Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef van hooggedoseerde melfalan/stamceltransplantatie met of zonder bortezomib (VelRand)

10 augustus 2018 bijgewerkt door: Vaishali Sanchorawala, Boston Medical Center

Fase III-studie van hooggedoseerde melfalan- en stamceltransplantatie versus hooggedoseerde melfalan- en bortezomib- en stamceltransplantatie bij patiënten met AL-amyloïdose

Standaardbehandeling voor AL-amyloïdose is een hoge dosis melfalan en stamceltransplantatie.

Deze studie zal de veiligheid en effectiviteit van standaardbehandeling met hooggedoseerde melfalan en stamceltransplantatie vergelijken met bortezomib in onderzoek bij gebruik in combinatie met standaardbehandeling met hooggedoseerde melfalan en stamceltransplantatie voor AL-amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie probeert patiënten met AL-amyloïdose in te schrijven die zijn aanbevolen voor standaardbehandeling met hooggedoseerde melfalan en stamceltransplantatie.

De standaardbehandeling voor deze ziekte is een hoge dosis melfalan en stamceltransplantatie.

Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit van standaardbehandeling met hooggedoseerde melfalan en stamceltransplantatie te vergelijken met experimentele bortezomib bij gebruik in combinatie met standaardbehandeling met hooggedoseerde melfalan en stamceltransplantatie voor AL-amyloïdose.

Patiënten die deelnemen aan deze studie krijgen ofwel een standaardbehandeling met een hoge dosis melfalan en stamceltransplantatie, of bortezomib in onderzoek in combinatie met een standaardbehandeling met een hoge dosis melfalan en stamceltransplantatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Histologische diagnose van primaire systemische (AL) amyloïdose op basis van:

    • Afzetting van amyloïde materiaal door Congo-rode vlek met kenmerkende appelgroene dubbele breking, EN ...
    • bewijs van een klonale plasmaceldyscrasie met monoklonaal eiwit in het serum of urine door immunofixatie-elektroforese-onderzoeken EN/OF abnormale serumvrije lichte-ketenassay EN/OF klonale plasmacellen in het beenmergonderzoek aangetoond door immunohistochemie, flowcytometrie of in situ hybridisatie EN …
    • bewijs van orgaanbetrokkenheid anders dan carpaal tunnel syndroom. Patiënten met seniele, secundaire, gelokaliseerde, dialysegerelateerde of familiaire amyloïdose komen niet in aanmerking. Bevestiging van weefseldiagnose op alle plaatsen van orgaandisfunctie wordt aangemoedigd, maar is niet vereist.
  2. Patiënten moeten ouder zijn dan 18 jaar.
  3. Patiënten moeten een prestatiestatus van 0-2 hebben volgens de criteria van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  4. Patiënten moeten een linkerventrikelejectiefractie (LVEF) > 45% hebben op echocardiogram binnen 60 dagen na inschrijving
  5. Longfunctietesten moeten de diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) > 50% aantonen.
  6. Alle patiënten moeten worden geïnformeerd over het onderzoekskarakter van deze studie en moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen en geven in overeenstemming met de institutionele en federale richtlijnen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een recent (< 6 maanden) myocardinfarct, congestief hartfalen, New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV of aritmie die ongevoelig zijn voor medische therapie komen niet in aanmerking.
  2. Voorafgaande chemotherapie met alkylerende stof is alleen toegestaan ​​als er geen bewijs is van Myelodysplastisch Dysplastisch Syndroom (MDS) morfologisch of cytogenetisch. De totale cumulatieve dosis oraal melfalan moet < 300 mg zijn. Patiënten mogen < 4 weken voorafgaand aan registratie geen cytotoxische therapie hebben gekregen en dienen volledig hersteld te zijn van de effecten van een dergelijke therapie.
  3. Patiënten mogen geen openlijk multipel myeloom hebben (>30% beenmergplasmacytose en uitgebreide (>2) lytische laesies en hypercalciëmie).
  4. Geen enkele andere eerdere maligniteit is toegestaan, behalve voor de volgende: adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker, in situ baarmoederhalskanker, adequaat behandelde kanker in stadium I of II waarvan de patiënt momenteel volledig in remissie is, of elke andere vorm van kanker waarvan de Patiënt is al 5 jaar ziektevrij.
  5. Patiënten mogen niet hiv-positief zijn.
  6. Zwangere of zogende vrouwen mogen niet deelnemen. Vruchtbare vrouwen en mannen mogen niet deelnemen, tenzij ze ermee hebben ingestemd een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: melfalan
Neupogen 16mcg/kg x 4 dagen Stamcelverzameling Geneesmiddel: hoge dosis melfalan 140 of 200 mg/m2 stamcelinfusie
Geneesmiddel: Melfalan

Conditioneringsregime:

Geneesmiddel: Melphalan: 70-100 mg/m2/dosis D -2, D -1 Stamceltransplantatie: D 0

Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Neupogen
granulocyt koloniestimulerende factor (G-CSF) mobilisatie 16 mcg/kg x 4 dagen
Andere namen:
  • granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)
Procedure: Stamcelverzameling
verzamel ten minste 2,5 miljoen clusters van differentiatie 34 (CD34)+ stamcellen
Andere namen:
  • aferese
Procedure: Stamcel infusie
infusie van eerder verzamelde autologe stamcellen
Andere namen:
  • infusie
Experimenteel: melfalan + Bortezomib
Neupogen 16mcg/kg x 4 dagen Geneesmiddel stamcelverzameling: hoge dosis melfalan 140 of 200 mg/m2 geneesmiddel: Bortezomib 1,0 mg/m2/dosis x 4 doses stamcelinfusie
Geneesmiddel: Melfalan

Conditioneringsregime:

Geneesmiddel: Melphalan: 70-100 mg/m2/dosis D -2, D -1 Stamceltransplantatie: D 0

Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Neupogen
granulocyt koloniestimulerende factor (G-CSF) mobilisatie 16 mcg/kg x 4 dagen
Andere namen:
  • granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)
Procedure: Stamcelverzameling
verzamel ten minste 2,5 miljoen clusters van differentiatie 34 (CD34)+ stamcellen
Andere namen:
  • aferese
Procedure: Stamcel infusie
infusie van eerder verzamelde autologe stamcellen
Andere namen:
  • infusie
Geneesmiddel: Bortezomib

Conditioneringsregime:

Geneesmiddel: Bortezomib: 1,0 mg/m2/dosis D -6, D -3, D +1, D + 4 Geneesmiddel: Melphalan: 70-100 mg/m2/dosis D -2, D -1

Andere namen:
  • VELCADE

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met hematologische respons
Tijdsspanne: 6 maanden
Hematologische respons gedefinieerd als: ten minste 50% verbetering in het verschil tussen betrokken en niet-betrokken vrije lichte ketens
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toxiciteiten
Tijdsspanne: 100 dagen
Aantal ernstige bijwerkingen per deelnemer op basis van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.0
100 dagen
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 5 jaar
duur van de algehele overleving gemeten in dagen
5 jaar
Aantal deelnemers met orgaanrespons
Tijdsspanne: 5 jaar
analyse van het aantal patiënten met orgaanrespons, zoals gedefinieerd op pagina 13 van het gedetailleerde protocol voor nieren, hart en lever.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

3 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-33808
  • VelRand (Andere identificatie: Boston Medical Center)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren