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Étude sur les résultats d'innocuité et d'efficacité à long terme comparant des enfants précédemment inscrits à l'étude ROPP-2008-01 pour la prévention de la rétinopathie du prématuré (ROP) (PEDAL)

26 avril 2022 mis à jour par: Shire

Résultats à long terme des enfants inscrits à l'étude ROPP-2008-01 précédemment traités par rhIGF-1/rhIGFBP-3 pour la prévention de la rétinopathie du prématuré (ROP) ou ayant reçu des soins néonatals standard

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer les résultats d'efficacité et de sécurité à long terme après une exposition à court terme au rhIGF-1/rhIGFBP-3 par rapport aux soins néonatals standard dans l'étude ROPP-2008-01 (NCT01096784).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude sur les résultats d'innocuité et d'efficacité à long terme comparant des enfants précédemment inscrits à l'étude ROPP-2008-01 pour la prévention de la rétinopathie du prématuré (ROP)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

76

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Firenze, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e
      • Padua, Italie, 35128
        • University of Padua
      • Roma, Italie, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Pologne
      • Poznań, Pologne, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznan
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Royaume-Uni, KT16 0PZ
        • St Peter's Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni, L8 7SS
        • Alder Hey Childrens Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
  • Suède
      • Lund, Suède, SE-22185
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, Suède, 141 86
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715
        • University of Wisconsin - Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 mois à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant a été randomisé dans l'étude ROPP-2008-01 Section D (NCT01096784).
  • Les parents des participants ou les représentants légalement autorisés doivent fournir un consentement éclairé écrit avant d'effectuer toute activité liée à l'étude. Les activités liées à l'étude sont toutes les procédures qui n'auraient pas été effectuées pendant la prise en charge normale du participant.

Critère d'exclusion:

  • Toute autre condition ou thérapie qui, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque pour le participant ou interférer avec la capacité des participants à se conformer à ce protocole ou interférer avec l'interprétation des résultats.
  • Le ou les parents ou représentants légalement autorisés du participant ou des participants ne sont pas en mesure de se conformer au protocole tel que déterminé par l'enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Norme de soins antérieure
Les participants qui ont été traités avec des soins néonatals standard dans l'étude ROPP-2008-01 (NCT01096784) ont été recrutés dans ce groupe pour l'évaluation des résultats d'efficacité et de sécurité à long terme du rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Médicament: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Les participants qui ont reçu "rhIGF-1/rhIGFBP-3" dans l'étude ROPP-2008-01 (NCT01096784) seront inscrits à cette étude. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Autres noms:
  • Rinfabate de mécasermine
Expérimental: Antécédent rhIGF-1/rhIGFBP-3
Les participants qui ont été traités avec rhIGF-1/rhIGFBP-3 dans l'étude ROPP-2008-01 (NCT01096784) ont été inclus dans ce groupe pour l'évaluation des résultats d'efficacité et de sécurité à long terme de rhIGF-1/rhIGFBP-3.
Médicament: rhIGF-1/rhIGFBP-3
Les participants qui ont reçu "rhIGF-1/rhIGFBP-3" dans l'étude ROPP-2008-01 (NCT01096784) seront inscrits à cette étude. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Autres noms:
  • Rinfabate de mécasermine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 6 mois d'âge corrigé (CA)
Délai: À 6 mois CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 6 mois CA
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 12 mois CA
Délai: À 12 mois CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 12 mois CA
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 20 mois CA
Délai: À 20 mois CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 20 mois CA
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 24 mois CA
Délai: À 24 mois CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 24 mois CA
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 4,75 ans CA
Délai: À 4,75 ans CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 4,75 ans CA
Nombre de participants ayant une acuité visuelle évaluée par une méthode adaptée à l'âge à 5 ans CA
Délai: À 5 ans CA
Des méthodes standard adaptées à l'âge ont été utilisées pour évaluer l'acuité visuelle (comment un participant voit à différentes distances) avec des cartes d'acuité de caissier, un test de symboles LEA et des graphiques. Il a été classé comme suit : normal (acuité mesurable >= 20/40 ou >= 15 cycles/degré) ; en dessous de la normale (20/200 <= acuité mesurable < 20/40 ou 3 cycles/degré <= acuité mesurable < 15 cycles/degré); médiocre (acuité mesurable <= 20/200 ou <= 3 cycles/degré). L'âge corrigé (semaines) a été défini comme l'âge chronologique (semaines) - 40 + âge gestationnel (semaines) dans cette étude.
À 5 ans CA
Nombre de participants avec examen oculomoteur (motilité) et alignement oculaire (évalué par le réflexe cornéen léger et le test de couverture) à 12 mois CA
Délai: À 12 mois CA
L'alignement oculaire a été évalué dans le regard primaire en comparant la position de la réflexion de la lumière cornéenne dans l'œil gauche et l'œil droit (évaluation de la réflexion de la lumière cornéenne). La présence ou l'absence de strabisme a été enregistrée dans le regard principal et dans autant des 9 positions du regard que possible avec l'évaluation du test de couverture du mouvement de refixation. La suraction ou la déficience du muscle extraoculaire a été enregistrée. La motilité oculaire fait référence aux mouvements oculaires régis par les 6 muscles extraoculaires de chaque œil. Il a été évalué par l'observation par l'examinateur de la capacité des participants à enlever, adduire, supra et inféroducter chaque œil. L'alignement et la motilité oculaires comprenaient la présence ou l'absence de strabisme (classé comme ésotropie [tour de l'œil vers l'intérieur], exotropie [tour de l'œil vers l'extérieur], hypertropie [tour de l'œil vers le haut], hypotropie [tour de l'œil vers le bas]) a été enregistré. Le nombre de participants avec des données combinées pour l'alignement oculaire et l'examen oculomoteur (motilité) à 12 mois CA a été rapporté.
À 12 mois CA
Nombre de participants avec examen oculomoteur (motilité) et alignement oculaire (évalué par le réflexe cornéen léger et le test de couverture) à 24 mois CA
Délai: À 24 mois CA
L'alignement oculaire a été évalué dans le regard primaire en comparant la position de la réflexion de la lumière cornéenne dans l'œil gauche et l'œil droit (évaluation de la réflexion de la lumière cornéenne). La présence ou l'absence de strabisme a été enregistrée dans le regard principal et dans autant des 9 positions du regard que possible avec l'évaluation du test de couverture du mouvement de refixation. La suraction ou la déficience du muscle extraoculaire a été enregistrée. La motilité oculaire fait référence aux mouvements oculaires régis par les 6 muscles extraoculaires de chaque œil. Il a été évalué par l'observation par l'examinateur de la capacité des participants à enlever, adduire, supra et inféroducter chaque œil. L'alignement et la motilité oculaires inclus la présence ou l'absence de strabisme (classé comme ésotropie, exotropie, hypertropie, hypotropie) ont été enregistrés. Le nombre de participants avec des données combinées pour l'alignement oculaire et l'examen oculomoteur (motilité) évalués par le réflexe cornéen à la lumière et par le test de couverture à 24 mois CA a été rapporté.
À 24 mois CA
Nombre de participants avec examen oculomoteur (motilité) et alignement oculaire (évalué par le réflexe cornéen léger et le test de couverture) à 5 ans CA
Délai: À 5 ans CA
L'alignement oculaire a été évalué dans le regard primaire en comparant la position de la réflexion de la lumière cornéenne dans l'œil gauche et l'œil droit (évaluation de la réflexion de la lumière cornéenne). La présence ou l'absence de strabisme a été enregistrée dans le regard principal et dans autant des 9 positions du regard que possible avec l'évaluation du test de couverture du mouvement de refixation. La suraction ou la déficience du muscle extraoculaire a été enregistrée. La motilité oculaire fait référence aux mouvements oculaires régis par les 6 muscles extraoculaires de chaque œil. Il a été évalué par l'observation par l'examinateur de la capacité des participants à enlever, adduire, supra et inféroducter chaque œil. L'alignement et la motilité oculaires inclus la présence ou l'absence de strabisme (classé comme ésotropie, exotropie, hypertropie, hypotropie) ont été enregistrés. Le nombre de participants avec des données combinées pour l'alignement oculaire et l'examen oculomoteur (motilité) évalués par le réflexe cornéen à la lumière et par le test de couverture à 5 ans CA a été rapporté.
À 5 ans CA
Nombre de participants avec nystagmus à 12 mois CA
Délai: À 12 mois CA
Un nystagmus a été observé lors des évaluations d'alignement oculaire. La présence et l'absence de nystagmus ont été signalées à 12 mois d'AC.
À 12 mois CA
Nombre de participants atteints de nystagmus à 24 mois CA
Délai: À 24 mois CA
Un nystagmus a été observé lors des évaluations d'alignement oculaire. La présence et l'absence de nystagmus ont été signalées à 24 mois d'AC.
À 24 mois CA
Nombre de participants avec nystagmus à 5 ans CA
Délai: À 5 ans CA
Un nystagmus a été observé lors des évaluations d'alignement oculaire. La présence et l'absence de nystagmus ont été rapportées à 5 ans CA.
À 5 ans CA
Réfraction avec cycloplégie évaluée par rétinoscopie à 6 mois CA
Délai: À 6 mois CA
La réfraction était une mesure de la puissance de la lentille requise pour une image focalisée sur la rétine. La réfraction avec cycloplégie a été mesurée et enregistrée en dioptries pour chaque œil individuellement (œil gauche et œil droit). La réfraction avec cycloplégie effectuée dans le cadre de la procédure de détermination de la lentille corrective comprenait des mesures de la sphère, du cylindre, de l'axe et du prisme pour chaque œil individuel (œil gauche et œil droit). Pour la sphère, les valeurs négatives sont résumées comme « myope » et les valeurs positives (y compris la sphère de 0,00) sont résumées comme « hypermétrope ».
À 6 mois CA
Réfraction avec cycloplégie évaluée par rétinoscopie à 12 mois CA
Délai: À 12 mois CA
La réfraction était une mesure de la puissance de la lentille requise pour une image focalisée sur la rétine. La réfraction avec cycloplégie a été mesurée et enregistrée en dioptries pour chaque œil individuellement (œil gauche et œil droit). La réfraction avec cycloplégie effectuée dans le cadre de la procédure de détermination de la lentille corrective comprenait des mesures de la sphère, du cylindre, de l'axe et du prisme pour chaque œil individuel (œil gauche et œil droit). Pour la sphère, les valeurs négatives sont résumées comme « myope » et les valeurs positives (y compris la sphère de 0,00) sont résumées comme « hypermétrope ».
À 12 mois CA
Réfraction avec cycloplégie évaluée par rétinoscopie à 20 mois CA
Délai: À 20 mois CA
La réfraction était une mesure de la puissance de la lentille requise pour une image focalisée sur la rétine. La réfraction avec cycloplégie a été mesurée et enregistrée en dioptries pour chaque œil individuellement (œil gauche et œil droit). La réfraction avec cycloplégie effectuée dans le cadre de la procédure de détermination de la lentille corrective comprenait des mesures de la sphère, du cylindre, de l'axe et du prisme pour chaque œil individuel (œil gauche et œil droit). Pour la sphère, les valeurs négatives sont résumées comme « myope » et les valeurs positives (y compris la sphère de 0,00) sont résumées comme « hypermétrope ».
À 20 mois CA
Réfraction avec cycloplégie évaluée par rétinoscopie à 4,75 ans CA
Délai: À 4,75 ans CA
La réfraction était une mesure de la puissance de la lentille requise pour une image focalisée sur la rétine. La réfraction avec cycloplégie a été mesurée et enregistrée en dioptries pour chaque œil individuellement (œil gauche et œil droit). La réfraction avec cycloplégie effectuée dans le cadre de la procédure de détermination de la lentille corrective comprenait des mesures de la sphère, du cylindre, de l'axe et du prisme pour chaque œil individuel (œil gauche et œil droit). Pour la sphère, les valeurs négatives sont résumées comme « myope » et les valeurs positives (y compris la sphère de 0,00) sont résumées comme « hypermétrope ».
À 4,75 ans CA
Nombre de participants présentant une stéréoacuité évaluée avec le Lang Stereotest à 5 ans CA
Délai: À 5 ans CA
La stéréoacuité, une mesure de la perception de la profondeur, a été évaluée à l'aide du Lang Stereotest. Le nombre de participants avec présence et absence de stéréopsie (la capacité de percevoir la profondeur et la structure tridimensionnelle) a été rapporté.
À 5 ans CA
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Du début des études à la fin des études (jusqu'à 6,5 ans)
Un EI est tout événement médical fâcheux survenu chez un participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Du début des études à la fin des études (jusqu'à 6,5 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans le score Z du poids corporel
Délai: Baseline, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
Poids corporel recueilli à l'aide d'échelles calibrées (le type d'échelle dépendait de l'âge du participant). Mesure enregistrée au 0,1 kilogramme (kg) près. Z-score basé sur l'âge chronologique des participants et utilisant les normes de croissance de l'enfant de l'Organisation mondiale de la santé en ajustant les moyennes et les écarts-types (norme) correspondant à l'âge et au sexe. Le score Z est un score standard qui donne une idée de la distance par rapport à la moyenne d'un point de données. Si le score Z est de 0, cela indique que le score du point de données est identique au score moyen. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. La ligne de base est la première évaluation dans l'étude précédente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Des changements par rapport à la ligne de base du score Z du poids corporel à 6 mois, 12 mois, 24 mois et 5 ans CA ont été signalés.
Baseline, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
Changement de la ligne de base dans le score Z de hauteur
Délai: Baseline, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
La taille a été mesurée à l'aide du score Z. Le score Z a été calculé sur la base de l'âge chronologique des participants et en utilisant les normes de croissance de l'enfant de l'Organisation mondiale de la santé en ajustant les moyennes et les écarts-types (norme) correspondant à l'âge et au sexe. Le score Z est un score standard qui donne une idée de la distance par rapport à la moyenne d'un point de données. Si un score Z est de 0, cela indique que le score du point de données est identique au score moyen. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. La ligne de base a été définie comme la première évaluation dans l'étude précédente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Des changements par rapport au départ dans le score Z de la taille à 6 mois, 12 mois, 24 mois et 5 ans CA ont été signalés.
Baseline, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
Changement par rapport à la ligne de base dans le score Z de la circonférence de la tête
Délai: Baseline, 6 Mois CA, 12 Mois CA et 24 Mois CA
Circonférence de la tête mesurée pour tous les participants à l'aide d'un ruban à mesurer non extensible de type "lasso" tel que le ruban Lasso-o. Le score Z est calculé en fonction de l'âge chronologique des participants et en utilisant les normes de croissance de l'enfant de l'Organisation mondiale de la santé en ajustant l'âge, les moyennes et les écarts types (norme). Le score Z est un score standard qui donne une idée de la distance par rapport à la moyenne d'un point de données. Si un score Z est de 0, cela indique que le score du point de données est identique au score moyen. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. La ligne de base a été définie comme la première évaluation dans l'étude précédente (ROPP-2008-01 [NCT01096784]). Changement par rapport au départ du score Z de la circonférence de la tête à 6, 12 et 24 mois rapporté.
Baseline, 6 Mois CA, 12 Mois CA et 24 Mois CA
Changement par rapport au départ (12 mois CA) du développement cognitif tel qu'évalué par les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit (BSID-III) Scores composites à 24 mois CA
Délai: Base de référence (12 mois CA), 24 mois CA
Le BSID-III devait évaluer les compétences cognitives, motrices et linguistiques et s'appliquer aux enfants âgés de 1 à 42 mois. Il y a 5 sous-échelles, la sous-échelle cognitive (gammes : 55-145) est autonome tandis que 2 sous-échelles linguistiques (expressive et réceptive) se combinent pour former un score de langage total (gammes : 47-153) et 2 sous-tests moteurs (moteur fin et moteur grossier) forment balance motorisée combinée (Plages : 46-154). Des scores plus élevés représentent de plus grandes capacités cognitives, langagières et motrices. Une valeur positive indique une amélioration et une valeur négative indique une aggravation du développement cognitif. L'AC de 12 mois est considérée comme référence pour cette mesure de résultat. Scores composites dérivés de diverses sommes de scores à l'échelle des sous-tests et mis à l'échelle d'une métrique avec une moyenne de 100 et un écart type de 15 et allant de 40 à 160. Des valeurs plus élevées dénotent des compétences et des capacités plus fortes dans le domaine, indiquant de meilleurs résultats.
Base de référence (12 mois CA), 24 mois CA
Développement cognitif tel qu'évalué par l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI-IV) Pleine échelle à 5 ans CA
Délai: À 5 ans CA
Le WPPSI-IV est une mesure du développement cognitif général chez les enfants qui comprend des composantes de tâches verbales et non verbales. Il s'applique aux enfants d'âge préscolaire et aux jeunes enfants âgés de 2 ans + 6 mois à 7 ans + 7 mois et constitue une évaluation directe des capacités cognitives d'un enfant. Le cadre de test du WPPSI-IV est organisé en cinq sous-échelles de l'indice primaire : compréhension verbale, espace visuel, raisonnement fluide, mémoire de travail et vitesse de traitement. La pleine échelle comprend toutes les sous-échelles au niveau de l'échelle de l'indice primaire, ainsi que tous les sous-tests supplémentaires supplémentaires qui peuvent être utilisés pour dériver le QI de la pleine échelle. Les scores composites sont dérivés de la somme des scores de sous-échelle avec une moyenne de 100 et un écart type de 15. Le score composite pour le QI à pleine échelle et les sous-échelles (compréhension verbale, espace visuel, raisonnement fluide, mémoire de travail et vitesse de traitement) va de 40 (extrêmement faible) à 160 (très supérieur). Les données pour le QI à pleine échelle ont été rapportées ici.
À 5 ans CA
Nombre de participants ayant un examen physique anormal
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6,5 ans)
L'examen physique comprend l'apparence générale ; tête et cou, yeux, oreilles, nez et gorge; poitrine et poumons ; système endocrinien, cardiovasculaire, abdominal, génito-urinaire, cutané et musculo-squelettique.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6,5 ans)
Nombre de participants ayant reçu un diagnostic d'examen neurologique pour la paralysie cérébrale (PC) par examen neurologique à 24 mois CA
Délai: À 24 mois CA
Un examen neurologique complet pour le diagnostic de CP a été effectué. Le cadre d'examen neurologique Amiel-Tison a été utilisé pour cette évaluation et elle a été réalisée par des professionnels de la santé qualifiés. Le nombre de participants ayant reçu un diagnostic de PC par examen neurologique à 24 mois CA a été signalé.
À 24 mois CA
Nombre de participants ayant un statut de dépistage auditif normal et anormal
Délai: À 6 Mois CA et 5 Ans CA
Le nombre de participants avec n'importe quel statut auditif (normal et anormal) a été rapporté.
À 6 Mois CA et 5 Ans CA
Changement par rapport à la ligne de base (6 mois CA) du comportement de l'enfant tel qu'évalué par les échelles de comportement adaptatif de Vineland (VABS-II)
Délai: Baseline (6 mois CA), 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
Le VABS-II a été utilisé pour mesurer les compétences personnelles et sociales des participants en série au fil du temps. Ce test mesure les 4 domaines clés suivants : communication, compétences de la vie quotidienne, socialisation et motricité. Les domaines ont la même plage et la même directionnalité que le score composite du comportement adaptatif (20-160). Des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de capacité cognitive. Une valeur de changement positive indique une amélioration et une valeur négative indique une aggravation du fonctionnement adaptatif. L'AC de 6 mois a été considérée comme référence pour cette mesure de résultat. Le changement par rapport au départ (6 mois CA) du comportement de l'enfant tel qu'évalué par le composite de comportement adaptatif VABS-II a été rapporté ici.
Baseline (6 mois CA), 12 mois CA, 24 mois CA et 5 ans CA
Nombre de participants avec le comportement de l'enfant tel qu'évalué par la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL) basée sur les catégories cliniques du score T
Délai: À 24 Mois CA et 5 Ans CA
Le CBCL (1 ½ à 5) était une mesure de résultat déclarée par les parents utilisée pour évaluer le fonctionnement comportemental, émotionnel et social des tout-petits et des enfants d'âge préscolaire âgés de 18 à 60 mois. Il est composé de 99 éléments notés sur l'échelle de Likert et comprend 7 échelles de syndrome sous 2 domaines (problèmes d'intériorisation et d'extériorisation) : l'intériorisation comprend les syndromes de réaction émotionnelle, d'anxiété/dépression, de plaintes somatiques et de retrait. L'extériorisation comprend les syndromes de comportement agressif et les problèmes d'attention. Les 2 domaines des 7 échelles ont été combinés pour former une plage de scores totale de 23 à 100. Pour chaque question, les scores bruts de toutes les sous-échelles sont convertis en scores T standardisés. Un score T plus élevé indique plus de problèmes de comportement. Pour l'internalisation, l'externalisation et le problème de comportement total, les scores T inférieurs à 60 sont considérés comme non cliniques, 60-63 sont limites et 64 ou plus sont considérés comme cliniques.
À 24 Mois CA et 5 Ans CA
Comportement de l'enfant tel qu'évalué par l'échelle d'évaluation du trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH-RS) basée sur le score total
Délai: À 5 ans CA
L'ADHD-RS mesure les comportements des enfants atteints de trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH). Il se composait de 18 éléments conçus pour refléter la symptomatologie actuelle du TDAH sur la base des critères du DSM-IV. Chaque élément a été noté sur une échelle de 4 points allant de 0 (ne reflétant aucun symptôme) à 3 (reflétant des symptômes graves) avec des scores totaux allant de 0 à 54. Des scores plus élevés représentent une plus grande sévérité des symptômes du TDAH.
À 5 ans CA
Comportement de l'enfant évalué par le questionnaire de communication sociale (SCQ)
Délai: À 5 ans CA
Le SCQ est un bref instrument d'évaluation des compétences de communication et du fonctionnement social chez les enfants utilisé pour le dépistage de l'autisme ou des troubles du spectre autistique (TSA). Le SCQ comporte 40 items dichotomiques (oui, non), et chaque item a marqué 1 point pour "comportement anormal" et 0 point pour "absence de comportement anormal/comportement normal". Il donne un score total allant de 0 à 39, des scores plus élevés représentent plus de troubles de la communication sociale. Le premier item, « Est-il maintenant capable de parler en utilisant des phrases ou des phrases courtes ? », n'est pas noté, mais détermine si six items relatifs au langage anormal sont attribués. Seuls les enfants « verbaux » (enfants ayant répondu « oui » à la première question) se voient attribuer les six items relatifs au langage anormal et peuvent marquer un total de 0 à 39 points ; les enfants « non verbaux » (enfants avec une réponse « non » à la première question) ne se voient pas attribuer six éléments en rapport avec le langage anormal et obtiennent un total de 0 à 33 points, les scores les plus élevés représentant davantage de troubles de la communication sociale.
À 5 ans CA
Nombre de participants atteints de morbidité pulmonaire
Délai: À 6 mois CA, 12 mois CA et 24 mois CA
La morbidité pulmonaire a été évaluée à l'aide de questions liées aux antécédents familiaux et au statut tabagique ainsi qu'au diagnostic de certains symptômes pulmonaires, conditions et hospitalisations connexes. Toute personne vivant dans la même maison avec des participants fumant, Les participants souffraient d'asthme, de respiration sifflante, d'exacerbation ou de poussée de dysplasie bronchopulmonaire (DBP), Les participants avaient une bronchiolite, une bronchite ou une pneumonie diagnostiquée, Les participants devaient utiliser de l'oxygène à la maison, Les participants devaient se rendre aux urgences chambre ou soins d'urgence pour problème respiratoire, et les participants ont dû rester à l'hôpital pendant la nuit pour problème respiratoire ont été signalés.
À 6 mois CA, 12 mois CA et 24 mois CA
Nombre de participants avec statut de survie
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6,5 ans)
Le statut de survie a été évalué par le nombre de participants décédés et censurés au cours de l'étude.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 6,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base (3 mois CA) dans l'échelle de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL™) : échelle pour nourrissons
Délai: Baseline (3 mois CA) jusqu'à 6 mois CA, 12 mois CA et 24 mois CA
Le PedsQL était un instrument générique de qualité de vie lié à la santé conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. L'échelle infantile PedsQL englobe 5 dimensions de fonctionnement (fonctionnement physique, symptômes physiques, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement cognitif). Le nourrisson de 1 à 12 mois (36 articles) ; pour les enfants de 13 à 24 mois (45 éléments) évalués sur une échelle de Likert à 5 points (0 à 4). Les scores totaux globaux ont été calculés comme la moyenne de tous les sous-scores dimensionnels de l'échelle du nourrisson, allant de 0 à 100 où 0 = 100 (jamais), 1 = 75 (presque jamais), 2 = 50 (parfois), 3 = 25 ( souvent) et 4=0 (presque toujours). Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie. Une valeur négative indique une diminution de la qualité de vie. L'AC de 3 mois a été considérée comme référence pour cette mesure de résultat.
Baseline (3 mois CA) jusqu'à 6 mois CA, 12 mois CA et 24 mois CA
Changement par rapport à la ligne de base (24 mois CA) dans l'échelle de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL™) : score total de l'échelle de base générique (GCS)
Délai: Baseline (24 mois CA), jusqu'à 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Le PedsQL était un instrument générique de qualité de vie lié à la santé conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. Le GCS englobe 4 dimensions du fonctionnement (physique, émotionnel, social, scolaire). Les GCS qui s'appliquent aux tout-petits de 2 à 4 ans (21 éléments) évalués sur une échelle de Likert à 5 points (0 à 4); et Jeune enfant de 5 à 7 ans (23 éléments) évalué sur une échelle de Likert à 3 points (0, 2, 4). Les scores totaux globaux ont été calculés comme la moyenne de tous les sous-scores dimensionnels de GCS (tout-petits et jeunes enfants) allant de 0 à 100 où 0 = 100 (jamais), 1 = 75 (presque jamais), 2 = 50 (parfois), 3=25 (souvent) et 4=0 (presque toujours). Des scores plus élevés indiquent une amélioration de la qualité de vie. Une valeur négative indique une diminution de la qualité de vie. L'AC de 24 mois a été considérée comme référence pour cette mesure de résultat.
Baseline (24 mois CA), jusqu'à 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Nombre de participants dont l'état de santé est mesuré par le système de classification de l'état de santé - préscolaire (HSCS-PS)
Délai: À 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
HSCS-PS était un instrument validé utilisé via un parent proxy entre 2,5 et 5 ans. L'instrument est composé de 12 domaines (vision, audition, parole, mobilité, dextérité, soins personnels, émotion, apprentissage/rappel, réflexion/résolution de problème, douleur, santé générale, comportement) avec jusqu'à 6 niveaux (0-5) . Les 12 dimensions regroupées en 4 catégories : neurosensorielle (vision et audition), motrice (mobilité, dextérité et soins personnels), apprentissage/souvenir (parole, apprendre/se souvenir, penser/résoudre un problème) et qualité de vie (émotion, douleur, état de santé général, comportement). Pour chaque catégorie, les données ont été enregistrées dans les niveaux suivants : pas de problème (notation 0 sur n'importe quel attribut) ; un problème léger (noté 1 sur une échelle de 0 à 3, ou 1 à 2 sur une échelle de 0 à 5 pour n'importe quel attribut); problème modéré/sévère (noté > 1 sur une échelle de 0 à 3, ou > 2 sur une échelle de une échelle de 0 à 5 pour tout attribut). Des nombres plus élevés indiquent un meilleur état de santé de l'enfant.
À 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
État de santé mesuré par le Health Utilities Index (HUI) Mark 2 et 3
Délai: À 5 ans CA
Le HUI est une famille de profils de santé génériques et de systèmes basés sur les préférences utilisés pour mesurer l'état de santé, rapporter la QVLS et produire des scores d'utilité. Le score HUI2 comprend 6 attributs : sensation, mobilité, cognition, soins personnels, émotion et douleur avec jusqu'à 5 niveaux de gravité (les nombres les plus élevés indiquent un niveau de gravité plus faible). Le score HUI3 comprend 8 attributs : vision, audition, parole, cognition, déambulation, dextérité, émotion et douleur avec jusqu'à 6 niveaux pour indiquer la gravité (les nombres les plus élevés indiquant les pires niveaux). Les scores de morbidité à attribut unique HUI2/3 sont définis sur une échelle telle que le pire niveau a un score de 0,00 et le meilleur niveau a un score de 1,00. HUI mark 2 et 3 Le score global d'utilité a été rapporté.
À 5 ans CA
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU)
Délai: À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Le nombre total de consultations externes en cabinet privé/hôpital de la ressource de soins de santé à 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA a été rapporté.
À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : nombre de visites au service des urgences
Délai: À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Le nombre de visites au service des urgences à 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA a été rapporté.
À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : durée de l'hospitalisation
Délai: À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
La durée d'hospitalisation du participant à 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA a été rapportée.
À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : nombre de participants ayant eu besoin de lunettes sur ordonnance et d'un soutien pédagogique
Délai: À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA
Le nombre de participants qui avaient besoin de lunettes sur ordonnance et d'un soutien éducatif à 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA a été signalé.
À 3 mois CA, 6 mois CA, 12 mois CA, 24 mois CA, 3 ans CA, 4 ans CA et 5 ans CA

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

28 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

28 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2015

Première publication (Estimation)

12 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP607-201
  • 2014-003556-31 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels de cette étude particulière ne seront pas partagées car il existe une probabilité raisonnable que des patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude/sites d'étude)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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