Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AlloSCT) Initial salvage-terapi for induksjonssvikt Akutt myeloid leukemi (AML)

Bergingskjemoterapi før transplantasjon:

Studer legemiddeladministrasjon:

På dag 1-5 vil du få decitabin 1 gang hver dag via en vene i løpet av ca. 1-3 timer.

På dag 6-10:

• Du vil få cytarabin 1 gang daglig i vene i løpet av ca. 1-3 timer.
• Kun på dag 6-8 vil du motta idarubicin 1 gang daglig via en blodåre over ca. 30 minutter.
• Kun på dag 6-9 vil du få clofarabin 1 gang daglig via en vene i løpet av ca. 1-2 timer.

Studiebesøk:

Etter din siste studiemedikamentdose:

• Blod (ca. 2 teskjeer) vil bli tappet for å sjekke nyre- og leverfunksjonen din.
• Du vil få et ekkokardiogram (ECHO) eller multigated acquisition (MUGA) skanning for å sjekke hjertefunksjonen din.
• Du vil ha en lungefunksjonstest.

På dag 21 (+/- 7 dager) skal du ta en benmargsbiopsi/aspirere for å sjekke sykdomsstatusen. For å samle en benmargsbiopsi/aspirat, blir et område av hoften bedøvet med bedøvelse, og en liten mengde bein og benmarg trekkes ut gjennom en stor nål.

Hvis resultatene av din benmargsbiopsi/aspirat, blodprøver og hjerte- og lungefunksjonstester viser at du er kvalifisert til å motta en allogen stamcelletransplantasjon, vil du bli bedt om å signere et separat informert samtykke for transplantasjonen.

Hvis resultatene av benmargsaspirasjonen/biopsien din, blodprøver og hjerte- og lungefunksjonstester viser at du ikke er kvalifisert for en allogen stamcelletransplantasjon, vil du ikke motta den. Studiepersonalet vil ringe deg og spørre hvordan du har det og om eventuelle andre medisiner du kan ta hver 3. måned i 2 år etter din siste studiemedikamentdose. Disse samtalene bør vare i ca. 5 minutter hver.

Hvis det viser seg at du IKKE er kvalifisert til å motta en allogen stamcelletransplantasjon, vil legen din diskutere andre behandlingsalternativer med deg.

Stamcelletransplantasjon:

Studer legemiddeladministrasjon, farmakokinetisk (PK) testing og stamcelletransplantasjon:

For en stamcelletransplantasjon kalles dagene før du mottar stamcellene minus dager. Dagen du mottar stamcellene kalles Dag 0. Dagene etter at du mottar stamcellene kalles plussdager.

Du vil få en dose busulfan via vene i løpet av ca. 45 minutter til 1 time som poliklinisk eller som innlagt pasient på dag -8. Med den første busulfaninfusjonen vil det bli tappet blod (ca. 1 teskje hver gang) for farmakokinetisk (PK) testing omtrent 11 ganger i løpet av 11 timer før og etter at du får din første dose busulfan. PK-testing måler mengden studiemedisin i kroppen på forskjellige tidspunkt. Studiepersonalet vil fortelle deg tidsplanen for blodprøver. Testdoser brukes til å studere hvordan kroppen din bryter ned busulfan og bestemme dosen av busulfan du vil motta på Dagene -6 til -3.

En heparinlåslinje vil bli plassert i venen din før PK-testingen for å redusere antall nålestikk som trengs for disse trekningene. Hvis det av en eller annen grunn ikke er mulig å utføre PK-testene, vil du få standarddosen busulfan.

På dag -7 vil du hvile.

På dag -6 til og med -3 vil du få fludarabin i vene i løpet av 1 time, clofarabin i vene i løpet av 1 time, og deretter busulfan i vene i løpet av 3 timer.

På dag -3 og -2, hvis du vil motta stamceller fra en matchet urelatert donor, vil du motta ATG i en vene over 4 timer hver dag.

På dag -2, hvis du vil motta stamceller fra en haploidentisk donor, vil du motta total kroppsbestråling (TBI) én gang. TBI innebærer levering av høye doser stråling designet for å ødelegge kreftceller og/eller senke immunsystemet for å redusere risikoen for at kroppen avviser de nye stamcellene.

På dag -2 vil du få takrolimus via vene over 24 timer hver dag til du kan ta det gjennom munnen. Takrolimus er utviklet for å svekke immunsystemet og redusere risikoen for graft-versus-host-sykdom (GVHD - en reaksjon av giverens immunceller mot kroppen din). Etter at du er i stand til å ta takrolimus gjennom munnen, vil du ta det hver dag i ca. 6 måneder, eller til legen mener det er trygt å slutte.

På dag -1 vil du hvile. Hvis du vil motta stamceller fra en matchet søskendonor, vil du hvile på Dag -2 og -1.

På dag 0 vil du motta donorens stamceller via vene. Infusjonen vil vare alt fra ca. 30 minutter til flere timer.

Hvis du vil motta stamceller fra en haploidentisk donor:

Etter stamcelleinfusjonen vil du få takrolimus for å redusere risikoen for GVHD. Takrolimus gis uten stans i en vene i ca. 2 uker. Etter de 2 ukene du tok takrolimus via vene, vil du ta takrolimus gjennom munnen som en pille i minst 4 måneder etter transplantasjonen.

På dag +3 og +4 vil du få cyklofosfamid i en vene i løpet av 3 timer. Cyklofosfamid gis for å senke immunforsvaret for å redusere risikoen for GVHD.

Hvis du mottar stamceller fra et matchet søsken eller matchet urelatert donor:

På dagene +1, +3, +6 og +11 vil du motta metotreksat via en blodåre i løpet av 30 minutter. Metotreksat er gitt for å forhindre GVHD.

Studietesting:

Før du sendes hjem fra sykehus og/eller klinikk vil du motta ytterligere skriftlige instrukser. Disse instruksjonene vil inkludere hvor ofte du kommer til sykehuset/klinikken, hvilke standardmedisiner du skal ta hjemme, og hvilke bivirkninger du kan ha og hva du skal gjøre for dem.

Etter endt kjemoterapi og transplantasjon vil oppfølgingen din være rutinemessig standard oppfølging som alle pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon får. Ved hvert besøk vil du ha en fysisk undersøkelse. Du vil bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt. Blod (ca. 1 spiseskje) vil bli tappet for rutineprøver. Hvis legen mener det er nødvendig, vil du få en benmargsaspirasjon for å sjekke sykdomsstatus. For å samle et benmargsaspirat, blir et område av hoften eller et annet sted bedøvet med bedøvelse, og en liten mengde benmarg trekkes tilbake gjennom en stor nål.

Behandlingens lengde:

Etter 2 år vil din deltakelse i denne studien være over. Du kan bli tatt ut av studiet tidlig hvis sykdommen blir verre, hvis transplantasjonen ikke "tar" (graftsvikt), hvis du ikke klarer å følge studieretningene, hvis legen din mener det er i din beste interesse, hvis studien er stoppet, eller om du velger å forlate studiet tidlig.

Dersom du av en eller annen grunn ønsker å forlate studiet tidlig, må du snakke med studielegen. Det kan være livstruende å forlate studien etter at du har begynt å motta studiemedikamentene, men før du mottar stamcelletransplantasjonen fordi blodcelletallet vil være farlig lavt.