Próba przeszczepu wysokich dawek melfalanu/komórek macierzystych z bortezomibem lub bez (VelRand)

Kryteria przyjęcia:

1. Rozpoznanie histologiczne pierwotnej amyloidozy układowej (AL) na podstawie:

   • Odkładanie się materiału amyloidowego przez barwienie czerwienią Kongo wykazujące charakterystyczną dwójłomność zielonego jabłka ORAZ…
   • dowód dyskrazji klonalnych komórek plazmatycznych z białkiem monoklonalnym w surowicy lub moczu w badaniach elektroforezy immunofiksacyjnej I/LUB nieprawidłowy test wolnych łańcuchów lekkich w surowicy I/LUB klonalne komórki plazmatyczne w badaniu szpiku kostnego wykazane za pomocą immunohistochemii, cytometrii przepływowej lub hybrydyzacji in situ ORAZ …
   • dowody zajęcia narządów innych niż zespół cieśni nadgarstka. Pacjenci z amyloidozą starczą, wtórną, zlokalizowaną, związaną z dializą lub rodzinną amyloidozą nie kwalifikują się. Zaleca się potwierdzenie rozpoznania tkanki we wszystkich miejscach dysfunkcji narządu, ale nie jest to wymagane.
2. Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat.
3. Pacjenci muszą mieć stan sprawności 0-2 według kryteriów Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
4. Pacjenci muszą mieć frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) > 45% w badaniu echokardiograficznym w ciągu 60 dni od włączenia
5. Testy czynnościowe płuc muszą wykazywać zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) > 50%.
6. Wszyscy pacjenci muszą zostać poinformowani o eksperymentalnym charakterze tego badania i muszą podpisać i wyrazić pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i federalnymi.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z niedawno przebytym (< 6 miesięcy) zawałem mięśnia sercowego, zastoinową niewydolnością serca, klasą III/IV według New York Heart Association (NYHA) lub arytmią oporną na leczenie farmakologiczne nie kwalifikują się.
2. Wcześniejsza chemioterapia środkiem alkilującym jest dozwolona tylko wtedy, gdy nie ma morfologicznych lub cytogenetycznych dowodów na zespół dysplastyczny mielodysplastyczny (MDS). Całkowita skumulowana dawka doustnego melfalanu musi wynosić < 300 mg. Pacjenci nie powinni otrzymywać żadnej terapii cytotoksycznej < 4 tygodnie przed rejestracją i powinni być w pełni wyleczeni z efektów takiej terapii.
3. Pacjenci nie mogą mieć jawnego szpiczaka mnogiego (>30% plazmocytozy szpiku kostnego i rozległe (>2) zmiany lityczne i hiperkalcemia).
4. Żaden inny wcześniejszy nowotwór złośliwy nie jest dozwolony, z wyjątkiem: odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ, odpowiednio leczonego raka w stadium I lub II, po którym pacjentka jest obecnie w całkowitej remisji, lub jakiegokolwiek innego nowotworu, z którego pacjent jest wolny od choroby od 5 lat.
5. Pacjenci nie mogą być nosicielami wirusa HIV.
6. Kobiety w ciąży lub karmiące nie mogą brać udziału. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału, chyba że zgodzili się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.