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Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine che confronta i bambini precedentemente arruolati nello studio ROPP-2008-01 per la prevenzione della retinopatia del prematuro (ROP) (PEDAL)

26 aprile 2022 aggiornato da: Shire

Risultati a lungo termine dei bambini arruolati nello studio ROPP-2008-01 precedentemente trattati con rhIGF-1/rhIGFBP-3 per la prevenzione della retinopatia del prematuro (ROP) o che hanno ricevuto cure neonatali standard

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine e gli esiti di sicurezza in seguito all'esposizione a breve termine a rhIGF-1/rhIGFBP-3 rispetto alle cure neonatali standard nello studio ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine che confronta i bambini precedentemente arruolati nello studio ROPP-2008-01 per la prevenzione della retinopatia del prematuro (ROP)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Regno Unito, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Regno Unito, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Svezia
      • Lund, Svezia, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Svezia, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante è stato randomizzato nello Studio ROPP-2008-01 Sezione D (NCT01096784).
  • I genitori o i rappresentanti legalmente autorizzati dei partecipanti devono fornire il consenso informato scritto prima di svolgere qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del partecipante.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altra condizione o terapia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa rappresentare un rischio per il partecipante o interferire con la capacità del partecipante di essere conforme a questo protocollo o interferire con l'interpretazione dei risultati.
  • Il genitore o i rappresentanti legalmente autorizzati del partecipante o dei partecipanti non è in grado di rispettare il protocollo come determinato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Standard di cura antecedente
I partecipanti trattati con cure neonatali standard nello studio ROPP-2008-01 (NCT01096784) sono stati arruolati in questo gruppo per la valutazione degli esiti di efficacia e sicurezza a lungo termine di rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Droga: rhIGF-1/rhIGFBP-3
I partecipanti che hanno ricevuto "rhIGF-1/rhIGFBP-3" nello studio ROPP-2008-01 (NCT01096784) saranno arruolati in questo studio. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altri nomi:
  • Mecasermina rinfabato
Sperimentale: Antecedente rhIGF-1/rhIGFBP-3
I partecipanti trattati con rhIGF-1/rhIGFBP-3 nello studio ROPP-2008-01 (NCT01096784) sono stati arruolati in questo gruppo per la valutazione degli esiti di efficacia e sicurezza a lungo termine di rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Droga: rhIGF-1/rhIGFBP-3
I partecipanti che hanno ricevuto "rhIGF-1/rhIGFBP-3" nello studio ROPP-2008-01 (NCT01096784) saranno arruolati in questo studio. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altri nomi:
  • Mecasermina rinfabato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con acuità visiva valutata con un metodo appropriato all'età a 6 mesi di età corretta (CA)
Lasso di tempo: A 6 mesi CA
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 6 mesi CA
Numero di partecipanti con acuità visiva valutato con un metodo adeguato all'età a 12 mesi CA
Lasso di tempo: A 12 mesi CA
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 12 mesi CA
Numero di partecipanti con acuità visiva valutato con un metodo adeguato all'età a 20 mesi CA
Lasso di tempo: A 20 mesi ca
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 20 mesi ca
Numero di partecipanti con acuità visiva valutato con un metodo adeguato all'età a 24 mesi CA
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 24 mesi CA
Numero di partecipanti con acuità visiva valutata con un metodo appropriato all'età a 4,75 anni CA
Lasso di tempo: A 4,75 anni CA
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 4,75 anni CA
Numero di partecipanti con acuità visiva valutata con un metodo adeguato all'età a 5 anni CA
Lasso di tempo: A 5 anni CA
Sono stati utilizzati metodi standard adeguati all'età per valutare l'acuità visiva (quanto bene un partecipante vede a diverse distanze) con schede di acuità del cassiere, test dei simboli LEA e grafici. È stato classificato come segue: normale (acuità misurabile >= 20/40 o >= 15 cicli/grado); al di sotto del normale (20/200 <= acutezza misurabile < 20/40 o 3 cicli/grado <= acutezza misurabile < 15 cicli/grado); scarso (acuità misurabile <= 20/200 o <= 3 cicli/grado). L'età corretta (settimane) è stata definita come età cronologica (settimane) - 40 + età gestazionale (settimane) in questo studio.
A 5 anni CA
Numero di partecipanti con esame oculomotorio (motilità) e allineamento oculare (valutato mediante riflesso corneale e test di copertura) a 12 mesi CA
Lasso di tempo: A 12 mesi CA
L'allineamento oculare è stato valutato nello sguardo primario confrontando la posizione del riflesso della luce corneale nell'occhio sinistro e nell'occhio destro (valutazione del riflesso della luce corneale). La presenza o l'assenza di strabismo è stata registrata nello sguardo primario e in tante delle 9 posizioni dello sguardo possibili con la valutazione del cover test del movimento di rifissazione. È stata registrata l'eccessiva azione o carenza del muscolo extraoculare. La motilità oculare si riferisce ai movimenti oculari governati dai 6 muscoli extraoculari di ciascun occhio. È stato valutato dall'osservazione dell'esaminatore della capacità dei partecipanti di rapire, addurre, sopra e inferodurre ciascun occhio. L'allineamento e la motilità oculare includevano la presenza o l'assenza di strabismo (classificato come Esotropia [rotazione dell'occhio verso l'interno], Exotropia [rotazione dell'occhio verso l'esterno], Ipertropia [rotazione dell'occhio verso l'alto], ipotropia [rotazione dell'occhio verso il basso]) è stato registrato. È stato riportato il numero di partecipanti con dati combinati per l'allineamento oculare e l'esame oculomotorio (motilità) a 12 mesi CA.
A 12 mesi CA
Numero di partecipanti con esame oculomotorio (motilità) e allineamento oculare (valutato mediante riflesso corneale e test di copertura) a 24 mesi CA
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
L'allineamento oculare è stato valutato nello sguardo primario confrontando la posizione del riflesso della luce corneale nell'occhio sinistro e nell'occhio destro (valutazione del riflesso della luce corneale). La presenza o l'assenza di strabismo è stata registrata nello sguardo primario e in tante delle 9 posizioni dello sguardo possibili con la valutazione del cover test del movimento di rifissazione. È stata registrata l'eccessiva azione o carenza del muscolo extraoculare. La motilità oculare si riferisce ai movimenti oculari governati dai 6 muscoli extraoculari di ciascun occhio. È stato valutato dall'osservazione dell'esaminatore della capacità dei partecipanti di rapire, addurre, sopra e inferodurre ciascun occhio. L'allineamento oculare e la motilità includevano la presenza o l'assenza di strabismo (classificato come Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia). È stato riportato il numero di partecipanti con dati combinati per l'allineamento oculare e l'esame oculomotorio (motilità) valutati dal riflesso della luce corneale e dal test di copertura a 24 mesi CA.
A 24 mesi CA
Numero di partecipanti con esame oculomotorio (motilità) e allineamento oculare (valutato mediante riflesso corneale e test di copertura) a 5 anni CA
Lasso di tempo: A 5 anni CA
L'allineamento oculare è stato valutato nello sguardo primario confrontando la posizione del riflesso della luce corneale nell'occhio sinistro e nell'occhio destro (valutazione del riflesso della luce corneale). La presenza o l'assenza di strabismo è stata registrata nello sguardo primario e in tante delle 9 posizioni dello sguardo possibili con la valutazione del cover test del movimento di rifissazione. È stata registrata l'eccessiva azione o carenza del muscolo extraoculare. La motilità oculare si riferisce ai movimenti oculari governati dai 6 muscoli extraoculari di ciascun occhio. È stato valutato dall'osservazione dell'esaminatore della capacità dei partecipanti di rapire, addurre, sopra e inferodurre ciascun occhio. L'allineamento oculare e la motilità includevano la presenza o l'assenza di strabismo (classificato come Esotropia, Exotropia, Hypertropia, Hypotropia). È stato riportato il numero di partecipanti con dati combinati per l'allineamento oculare e l'esame oculomotorio (motilità) valutati dal riflesso della luce corneale e dal test di copertura a 5 anni CA.
A 5 anni CA
Numero di partecipanti con nistagmo a 12 mesi CA
Lasso di tempo: A 12 mesi CA
Il nistagmo è stato osservato durante le valutazioni dell'allineamento oculare. La presenza e l'assenza di nistagmo è stata segnalata a 12 mesi CA.
A 12 mesi CA
Numero di partecipanti con nistagmo a 24 mesi CA
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
Il nistagmo è stato osservato durante le valutazioni dell'allineamento oculare. La presenza e l'assenza di nistagmo è stata segnalata a 24 mesi CA.
A 24 mesi CA
Numero di partecipanti con nistagmo a 5 anni CA
Lasso di tempo: A 5 anni CA
Il nistagmo è stato osservato durante le valutazioni dell'allineamento oculare. La presenza e l'assenza di nistagmo è stata segnalata a 5 anni CA.
A 5 anni CA
Refrazione con cicloplegia valutata mediante retinoscopia a 6 mesi CA
Lasso di tempo: A 6 mesi CA
La rifrazione era una misura della potenza dell'obiettivo richiesta per un'immagine focalizzata sulla retina. La rifrazione con cicloplegia è stata misurata e registrata in diottrie per ciascun occhio individualmente (occhio sinistro e occhio destro). La rifrazione con cicloplegia eseguita come parte della procedura di determinazione della lente correttiva includeva misurazioni di sfera, cilindro, asse e prisma per ogni singolo occhio (occhio sinistro e occhio destro). Per sfera, i valori negativi sono riassunti come 'miope', ei valori positivi (compresa la sfera di 0.00) sono riassunti come 'lungimirante'.
A 6 mesi CA
Refrazione con cicloplegia valutata mediante retinoscopia a 12 mesi CA
Lasso di tempo: A 12 mesi CA
La rifrazione era una misura della potenza dell'obiettivo richiesta per un'immagine focalizzata sulla retina. La rifrazione con cicloplegia è stata misurata e registrata in diottrie per ciascun occhio individualmente (occhio sinistro e occhio destro). La rifrazione con cicloplegia eseguita come parte della procedura di determinazione della lente correttiva includeva misurazioni di sfera, cilindro, asse e prisma per ogni singolo occhio (occhio sinistro e occhio destro). Per sfera, i valori negativi sono riassunti come 'miope', ei valori positivi (compresa la sfera di 0.00) sono riassunti come 'lungimirante'.
A 12 mesi CA
Refrazione con cicloplegia valutata mediante retinoscopia a 20 mesi CA
Lasso di tempo: A 20 mesi ca
La rifrazione era una misura della potenza dell'obiettivo richiesta per un'immagine focalizzata sulla retina. La rifrazione con cicloplegia è stata misurata e registrata in diottrie per ciascun occhio individualmente (occhio sinistro e occhio destro). La rifrazione con cicloplegia eseguita come parte della procedura di determinazione della lente correttiva includeva misurazioni di sfera, cilindro, asse e prisma per ogni singolo occhio (occhio sinistro e occhio destro). Per sfera, i valori negativi sono riassunti come 'miope', ei valori positivi (compresa la sfera di 0.00) sono riassunti come 'lungimirante'.
A 20 mesi ca
Refrazione con cicloplegia valutata mediante retinoscopia a 4,75 anni CA
Lasso di tempo: A 4,75 anni CA
La rifrazione era una misura della potenza dell'obiettivo richiesta per un'immagine focalizzata sulla retina. La rifrazione con cicloplegia è stata misurata e registrata in diottrie per ciascun occhio individualmente (occhio sinistro e occhio destro). La rifrazione con cicloplegia eseguita come parte della procedura di determinazione della lente correttiva includeva misurazioni di sfera, cilindro, asse e prisma per ogni singolo occhio (occhio sinistro e occhio destro). Per sfera, i valori negativi sono riassunti come 'miope', ei valori positivi (compresa la sfera di 0.00) sono riassunti come 'lungimirante'.
A 4,75 anni CA
Numero di partecipanti con stereoacuità valutati con lo stereotest di Lang a 5 anni CA
Lasso di tempo: A 5 anni CA
La stereoacuità, una misura della percezione della profondità, è stata valutata utilizzando il Lang Stereotest. È stato riportato il numero di partecipanti con presenza e assenza di stereopsi (la capacità di percepire la profondità e la struttura tridimensionale).
A 5 anni CA
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dall'inizio degli studi fino alla fine degli studi (fino a 6,5 ​​anni)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Dall'inizio degli studi fino alla fine degli studi (fino a 6,5 ​​anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio Z del peso corporeo
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
Peso corporeo raccolto utilizzando bilance calibrate (il tipo di scala dipendeva dall'età del partecipante). Misura registrata con l'approssimazione di 0,1 chilogrammi (kg). Punteggio Z basato sull'età cronologica dei partecipanti e utilizzando gli standard di crescita infantile dell'Organizzazione Mondiale della Sanità regolando le medie e le deviazioni standard corrispondenti all'età e al sesso (norma). Il punteggio Z è un punteggio standard che dà un'idea di quanto sia lontano dalla media un punto dati. Se Z-score è 0, indica che il punteggio del punto dati è identico al punteggio medio. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Il riferimento è la prima valutazione nello studio precedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). È stata segnalata la variazione rispetto al basale del punteggio Z del peso corporeo a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi e 5 anni CA.
Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
Modifica dalla linea di base in altezza Z-score
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
L'altezza è stata misurata utilizzando il punteggio Z. Il punteggio Z è stato calcolato in base all'età cronologica dei partecipanti e utilizzando gli standard di crescita infantile dell'Organizzazione Mondiale della Sanità regolando le medie e le deviazioni standard (norma) corrispondenti all'età e al sesso. Il punteggio Z è un punteggio standard che dà un'idea di quanto sia lontano dalla media un punto dati. Se un punteggio Z è 0, indica che il punteggio del punto dati è identico al punteggio medio. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Il basale è stato definito come la prima valutazione nello studio precedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). È stata segnalata la variazione rispetto al basale del punteggio Z di altezza a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi e 5 anni CA.
Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
Modifica rispetto alla linea di base nel punteggio Z della circonferenza della testa
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
Circonferenza della testa misurata per tutti i partecipanti utilizzando un nastro di misurazione non estensibile di tipo "lazo" come il nastro Lasso-o. Punteggio Z calcolato in base all'età cronologica dei partecipanti e utilizzando gli standard di crescita infantile dell'Organizzazione mondiale della sanità regolando l'età, le medie corrispondenti al sesso e le deviazioni standard (norma). Il punteggio Z è un punteggio standard che dà un'idea di quanto sia lontano dalla media un punto dati. Se un punteggio Z è 0, indica che il punteggio del punto dati è identico al punteggio medio. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. Il basale è stato definito come la prima valutazione nello studio precedente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Variazione rispetto al basale del punteggio Z della circonferenza della testa a 6, 12 e 24 mesi riportati.
Basale, 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
Variazione rispetto al basale (12 mesi CA) nello sviluppo cognitivo valutato dai punteggi compositi della Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) a 24 mesi CA
Lasso di tempo: Basale (12 mesi CA), 24 mesi CA
BSID-III doveva valutare le abilità cognitive, motorie e linguistiche ed era applicabile a bambini di età compresa tra 1 e 42 mesi. Ci sono 5 sottoscale, la sottoscala cognitiva (Intervalli: 55-145) è indipendente mentre 2 sottoscale linguistiche (espressiva e ricettiva) si combinano per formare un punteggio linguistico totale (Intervalli: 47-153) e 2 sottotest motori (motoria fine e grossolana) formano scala motore combinata (Gamma: 46-154). Punteggi più alti rappresentano maggiori capacità cognitive, linguistiche e motorie. Il valore positivo indica un miglioramento e il valore negativo indica un peggioramento dello sviluppo cognitivo. Il CA di 12 mesi considerato come riferimento per questa misura di esito. Punteggi compositi derivati ​​da varie somme di punteggi scalati subtest e scalati a una metrica con una media di 100 e una deviazione standard di 15 e vanno da 40 a 160. Valori più alti denotano competenze e abilità più forti nel dominio, indicando risultati migliori.
Basale (12 mesi CA), 24 mesi CA
Sviluppo cognitivo valutato dalla Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) Scala completa a 5 anni CA
Lasso di tempo: A 5 anni CA
Il WPPSI-IV è una misura dello sviluppo cognitivo generale nei bambini che ha componenti sia di compiti verbali che non verbali. È applicabile a bambini in età prescolare e bambini di età compresa tra 2 anni +6 mesi e 7 anni +7 mesi ed è una valutazione diretta delle capacità cognitive di un bambino. La struttura del test del WPPSI-IV è organizzata in cinque sottoscale dell'indice primario: comprensione verbale, spazio visivo, ragionamento fluido, memoria di lavoro e velocità di elaborazione. Il fondo scala include tutte le sottoscale al livello della scala dell'indice primario, nonché eventuali ulteriori sottotest supplementari che possono essere utilizzati per ricavare il fondo scala IQ. I punteggi compositi derivano dalla somma dei punteggi subscalati con una media di 100 e una deviazione standard di 15. Il punteggio composito per il QI su scala completa e le sottoscale (comprensione verbale, spazio visivo, ragionamento fluido, memoria di lavoro e velocità di elaborazione) varia da 40 (estremamente basso) a 160 (molto superiore). I dati per il QI a fondo scala sono stati riportati qui.
A 5 anni CA
Numero di partecipanti con esame fisico anormale
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
L'esame obiettivo comprende l'aspetto generale; testa e collo, occhi, orecchie, naso e gola; petto e polmoni; sistema endocrino, cardiovascolare, addominale, genito-urinario, cutaneo e muscolo-scheletrico.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Numero di partecipanti con diagnosi di esame neurologico per paralisi cerebrale (CP) mediante esame neurologico a 24 mesi CA
Lasso di tempo: A 24 mesi CA
È stato condotto un esame neurologico completo per la diagnosi di CP. Il quadro dell'esame neurologico Amiel-Tison è stato utilizzato per questa valutazione ed è stato condotto da professionisti medici qualificati. È stato riportato il numero di partecipanti con diagnosi di CP mediante esame neurologico a 24 mesi CA.
A 24 mesi CA
Numero di partecipanti con stato di screening dell'udito normale e anormale
Lasso di tempo: A 6 mesi CA e 5 anni CA
È stato riportato il numero di partecipanti con qualsiasi stato uditivo (normale e anormale).
A 6 mesi CA e 5 anni CA
Variazione rispetto al basale (6 mesi CA) nel comportamento del bambino come valutato dalle scale di comportamento adattivo di Vineland (VABS-II)
Lasso di tempo: Basale (6 mesi CA), 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
Il VABS-II è stato utilizzato per misurare le abilità personali e sociali dei partecipanti in modo seriale nel tempo. Questo test misura i seguenti 4 domini chiave: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione e abilità motorie. I domini hanno la stessa portata e direzionalità del punteggio composito del comportamento adattivo (20-160). Punteggi più alti indicano un livello più alto di capacità cognitiva. Un valore di variazione positivo indica un miglioramento e un valore negativo indica un peggioramento del funzionamento adattivo. Il CA di 6 mesi è stato considerato come riferimento per questa misura di esito. Qui è stata riportata la variazione rispetto al basale (6 mesi CA) nel comportamento del bambino come valutato dal composito di comportamento adattivo VABS-II.
Basale (6 mesi CA), 12 mesi CA, 24 mesi CA e 5 anni CA
Numero di partecipanti con comportamento infantile valutato dalla lista di controllo del comportamento infantile (CBCL) basata sulle categorie cliniche del punteggio T
Lasso di tempo: A 24 mesi CA e 5 anni CA
Il CBCL (da 1 ½ a 5) era una misura di esito riportata dai genitori utilizzata per valutare il funzionamento comportamentale, emotivo e sociale dei bambini piccoli e dei bambini in età prescolare di età compresa tra 18 e 60 mesi. È composto da 99 item valutati sulla scala Likert e include 7 scale di sindrome sotto 2 domini (problemi di internalizzazione ed esternalizzazione): l'internalizzazione include le sindromi di emotivamente reattivo, ansioso/depresso, disturbi somatici e ritiro. L'esternalizzazione include sindromi di comportamento aggressivo e problemi di attenzione. I 2 domini di tutte e 7 le scale sono stati combinati per formare un intervallo di punteggio totale da 23 a 100. Per ogni domanda, i punteggi grezzi di tutte le sottoscale vengono convertiti in punteggi T standardizzati. Un punteggio T più alto indica più problemi comportamentali. Per l'interiorizzazione, l'esteriorizzazione e il problema comportamentale totale, i punteggi T inferiori a 60 sono considerati non clinici, 60-63 sono borderline e 64 o più sono considerati clinici.
A 24 mesi CA e 5 anni CA
Comportamento del bambino valutato dalla scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD-RS) basata sul punteggio totale
Lasso di tempo: A 5 anni CA
L'ADHD-RS misura i comportamenti dei bambini con Disturbo da Deficit di Attenzione/Iperattività (ADHD). Consisteva di 18 elementi progettati per riflettere l'attuale sintomatologia dell'ADHD sulla base dei criteri del DSM-IV. Ogni elemento è stato valutato su una scala a 4 punti che va da 0 (che riflette nessun sintomo) a 3 (che riflette sintomi gravi) con punteggi totali che vanno da 0 a 54. I punteggi più alti rappresentano una maggiore gravità dei sintomi dell'ADHD.
A 5 anni CA
Comportamento del bambino valutato dal questionario sulla comunicazione sociale (SCQ)
Lasso di tempo: A 5 anni CA
L'SCQ è un breve strumento per valutare le capacità comunicative e il funzionamento sociale nei bambini utilizzato per lo screening dell'autismo o dei disturbi dello spettro autistico (ASD). L'SCQ ha 40 item dicotomici (sì, no) e ogni item ha ottenuto 1 punto per "comportamento anormale" e 0 punti per "assenza di comportamento anormale/comportamento normale". Produce un punteggio totale che va da 0 a 39, i punteggi più alti rappresentano una maggiore compromissione della comunicazione sociale. Il primo item, "È ora in grado di parlare usando frasi o frasi brevi?", non viene valutato, ma determina se vengono assegnati sei item relativi al linguaggio anormale. Solo ai bambini "verbali" (bambini con risposta "sì" alla prima domanda) vengono assegnati i sei item relativi al linguaggio anomalo e possono ottenere un punteggio totale da 0 a 39 punti; Ai bambini "non verbali" (bambini con "nessuna" risposta alla prima domanda) non vengono assegnati sei elementi in relazione al linguaggio anormale e ottengono un punteggio totale da 0 a 33 punti dove i punteggi più alti rappresentano una maggiore compromissione della comunicazione sociale.
A 5 anni CA
Numero di partecipanti con morbilità polmonare
Lasso di tempo: A 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
La morbilità polmonare è stata valutata con domande relative alla storia familiare e all'abitudine al fumo, nonché alla diagnosi di sintomi polmonari selezionati, condizioni e ricoveri correlati. Chiunque vivesse nella stessa casa con il fumo dei partecipanti, I partecipanti avevano esacerbazione o riacutizzazione di asma, respiro sibilante, displasia broncopolmonare (BPD), I partecipanti avevano diagnosi di bronchiolite, bronchite o polmonite, I partecipanti dovevano usare l'ossigeno a casa, I partecipanti dovevano visitare il pronto soccorso stanza o cure urgenti per problemi respiratori e i partecipanti hanno dovuto rimanere in ospedale durante la notte per problemi respiratori.
A 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
Numero di partecipanti con stato di sopravvivenza
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Lo stato di sopravvivenza è stato valutato dal numero di partecipanti che sono morti e sono stati censurati durante lo studio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Variazione rispetto al basale (3 mesi CA) nella scala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™): scala infantile
Lasso di tempo: Basale (3 mesi CA) fino a 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
Il PedsQL era uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute progettato specificamente per una popolazione pediatrica. La scala infantile PedsQL comprende 5 dimensioni del funzionamento (funzionamento fisico, sintomi fisici, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento cognitivo). Il bambino di età compresa tra 1 e 12 mesi (36 articoli); per età compresa tra 13 e 24 mesi (45 articoli) valutato su una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4). I punteggi totali complessivi sono stati calcolati come media di tutti gli elementi del punteggio secondario dimensionale della scala infantile, che vanno da 0 a 100 dove 0=100 (mai), 1=75 (quasi mai), 2=50 (a volte), 3=25 ( spesso) e 4=0 (quasi sempre). Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. Un valore negativo indica una diminuzione della qualità della vita. Il CA di 3 mesi è stato considerato come riferimento per questa misura di esito.
Basale (3 mesi CA) fino a 6 mesi CA, 12 mesi CA e 24 mesi CA
Variazione rispetto al basale (24 mesi CA) nella scala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™): punteggio totale Generic Core Scale (GCS)
Lasso di tempo: Basale (24 mesi CA), fino a 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Il PedsQL era uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Il GCS comprende 4 dimensioni di funzionamento (fisica, emotiva, sociale, scolastica). I GCS che si applicano ai bambini di età compresa tra 2 e 4 anni (21 elementi) valutati su una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); e Young Child per 5-7 anni (23 Item) valutati su una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4). I punteggi totali complessivi sono stati calcolati come media di tutti gli elementi del punteggio secondario dimensionale di GCS (Bambini piccoli e bambini piccoli) che vanno da 0 a 100 dove 0=100 (Mai), 1=75 (quasi mai), 2=50 (a volte), 3=25 (spesso) e 4=0 (quasi sempre). Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. Un valore negativo indica una diminuzione della qualità della vita. Il CA di 24 mesi è stato considerato come riferimento per questa misura di esito.
Basale (24 mesi CA), fino a 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Numero di partecipanti con stato di salute misurato dal sistema di classificazione dello stato di salute-prescolastico (HSCS-PS)
Lasso di tempo: A 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
HSCS-PS era uno strumento convalidato utilizzato tramite parent proxy all'età di 2,5 - 5 anni. Lo strumento è composto da 12 domini (Vista, Udito, Discorso, Mobilità, Destrezza, Cura di sé, Emozione, Impara/Ricorda, Pensa/risolvi problemi, Dolore, Salute generale, Comportamento) con un massimo di 6 livelli (0-5) . Le 12 dimensioni raggruppate in 4 categorie: neurosensoriale (vista e udito), motoria (mobilità, destrezza e cura di sé), apprendimento/ricordo (parlare, imparare/ricordare, pensare/risolvere problemi) e qualità della vita (emozione, dolore, salute generale, comportamento). Per ogni categoria, i dati sono stati registrati nei seguenti livelli: nessun problema (punteggio 0 su qualsiasi attributo); un problema lieve (punteggio 1 su una scala da 0 a 3, o da 1 a 2 su una scala da 0 a 5 per qualsiasi attributo); problema moderato/grave (punteggio > 1 su una scala da 0 a 3, o > 2 su una una scala da 0 a 5 per ogni attributo). Numeri più alti indicano uno stato di salute migliore del bambino.
A 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Stato di salute misurato dall'Health Utilities Index (HUI) Mark 2 e 3
Lasso di tempo: A 5 anni CA
L'HUI è una famiglia di profili di salute generici e sistemi basati sulle preferenze utilizzati per misurare lo stato di salute, riportare la HRQoL e produrre punteggi di utilità. Il punteggio HUI2 include 6 attributi: sensazione, mobilità, cognizione, cura di sé, emozione e dolore con un massimo di 5 livelli di gravità (i numeri più alti indicano un livello di gravità peggiore). Il punteggio HUI3 include 8 attributi: vista, udito, parola, cognizione, deambulazione, destrezza, emozione e dolore con un massimo di 6 livelli per indicare la gravità (con numeri più alti che indicano livelli peggiori). I punteggi di morbilità a singolo attributo HUI2/3 sono definiti su una scala tale che il livello peggiore ha un punteggio di 0,00 e il livello migliore ha un punteggio di 1,00. HUI mark 2 e 3 È stato riportato il punteggio di utilità complessivo.
A 5 anni CA
Uso delle risorse sanitarie (HCRU)
Lasso di tempo: A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
È stato riportato il numero totale di visite ambulatoriali private office/hospital della risorsa sanitaria a 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA.
A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): numero di visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
È stato riportato il numero di visite al pronto soccorso a 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA.
A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): durata del ricovero
Lasso di tempo: A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
È stata riportata la durata dei ricoveri del partecipante a 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA.
A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): numero di partecipanti che hanno richiesto occhiali da vista e supporto educativo
Lasso di tempo: A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno richiesto occhiali da vista e supporto educativo a 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA.
A 3 mesi CA, 6 mesi CA, 12 mesi CA, 24 mesi CA, 3 anni CA, 4 anni CA e 5 anni CA

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

28 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

28 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

12 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rhIGF-1/rhIGFBP-3

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