간: 12개월 CA
좌안과 우안의 각막광 반사 위치를 비교(각막광 반사 평가)하여 1차 주시에서 안구정렬을 평가하였다. 재고정 운동의 커버 테스트 평가를 통해 사시 유무를 일차 시선과 가능한 한 많은 9가지 시선 위치에서 기록했습니다. 행동 또는 결핍에 대한 외안근이 기록되었습니다. 안구 운동성은 각 눈에 있는 6개의 외안근에 의해 지배되는 안구 운동을 의미합니다. 참가자의 각 눈을 외전, 내전, 위 및 내전하는 능력을 검사관이 관찰하여 평가했습니다. 안구 정렬 및 운동성에는 사시의 유무가 포함됨(내사시[눈이 안쪽으로 향함], 외사시[눈이 바깥쪽으로 향함], 비대사시[눈이 위로 향함], 하사시[눈이 아래로 향함]로 분류됨) 녹음되었습니다. 12개월 CA에서 안구 정렬 및 안구 운동 검사(운동성)에 대한 결합된 데이터를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
12개월 CA
CA 24개월에 안구 운동 검사(운동성) 및 안구 정렬(각막 광반사 및 커버 테스트로 평가)을 받은 참가자 수
기간: 24개월 CA
좌안과 우안의 각막광 반사 위치를 비교(각막광 반사 평가)하여 1차 주시에서 안구정렬을 평가하였다. 재고정 운동의 커버 테스트 평가를 통해 사시 유무를 일차 시선과 가능한 한 많은 9가지 시선 위치에서 기록했습니다. 행동 또는 결핍에 대한 외안근이 기록되었습니다. 안구 운동성은 각 눈에 있는 6개의 외안근에 의해 지배되는 안구 운동을 의미합니다. 참가자의 각 눈을 외전, 내전, 위 및 내전하는 능력을 검사관이 관찰하여 평가했습니다. 안구 정렬 및 운동성에는 사시의 유무(내사시, 외사시, 비대사시, 하사시로 분류)가 기록되었습니다. 24개월 CA에서 각막 빛 반사 및 커버 테스트로 평가된 안구 정렬 및 안구 운동 검사(운동성)에 대한 결합 데이터가 있는 참가자의 수를 보고했습니다.
24개월 CA
5년 CA에서 안구 운동 검사(운동성) 및 안구 정렬(각막 광반사 및 커버 테스트로 평가) 참가자 수
기간: 5년 CA
좌안과 우안의 각막광 반사 위치를 비교(각막광 반사 평가)하여 1차 주시에서 안구정렬을 평가하였다. 재고정 운동의 커버 테스트 평가를 통해 사시 유무를 일차 시선과 가능한 한 많은 9가지 시선 위치에서 기록했습니다. 행동 또는 결핍에 대한 외안근이 기록되었습니다. 안구 운동성은 각 눈에 있는 6개의 외안근에 의해 지배되는 안구 운동을 의미합니다. 참가자의 각 눈을 외전, 내전, 위 및 내전하는 능력을 검사관이 관찰하여 평가했습니다. 안구 정렬 및 운동성에는 사시의 유무(내사시, 외사시, 비대사시, 하사시로 분류)가 기록되었습니다. 5년 CA에서 각막 광반사 및 커버 테스트로 평가된 안구 정렬 및 안구 운동 검사(운동성)에 대한 결합 데이터가 있는 참가자 수를 보고했습니다.
5년 CA
CA 12개월에 안진이 있는 참가자 수
기간: 12개월 CA
안구 정렬 평가 중에 안진이 관찰되었습니다. 안진의 유무는 CA 12개월에 보고되었습니다.
12개월 CA
24개월 CA에 안진이 있는 참가자 수
기간: 24개월 CA
안구 정렬 평가 중에 안진이 관찰되었습니다. 안진의 유무는 CA 24개월에 보고되었습니다.
24개월 CA
5년 CA에서 안진 증이 있는 참가자 수
기간: 5년 CA
안구 정렬 평가 중에 안진이 관찰되었습니다. 안진의 유무는 CA 5년에 보고되었습니다.
5년 CA
CA 6개월에 망막경검사로 평가한 순환마비를 동반한 굴절
기간: 6개월 CA
굴절은 망막에 초점을 맞춘 이미지에 필요한 수정체 도수를 측정한 것입니다. 안근 마비가 있는 굴절을 측정하고 각 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대해 디옵터로 기록했습니다. 교정 렌즈 결정 절차의 일부로 수행된 안근마비가 있는 굴절에는 각 개별 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대한 구면, 실린더, 축 및 프리즘 측정이 포함되었습니다. 구형의 경우 음수 값은 '근시'로 요약되고 양수 값(구면 0.00 포함)은 '원시'로 요약됩니다.
6개월 CA
12개월 CA에서 망막경검사로 평가한 순환마비를 동반한 굴절
기간: 12개월 CA
굴절은 망막에 초점을 맞춘 이미지에 필요한 수정체 도수를 측정한 것입니다. 안근 마비가 있는 굴절을 측정하고 각 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대해 디옵터로 기록했습니다. 교정 렌즈 결정 절차의 일부로 수행된 안근마비가 있는 굴절에는 각 개별 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대한 구면, 실린더, 축 및 프리즘 측정이 포함되었습니다. 구형의 경우 음수 값은 '근시'로 요약되고 양수 값(구면 0.00 포함)은 '원시'로 요약됩니다.
12개월 CA
20개월 CA에서 망막경검사로 평가한 순환마비를 동반한 굴절
기간: 20개월 CA
굴절은 망막에 초점을 맞춘 이미지에 필요한 수정체 도수를 측정한 것입니다. 안근 마비가 있는 굴절을 측정하고 각 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대해 디옵터로 기록했습니다. 교정 렌즈 결정 절차의 일부로 수행된 안근마비가 있는 굴절에는 각 개별 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대한 구면, 실린더, 축 및 프리즘 측정이 포함되었습니다. 구형의 경우 음수 값은 '근시'로 요약되고 양수 값(구면 0.00 포함)은 '원시'로 요약됩니다.
20개월 CA
CA 4.75년에 망막경검사로 평가한 순환마비를 동반한 굴절
기간: CA 4.75년
굴절은 망막에 초점을 맞춘 이미지에 필요한 수정체 도수를 측정한 것입니다. 안근 마비가 있는 굴절을 측정하고 각 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대해 디옵터로 기록했습니다. 교정 렌즈 결정 절차의 일부로 수행된 안근마비가 있는 굴절에는 각 개별 눈(왼쪽 눈 및 오른쪽 눈)에 대한 구면, 실린더, 축 및 프리즘 측정이 포함되었습니다. 구형의 경우 음수 값은 '근시'로 요약되고 양수 값(구면 0.00 포함)은 '원시'로 요약됩니다.
CA 4.75년
5년 CA에서 Lang Stereotest로 평가한 입체시를 가진 참가자 수
기간: 5년 CA
깊이 지각의 척도인 입체시는 Lang Stereotest를 사용하여 평가되었습니다. 입체시(깊이 및 3차원 구조를 인식하는 능력)의 유무가 있는 참가자의 수를 보고했습니다.
5년 CA
부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)
AE는 제약 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
연구 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
보정된 저울을 사용하여 체중을 수집했습니다(저울 유형은 참가자의 연령에 따라 다름). 가장 가까운 0.1 킬로그램(kg)으로 기록된 측정값입니다. Z-점수는 참가자의 실제 연령을 기반으로 하며 연령과 성별 일치 평균 및 표준 편차(표준)를 조정하여 세계보건기구(WHO) 아동 성장 기준을 활용합니다. Z 점수는 데이터 포인트가 평균에서 얼마나 떨어져 있는지를 알려주는 표준 점수입니다. Z-score가 0이면 데이터 포인트의 점수가 평균 점수와 동일함을 나타냅니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 기준선은 선행 연구(ROPP-2008-01 [NCT01096784])의 첫 번째 평가입니다. 6개월, 12개월, 24개월 및 5년 CA에서 체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
높이 Z 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
높이는 Z-score를 사용하여 측정되었습니다. Z-score는 참가자의 실제 연령을 기준으로 연령과 성별 일치 평균 및 표준 편차(norm)를 조정하여 세계보건기구(WHO) 아동 성장 기준을 활용하여 계산되었습니다. Z 점수는 데이터 포인트가 평균에서 얼마나 떨어져 있는지에 대한 아이디어를 제공하는 표준 점수입니다. Z 점수가 0이면 데이터 포인트의 점수가 평균 점수와 동일함을 나타냅니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 기준선은 선행 연구(ROPP-2008-01 [NCT01096784])에서 첫 번째 평가로 정의되었습니다. 6개월, 12개월, 24개월 및 5년 CA에서 신장 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
머리 둘레 Z-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
Lasso-o 테이프와 같은 신축성이 없는 "올가미" 유형의 측정 테이프를 사용하여 모든 참가자의 머리 둘레를 측정했습니다. Z-점수는 참가자의 실제 연령을 기준으로 계산되고 연령, 성별 일치 평균 및 표준 편차(표준)를 조정하여 세계보건기구(WHO) 아동 성장 표준을 활용합니다. Z-점수는 데이터 포인트가 평균에서 얼마나 멀리 떨어져 있는지를 알려주는 표준 점수입니다. Z 점수가 0이면 데이터 포인트의 점수가 평균 점수와 동일함을 나타냅니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 기준선은 선행 연구(ROPP-2008-01 [NCT01096784])에서 첫 번째 평가로 정의되었습니다. 6, 12 및 24개월에 머리 둘레 Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
CA 24개월에 Bayley 영유아 발달 척도(BSID-III) 종합 점수로 평가한 인지 발달의 기준선(CA 12개월)으로부터의 변화
기간: 기준선(CA 12개월), CA 24개월
BSID-III는 인지, 운동 및 언어 능력을 평가하는 것으로 생후 1-42개월 아동에게 적용됩니다. 5개의 하위 척도가 있으며, 인지 하위 척도(범위: 55-145)는 독립적이고 2개의 언어 하위 척도(표현 및 수용)가 결합되어 총 언어 점수(범위: 47-153) 및 2개의 운동 하위 검사(미세 운동 및 총 운동) 형태를 형성합니다. 결합된 모터 스케일(범위: 46-154). 점수가 높을수록 인지, 언어 및 운동 능력이 우수함을 나타냅니다. 양의 값은 개선을 나타내고 음의 값은 인지 발달의 악화를 나타냅니다. 이 결과 측정의 기준선으로 간주되는 12개월 CA. 하위 테스트 척도 점수의 다양한 합계에서 파생되고 평균 100, 표준 편차 15, 범위가 40~160인 메트릭으로 척도화된 종합 점수입니다. 값이 높을수록 도메인에서 더 강력한 기술과 능력을 나타내며 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선(CA 12개월), CA 24개월
Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence(WPPSI-IV) Full Scale at 5 Year CA에서 평가한 인지 발달
기간: 5년 CA
WPPSI-IV는 언어 및 비언어적 작업의 구성 요소가 있는 어린이의 일반적인 인지 발달 측정입니다. 2세+6개월에서 7세+7개월 사이의 미취학 아동과 유아에게 적용되며 아동의 인지 능력을 직접 평가합니다. WPPSI-IV의 테스트 프레임워크는 언어 이해, 시각적 공간, 유동적 추론, 작업 기억 및 처리 속도의 5가지 기본 지수 하위 척도로 구성됩니다. 풀 스케일에는 풀 스케일 IQ를 도출하는 데 사용할 수 있는 추가 보조 하위 테스트뿐만 아니라 기본 지수 척도 수준의 모든 하위 척도가 포함됩니다. 종합 점수는 평균이 100이고 표준 편차가 15인 하위 척도 점수의 합에서 파생됩니다. 풀 스케일 IQ 및 하위 척도(언어 이해, 시각적 공간, 유동적 추론, 작업 기억 및 처리 속도)에 대한 종합 점수 범위는 40(매우 낮음)에서 160(매우 우수함)입니다. 풀 스케일 IQ에 대한 데이터가 여기에 보고되었습니다.
5년 CA
비정상적인 신체 검사 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)
신체 검사에는 일반적인 외모가 포함됩니다. 머리와 목, 눈, 귀, 코, 목구멍; 가슴과 폐; 내분비계, 심혈관계, 복부, 비뇨생식기, 피부 및 근골격계.
연구 약물 투여 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)
24개월 CA에서 신경학적 검사를 통해 뇌성마비(CP)에 대한 신경학적 검사로 진단된 참가자 수
기간: 24개월 CA
CP의 진단을 위한 포괄적인 신경학적 검사가 수행되었습니다. 이 평가에는 Amiel-Tison 신경학적 검사 프레임워크가 사용되었으며 훈련된 의료 전문가가 수행했습니다. 24개월 CA에서 신경학적 검사에 의해 CP로 진단된 참가자의 수가 보고되었습니다.
24개월 CA
정상 및 비정상 청력 검진 상태 참가자 수
기간: CA 6개월 및 CA 5년
청력 상태(정상 및 비정상)가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
CA 6개월 및 CA 5년
바인랜드 적응 행동 척도(VABS-II)로 평가한 아동 행동의 기준선(CA 6개월)으로부터의 변화
기간: 기준선(6개월 CA), 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
VABS-II는 시간이 지남에 따라 참가자의 개인 및 사회적 기술을 연속적으로 측정하는 데 사용되었습니다. 이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술의 4가지 핵심 영역을 측정합니다. 도메인은 적응 행동 종합 점수(20-160)와 동일한 범위 및 방향성을 가집니다. 점수가 높을수록 인지 능력이 높은 것을 나타냅니다. 양의 변화 값은 개선을 나타내고 음의 값은 적응 기능의 악화를 나타냅니다. 6개월 CA는 이 결과 측정의 기준선으로 간주되었습니다. VABS-II 적응 행동 종합에 의해 평가된 아동 행동의 기준선(CA 6개월)으로부터의 변화가 여기에 보고되었습니다.
기준선(6개월 CA), 12개월 CA, 24개월 CA 및 5년 CA
T-점수 임상 범주를 기반으로 아동 행동 체크리스트(CBCL)로 평가한 아동 행동이 있는 참가자 수
기간: CA 24개월 및 CA 5년
CBCL(1 ½ ~ 5)은 18-60개월 된 유아 및 미취학 아동의 행동, 정서적 및 사회적 기능을 평가하는 데 사용되는 부모 보고 결과 측정입니다. 그것은 리커트 척도로 평가된 99개의 항목으로 구성되어 있으며 2개 영역(내면화 및 외현화 문제) 아래 7개의 증후군 척도를 포함합니다. 외현화에는 공격적 행동 및 주의력 문제의 증후군이 포함됩니다. 7개 척도의 2개 영역을 결합하여 총점 범위 23~100을 형성했습니다. 각 질문에 대해 모든 하위 척도의 원시 점수가 표준화된 T-점수로 변환됩니다. 높은 T 점수는 더 많은 행동 문제를 나타냅니다. 내면화, 외현화, 총체적 행동 문제의 경우 T-점수가 60 미만이면 비임상, 60-63은 경계선, 64 이상은 임상으로 간주됩니다.
CA 24개월 및 CA 5년
총점을 기준으로 주의력 ​​결핍/과잉 행동 장애 평가 척도(ADHD-RS)로 평가한 아동 행동
기간: 5년 CA
ADHD-RS는 주의력 결핍/과잉 행동 장애(ADHD)가 있는 아동의 행동을 측정합니다. DSM-IV 기준에 따라 ADHD의 현재 증상을 반영하도록 설계된 18개 항목으로 구성되었습니다. 각 항목은 0(무증상)에서 3(심각한 증상)까지의 4점 척도이며 총점 범위는 0에서 54까지입니다. 점수가 높을수록 ADHD 증상의 심각도가 더 높다는 것을 나타냅니다.
5년 CA
사회 커뮤니케이션 설문지(SCQ)로 평가한 아동 행동
기간: 5년 CA
SCQ는 자폐증 또는 자폐 스펙트럼 장애(ASD)를 선별하는 데 사용되는 어린이의 의사소통 기술과 사회적 기능을 평가하는 간단한 도구입니다. SCQ는 40개의 이분법적(예, 아니오) 항목으로 구성되어 있으며, 각 항목은 "비정상적 행동"을 1점, "비정상적 행동 없음/정상적 행동"을 0점으로 채점하였다. 그것은 0에서 39까지의 총점을 산출하며, 점수가 높을수록 더 많은 사회적 의사소통 장애를 나타냅니다. 첫 번째 문항인 "이제 짧은 구절이나 문장을 사용하여 말할 수 있습니까?"는 점수를 매기지 않지만 비정상 언어와 관련된 6개의 문항이 배정되는지 여부를 판단합니다. "구두" 어린이(첫 번째 질문에 "예"라고 대답한 어린이)만이 비정상적인 언어와 관련된 6개 항목을 할당받고 총 0~39점을 받을 수 있습니다. "비언어적" 아동(첫 번째 질문에 "아니오"로 응답한 아동)에게는 비정상적인 언어와 관련하여 6개 항목이 할당되지 않으며 점수가 높을수록 더 많은 사회적 의사소통 장애를 나타내는 총 0~33점의 점수를 받습니다.
5년 CA
폐 이환율이 있는 참가자 수
기간: 6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
폐 이환율은 가족력 및 흡연 상태와 관련된 질문과 특정 폐 증상, 상태 및 관련 입원의 진단으로 평가되었습니다. 참가자가 담배를 피우는 같은 집에 사는 사람 참가자는 천식, 쌕쌕거림, 기관지폐 이형성증(BPD) 악화 또는 재발이 있었습니다 참가자는 세기관지염, 기관지염 또는 폐렴 진단을 받았습니다 참가자는 집에서 산소를 사용해야 했습니다 참가자는 응급 상황을 방문해야 했습니다 호흡기 문제로 인해 병실 또는 긴급 치료를 받았고, 참여자들이 호흡기 문제로 인해 밤새 병원에 입원해야 했던 것으로 보고되었습니다.
6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
생존 상태의 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)
생존 상태는 연구 중에 사망하고 검열된 참가자 수에 의해 평가되었습니다.
연구 약물 투여 시작부터 연구 종료까지(최대 6.5년)
소아 삶의 질 목록(PedsQL™) 척도의 기준선(CA 3개월)에서 변경: 영아 척도
기간: 기준선(CA 3개월) 최대 6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
PedsQL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반적인 건강 관련 삶의 질 도구였습니다. PedsQL 영아 척도는 기능의 5차원(신체 기능, 신체 증상, 감정 기능, 사회적 기능 및 인지 기능)을 포함합니다. 1~12개월 영유아(36품목) 13-24개월(45개 항목) 5점 리커트 척도(0-4)로 평가. 전체 총점은 유아 척도의 모든 차원 하위 ​​점수 항목의 평균으로 계산되었으며, 범위는 0에서 100까지이며 여기서 0=100(전혀 없음), 1=75(거의 없음), 2=50(때때로), 3=25( 자주), 4=0(거의 항상). 점수가 높을수록 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다. 음수 값은 삶의 질 저하를 나타냅니다. 3개월 CA는 이 결과 측정의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선(CA 3개월) 최대 6개월 CA, 12개월 CA 및 24개월 CA
소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 척도의 기준선(24개월 CA)에서 변경: 일반 핵심 척도(GCS) 총 점수
기간: 기준선(CA 24개월), CA 최대 3년, CA 4년 및 CA 5년
PedsQL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반적인 건강 관련 삶의 질 도구였습니다. GCS는 기능의 4가지 차원(신체적, 정서적, 사회적, 학교)을 포함합니다. 2~4세 유아에게 적용되는 GCS(21개 항목)는 5점 리커트 척도(0~4)로 평가됩니다. 및 5-7세의 유아(23개 항목)는 3점 리커트 척도(0, 2, 4)로 평가되었습니다. 전체 총점은 0에서 100까지의 GCS(유아 및 유아)의 모든 차원 하위 ​​점수 항목의 평균으로 계산되었으며 여기서 0=100(전혀 없음), 1=75(거의 없음), 2=50(가끔), 3=25(종종), 4=0(거의 항상). 점수가 높을수록 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다. 음수 값은 삶의 질 저하를 나타냅니다. 24개월 CA는 이 결과 측정의 기준선으로 간주되었습니다.
기준선(CA 24개월), CA 최대 3년, CA 4년 및 CA 5년
건강 상태 분류 시스템-유아원(HSCS-PS)에 의해 측정된 건강 상태를 가진 참여자 수
기간: CA 24개월, CA 3년, CA 4년 및 CA 5년
HSCS-PS는 2.5 - 5세 이내에 부모 대리인을 통해 사용되는 검증된 도구입니다. 이 도구는 최대 6단계(0-5)의 12개 영역(시각, 청각, 언어, 이동성, 손재주, 자기 관리, 감정, 학습/기억, 생각/문제 해결, 통증, 일반 건강, 행동)으로 구성됩니다. . 12가지 차원은 신경 감각(시각 및 청각), 운동(이동성, 손재주 및 자기 관리), 학습/기억(말하기, 학습/기억, 생각/문제 해결), 삶의 질(감정, 통증, 일반적인 건강, 행동). 각 범주에 대해 데이터는 다음 수준으로 기록되었습니다. 문제 없음(모든 속성에서 0점); 경미한 문제(0에서 3까지의 척도에서 1점, 모든 속성에 대해 0에서 5까지의 척도에서 1에서 2로 채점), 중등도/심각한 문제(0에서 3까지의 척도에서 1점 초과, 모든 속성에 대해 0에서 5까지의 척도). 숫자가 높을수록 자녀의 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
CA 24개월, CA 3년, CA 4년 및 CA 5년
HUI(Health Utilities Index) Mark 2 및 3으로 측정한 건강 상태
기간: 5년 CA
HUI는 건강 상태를 측정하고, HRQoL을 보고하고, 효용 점수를 생성하는 데 사용되는 일반 건강 프로필 및 기본 설정 기반 시스템 제품군입니다. HUI2 점수에는 감각, 이동성, 인지, 자기 관리, 감정 및 통증의 6가지 속성이 포함되며 최대 5단계의 심각도가 있습니다(숫자가 높을수록 심각도가 더 나쁨을 나타냄). HUI3 점수에는 시각, 청각, 언어, 인지, 보행, 손재주, 감정 및 통증의 8가지 속성이 포함되며 심각도를 나타내는 최대 6단계(높은 숫자는 더 나쁜 수준을 나타냄)입니다. 이환율의 HUI2/3 단일 속성 점수는 최악 수준이 0.00점이고 최고 수준이 1.00점인 척도로 정의됩니다. HUI 마크 2 및 3 전체 유틸리티 점수가 보고되었습니다.
5년 CA
의료 자원 사용(HCRU)
기간: 3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA에서 건강 관리 리소스의 개인 사무실/병원 외래환자 총 방문 횟수가 보고되었습니다.
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
의료 자원 활용(HCRU): 응급실 방문 횟수
기간: 3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA에서 응급실 방문 횟수가 보고되었습니다.
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
의료 자원 활용(HCRU): 입원 기간
기간: 3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
참가자의 입원 기간은 CA 3개월, CA 6개월, CA 12개월, CA 24개월, CA 3년, CA 4년 및 CA 5년으로 보고되었습니다.
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
의료 자원 활용(HCRU): 처방 안경 및 교육 지원이 필요한 참가자 수
기간: 3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA에서 처방 안경 및 교육 지원이 필요한 참가자 수를 보고했습니다.
3개월 CA, 6개월 CA, 12개월 CA, 24개월 CA, 3년 CA, 4년 CA 및 5년 CA

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 26일

기본 완료 (실제)

2021년 9월 28일

연구 완료 (실제)

2021년 9월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

2015년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 4월 26일

마지막으로 확인됨

2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있기 때문에 이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 공유되지 않습니다(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한됨으로 인해).

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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