Ensaio de alta dose de melfalano/transplante de células-tronco com ou sem bortezomibe (VelRand)

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico histológico de amiloidose sistêmica primária (AL) com base em:

   • Deposição de material amilóide por coloração vermelho Congo mostrando característica birrefringência verde-maçã, E...
   • evidência de discrasia plasmocitária clonal com proteína monoclonal no soro ou na urina por estudos de eletroforese de imunofixação E/OU ensaio de cadeia leve livre sérica anormal E/OU células plasmáticas clonais no exame de medula óssea demonstrado por imuno-histoquímica, citometria de fluxo ou hibridização in situ E …
   • evidência de envolvimento de outros órgãos além da síndrome do túnel do carpo. Pacientes com amiloidose senil, secundária, localizada, relacionada à diálise ou familiar não são elegíveis. A confirmação do diagnóstico tecidual em todos os locais de disfunção orgânica é encorajada, mas não obrigatória.
2. Os pacientes devem ter > 18 anos de idade.
3. Os pacientes devem ter um status de desempenho de 0-2 pelos critérios do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
4. Os pacientes devem ter fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) > 45% por ecocardiograma dentro de 60 dias após a inscrição
5. Os testes de função pulmonar devem mostrar a capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO) > 50%.
6. Todos os pacientes devem ser informados sobre a natureza investigativa deste estudo e devem assinar e dar consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes institucionais e federais.

Critério de exclusão:

1. Pacientes com infarto do miocárdio recente (< 6 meses), insuficiência cardíaca congestiva, classe III/IV da New York Heart Association (NYHA) ou arritmia refratária à terapia médica não são elegíveis.
2. Quimioterapia prévia com agente alquilante permitida apenas se não houver evidência de Síndrome Displásica Mielodisplásica (SMD) morfologicamente ou citogeneticamente. A dose cumulativa total de melfalano oral deve ser < 300 mg. Os pacientes não devem ter recebido nenhuma terapia citotóxica < 4 semanas antes do registro e devem ter se recuperado totalmente dos efeitos dessa terapia.
3. Os pacientes não devem ter mieloma múltiplo evidente (>30% de plasmacitose da medula óssea e lesões líticas extensas (>2) e hipercalcemia).
4. Nenhuma outra malignidade anterior é permitida, exceto para o seguinte: câncer de pele basocelular ou escamoso tratado adequadamente, câncer cervical in situ, câncer de estágio I ou II adequadamente tratado do qual o paciente está em remissão completa ou qualquer outro câncer do qual o paciente está livre da doença há 5 anos.
5. Os pacientes não devem ser HIV positivos.
6. Grávidas ou lactantes não podem participar. Mulheres e homens com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz.