Prova di melfalan ad alte dosi/trapianto di cellule staminali con o senza bortezomib (VelRand)

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi istologica di amiloidosi sistemica primaria (AL) basata su:

   • Deposizione di materiale amiloide mediante colorazione rosso Congo che mostra la caratteristica birifrangenza verde mela, E...
   • evidenza di una discrasia plasmacellulare clonale con proteina monoclonale nel siero o nelle urine mediante studi di immunofissazione elettroforetica E/O analisi anomala delle catene leggere libere sieriche E/O plasmacellule clonali nel midollo osseo dimostrata mediante immunoistochimica, citometria a flusso o ibridazione in situ E …
   • evidenza di coinvolgimento d'organo diverso dalla sindrome del tunnel carpale. I pazienti con amiloidosi senile, secondaria, localizzata, correlata alla dialisi o familiare non sono eleggibili. La conferma della diagnosi tissutale in tutti i siti di disfunzione d'organo è incoraggiata, ma non richiesta.
2. I pazienti devono avere > 18 anni di età.
3. I pazienti devono avere un performance status di 0-2 secondo i criteri dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
4. I pazienti devono avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) > 45% all'ecocardiogramma entro 60 giorni dall'arruolamento
5. I test di funzionalità polmonare devono mostrare la capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) > 50%.
6. Tutti i pazienti devono essere informati della natura sperimentale di questo studio e devono firmare e dare il consenso informato scritto in conformità con le linee guida istituzionali e federali.

Criteri di esclusione:

1. I pazienti con infarto del miocardio recente (<6 mesi), insufficienza cardiaca congestizia, classe III/IV della New York Heart Association (NYHA) o aritmia refrattari alla terapia medica non sono idonei.
2. Precedenti chemioterapie con agenti alchilanti consentite solo in assenza di evidenza di sindrome mielodisplastica displastica (MDS) morfologicamente o citogeneticamente. La dose cumulativa totale di melfalan orale deve essere < 300 mg. I pazienti non devono aver ricevuto alcuna terapia citotossica <4 settimane prima della registrazione e devono essersi completamente ripresi dagli effetti di tale terapia.
3. I pazienti non devono avere un mieloma multiplo conclamato (>30% di plasmacitosi del midollo osseo e lesioni litiche estese (>2) e ipercalcemia).
4. Non sono consentiti altri tumori maligni pregressi ad eccezione dei seguenti: carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato, carcinoma cervicale in situ, carcinoma di stadio I o II adeguatamente trattato da cui il paziente è attualmente in completa remissione o qualsiasi altro tumore da cui il il paziente è libero da malattia da 5 anni.
5. I pazienti non devono essere sieropositivi.
6. Le donne incinte o che allattano non possono partecipare. Le donne e gli uomini in età fertile non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.