Forsøg med højdosis melphalan/stamcelletransplantation med eller uden Bortezomib (VelRand)

Inklusionskriterier:

1. Histologisk diagnose af primær systemisk (AL) amyloidose baseret på:

   • Aflejring af amyloidmateriale af Congo-rød plet, der viser karakteristisk æblegrøn dobbeltbrydning, OG...
   • bevis for en klonal plasmacelledyskrasi med monoklonalt protein i serum eller urin ved immunfikseringselektroforeseundersøgelser OG/ELLER abnorm serumfri let kædeanalyse OG/ELLER klonale plasmaceller i knoglemarvsundersøgelsen påvist ved immunhistokemi, flowcytometri eller in situ hybridisering OG …
   • tegn på andre organinvolvering end karpaltunnelsyndrom. Patienter med senil, sekundær, lokaliseret, dialyserelateret eller familiær amyloidose er ikke kvalificerede. Bekræftelse af vævsdiagnose på alle steder med organdysfunktion tilskyndes, men er ikke påkrævet.
2. Patienter skal være > 18 år.
3. Patienter skal have en præstationsstatus på 0-2 ifølge Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) kriterier
4. Patienter skal have venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) > 45 % ved ekkokardiogram inden for 60 dage efter indskrivning
5. Lungefunktionstest skal vise lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) > 50 %.
6. Alle patienter skal informeres om undersøgelsens karakter af denne undersøgelse og skal underskrive og give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og føderale retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med nylig (< 6 måneder) myokardieinfarkt, kongestiv hjerteinsufficiens, New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV eller arytmi, som er refraktære over for medicinsk behandling, er ikke berettigede.
2. Forudgående kemoterapi med alkyleringsmiddel er kun tilladt, hvis der ikke er tegn på myelodysplastisk dysplastisk syndrom (MDS) morfologisk eller cytogenetisk. Den samlede kumulative dosis af oral melphalan skal være < 300 mg. Patienterne bør ikke have modtaget nogen cytotoksisk behandling < 4 uger før registreringen og burde være helt restitueret efter virkningerne af en sådan behandling.
3. Patienter må ikke have åbenlyst myelomatose (>30 % knoglemarvsplasmacytose og omfattende (>2) lytiske læsioner og hypercalcæmi).
4. Ingen anden tidligere malignitet er tilladt med undtagelse af følgende: tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft, in situ livmoderhalskræft, tilstrækkeligt behandlet kræft i fase I eller II, hvorfra patienten i øjeblikket er i fuldstændig remission, eller enhver anden kræftsygdom, hvorfra patienten har været sygdomsfri i 5 år.
5. Patienter må ikke være hiv-positive.
6. Gravide eller ammende må ikke deltage. Kvinder og mænd med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode.