- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02489500
Kokeilu suuriannoksisesta melfalaani-/kantasolusiirrosta bortetsomibin kanssa tai ilman (VelRand)
Vaiheen III koe suuriannoksisesta melfalaani- ja kantasolusiirrosta verrattuna suuriannoksiseen melfalaani- ja bortetsomibi- ja kantasolusiirtoon potilailla, joilla on AL-amyloidoosi
AL-amyloidoosin standardihoito on suuriannoksinen melfalaani- ja kantasolusiirto.
Tässä tutkimuksessa verrataan tavanomaisen hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla verrattuna tutkittavaan bortetsomibiin, kun sitä käytetään yhdessä AL-amyloidoosin suuriannoksisen melfalaanihoidon ja kantasolusiirron kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa pyritään ottamaan mukaan AL-amyloidoosipotilaita, joille on suositeltu tavanomaista hoitoa suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla.
Tämän taudin vakiohoito on suuriannoksinen melfalaani- ja kantasolusiirto.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata tavanomaisen hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla verrattuna tutkittavaan bortetsomibiin, kun sitä käytetään yhdessä AL-amyloidoosin suuriannoksisen melfalaanihoidon ja kantasolusiirron kanssa.
Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat joko tavanomaista hoitoa suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla tai tutkimusbortetsomibia, jota käytetään yhdessä tavanomaisen hoidon kanssa suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Primaarisen systeemisen (AL) amyloidoosin histologinen diagnoosi perustuu:
- Amyloidimateriaalin kerrostuminen Kongon punaisella tahralla, joka osoittaa ominaista omenanvihreää kahtaistaitetta, JA…
- todisteet klonaalisesta plasmasolujen dyskrasiasta, jossa on monoklonaalista proteiinia seerumissa tai virtsassa immunofiksaatioelektroforeesitutkimuksilla JA/TAI epänormaali seerumivapaa kevytketjumääritys JA/TAI klonaaliset plasmasolut luuytimen tutkimuksessa, osoitettu immunohistokemialla, virtaussytometrillä tai in situ -hybridisaatiolla JA …
- todisteita muusta elimestä kuin rannekanavaoireyhtymästä. Potilaat, joilla on seniili, sekundaarinen, paikallinen, dialyysiin liittyvä tai familiaalinen amyloidoosi, eivät ole kelvollisia. Kudosdiagnoosin vahvistaminen kaikissa elinten toimintahäiriöissä on suositeltavaa, mutta ei pakollista.
- Potilaiden tulee olla yli 18-vuotiaita.
- Potilaiden suorituskyvyn on oltava 0–2 ECOG-kriteerien mukaan
- Potilaiden vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) on oltava yli 45 % sydämen kaikututkimuksesta 60 päivän kuluessa ilmoittautumisesta
- Keuhkojen toimintatestien on osoitettava keuhkojen diffuusiokyky hiilimonoksidille (DLCO) > 50 %.
- Kaikille potilaille on kerrottava tämän tutkimuksen tutkimusluonteesta, ja heidän on allekirjoitettava ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus laitosten ja liittovaltion ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on äskettäin (< 6 kuukautta) sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, New York Heart Associationin (NYHA) luokka III/IV tai rytmihäiriöt, jotka eivät kestä lääkehoitoa, eivät ole tukikelpoisia.
- Aikaisempi kemoterapia alkyloivalla aineella sallittu vain, jos myelodysplastisesta dysplastisesta oireyhtymästä (MDS) ei ole morfologisesti tai sytogeneettisesti todisteita. Suun kautta otettavan melfalaanin kumulatiivisen kokonaisannoksen on oltava < 300 mg. Potilaat eivät ole saaneet mitään sytotoksista hoitoa alle 4 viikkoa ennen rekisteröintiä, ja heidän on oltava täysin toipuneet tällaisen hoidon vaikutuksista.
- Potilailla ei saa olla ilmeistä multippelia myeloomaa (> 30 % luuytimen plasmasytoosia ja laajoja (> 2) lyyttisiä vaurioita ja hyperkalsemiaa).
- Mikään muu aikaisempi pahanlaatuinen syöpä ei ole sallittu paitsi seuraavat: asianmukaisesti hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, in situ kohdunkaulansyöpä, asianmukaisesti hoidettu vaiheen I tai II syöpä, josta potilas on tällä hetkellä täydellisessä remissiossa, tai mikä tahansa muu syöpä, josta potilas on ollut taudista 5 vuotta.
- Potilaat eivät saa olla HIV-positiivisia.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät voi osallistua. Lisääntymiskykyiset naiset ja miehet eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: melfalaani
Neupogen 16mcg/kg x 4 vrk Kantasolukeräys Lääke: suuri annos melfalaania 140 tai 200 mg/m2 kantasoluinfuusio
|
Hoitoohjelma: Lääke: Melfalaani: 70-100 mg/m2/annos D -2, D -1 Kantasolusiirto: D 0
Muut nimet:
granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) mobilisaatio 16 mcg/kg x 4 päivää
Muut nimet:
kerätä vähintään 2,5 miljoonaa klusteria erilaistumiskantasoluja 34 (CD34)+
Muut nimet:
aiemmin kerättyjen autologisten kantasolujen infuusio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: melfalaani + bortetsomibi
Neupogen 16 mcg/kg x 4 päivää Kantasolujen keräyslääke: suuriannoksinen melfalaani 140 tai 200 mg/m2 lääke: Bortezomib 1,0 mg/m2/annos x 4 annosta kantasoluinfuusio
|
Hoitoohjelma: Lääke: Melfalaani: 70-100 mg/m2/annos D -2, D -1 Kantasolusiirto: D 0
Muut nimet:
granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) mobilisaatio 16 mcg/kg x 4 päivää
Muut nimet:
kerätä vähintään 2,5 miljoonaa klusteria erilaistumiskantasoluja 34 (CD34)+
Muut nimet:
aiemmin kerättyjen autologisten kantasolujen infuusio
Muut nimet:
Hoitoohjelma: Lääke: Bortetsomibi: 1,0 mg/m2/annos D -6, D -3, D +1, D + 4 Lääke: Melfalaani: 70-100 mg/m2/annos D -2, D -1
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologisen vasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hematologinen vaste määritellään seuraavasti: vähintään 50 %:n parannus erossa mukana olevien ja osallistumattomien vapaiden kevytketjujen välillä
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myrkyllisyydet
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Vakavien haittatapahtumien määrä osallistujaa kohden CTCAE:n (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 4.0 perusteella
|
100 päivää
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
kokonaiseloonjäämisen kesto päivinä mitattuna
|
5 vuotta
|
|
Elinvasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
analyysi niiden potilaiden lukumäärästä, joilla on elinvaste, kuten on määritelty yksityiskohtaisen munuaisten, sydämen ja maksan protokollan sivulla 13.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Proteostaasin puutteet
- Neoplasmat, plasmasolut
- Immunoglobuliini Kevytketjuinen amyloidoosi
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Adjuvantit, immunologiset
- Lenograstim
- Melphalan
- Bortetsomibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-33808
- VelRand (Muu tunniste: Boston Medical Center)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .