同種造血幹細胞移植（AlloSCT） 導入不全の急性骨髄性白血病（AML）に対する初期救援療法

移植前のサルベージ化学療法：

治験薬投与：

1 ～ 5 日目には、デシタビンを 1 日 1 回、約 1 ～ 3 時間かけて静脈から投与します。

6～10日目:

• シタラビンは 1 日 1 回、約 1 ～ 3 時間かけて静脈から投与されます。
• 6 ～ 8 日目のみ、イダルビシンを 1 日 1 回、約 30 分かけて静脈から投与します。
• 6～9 日目のみ、クロファラビンを 1 日 1 回、約 1～2 時間かけて静脈から投与します。

研究訪問:

治験薬の最後の投与後：

• 腎臓と肝臓の機能をチェックするために、血液 (小さじ 2 杯程度) を採取します。
• 心臓の機能をチェックするために、心エコー図 (ECHO) またはマルチゲート収集 (MUGA) スキャンを行います。
• 肺機能検査を行います。

21 日目 (+/- 7 日) に、骨髄生検/吸引物を採取して、疾患の状態を確認します。 骨髄生検/吸引物を収集するには、腰の領域を麻酔で麻痺させ、少量の骨と骨髄を大きな針で抜き取ります。

骨髄生検/吸引物、血液検査、心臓および肺機能検査の結果により、同種造血幹細胞移植を受ける資格があることが示された場合は、移植のための別のインフォームド コンセントに署名するよう求められます。

骨髄穿刺/生検、血液検査、心肺機能検査の結果、同種造血幹細胞移植を受ける資格がないことが示された場合は、それを受けません。 治験スタッフはあなたに電話して、あなたの気分や、最後の治験薬投与後 2 年間、3 か月ごとに服用している可能性のある他の薬について尋ねます。 これらの通話は、それぞれ約 5 分間続きます。

同種造血幹細胞移植を受ける資格がないことが判明した場合、医師は他の治療オプションについて話し合います。

幹細胞移植:

治験薬投与、薬物動態（PK）試験、および幹細胞移植：

幹細胞移植の場合、幹細胞を受け取るまでの日数はマイナス日と呼ばれます。 幹細胞を受け取った日を Day 0 と呼びます。幹細胞を受け取ってからの日数をプラス デイと呼びます。

-8 日目に、外来患者として、または入院患者として、約 45 分から 1 時間かけて静脈からブスルファンを投与します。 最初のブスルファン注入では、ブスルファンの最初の投与を受ける前後の 11 時間にわたって約 11 回、薬物動態 (PK) テストのために血液 (毎回小さじ 1 杯) が採取されます。 PK テストでは、さまざまな時点での体内の治験薬の量を測定します。 研究スタッフが血液検査のスケジュールを教えてくれます。 試験用量は、あなたの体がブスルファンをどのように分解するかを調べ、-6 日目から -3 日目に受けるブスルファンの用量を決定するために使用されます。

ヘパリン ロック ラインは、これらの描画に必要な針の刺し傷の数を減らすために、PK テストの前に静脈に配置されます。 何らかの理由で PK テストを実施できない場合は、標準用量のブスルファンを受け取ります。

-7日目は休みます。

-6 日目から -3 日目には、フルダラビンを 1 時間、クロファラビンを 1 時間、ブスルファンを 3 時間静脈内投与します。

-3 日目と -2 日目に、一致する血縁関係のないドナーから幹細胞を受け取る場合は、毎日 4 時間にわたって静脈から ATG を受け取ります。

-2 日目に、ハプロ同一ドナーから幹細胞を受け取る場合は、全身照射 (TBI) を 1 回受けます。 TBI では、がん細胞を破壊したり、免疫系を低下させたりして、体が新しい幹細胞を拒絶するリスクを下げるように設計された高線量の放射線を照射します。

-2 日目には、タクロリムスを経口摂取できるようになるまで、毎日 24 時間にわたって静脈から投与します。 タクロリムスは、免疫系を弱め、移植片対宿主病 (GVHD - ドナーの免疫細胞が体に対して反応すること) のリスクを下げるように設計されています。 タクロリムスを経口で服用できるようになったら、約 6 か月間、または医師が安全に中止できると判断するまで、毎日服用します。

-1日目は休みます。 一致する兄弟ドナーから幹細胞を受け取る場合、-2 日目と -1 日目は休息します。

0 日目に、ドナーの幹細胞を静脈から受け取ります。 注入は、約30分から数時間続きます。

ハプロ同一ドナーから幹細胞を受け取る場合:

幹細胞注入後、GVHD のリスクを下げるためにタクロリムスが投与されます。 タクロリムスは、約 2 週間、ノンストップで静脈から投与されます。 静脈からタクロリムスを 2 週間服用した後、移植後少なくとも 4 か月間、経口でタクロリムスを服用します。

+3 日目と +4 日目に、シクロホスファミドを 3 時間かけて静脈から投与します。 シクロホスファミドは、GVHD のリスクを下げるために免疫系を下げるために投与されます。

一致した兄弟または一致した血縁関係のないドナーから幹細胞を受け取った場合:

+1、+3、+6、および +11 日目に、メトトレキサートを 30 分かけて静脈から投与します。 GVHDを予防するためにメトトレキサートが投与されます。

研究試験:

病院および/または診療所から帰宅する前に、追加の書面による指示を受け取ります。 これらの指示には、病院/診療所に来る頻度、自宅で服用する標準的な薬、起こりうる副作用とその対処法が含まれます.

化学療法と移植が終了した後のフォローアップ ケアは、同種造血幹細胞移植を受けるすべての患者が受ける通常の標準的なフォローアップです。 診察のたびに、身体検査を受けます。 副作用について聞かれます。 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。 医師が必要と判断した場合は、病気の状態を確認するために骨髄穿刺を行います。 骨髄吸引液を採取するには、臀部または他の部位の領域を麻酔で麻痺させ、少量の骨髄を太い針を通して抜き取ります。

治療期間:

2 年後、この研究への参加は終了します。 病気が悪化した場合、移植が「うまくいかない」場合（移植失敗）、研究の指示に従えない場合、医師がそれがあなたの最善の利益になると考えた場合、研究が中止した場合、または研究を早期に終了することを選択した場合。

何らかの理由で研究を早期に終了したい場合は、研究担当医師に相談する必要があります。 治験薬の投与を開始した後、幹細胞移植を受ける前に治験を中止することは、血球数が危険なほど低くなるため、生命を脅かす可能性があります。