Dlouhodobá výsledná studie bezpečnosti a účinnosti srovnávající děti dříve zařazené do studie ROPP-2008-01 pro prevenci retinopatie nedonošených (ROP) (PEDAL)
26. dubna 2022 aktualizováno: Shire
Dlouhodobý výsledek dětí zařazených do studie ROPP-2008-01 dříve léčených rhIGF-1/rhIGFBP-3 pro prevenci retinopatie nedonošených (ROP) nebo kterým byla poskytnuta standardní neonatální péče
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobé výsledky účinnosti a bezpečnosti po krátkodobé expozici rhIGF-1/rhIGFBP-3 oproti standardní neonatální péči ve studii ROPP-2008-01 (NCT01096784).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dlouhodobá výsledná studie bezpečnosti a účinnosti srovnávající děti dříve zařazené do studie ROPP-2008-01 pro prevenci retinopatie nedonošených (ROP)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
76
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1081 HZ
- VU Medical Center
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
-
Padua, Itálie, 35128
- University of Padua
-
Roma, Itálie, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
Poznań, Polsko, 60-535
- Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
Chertsey, Spojené království, KT16 0PZ
- St Peter's Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L8 7SS
- Alder Hey Childrens Hospital
-
London, Spojené království, WC1E 6AU
- UCL EGA Institute for Women's Health
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- Vidant Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Lund, Švédsko, SE-22185
- Skånes Universitetssjukhus Lund
-
Stockholm, Švédsko, 141 86
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
9 měsíců až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník byl randomizován ve studii ROPP-2008-01 sekce D (NCT01096784).
- Rodič nebo zákonně oprávněný zástupce (zástupci) účastníků musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií. Činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by při běžném vedení účastníka nebyly provedeny.
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli jiný stav nebo terapie, které podle názoru zkoušejícího mohou představovat riziko pro účastníka nebo narušovat schopnost účastníků dodržovat tento protokol nebo narušovat interpretaci výsledků.
- Rodič účastníka nebo účastníků nebo zákonně zmocněný zástupce (zástupci) není schopen dodržet protokol, jak určil zkoušející.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Předcházející standard péče
Účastníci, kteří byli léčeni standardní neonatální péčí ve studii ROPP-2008-01 (NCT01096784), byli zařazeni do této skupiny pro hodnocení výsledků dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti rhIGF-1/rhIGFBP-3.
|
Účastníci, kteří obdrželi "rhIGF-1/rhIGFBP-3" ve studii ROPP-2008-01 (NCT01096784), budou zařazeni do této studie.
V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Předcházející rhIGF-1/rhIGFBP-3
Účastníci, kteří byli léčeni rhIGF-1/rhIGFBP-3 ve studii ROPP-2008-01 (NCT01096784), byli zařazeni do této skupiny pro hodnocení výsledků dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti rhIGF-1/rhIGFBP-3.
|
Účastníci, kteří obdrželi "rhIGF-1/rhIGFBP-3" ve studii ROPP-2008-01 (NCT01096784), budou zařazeni do této studie.
V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí hodnocený metodou vhodnou pro věk v 6 měsících korigovaného věku (CA)
Časové okno: V 6 měsících CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
V 6 měsících CA
|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí posouzený metodou vhodnou pro věk ve 12 měsících CA
Časové okno: Ve 12 měsících CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
Ve 12 měsících CA
|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí posouzený metodou vhodnou pro věk ve 20 měsících CA
Časové okno: Ve 20 měsících CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
Ve 20 měsících CA
|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí posouzený metodou vhodnou pro věk ve 24 měsících CA
Časové okno: Ve 24 měsících CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
Ve 24 měsících CA
|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí posouzený metodou přiměřenou věku ve věku 4,75 let CA
Časové okno: Na 4,75 roku CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
Na 4,75 roku CA
|
|
Počet účastníků se zrakovou ostrostí hodnocený metodou vhodnou pro věk na 5 let CA
Časové okno: Na 5 let CA
|
K hodnocení zrakové ostrosti (jak dobře účastník vidí na různé vzdálenosti) byly použity standardní metody přiměřené věku pomocí karet sčítačů, testu symbolů LEA a tabulek.
Byl kategorizován následovně: normální (měřitelná ostrost >= 20/40 nebo >= 15 cyklů/stupeň); pod normou (20/200 <= měřitelná ostrost < 20/40 nebo 3 cykly/stupeň <= měřitelná ostrost < 15 cyklů/stupeň); špatná (měřitelná ostrost <= 20/200 nebo <= 3 cykly/stupeň).
Opravený věk (týdny) byl v této studii definován jako chronologický věk (týdny) - 40 + gestační věk (týdny).
|
Na 5 let CA
|
|
Počet účastníků s okulomotorickým vyšetřením (motilita) a očním zarovnáním (hodnoceno korneálním světelným reflexem a testem krytí) po 12 měsících CA
Časové okno: Ve 12 měsících CA
|
Zarovnání oka bylo hodnoceno v primárním pohledu srovnáním polohy rohovkového odrazu světla v levém a pravém oku (hodnocení odrazu rohovkového světla).
Přítomnost nebo nepřítomnost strabismu byla zaznamenána v primárním pohledu a v tolika z 9 pozic pohledu, kolik bylo proveditelné pomocí krycího testu hodnocení refixačního pohybu.
Bylo zaznamenáno nadměrné působení nebo nedostatek extraokulárního svalstva.
Oční motilita odkazuje na pohyby očí řízené 6 extraokulárními svaly v každém oku.
Byla hodnocena zkoušejícím pozorováním schopnosti účastníků abdukovat, adukovat, supra a inferodukovat každé oko.
Oční orientace a motilita zahrnovaly přítomnost nebo nepřítomnost strabismu (klasifikovaného jako Esotropie [otočení oka dovnitř], Exotropie [otočení oka ven], Hypertropie [otočení oka nahoru], Hypotropie [otočení oka dolů]) byl zaznamenán.
Byl hlášen počet účastníků s kombinovanými údaji pro oční orientaci a okulomotorické vyšetření (motilitu) po 12 měsících CA.
|
Ve 12 měsících CA
|
|
Počet účastníků s okulomotorickým vyšetřením (motilita) a očním zarovnáním (hodnoceno korneálním světelným reflexem a testem krytí) po 24 měsících CA
Časové okno: Ve 24 měsících CA
|
Zarovnání oka bylo hodnoceno v primárním pohledu srovnáním polohy rohovkového odrazu světla v levém a pravém oku (hodnocení odrazu rohovkového světla).
Přítomnost nebo nepřítomnost strabismu byla zaznamenána v primárním pohledu a v tolika z 9 pozic pohledu, kolik bylo proveditelné pomocí krycího testu hodnocení refixačního pohybu.
Bylo zaznamenáno nadměrné působení nebo nedostatek extraokulárního svalstva.
Oční motilita odkazuje na pohyby očí řízené 6 extraokulárními svaly v každém oku.
Byla hodnocena zkoušejícím pozorováním schopnosti účastníků abdukovat, adukovat, supra a inferodukovat každé oko.
Zarovnání oka a motilita zahrnovaly přítomnost nebo nepřítomnost strabismu (klasifikovaného jako esotropie, exotropie, hypertropie, hypotropie).
Byl hlášen počet účastníků s kombinovanými údaji pro oční orientaci a okulomotorické vyšetření (motilitu) hodnocené pomocí rohovkového světelného reflexu a krycím testem po 24 měsících CA.
|
Ve 24 měsících CA
|
|
Počet účastníků s okulomotorickým vyšetřením (motilita) a očním zarovnáním (hodnoceno korneálním světelným reflexem a testem krytí) v 5letém CA
Časové okno: Na 5 let CA
|
Zarovnání oka bylo hodnoceno v primárním pohledu srovnáním polohy rohovkového odrazu světla v levém a pravém oku (hodnocení odrazu rohovkového světla).
Přítomnost nebo nepřítomnost strabismu byla zaznamenána v primárním pohledu a v tolika z 9 pozic pohledu, kolik bylo proveditelné pomocí krycího testu hodnocení refixačního pohybu.
Bylo zaznamenáno nadměrné působení nebo nedostatek extraokulárního svalstva.
Oční motilita odkazuje na pohyby očí řízené 6 extraokulárními svaly v každém oku.
Byla hodnocena zkoušejícím pozorováním schopnosti účastníků abdukovat, adukovat, supra a inferodukovat každé oko.
Zarovnání oka a motilita zahrnovaly přítomnost nebo nepřítomnost strabismu (klasifikovaného jako esotropie, exotropie, hypertropie, hypotropie).
Byl hlášen počet účastníků s kombinovanými údaji pro oční orientaci a okulomotorické vyšetření (motilitu) hodnocené pomocí rohovkového světelného reflexu a krycím testem na 5leté CA.
|
Na 5 let CA
|
|
Počet účastníků s nystagmem po 12 měsících CA
Časové okno: Ve 12 měsících CA
|
Nystagmus byl pozorován během hodnocení očního zarovnání.
Přítomnost a nepřítomnost nystagmu byla hlášena ve 12. měsíci CA.
|
Ve 12 měsících CA
|
|
Počet účastníků s nystagmem po 24 měsících CA
Časové okno: Ve 24 měsících CA
|
Nystagmus byl pozorován během hodnocení očního zarovnání.
Přítomnost a nepřítomnost nystagmu byla hlášena ve 24. měsíci CA.
|
Ve 24 měsících CA
|
|
Počet účastníků s nystagmem po 5 letech CA
Časové okno: Na 5 let CA
|
Nystagmus byl pozorován během hodnocení očního zarovnání.
Přítomnost a nepřítomnost nystagmu byla hlášena po 5 letech CA.
|
Na 5 let CA
|
|
Refrakce s cykloplegií podle retinoskopie po 6 měsících CA
Časové okno: V 6 měsících CA
|
Refrakce byla měřítkem síly čočky potřebné pro zaostřený obraz na sítnici.
Refrakce s cykloplegií byla měřena a zaznamenána v dioptriích pro každé oko individuálně (levé oko a pravé oko).
Refrakce s cykloplegií prováděná jako součást postupu stanovení korekční čočky zahrnovala měření koule, válce, osy a hranolu pro každé jednotlivé oko (levé oko a pravé oko).
Pro sféru jsou záporné hodnoty shrnuty jako „krátkozraké“ a kladné hodnoty (včetně sféry 0,00) jsou shrnuty jako „dalekozraké“.
|
V 6 měsících CA
|
|
Refrakce s cykloplegií hodnocená retinoskopií ve 12. měsíci CA
Časové okno: Ve 12 měsících CA
|
Refrakce byla měřítkem síly čočky potřebné pro zaostřený obraz na sítnici.
Refrakce s cykloplegií byla měřena a zaznamenána v dioptriích pro každé oko individuálně (levé oko a pravé oko).
Refrakce s cykloplegií prováděná jako součást postupu stanovení korekční čočky zahrnovala měření koule, válce, osy a hranolu pro každé jednotlivé oko (levé oko a pravé oko).
Pro sféru jsou záporné hodnoty shrnuty jako „krátkozraké“ a kladné hodnoty (včetně sféry 0,00) jsou shrnuty jako „dalekozraké“.
|
Ve 12 měsících CA
|
|
Refrakce s cykloplegií hodnocená retinoskopií ve 20. měsíci CA
Časové okno: Ve 20 měsících CA
|
Refrakce byla měřítkem síly čočky potřebné pro zaostřený obraz na sítnici.
Refrakce s cykloplegií byla měřena a zaznamenána v dioptriích pro každé oko individuálně (levé oko a pravé oko).
Refrakce s cykloplegií prováděná jako součást postupu stanovení korekční čočky zahrnovala měření koule, válce, osy a hranolu pro každé jednotlivé oko (levé oko a pravé oko).
Pro sféru jsou záporné hodnoty shrnuty jako „krátkozraké“ a kladné hodnoty (včetně sféry 0,00) jsou shrnuty jako „dalekozraké“.
|
Ve 20 měsících CA
|
|
Refrakce s cykloplegií hodnocená retinoskopií po 4,75 letech CA
Časové okno: Na 4,75 roku CA
|
Refrakce byla měřítkem síly čočky potřebné pro zaostřený obraz na sítnici.
Refrakce s cykloplegií byla měřena a zaznamenána v dioptriích pro každé oko individuálně (levé oko a pravé oko).
Refrakce s cykloplegií prováděná jako součást postupu stanovení korekční čočky zahrnovala měření koule, válce, osy a hranolu pro každé jednotlivé oko (levé oko a pravé oko).
Pro sféru jsou záporné hodnoty shrnuty jako „krátkozraké“ a kladné hodnoty (včetně sféry 0,00) jsou shrnuty jako „dalekozraké“.
|
Na 4,75 roku CA
|
|
Počet účastníků se stereoakutitou podle hodnocení Lang Stereotest po 5 letech CA
Časové okno: Na 5 let CA
|
Stereoacuita, míra vnímání hloubky, byla hodnocena pomocí Lang Stereotestu.
Byl hlášen počet účastníků s přítomností a nepřítomností stereopse (schopnost vnímat hloubku a 3-rozměrnou strukturu).
|
Na 5 let CA
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od začátku studia do konce studia (do 6,5 let)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
|
Od začátku studia do konce studia (do 6,5 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
Tělesná hmotnost odebraná pomocí kalibrovaných vah (typ váhy byl závislý na věku účastníka).
Míra se zaznamená s přesností na 0,1 kilogramu (kg).
Z-skóre založené na chronologickém věku účastníků a s využitím standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace úpravou průměrů a standardních odchylek (norma) podle věku a pohlaví.
Z-skóre je standardní skóre, které poskytuje představu o tom, jak daleko od střední hodnoty je datový bod.
Pokud je Z-skóre 0, znamená to, že skóre datového bodu je identické s průměrným skóre.
Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav je prvním hodnocením v předchozí studii (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Byla hlášena změna Z-skóre tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty po 6měsíční, 12měsíční, 24měsíční a 5leté CA.
|
Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
|
Změňte od základní linie v Z-skóre výšky
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
Výška byla měřena pomocí Z-skóre.
Z-skóre bylo vypočteno na základě chronologického věku účastníků as využitím standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace úpravou průměrů a standardních odchylek (norma) podle věku a pohlaví.
Z-skóre je standardní skóre, které poskytuje představu o tom, jak daleko od střední hodnoty je datový bod.
Pokud je Z-skóre 0, znamená to, že skóre datového bodu je identické s průměrným skóre.
Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav byl definován jako první hodnocení v předchozí studii (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve Z-skóre výšky po 6 měsících, 12 měsících, 24 měsících a 5 letech CA.
|
Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
|
Změna od základní linie v Z-skóre obvodu hlavy
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
Obvod hlavy měřený u všech účastníků pomocí nepružné měřicí pásky typu „laso“, jako je páska Lasso-o.
Z-skóre vypočtené na základě chronologického věku účastníků as využitím standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace úpravou věku, průměrů odpovídajících pohlaví a standardních odchylek (norma). Z-skóre je standardní skóre, které poskytuje představu o tom, jak daleko od střední hodnoty je datový bod.
Pokud je Z-skóre 0, znamená to, že skóre datového bodu je totožné s průměrným skóre.
Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav byl definován jako první hodnocení v předchozí studii (ROPP-2008-01 [NCT01096784]).
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v Z-skóre obvodu hlavy v 6., 12. a 24. měsíci.
|
Výchozí stav, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
|
Změna od výchozího stavu (12 měsíců CA) v kognitivním vývoji podle Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat (BSID-III) složených skóre za 24 měsíců CA
Časové okno: Výchozí stav (12 měsíců CA), 24 měsíců CA
|
BSID-III měla zhodnotit kognitivní, motorické a jazykové dovednosti a aplikovat ji na děti ve věku 1-42 měsíců.
K dispozici je 5 subškál, kognitivní subškála (Rozsahy: 55–145) stojí samostatně, zatímco 2 jazykové subškály (expresivní a receptivní) se kombinují a vytvářejí celkové jazykové skóre (Rozsahy: 47–153) a 2 motorické subtesty (jemná a hrubá motorika). kombinovaná motorická stupnice (Rozsahy: 46-154).
Vyšší skóre představuje lepší kognitivní, jazykové a motorické schopnosti.
Kladná hodnota znamená zlepšení a negativní hodnota znamená zhoršení kognitivního vývoje.
12měsíční CA považována za výchozí hodnotu pro toto výsledné měření.
Složená skóre odvozená z různých součtů škálovaných skóre subtestů a škálovaná na metriku s průměrem 100 a směrodatnou odchylkou 15 a v rozsahu od 40 do 160.
Vyšší hodnoty označují silnější dovednosti a schopnosti v doméně, což ukazuje na lepší výsledky.
|
Výchozí stav (12 měsíců CA), 24 měsíců CA
|
|
Kognitivní vývoj podle hodnocení Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WPPSI-IV) v plném rozsahu po 5 letech CA
Časové okno: Na 5 let CA
|
WPPSI-IV je měřítkem obecného kognitivního vývoje u dětí, které má složky jak verbálních, tak neverbálních úkolů.
Je použitelný pro předškoláky a malé děti ve věku od 2 let +6 měsíců do 7 let +7 měsíců a je přímým hodnocením kognitivních dovedností dítěte.
Testovací rámec WPPSI-IV je organizován do pěti dílčích škál primárního indexu: Verbal Comprehension, Visual Spatial, Fluid Reasoning, Working Memory a Processing Speed.
Úplná stupnice zahrnuje všechny dílčí škály na úrovni stupnice primárního indexu, jakož i jakékoli další doplňkové dílčí testy, které lze použít k odvození IQ v plné škále.
Složená skóre jsou odvozena ze součtu dílčích skóre s průměrem 100 a standardní odchylkou 15.
Složené skóre pro IQ v plném rozsahu a dílčí škály (verbální porozumění, vizuální prostor, fluidní uvažování, pracovní paměť a rychlost zpracování) se pohybuje od 40 (extrémně nízké) do 160 (velmi vynikající).
Údaje pro IQ v plném rozsahu byly hlášeny zde.
|
Na 5 let CA
|
|
Počet účastníků s abnormálním fyzickým vyšetřením
Časové okno: Od začátku podávání léku ve studii do konce studie (až 6,5 roku)
|
Fyzikální vyšetření zahrnuje celkový vzhled; hlava a krk, oči, uši, nos a hrdlo; hrudník a plíce; endokrinní, kardiovaskulární systém, břicho, urogenitální, kožní a muskuloskeletální systém.
|
Od začátku podávání léku ve studii do konce studie (až 6,5 roku)
|
|
Počet účastníků diagnostikovaných neurologickým vyšetřením na dětskou mozkovou obrnu (CP) neurologickým vyšetřením ve 24 měsících CA
Časové okno: Ve 24 měsících CA
|
Bylo provedeno komplexní neurologické vyšetření pro diagnostiku CP.
K tomuto hodnocení byl použit Amiel-Tison neurologický vyšetřovací rámec a bylo provedeno vyškolenými lékařskými profesionály.
Byl hlášen počet účastníků s diagnózou CP neurologickým vyšetřením ve 24. měsíci CA.
|
Ve 24 měsících CA
|
|
Počet účastníků s normálním a abnormálním stavem screeningu sluchu
Časové okno: V 6 měsících CA a 5 letech CA
|
Byl hlášen počet účastníků s jakýmkoliv stavem sluchu (normální a abnormální).
|
V 6 měsících CA a 5 letech CA
|
|
Změna od výchozího stavu (6 měsíců CA) v chování dítěte podle Vinelandových škál adaptivního chování (VABS-II)
Časové okno: Výchozí stav (6 měsíců CA), 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
VABS-II byl použit k sériovému měření osobních a sociálních dovedností účastníků v průběhu času.
Tento test měří následující 4 klíčové oblasti: Komunikace, Dovednosti každodenního života, Socializace a Motorické dovednosti.
Domény mají stejný rozsah a směrovost jako složené skóre adaptivního chování (20-160).
Vyšší skóre znamená vyšší úroveň kognitivních schopností.
Pozitivní hodnota změny znamená zlepšení a negativní hodnota znamená zhoršení adaptivního fungování.
6měsíční CA byla považována za výchozí hodnotu pro toto výsledné měření.
Zde byla hlášena změna od výchozí hodnoty (6 měsíců CA) v chování dětí hodnocená pomocí kompozitu adaptivního chování VABS-II.
|
Výchozí stav (6 měsíců CA), 12 měsíců CA, 24 měsíců CA a 5 let CA
|
|
Počet účastníků s dětským chováním podle kontrolního seznamu dětského chování (CBCL) na základě T-score klinických kategorií
Časové okno: Ve 24 měsících CA a 5 letech CA
|
CBCL (1 ½ až 5) byla výsledná míra hlášená rodiči používaná k hodnocení behaviorálního, emocionálního a sociálního fungování batolat a předškolních dětí ve věku 18–60 měsíců.
Skládá se z 99 položek hodnocených na Likertově stupnici a zahrnuje 7 škál syndromů v rámci 2 domén (Internalizace a Externalizace problémů): Internalizace zahrnuje syndromy emocionálně reaktivní, úzkostné/depresivní, somatické stížnosti a stažení.
Externalizace zahrnuje syndromy agresivního chování a problémy s pozorností.
2 domény všech 7 škál byly zkombinovány, aby vytvořily celkový rozsah skóre 23 až 100.
Pro každou otázku jsou hrubé skóre všech subškál převedeny na standardizované T-skóre.
Vyšší skóre T znamená více problémů s chováním.
Pro internalizaci, externalizaci a problém celkového chování jsou T-skóre menší než 60 považována za neklinická, 60-63 za hraniční a 64 nebo více za klinická.
|
Ve 24 měsících CA a 5 letech CA
|
|
Chování dítěte hodnocené stupnicí hodnocení poruchy pozornosti/hyperaktivity (ADHD-RS) na základě celkového skóre
Časové okno: Na 5 let CA
|
ADHD-RS měří chování dětí s poruchou pozornosti/hyperaktivitou (ADHD).
Skládala se z 18 položek navržených tak, aby odrážely aktuální symptomatologii ADHD na základě kritérií DSM-IV.
Každá položka byla hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (neodrážející žádné příznaky) do 3 (odrážející závažné příznaky) s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 54.
Vyšší skóre představuje větší závažnost symptomů ADHD.
|
Na 5 let CA
|
|
Chování dítěte podle dotazníku sociální komunikace (SCQ)
Časové okno: Na 5 let CA
|
SCQ je stručný nástroj pro hodnocení komunikačních dovedností a sociálního fungování u dětí používaný pro screening autismu nebo poruch autistického spektra (PAS).
SCQ má 40 dichotomických (ano, ne) položek a každá položka získala 1 bod za „abnormální chování“ a 0 bod za „absenci abnormálního chování/normální chování“.
Poskytuje celkové skóre v rozmezí od 0 do 39, vyšší skóre představuje větší narušení sociální komunikace.
První položka „Je nyní schopna mluvit pomocí krátkých frází nebo vět?“ není hodnocena, ale určuje, zda je přiděleno šest položek týkajících se abnormálního jazyka.
Pouze „verbální“ děti (děti s odpovědí „ano“ na první otázku) mají přiděleno šest položek týkajících se abnormálního jazyka a mohou získat celkem 0 až 39 bodů; „neverbálním“ dětem (dětem s „ne“ odpovědí na první otázku) není přiřazeno šest položek ve vztahu k abnormálnímu jazyku a mají celkem 0 až 33 bodů, kde vyšší skóre představuje větší narušení sociální komunikace.
|
Na 5 let CA
|
|
Počet účastníků s plicní nemocí
Časové okno: Na 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
Plicní morbidita byla hodnocena pomocí otázek souvisejících s rodinnou anamnézou a kouřením a také s diagnózou vybraných plicních symptomů, stavů a souvisejících hospitalizací.
Kdokoli žijící ve stejném domě s účastníkem kouřil, účastníci měli astma, sípání, exacerbaci nebo vzplanutí bronchopulmonální dysplazie (BPD), účastníci měli diagnostikovanou bronchiolitidu, bronchitidu nebo zápal plic, účastníci museli doma používat kyslík, účastníci museli navštívit pohotovost pokoj nebo urgentní péče kvůli respiračním problémům a účastníci museli zůstat přes noc v nemocnici kvůli respiračním problémům.
|
Na 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
|
Počet účastníků se statusem přežití
Časové okno: Od začátku podávání léku ve studii do konce studie (až 6,5 roku)
|
Stav přežití byl hodnocen podle počtu účastníků, kteří zemřeli a byli během studie cenzurováni.
|
Od začátku podávání léku ve studii do konce studie (až 6,5 roku)
|
|
Změna od výchozího stavu (3 měsíce CA) ve stupnici Pediatrické kvality života (PedsQL™): Škála kojenců
Časové okno: Výchozí stav (3 měsíce CA) až 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
PedsQL byl generický nástroj kvality života související se zdravím navržený speciálně pro dětskou populaci.
Kojenecká škála PedsQL zahrnuje 5 dimenzí fungování (fyzické fungování, fyzické příznaky, emoční fungování, sociální fungování a kognitivní fungování).
Dítě ve věku 1–12 měsíců (36 položek); pro věk 13–24 měsíců (45 položek) hodnoceno na 5bodové Likertově stupnici (0 až 4).
Celkové celkové skóre bylo vypočítáno jako průměr všech položek dimenze dílčího skóre stupnice pro kojence v rozmezí od 0 do 100, kde 0=100 (nikdy), 1=75 (téměř nikdy), 2=50 (někdy), 3=25 ( často) a 4=0 (téměř vždy).
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Záporná hodnota znamená sníženou kvalitu života.
3měsíční CA byla považována za výchozí hodnotu pro toto výsledné měření.
|
Výchozí stav (3 měsíce CA) až 6 měsíců CA, 12 měsíců CA a 24 měsíců CA
|
|
Změna oproti výchozímu stavu (24 měsíců CA) ve stupnici Pediatrické kvality života (PedsQL™): Celkové skóre na obecné základní škále (GCS)
Časové okno: Výchozí stav (24 měsíců CA), až 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
PedsQL byl generický nástroj kvality života související se zdravím navržený speciálně pro dětskou populaci.
GCS zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní).
GCS, které platí pro batolata ve věku 2–4 let (21 položek) hodnocené na 5bodové Likertově stupnici (0 až 4); a Malé dítě ve věku 5-7 let (23 položek) hodnocené na 3bodové Likertově stupnici (0, 2, 4).
Celkové celkové skóre bylo vypočteno jako průměr všech dimenzionálních položek dílčího skóre GCS (batola a malé děti) v rozmezí od 0 do 100, kde 0=100 (nikdy), 1=75 (téměř nikdy), 2=50 (někdy), 3=25 (často) a 4=0 (téměř vždy).
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Záporná hodnota znamená sníženou kvalitu života.
24měsíční CA byla považována za výchozí hodnotu pro toto výsledné měření.
|
Výchozí stav (24 měsíců CA), až 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
|
Počet účastníků se zdravotním stavem měřeno systémem klasifikace zdravotního stavu – předškolní zařízení (HSCS-PS)
Časové okno: Na 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
HSCS-PS byl ověřený nástroj používaný prostřednictvím rodičovského proxy ve věku 2,5 – 5 let.
Nástroj se skládá z 12 oblastí (zrak, sluch, řeč, mobilita, obratnost, sebeobsluha, emoce, učit se/pamatovat, myslet/řešit problémy, bolest, obecné zdraví, chování) s až 6 úrovněmi (0-5) .
12 dimenzí seskupených do 4 kategorií: neurosenzorické (zrak a sluch), motorické (mobilita, obratnost a sebeobsluha), učení/pamatování (řeč, učit se/pamatovat si, myslet/řešit problém) a kvalita života (emoce, bolest, celkový zdravotní stav, chování).
Pro každou kategorii byla data zaznamenána do následujících úrovní: žádný problém (skóre 0 pro jakýkoli atribut); mírný problém (skóre 1 na stupnici 0 až 3 nebo 1 až 2 na stupnici 0 až 5 pro jakýkoli atribut); středně těžký/závažný problém (skóre > 1 na stupnici 0 až 3 nebo > 2 na stupnice od 0 do 5 pro libovolný atribut).
Vyšší čísla značí lepší zdravotní stav dítěte.
|
Na 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
|
Zdravotní stav měřený indexem Health Utilities Index (HUI) Mark 2 a 3
Časové okno: Na 5 let CA
|
HUI je rodina generických zdravotních profilů a systémů založených na preferencích, které se používají k měření zdravotního stavu, hlášení HRQoL a vytváření skóre užitečnosti.
Skóre HUI2 zahrnuje 6 atributů: Sensation, Mobility, Cognition, Self-Care, Emotion, and Bolest s až 5 úrovněmi závažnosti (vyšší čísla označují horší úroveň závažnosti).
Skóre HUI3 zahrnuje 8 atributů: Zrak, Sluch, Řeč, Poznání, Pohyb, Obratnost, Emoce a Bolest s až 6 úrovněmi k označení závažnosti (vyšší čísla označují horší úrovně).
Jednoatributová skóre nemocnosti HUI2/3 jsou definována na škále, jako nejhorší úroveň má skóre 0,00 a nejlepší úroveň má skóre 1,00.
HUI známka 2 a 3 Bylo hlášeno celkové skóre užitečnosti.
|
Na 5 let CA
|
|
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU)
Časové okno: Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
Byl hlášen celkový počet ambulantních návštěv zdravotnického zdroje v ordinaci/nemocnici za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA.
|
Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
|
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Počet návštěv na pohotovostním oddělení
Časové okno: Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
Byl hlášen počet návštěv na pohotovosti za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA.
|
Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
|
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Doba hospitalizace
Časové okno: Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
Byla hlášena délka hospitalizace účastníka ve 3 měsících CA, 6 měsících CA, 12 měsících CA, 24 měsících CA, 3 letech CA, 4 letech CA a 5 letech CA.
|
Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
|
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Počet účastníků, kteří požadovali dioptrické brýle a podporu vzdělávání
Časové okno: Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
Byl hlášen počet účastníků, kteří vyžadovali dioptrické brýle a podporu ve vzdělávání ve 3 měsících CA, 6 měsíců CA, 12 měsících CA, 24 měsících CA, 3 Years CA, 4 Years CA a 5 Years CA.
|
Za 3 měsíce CA, 6 měsíců CA, 12 měsíců CA, 24 měsíců CA, 3 roky CA, 4 roky CA a 5 let CA
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. března 2015
Primární dokončení (Aktuální)
28. září 2021
Dokončení studie (Aktuální)
28. září 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. března 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2015
První zveřejněno (Odhad)
12. března 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHP607-201
- 2014-003556-31 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Popis plánu IPD
Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje rozumná pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie/místa studie)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .