ボルテゾミブの有無にかかわらず、高用量メルファラン/幹細胞移植の試験 (VelRand)

包含基準:

1. 以下に基づく原発性全身性（AL）アミロイドーシスの組織学的診断：

   • 特徴的なアップルグリーンの複屈折を示すコンゴレッド染色によるアミロイド物質の沈着、および…
   • 免疫固定電気泳動研究による血清または尿中のモノクローナルタンパク質を伴うクローン性形質細胞障害の証拠、および/または異常な血清遊離軽鎖アッセイ、および/または免疫組織化学、フローサイトメトリー、または in situ ハイブリダイゼーションによって実証された骨髄検査におけるクローン性形質細胞、および…
   • 手根管症候群以外の臓器の関与の証拠。 老人性、続発性、限局性、透析関連、または家族性アミロイドーシスの患者は適格ではありません。 臓器不全のすべての部位での組織診断の確認が推奨されますが、必須ではありません。
2. 患者は18歳以上でなければなりません。
3. -患者は、Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）の基準により、0〜2のパフォーマンスステータスを持っている必要があります
4. -患者は、登録から60日以内に心エコー検査で左心室駆出率（LVEF）が45％を超えている必要があります
5. 肺機能検査では、一酸化炭素に対する肺の拡散能力 (DLCO) > 50% を示す必要があります。
6. すべての患者は、この研究の研究的性質について知らされなければならず、機関および連邦のガイドラインに従って書面によるインフォームドコンセントに署名し、提供しなければなりません。

除外基準:

1. -最近（<6か月）の心筋梗塞、うっ血性心不全、ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIII / IVまたは不整脈のある患者は不適格です 医学的治療に抵抗力があります。
2. -アルキル化剤による以前の化学療法は、形態学的または細胞遺伝学的に骨髄異形成異形成症候群（MDS）の証拠がない場合にのみ許可されます。 経口メルファランの総累積投与量は 300 mg 未満でなければなりません。 患者は、登録の4週間前までに細胞毒性療法を受けてはならず、そのような療法の効果から完全に回復している必要があります。
3. 患者は明らかな多発性骨髄腫（30％を超える骨髄形質細胞症、および広範囲（>2）の溶解性病変および高カルシウム血症）を患ってはなりません。
4. 以下を除いて、他の以前の悪性腫瘍は許可されません: 適切に治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん、in situ 子宮頸がん、適切に治療された患者が現在完全寛解しているステージ I または II のがん、または患者は 5 年間無病である。
5. 患者は HIV 陽性であってはなりません。
6. 妊娠中または授乳中の女性は参加できません。 生殖能力のある女性および男性は、効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、参加できません。